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医药数据查询

  • Jaya Biosciences 在第 23 届 Needham 虚拟医疗保健年会上展示阿尔茨海默病治疗的新范式
    研发注册政策
    Jaya Biosciences在23届年度Needham虚拟医疗保健会议上展示了针对阿尔茨海默病的创新治疗方法的非临床数据,公司总裁兼首席执行官Pawel Krysiak介绍了针对自噬-溶酶体途径的靶向策略,并讨论了公司的领先项目JB111,包括其在动物模型中的强大概念验证数据和近期开发里程碑。Krysiak表示,公司对在会议上与投资者分享治疗遗传性神经退行性疾病的新范式感到荣幸,并强调通过靶向PPT1半合子不足在阿尔茨海默病中的潜力,有信心在三年内将项目推进至临床试验。Jaya Biosciences的领先疗法JB111是一种针对神经退行性疾病中PPT1半合子不足的CNS定向AAV9介导的PPT1基因疗法,在PPT1相关阿尔茨海默病动物模型(5XFAD小鼠)中显示出非常令人鼓舞的结果。Jaya Biosciences是一家专注于开发针对遗传性神经退行性疾病,包括阿尔茨海默病、帕金森病和额颞叶痴呆的CNS定向基因疗法的私营公司,其平台基于对溶酶体酶基因功能丧失突变携带者神经退行性疾病风险增加的突破性发现。
    GlobeNewswire
    2024-04-09
  • FORE Biotherapeutics 将在 2024 年 AACR 年会上呈报非临床数据,支持与 BRAF 或 Pan-Raf 抑制剂联合 MEK 抑制时,Plixorafenib 具有卓越的效力
    研发注册政策
    FORE生物制药公司宣布,其新型小分子BRAF抑制剂plixorafenib(FORE8394)在非临床研究中显示出与MEK抑制剂联合使用的协同活性,特别是在针对所有测试的BRAF变异时。该研究将在2024年4月5日至10日在圣地亚哥举行的AACR年度会议上展示。plixorafenib在细胞实验中表现出与binimetinib联合使用时对BRAF V600或非V600突变或BRAF融合细胞的高效性,且在plixorafenib耐药细胞中,添加binimetinib后可重新敏感化。此外,plixorafenib在1/2a期临床试验中展现出令人鼓舞的疗效和安全性数据,为未来与MEK抑制剂联合使用奠定了基础。该药物目前正被评估用于治疗具有激活BRAF变异的晚期实体瘤患者的两项临床试验中。
    Businesswire
    2024-04-09
  • Benitec Biopharma将于2024年4月18日举办虚拟研发日,讨论BB-301临床项目治疗眼咽肌营养不良症。
    研发注册政策
    Benitec Biopharma Inc.将于2024年4月18日举办虚拟研发日活动,活动将聚焦其针对眼咽肌营养不良症(OPMD)的基因疗法BB-301的临床开发计划。活动将邀请两位知名专家讨论OPMD的临床症状和自然病史,并回顾评估疾病进展的临床和放射学方法。专家们还将讨论OPMD患者的当前治疗格局。活动将重点关注BB-301的临床、放射学和患者报告的疾病进展评估,临床研究设计以及用于量化BB-301临床开发计划中患者改善的具体主要和次要终点。活动还包括问答环节。
    GlobeNewswire
    2024-04-09
  • Model Medicines 通过两篇新的预印本论文揭示了新化学和新生物学的突破性 AI 药物发现进展
    研发注册政策
    Model Medicines公司发布了两篇关于抗病毒和肿瘤药物发现的预印本论文,展示了其在生物信息学和深度学习方面的重大进展。论文详细介绍了如何利用其专有的GALILEO AI平台识别RdRp Thumb-1作为新型广谱抗病毒靶点,并发现MDL-001作为其强效广谱抑制剂。此外,论文还介绍了ChemPrint框架,该框架通过自适应分子嵌入和严格的模型训练与验证方法,在识别AXL和BRD4等“难以成药”的肿瘤靶点抑制剂方面取得了显著成果。这些发现标志着Model Medicines在利用AI进行药物发现方面的重大突破,有望加速开发针对高未满足医疗需求的疾病的新药。
    PRNewswire
    2024-04-09
