Aura Biosciences Inc.宣布其首个病毒样药物偶联物（VDC）产品候选物AU-011的预临床数据，该药物用于治疗多种眼科肿瘤，包括原发性和转移性脉络膜黑色素瘤。在2022年美国眼科研究协会（ARVO）年会上，AU-011在人类癌细胞系和多种体内肿瘤模型中显示出强大的细胞毒性，包括乳腺癌、肾癌和结直肠癌，这些癌症都容易转移到脉络膜。AU-011通过靶向肿瘤相关硫酸肝素蛋白聚糖（HSPGs）来特异性地结合和破坏肿瘤细胞。 Aura计划在下半年提交关于脉络膜转移的IND申请，并继续开发AU-011作为眼科肿瘤治疗的新选择。

Kezar Life Sciences宣布了PRESIDIO Phase 2临床试验的topline结果，该试验评估了zetomipzomib（KZR-616）在治疗多发性肌炎（PM）和皮肌炎（DM）患者中的效果。试验中，25名患者接受了zetomipzomib或安慰剂治疗，结果显示大部分患者TIS（总改善评分）有所改善，但zetomipzomib与安慰剂之间没有显著差异。安全性方面，zetomipzomib总体耐受性良好，常见的不良事件为注射部位反应。此外，Kezar正在进行一项开放标签扩展研究，并计划在6月报告MISSION Phase 2试验的topline数据。

Compass Therapeutics公司将于2022年5月4日早上8点（东部时间）举办网络研讨会，届时将审查其正在进行中的Phase 2临床试验中CTX-009的临床数据，并邀请一位关键意见领袖参与讨论。网络研讨会将在Compass Therapeutics网站上提供回放，可供观看6个月。Compass Therapeutics是一家专注于癌症治疗的临床阶段生物制药公司，致力于开发基于抗体的创新疗法。公司成立于2014年，总部位于马萨诸塞州波士顿。

Teva公司CEO Kåre Schultz在第一季度财报电话会议上，就mdc-IRM新药申请（NDA）收到的完整回复函（CRL）发表了讲话。他表示，由于CRL，预计将导致重新提交申请的延迟，可能长达六个月，随后将进入六个月的审查期。尽管如此，他对该产品的概念和疗效仍保持坚定信心，相信最终能够获得批准。在问答环节中，Schultz强调，CRL与疗效和安全性无关，而是关于临床试验执行过程中的某些细节问题，他相信可以在六个月内解决并回复FDA，随后期待六个月的审查时间。

Passage Bio公司宣布，将在即将于2022年5月16日至19日在华盛顿特区举行的美国基因和细胞治疗学会第25届年会上展示Imagine-1研究中针对GM1神经节苷脂病的额外临床和生物标志物数据。该公司将进行一项口头报告，题为“Imagine-1研究：PBGM01单剂量ICM给药在I型（早发型）和IIa型（晚发型）婴儿GM1神经节苷脂病（GM1）患者中的安全性、耐受性和有效性评估”，报告人David Weinstein博士。此外，来自宾夕法尼亚大学基因治疗计划的研究人员将展示支持Passage Bio早期阶段项目和持续发现研究的数据，包括对PBML04在代谢性白质营养不良（MLD）研究中预临床数据的海报展示。Passage Bio致力于为中枢神经系统疾病患者提供变革性的基因疗法，并与宾夕法尼亚大学基因治疗计划建立了战略合作伙伴关系和许可协议，以开展发现和IND前临床工作。

Oxurion NV在ARVO年度会议上展示了THR-687治疗糖尿病黄斑水肿（DME）的初步临床数据，该数据表明THR-687在抑制血管通透性、炎症和反应性胶质细胞增生方面具有强大的作用，支持了THR-687在多种视网膜疾病中的临床应用。THR-687是一种高度选择性的全RGD整合素拮抗剂，最初被开发为DME患者的潜在一线疗法，可能有助于改善湿性黄斑变性（湿AMD）和视网膜静脉阻塞后黄斑水肿（ME-RVO）患者的治疗结果。在糖尿病大鼠模型中，THR-687显著降低了视网膜渗透性、炎症细胞数量和Müller细胞胶质细胞增生。目前，THR-687正在进行DME患者的2期临床试验（INTEGRAL），预计本季度将公布剂量优化数据。如果成功，将在INTEGRAL 2期临床试验的B部分评估THR-687与目前标准疗法aflibercept的疗效和安全性，预计2023年下半年公布数据。

