Marker Therapeutics公司在2022年国际细胞与基因治疗学会年会上将展示其多肿瘤相关抗原特异性T细胞疗法的研究成果，包括T细胞疗法制造工艺的改进，以及MT-401在治疗移植后AML的II期临床试验中的安全性数据。公司总裁兼首席执行官Peter L. Hoang表示，他们期待分享制造工艺的改进细节，这有望提高患者的临床反应。此外，公司还将展示MT-401在II期AML试验中六名患者的安全性初步结果，显示该疗法具有良好的耐受性，并在一名MRD阳性患者中消除了可测量的残留疾病。

Mologic与Alamar Biosciences合作开发下一代COVID-19抗原检测，利用Alamar的高亲和力抗体进行SARS-CoV-2诊断。双方将共同研发基于Alamar的Attobody平台发现的新型抗体和Mologic的电子侧流免疫分析(eLFIA)技术的第二代检测产品，以提高检测的敏感性。此次合作旨在快速应对未来可能出现的疫情威胁，并符合Mologic致力于改善人类应对长期COVID-19的使命。

AGTC公司宣布，在ARVO 2022年会上展示了AGTC-501治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）的1/2期临床试验的积极结果，包括18个月的安全性和有效性数据。数据显示，AGTC-501在治疗XLRP患者后18个月显示出良好的耐受性和持续的治疗效果，包括对椭圆体区（EZ）的改善，与黄斑敏感性的提高相关。这些结果为XLRP患者提供了潜在的治疗希望，因为目前尚无针对XLRP的批准治疗方案。AGTC公司对AGTC-501的前景表示乐观，并期待在2022年第二季度和第三季度分享更多临床试验数据。

Monash大学与Fauna Bio公司合作，利用冬眠动物的天然疾病抵抗力，探索治疗心脏和肺部疾病的新方法。通过研究冬眠动物基因组，寻找新的药物靶点，旨在修复心脏和肺部血管和组织硬化、增大等问题，这些是包括心力衰竭、肺高血压和肺纤维化等 cardio-respiratory 疾病中的常见因素。合作项目将评估Fauna Bio通过研究冬眠动物基因组所确定的药物靶点，并开展初步的体内研究。此外，Fauna Bio的专有平台Convergence已识别和验证了两种可能有效减少心肌梗死后损伤的化合物，以及四种在冬眠哺乳动物中关键的基因，这些基因与心脏保护和从心脏事件（包括心肌梗塞和中风）中恢复有关。同时，他们还发现了7种新型基因和5种化合物，可以在人类细胞模型中逆转纤维化。

Curative Biotechnology公司宣布进入其GLP毒理学研究阶段，旨在评估改革型二甲双胍在局部眼部给药时的耐受性、药代动力学和任何局部或系统性毒性。该公司与国家眼科研究所（NEI）签订合作协议，共同研究其专有的眼部二甲双胍配方，用于治疗中期和晚期年龄相关性黄斑变性（AMD）。Curative Biotech专注于罕见疾病的治疗，其产品线包括针对狂犬病的新型免疫疗法IMT504、针对肿瘤的CD56单克隆抗体CURB906以及针对AMD的二甲双胍改革型。

Immunicum公司宣布，其主导临床候选疫苗DCP-001与5'-Azacitidine（5-AZA）和Venetoclax（VEN）联合使用在急性髓系白血病（AML）模型中显示出比单独使用疫苗或药物更强的肿瘤体积减少效果。该研究将在2022年5月10日至12日举行的第20届癌症免疫治疗（CIMT）年会上进行展示。DCP-001是一种基于细胞的癌症疫苗，由Immunicum的专有DCOne人髓系白血病细胞系分化成熟为成熟的树突状细胞表型。该疫苗包含广泛的内源性肿瘤相关抗原，并具有成熟的树突状细胞共刺激表型。在临床研究中，DCP-001皮内疫苗接种已被证明在AML作为缓解后疗法是安全可行的，并引发了与长期生存相关的抗肿瘤免疫反应。研究使用人类化小鼠模型进行，结果显示，与单独使用疫苗或药物相比，联合治疗组的平均肿瘤体积在治疗开始后6周显著减少。