  • Galectin Therapeutics 报告了白拉沛肽在代谢功能障碍相关脂肪性肝炎引起的肝硬化门静脉高压患者中的 NAVIGATE 2b/3 期研究第五次数据和安全监测委员会会议的积极结果
    研发注册政策
    Galectin Therapeutics宣布,其针对MASH肝硬化的belapectin药物在第五次独立数据与安全监测委员会(DSMB)会议中获得了积极的推荐,建议继续进行NAVIGATE Phase 2b/3研究,无需修改。该研究旨在评估belapectin在治疗由代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)引起的肝硬化门脉高压症患者的疗效和安全性。DSMB会议的目的是进一步审查belapectin的耐受性和安全性概况。根据会议的讨论和未盲数据审查,DSMB决定继续按照原设计进行NAVIGATE研究。该研究是一个全球性的、无缝的、适应性强的、随机化的、安慰剂对照的双盲试验,旨在预防食管静脉曲张,这是门脉高压的重要机制,也是肝硬化疾病不断进展的关键因素。预计在2024年第四季度将公布Phase 2b(第一阶段)的期中分析结果。Belapectin是一种针对NASH/MASH和纤维化的关键蛋白galectin-3的复杂碳水化合物药物,在动物实验中已显示出逆转肝纤维化和肝硬化的治疗作用。
  • Madrigal Pharmaceuticals宣布在美国推出Rezdiffra™ (resmetirom),用于治疗伴有中度至晚期肝纤维化的非肝硬化NASH患者
    研发注册政策
    美国FDA批准了Rezdiffra(resmetirom)作为治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的首个药物,该药已通过Madrigal的专科药房网络开始供应。Rezdiffra适用于与饮食和运动结合治疗非肝硬化NASH成人患者,其目的是改善纤维化并缓解NASH。该药基于MAESTRO-NASH III期临床试验的结果获得加速批准,目前正在进行确认性试验以验证其临床益处。Madrigal致力于通过患者支持计划帮助患者获得Rezdiffra,并已建立患者援助计划以帮助无保险的患者。NASH是一种严重的肝脏疾病,其风险与心血管事件和死亡风险增加有关。
  • Qualigen Therapeutics 在美国癌症研究协会 (AACR) 2024 年年会上宣布海报,展示 QN-302 的积极早期临床经验,QN-302 是一种新型首创 G-四链体实验性抗癌药物
    研发注册政策
    Qualigen Therapeutics在2024年美国癌症研究协会(AACR)年会上展示了其新型抗癌药物QN-302的早期临床试验数据。该药物是一种针对G-四链体的实验性抗癌药物,在多中心1期临床试验中表现出良好的耐受性和生活质量,其中三名胰腺癌患者在接受QN-302治疗后疾病未进展。此外,Qualigen还展示了关于QN-302的三个其他海报,包括药物的结构-活性关系、靶向基因以及选择性下调关键通路靶点的研究。QN-302由Qualigen Therapeutics开发,已获得FDA的孤儿药地位和IND批准,目前正在进行1期临床试验。
    GlobeNewswire
    2024-04-09
  • NewAmsterdam Pharma 在关键的 3 期 PREVAIL 全球心血管结果研究中招募了 9,000 多名患者,以评估 Obicetrapib 对已确诊动脉粥样硬化性心血管疾病患者的影响
    研发注册政策
    NewAmsterdam Pharma公司宣布,其关键性3期PREVAIL临床试验已达到9000名患者的入组目标,该试验旨在评估obicetrapib在患有动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)且低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)未得到充分控制的成年患者中的疗效。该试验在全球范围内受到患者和医生的强烈关注,预计将在4月底前随机分配超过9000名患者。该试验的主要目标是评估obicetrapib与安慰剂相比对主要不良心血管事件(MACE)的影响,包括心血管死亡、心肌梗死、中风和非选择性冠状动脉再血管化。此外,NewAmsterdam正在进行的其他3期临床试验BROADWAY、BROOKLYN和TANDEM也将提供数据支持obicetrapib的临床特性,作为治疗高胆固醇血症和预防严重心血管疾病的潜在有效且耐受性良好的选择。