合成生物学公司宣布，将在美国基因与细胞治疗学会的年度会议上口头展示其新型溶瘤腺病毒VCN-11的新数据。VCN-11是一种下一代腺病毒，经过基因改造以表达透明质酸酶并降解保护性肿瘤基质屏障。它还设计成在病毒外壳中包含专有的白蛋白结合结构域，旨在通过使病毒自身包裹在白蛋白中，从而避免中和抗体（NAbs）的激活，以改善全身递送。该口头报告将展示VCN-11在平衡安全性的同时，在静脉重新给药后有效靶向肿瘤的潜力，即使在存在高水平NAbs的情况下也未观察到主要毒性。

Juniper Biologics与Helsinn达成独家许可协议，共同开发及商业化针对新兴市场的infigratinib（INN），用于治疗既往接受过治疗、无法手术切除的局部晚期或转移性胆管癌（CCA）患者，该疾病与FGFR2融合或其他重排相关。infigratinib已在2021年获得美国FDA加速批准，用于治疗此类患者，并在加拿大和澳大利亚获得条件批准。该协议覆盖包括澳大利亚、新西兰、东南亚及中东和非洲部分地区在内的多个国家。

ADVALight公司与Refresh Dermatology合作，将先进的激光技术引入休斯顿，为患者提供简单易用、无需停工的非剥脱性激光治疗。该技术由全球知名的ADVA激光器提供，能够解决从痤疮和疤痕到皱纹、色素沉着（包括黄褐斑）和晒伤等多种皮肤问题。ADVA激光器结合了行业标准的波长，用于消除血管异常，同时提供非剥脱性磨皮，可治疗25种FDA/CE认证的病症。Refresh Dermatology的Suneel Chilukuri医生认为，ADVA激光器是帮助患者实现皮肤护理目标的强大工具，其最小化停工期和显著可见的结果使得患者能够轻松将其融入日常护理中。最受欢迎的治疗方案包括ADVA Bright和ADVA Clear，分别针对皮肤色调、纹理、整体健康以及血管异常的治疗。治疗服务将于2022年5月5日开始在Refresh Dermatology提供。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Orphalan公司研发的CUVRIOR（三乙撑四氢氯化物），这是五十多年来首个用于治疗威尔逊氏症的药物。该药物针对的是稳定型威尔逊氏症的成年患者，这些患者已经去铜且对青霉胺耐受。威尔逊氏症是一种罕见的遗传性疾病，会导致体内无法排除多余的铜，导致铜在肝脏、大脑、眼睛和其他器官中积累，未经治疗可能导致危及生命的器官损伤。Brand Institute与罕见病专家Orphalan合作开发了CUVRIOR品牌名称，并在2022年4月28日获得FDA批准。Brand Institute是全球领先的制药和医疗保健相关名称开发公司，拥有超过3800个已上市的医疗保健品牌名称，每年与全球75%以上的制药品牌和非专有名称审批合作。

Asceneuron公司获得来自迈克尔·J·福克斯基金会第二笔资助，用于加速其临床阶段O-GlcNAcase抑制剂ASN51作为帕金森病新疗法的研发。该研究旨在评估ASN51在遗传性帕金森病模型中的疾病修饰特性，以支持其在帕金森病患者中的临床探索。Asceneuron致力于开发针对神经退行性疾病的治疗方案，其研究项目得到迈克尔·J·福克斯基金会的支持，旨在推动帕金森病治疗的发展。

Adial Pharmaceuticals的子公司Purnovate与加州大学圣地亚哥分校及病理学教授Peter Ernst达成研究合作协议，旨在评估Purnovate的专有腺苷类似物作为治疗炎症性疾病（如炎症性肠病）的潜力。该合作将首先在非临床模型中测试Purnovate的腺苷化合物，以验证其在治疗炎症性肠病方面的潜力。Purnovate的化合物具有抗炎特性，且溶解性改善，预计将为治疗炎症性疾病提供新的治疗选择。Adial首席执行官William Stilley表示，根据前期临床前数据，公司对腺苷化合物在治疗炎症性健康条件如炎症性肠病方面的治疗潜力持乐观态度。

苏州科进生物制药公司宣布在美国启动一项多区域II期临床试验，评估其ALK-1抗体（GT90001）与尼伏单抗（Opdivo）联合治疗晚期肝细胞癌（HCC）的疗效和安全性。该试验旨在为对免疫检查点抑制剂（如阿替利珠单抗和贝伐珠单抗）或免疫检查点抑制剂加酪氨酸激酶抑制剂（TKI）一线治疗不耐受或进展的患者提供新的治疗方案。苏州科进生物制药公司创始人、董事长兼首席执行官童友志博士表示，期待GT90001作为HCC二线治疗的I/O联合候选药物在II期多区域临床试验中取得良好表现，并希望为有未满足医疗需求的患者带来更多创新治疗方案。