Cellics Therapeutics公司利用创新的细胞纳米粒子（CNP）技术，开发出针对耐药性金黄色葡萄球菌（MRSA）和耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（MSSA）肺炎的领先药物产品CTI-005，即人红细胞纳米海绵。美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其IND申请，公司计划开展多中心、随机、双盲、安慰剂对照的1b/2a期临床试验，以研究CTI-005在MRSA和MSSA肺炎患者中的安全性和潜在疗效。CTI-005由人红细胞膜制成，可中和MRSA或MSSA细菌分泌的毒素，从而激活人体免疫系统杀死细菌。Cellics Therapeutics公司还致力于开发用于治疗炎症和自身免疫疾病的巨噬细胞纳米海绵，并获得了CARB-X高达1500万美元的支持。CNP技术作为药物递送系统，在递送小分子和生物制剂如mRNA和siRNA方面也表现出多功能和高效性。

Sorrento Therapeutics的合作伙伴Sichuan Kelun-Biotech Biopharmaceutical Co., Ltd.在2022年CSCO指南会议上公布了其抗HER2-ADC药物A166的1期数据。A166是一种第三代抗体偶联药物，采用Levena Biopharma的专利杜氏菌毒素Duo-5、可切割连接器和K-Lock™偶联化学。与Kadcyla相比，A166在重治疗HER2阳性乳腺癌患者中表现出更好的抗肿瘤活性，总缓解率（ORR）为73.9%，无进展生存期（PFS）为12.3个月，而Kadcyla的ORR为31.3%，PFS为6个月。Sorrento Therapeutics是一家临床和商业阶段的生物制药公司，致力于开发治疗癌症、疼痛、自身免疫疾病和COVID-19的新疗法。

奥拉梅德制药公司宣布已完成其口服胰岛素胶囊ORMD-0801治疗2型糖尿病（T2D）的第三阶段ORAD-013-1研究的患者招募，实际招募患者数量为710人，超过了原定的675人目标。这项研究是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的，旨在治疗6至12个月内血糖控制不足的T2D患者。公司CEO纳达夫·基德隆表示，预计将在2023年1月宣布初步结果。该口服胰岛素胶囊有望提供更好的血糖控制，并减少注射胰岛素的副作用，如体重增加和低血糖。研究的主要终点是评估ORMD-0801与安慰剂相比在改善血糖控制方面的疗效，次要终点是评估26周时空腹血糖的变化。

Pliant Therapeutics宣布其口服双重选择性αvβ6/αvβ1整合素抑制剂PLN-74809获得美国FDA的快速通道指定，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。PLN-74809是公司的主要候选药物，目前正在进行INTEGRIS-IPF Phase 2a临床试验。FDA的快速通道指定旨在加速新药的开发和审查，以治疗严重或危及生命的疾病。IPF是一种致命的、与年龄相关的肺部疾病，目前尚无治疗方法。Pliant Therapeutics是一家专注于发现和开发治疗纤维化的新型疗法的临床阶段生物制药公司。

Lassen Therapeutics公司在即将于2022年5月13日至18日在旧金山举行的美国胸科学会（ATS）年会上展示其新型IL-11受体阻断抗体的新数据。该公司将在ATS呼吸创新峰会上作为纤维化特色公司被重点介绍，该峰会汇集了致力于开发治疗肺部和气道致命和致残疾病的新疗法的创新者、投资者、临床医生和倡导团体。Lassen的首席执行官Mark Barrett表示，他们荣幸地被选为纤维化类别中的特色公司之一，并期待将LASN01这一首创和最佳单克隆抗体推进临床试验。该抗体旨在通过阻断IL-11受体α（IL-11Rα）来阻断纤维化信号。在ATS会议上，Lassen将展示其开发的高亲和力、高活性IL-11受体阻断抗体，并研究IL-11通过IL-11Rα阻断抑制纤维化的效果。Lassen首席科学官David King表示，IL-11是肺部的显著纤维炎症介质，通过IL-11Rα阻断抑制信号是治疗特发性肺纤维化和其他纤维化间质性肺疾病的一种令人兴奋的新疗法。Lassen的研究还将在ATS上展示，由合作伙伴和科学顾问委员会成员Cory Hogaboam博士进行的研究，他将探讨IL-11在特发性肺纤维症中的作用。