  • YS Biopharma 宣布鼠疫狂犬病疫苗关键 3 期临床研究取得积极中期结果
    研发注册政策
    YS Biopharma宣布其下一代PIKA狂犬病疫苗的3期临床试验中期结果积极,该疫苗成功达到试验的主要终点,有望实现同类最佳加速保护,符合世界卫生组织一周狂犬病疫苗接种方案的目标。该疫苗采用公司专有的PIKA佐剂技术,旨在比现有狂犬病疫苗在更短的时间内产生更强烈的免疫反应。3期临床试验是一项随机、对照、双盲、多中心试验,包括来自菲律宾和巴基斯坦的4500名参与者,旨在评估三种PIKA狂犬病疫苗在健康成人中的免疫原性、安全性和批间一致性,使用7天疫苗接种计划,与全球市场销售的对照产品相比,后者遵循标准28天方案。中期数据分析显示,PIKA狂犬病疫苗显示出与全球市场销售的对照产品相当的免疫原性,同时帮助患者在7天内实现免疫。
    PRNewswire
    2024-04-09
  • BriaCell 在 2024 年 AACR 上展示了在抗体-药物偶联物 (ADC) 耐药和中枢神经系统 (CNS) 转移性乳腺癌中无与伦比的无进展生存期 (PFS) 和临床疗效的数据
    研发注册政策
    BriaCell Therapeutics Corp.在2024年美国癌症研究协会(AACR)年会上展示了其领先产品Bria-IMT™的积极临床数据。研究显示,Bria-IMT™在ADC耐药的晚期乳腺癌患者中表现出显著的疗效,中位无进展生存期(PFS)为4.2个月,是对照组的两倍。此外,71%的重度预处理患者颅内客观缓解率(iORR),56%的可评估患者临床获益率。这些数据支持了Bria-IMT™在管理中枢神经系统(CNS)转移性疾病方面的临床疗效和巨大潜力。BriaCell还计划在即将到来的会议上展示Bria-OTS+™和Bria-PROS+™的额外临床前抗肿瘤数据。
    GlobeNewswire
    2024-04-09
  • 加科思制药将在 2024 年 AACR 年会上展示 PARP7 抑制剂和 p53 Reactivator 的数据
    研发注册政策
    Jacobin Pharma公司在2024年美国癌症研究协会(AACR)年会上将展示其PARP7抑制剂JAB-26766和p53 Y220C激活剂JAB-30355的预临床研究数据。JAB-26766是一种具有高活性和选择性的小分子口服PARP7抑制剂,能够有效抑制肿瘤生长,有望与STING激动剂或抗PD-1单克隆抗体联合使用。JAB-30355是一种高活性和选择性的p53 Y220C激活剂,在多种癌症模型中表现出良好的抗肿瘤活性,目前正在进行针对晚期实体瘤患者的I/IIa期临床试验。Jacobin Pharma致力于全球范围内开发这两种药物,其研发中心位于北京、上海和波士顿,拥有独特的药物发现平台。
    PRNewswire
    2024-04-09
  • 加科思将于2024 AACR大会发布PARP7抑制剂和p53激活剂临床前数据
    研发注册政策
    加科思药业宣布将在2024年美国癌症研究协会(AACR)年会上公布其PARP7抑制剂JAB-26766和p53 Y220C激活剂JAB-30355的临床前数据。这两项产品分别针对STING信号通路和抑癌基因p53,具有潜在的抗肿瘤活性。JAB-26766作为口服PARP7抑制剂,对PARP7的选择性极高,有望与肿瘤免疫疗法联用;JAB-30355作为口服p53 Y220C激活剂,在多个癌症模型中表现出良好的抗肿瘤活性。加科思药业致力于全球研发,其产品布局涵盖多个肿瘤信号通路,并拥有多个研发平台。
    美通社
    2024-04-09
  • Calidi Biotherapeutics 在 2024 年 AACR 年会上公布了公司新型免疫疗法中使用的载有病毒疗法的干细胞作用机制的新数据
    研发注册政策
    Calidi Biotherapeutics在2024年美国癌症研究协会年会上展示了其新型靶向免疫疗法的新数据,详细介绍了其疗法在免疫调节作用下的分子机制。公司利用干细胞作为载体,保护、递送和增强肿瘤杀伤病毒治疗药物的疗效。研究发现,干细胞可以改善肿瘤病毒的抗肿瘤作用,不仅保护并增强病毒治疗,还能分泌免疫调节分子到肿瘤微环境中。Calidi正在开发两种平台,CLD-101和CLD-201,它们由干细胞装载的肿瘤杀伤病毒组成,旨在从免疫系统中隐藏肿瘤杀伤病毒。此外,Calidi的合作伙伴City of Hope已经开始了一项评估CLD-101在复发性高级别胶质瘤患者中的1期临床试验,预计将在2024年第二季度报告临床更新。