Apellis Pharmaceuticals在2022年第一季度实现了1.21亿美元的EMPAVELI（pegcetacoplan）美国净产品收入，并报告了地理萎缩（GA）的18个月数据，预计将在第二季度提交新药申请（NDA）。公司完成了肌萎缩侧索硬化症（ALS）的潜在注册性2期研究的入组，并预计2023年中公布数据。截至2022年3月31日，公司拥有9.653亿美元的现金和投资，预计现金储备将持续至2024年第一季度。Apellis还宣布了其在PNH、ALS、IC-MPGN/C3G、CAD、HSCT-TMA等罕见疾病的研究进展，并计划在2023年上半年提交siRNA的IND申请。在眼科领域，Apellis预计将在第二季度提交GA的NDA，并计划在2022年下半年提交APL-2006的IND申请。在神经学领域，Apellis预计将在2022年下半年提交APL-1030的IND申请。

AriBio Co., Ltd.于2022年5月4日宣布与美国食品药品监督管理局（FDA）神经学1部成功完成了二期临床试验结束会议（EOP2）。会议于4月28日举行，FDA多个部门人员参与，包括非临床、临床、生物统计学以及神经科学办公室的主任Dr. Billy Dunn。AriBio对FDA在会议准备和进行过程中的时间和关注表示感谢。会议讨论了三期临床试验计划，包括目标阿尔茨海默病人群和研究的可接受终点。AriBio将根据FDA的反馈进行方案开发，并等待会议纪要以确保临床试验的一致性。此外，AriBio认识到在肾和肝功能受损患者中需要额外的安全性研究，以及完成监管提交所需的额外非临床研究。AR1001是一种新型口服药物，用于治疗阿尔茨海默病，具有独特的多药理作用机制。AriBio是韩国一家生物制药公司，专注于神经退行性疾病新药的开发，AR1001是其主要候选药物，预计将于2022年在美国、欧洲和韩国进行多国三期临床试验。

Brand Institute与罕见病专家Orphalan合作，成功开发出治疗成人稳定型威尔逊病的药物CUVRIOR™，该药物已于2022年4月28日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。C UVRIOR™适用于已去铜并耐受青霉胺的成人威尔逊病患者。威尔逊病是一种罕见的遗传性疾病，导致身体无法去除多余的铜，导致铜在肝脏、大脑、眼睛和其他器官中积累。未经治疗，高铜水平可能导致危及生命的器官损伤。Brand Institute的董事长兼首席执行官James L. Dettore表示，Brand Institute和药物安全研究所团队祝贺Orphalan获得FDA对CUVRIOR的批准。Brand Institute是全球领先的制药和医疗保健相关名称开发公司，拥有超过3800个已上市的医疗保健品牌名称，1200个USAN/INN非专有名称，为1100个客户提供服务。该公司每年与全球75%以上的制药品牌和非专有名称审批合作。药物安全研究所由来自全球政府卫生机构的前命名监管官员组成，包括FDA、EMA、HC、AMA和WHO。这些监管专家在其各自机构任职期间共同撰写了名称审查指南，许多人对最终批准（或拒绝）品牌名称申

Jazz Pharmaceuticals与Sumitomo Pharma宣布达成独家许可协议，共同开发及商业化DSP-0187，一种强效、高度选择性的口服Orexin-2受体激动剂。Jazz获得在美国、欧洲及其他地区的开发与商业化权利，而Sumitomo Pharma保留在日本、中国及其他亚太地区的权利。Sumitomo Pharma将获得5000万美元的预付款。Jazz将继续拓展神经科学管线，加强在睡眠医学领域的领导地位。DSP-0187有望用于治疗嗜睡症、原发性睡眠过多症及其他睡眠障碍。Jazz计划基于DSP-0187的临床试验结果，快速推进其开发。该协议体现了Jazz在发现具有改善患者护理潜力的化合物以及进行战略投资方面的能力。DSP-0187是一种强效、高度选择性的口服Orexin-2受体激动剂，由Sumitomo Pharma利用其中枢神经系统药物发现的高级专业知识原创。Jazz和Sumitomo Pharma均对DSP-0187的开发充满信心，并期待在睡眠医学领域取得进展。