Imago BioSciences公司宣布其针对骨髓增生性疾病的新药bomedemstat的Phase 2临床试验已完成入组，共73名患者入组，超出最初目标入组的60名。该研究旨在评估bomedemstat在治疗已接受至少一种标准疗法的ET患者中的安全性、疗效、药代动力学和药效学。公司计划在6月的EHA会议上展示该研究的中期数据，并在2022年下半年公布研究结果。此外，Imago还计划在2022年下半年与美国FDA进行结束Phase 2会议，为进行Phase 3注册研究奠定基础。此前，Imago在2021年ASH年会上展示了bomedemstat在ET患者中的积极数据，显示其在第二线ET患者中表现出显著且持久的血液学控制和对症状的改善。

Lineage Cell Therapeutics公司在2022年ARVO年会上展示了其研发的视网膜色素上皮细胞疗法RG6501（OpRegen）在治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）继发的地理性萎缩（GA）的临床试验结果。该疗法在1年移植后的主要终点、安全性和耐受性方面表现出良好的效果，可能对GA疾病进展产生临床意义的影响。研究结果表明OpRegen有潜力减缓、停止或逆转GA疾病进展，需要进一步的大规模、对照临床研究来验证这些发现。OpRegen由Lineage、罗氏和基因泰克共同开发，旨在为GA患者提供新的治疗选择。

Amarin公司宣布，其在美心协会科学会议上展示的研究表明，其产品VASCEPA（二十碳五烯酸乙酯）在降低心血管疾病事件和成本方面具有显著潜力。研究显示，如果对约360万符合REDUCE-IT试验标准的美国成年人进行治疗，一年内可以预防5万次首次和9.7万次总心血管疾病事件，每年可节省34亿美元，净负担为26亿美元。此外，REDUCE-IT USA的成本效益分析显示，VASCEPA在降低成本的同时提供更好的疗效，在临床试验和终身治疗中均优于大多数敏感分析和亚组，无论是主要预防还是二级预防。

REGENXBIO公司在2022年5月16日至19日的美国基因与细胞治疗学会第25届年会上进行了一系列展示，涵盖基因治疗研究、早期开发、临床开发和制造的全过程。展示内容包括RGX-121和RGX-111基因治疗药物的初步人体研究数据、AAV病毒载体技术的研究进展以及新型AAV8基因治疗药物在肌萎缩侧索硬化症小鼠模型中的研究。REGENXBIO致力于通过其独家拥有的超过100种新型AAV病毒载体，利用NAV技术平台开发广泛的基因治疗候选药物。

BioXcel Therapeutics公司宣布，其针对阿尔茨海默病患者急性治疗激动的药物BXCL501的Phase 3临床试验TRANQUILITY II已开始给药，预计将在2022年第四季度或2023年第一季度公布主要数据。该研究旨在评估BXCL501在辅助生活设施、养老院和护理院中65岁及以上成人患者中的安全性和有效性。此外，公司正在进行Phase 3的TRANQUILITY III研究，患者招募于2022年下半年开始。BXCL501是一种口服溶解薄膜制剂，此前已获得FDA批准用于治疗与精神分裂症或双相I型或II型障碍相关的急性激动的成人。BXCL501还被评估用于治疗与阿尔茨海默病相关的急性激动，以及作为重度抑郁症的辅助治疗。

Akouos公司宣布将在2022年5月16日至19日在华盛顿特区举行的美国基因和细胞治疗学会第25届年会上展示新的非临床数据。公司将在会议上进行两次展示：一次是关于AK-OTOF基因疗法的口头报告，该疗法旨在治疗由otoferlin基因介导的听力损失；另一次是关于利用miR-TS在AAVAnc80向量中实现内耳基因表达的潜在应用的展板。Akouos是一家致力于开发针对全球患有致残性听力损失个体的潜在基因疗法的精准遗传医学公司，总部位于波士顿，成立于2016年。