    Businesswire
    2024-04-09
  • ProMIS Neurosciences 在《生物化学杂志》上发表了关于致病蛋白之间的相互作用作为 ALS 治疗靶点的文章
    研发注册政策
    ProMIS Neurosciences公司发布了一项关于阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症和多发系统萎缩等神经退行性疾病的研究成果。该研究揭示了TDP-43和SOD1两种蛋白质在细胞培养和斑马鱼中的相互作用,以及它们在神经细胞损伤中的作用。研究结果表明,ProMIS开发的PMN267抗体针对TDP-43的特定表位,可能成为治疗肌萎缩侧索硬化症的新方法。这项研究有助于加深对神经退行性疾病分子病理学的理解,并为针对错误折叠蛋白的治疗策略提供了科学依据。
  • Syros 获得 FDA 的快速通道资格,用于 Tamibarotene 治疗新诊断的不合适 AML 伴 RARA 基因过表达
    研发注册政策
    Syros Pharmaceuticals宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其药物tamibarotene联合azacitidine和venetoclax治疗新诊断的急性髓系白血病(AML)的快速通道资格,该药物针对的是年龄在75岁以上或合并有疾病无法使用强化诱导化疗的成人患者。Tamibarotene是一种口服选择性视黄酸受体α(RARα)激动剂,目前正与venetoclax和azacitidine联合评估用于治疗新诊断的AML患者。Syros表示,这一资格反映了对于安全有效疗法的巨大需求,该疗法可以改善AML患者的临床结果和预后。Syros正在进行SELECT-AML-1临床试验,初步数据显示,与单独使用venetoclax和azacitidine相比,tamibarotene联合治疗组的完全缓解/完全缓解不完全血液学恢复(CR/CRi)率为100%,而对照组为70%。此外,该联合治疗未增加相对于单独使用venetoclax和azacitidine的毒性。Syros计划在2024年分享更多SELECT-AML-1临床试验的数据。
  • Alkermes 宣布 ALKS 2680 的 1b 期研究取得积极顶线结果,显示 2 型发作性睡病和特发性嗜睡症患者的觉醒能力得到改善
    研发注册政策
    Alkermes公司宣布,其新型口服 orexin 2 受体激动剂ALKS 2680在治疗嗜睡症2型和原发性嗜睡症方面取得了积极结果。在1b期概念验证研究中,与安慰剂相比,所有剂量下ALKS 2680在维持清醒测试中的平均睡眠潜伏期方面均显示出临床意义和统计学上显著改善。ALKS 2680在所有剂量下均被证明具有良好的耐受性,剂量依赖性效果和药代动力学特征支持其进入计划中的2期研究。这些数据支持进一步的临床评估,并表明orexin 2受体激动剂如ALKS 2680可能对治疗没有已知orexin缺乏的睡眠障碍患者具有效用。
    PRNewswire
    2024-04-09
  • Omega Therapeutics 在 AACR 2024 上展示新的临床前数据,支持精准表观基因组控制的潜力
    研发注册政策
    Omega Therapeutics在2024年美国癌症研究协会年会上公布了新数据,显示其MYC靶向表观遗传调控剂(MYC-EC)在EGFR抑制剂(EGFRi)耐药的非小细胞肺癌(NSCLC)模型中表现出抗肿瘤效果,无论耐药机制如何。此外,公司还展示了验证一种新型药效学生物标志物检测方法,该方法可从液体活检中检测和量化特定位点的DNA甲基化,以评估其临床阶段EC候选药物OTX-2002的目标参与度。这些研究结果表明,MYC-EC有望作为NSCLC的新型治疗策略,与现有疗法联合使用或作为单药治疗。
    GlobeNewswire
    2024-04-09
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