AVROBIO公司宣布，其正在进行的一项针对囊性纤维化的1/2期临床试验的新数据将于2022年5月16日在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上公布。此外，该公司关于庞贝病的临床前数据也将同期展示。AVROBIO致力于通过其plato®基因治疗平台，为全球患者提供个性化基因治疗，其产品管线包括治疗囊性纤维化、戈谢病1型和3型、亨特综合症以及庞贝病的临床和临床前项目。

Reviva Pharmaceuticals Holdings, Inc.宣布其RECOVER研究进展顺利，美国所有研究站点已启动，欧洲和印度的全球站点预计于2022年中启动。该研究是一项针对急性精神分裂症患者的28天一次剂量双盲对照试验，以及52周开放标签扩展研究，以进一步评估brilaroxazine在稳定精神分裂症患者中的长期安全性和耐受性。公司创始人、总裁兼首席执行官Laxminarayan Bhat表示，brilaroxazine表现出安全且耐受性良好的特性，目前没有发生严重治疗相关事件。Reviva是一家专注于治疗中枢神经系统、心血管、代谢和炎症疾病未满足医疗需求的临床阶段制药公司，其产品管线包括RP5063（brilaroxazine）和RP1208两种新化学实体药物。

Genesis Therapeutics与Eli Lilly and Company达成战略合作伙伴关系，共同发现针对多种治疗领域的五种新型疗法。合作将利用Genesis的AI药物发现平台，结合3D结构感知深度神经网络和尖端分子模拟技术。Genesis的机器学习模型将由来自Genesis和Lilly的工程师和科学家团队共同使用，以推动开发首创和最佳药物候选者。根据协议，Genesis将与Lilly合作三个初始目标，并获得2000万美元的预付款。Lilly可选择提名另外两个目标，每个目标额外支付提名费。Genesis有望获得总计6.7亿美元的预付款、目标提名费以及临床前、开发、监管和销售里程碑付款。此外，Genesis还有资格获得净销售额的版税。Genesis Therapeutics的CEO Evan Feinberg表示，与Lilly的合作将结合双方独特的科技和洞察力，共同发现针对严重疾病患者的创新药物。Genesis Therapeutics致力于开发针对未开发靶点的创新药物，其技术平台结合了3D结构感知深度神经网络、新型分子模拟方法和大规模可扩展的分子生成引擎，能够解决传统发现方法难以触及的靶点。公司总

Nordic Nanovector公司发布了两篇新研究论文，旨在提高其新型CD37靶向放射性免疫偶联剂Humalutin®在B细胞恶性肿瘤，如非霍奇金淋巴瘤（NHL）中的治疗潜力。第一篇论文揭示了Humalutin®与PARP抑制剂olaparib结合对NHL细胞系具有协同作用，导致6/7的NHL细胞系死亡。第二篇论文介绍了一种非侵入性诊断成像方法，用于选择可能对Humalutin®治疗有更好反应或面临CD37靶向放射性免疫疗法引起的血液学毒性的风险的非霍奇金淋巴瘤患者。这些研究为CD37在NHL治疗和诊断应用中的价值提供了科学证据，并支持了公司针对CD37靶向疗法的管线方法。

reMYND公司宣布其领先阿尔茨海默病项目ReS19-T在1期临床试验中表现出优异的脑部暴露和安全性，即将进入2a期临床试验。该研究在77名健康志愿者中进行，结果显示药物在老年志愿者体内的脑脊液暴露量远超预期治疗水平，剂量线性，24小时内稳定，且个体和性别间差异小于12%。基于这些数据，reMYND将加速在荷兰和西班牙领先中心进行2a期机制验证研究的临床试验申请。该研究将包括安慰剂、低剂量和高剂量组，低剂量组已显示全天持续的大脑浓度，高于治疗所需水平。预计2a期结果将在2023年中公布。ReS19-T是一种新型小分子，有望通过针对疾病根源来结合疾病修饰和快速恢复突触可塑性。

Curium公司宣布ECLIPSE临床试验成功招募并给药患者。这是一项比较177Lu-PSMA-I&T与标准激素疗法的III期多中心、开放标签、随机临床试验，旨在评估两种治疗方法在转移性去势抵抗性前列腺癌患者中的安全性和有效性。试验在美国多个地点进行，并计划在2022年在欧洲开设临床试验站点。Curium集团CEO Renaud Dehareng表示，ECLIPSE临床试验的进展令人兴奋，公司致力于通过其在核医学领域的可靠传统重新定义癌症治疗体验。Curium首席医疗官Sakir Mutevelic博士感谢了临床试验站点的研究人员和医疗保健提供者的奉献精神，并表示通过合作，他们共同致力于确定这种潜在新治疗药物的安全性和有效性。Curium是全球最大的核医学公司，致力于开发、制造和分销世界级的放射性药物产品，每年为全球超过1400万患者提供SPECT、PET和治疗性放射性药物解决方案。

欧洲委员会批准了Idorsia Ltd的药物QUVIVIQ™▼（达里多雷克斯坦）用于治疗患有至少三个月症状并严重影响白天功能失眠的成年患者。QUVIVIQ™▼是欧洲首个双重 orexin 受体拮抗剂，通过减少失眠患者的过度觉醒来改善睡眠。该药物通过阻断 orexin 受体的激活来降低觉醒驱动，允许睡眠发生，而不改变睡眠阶段的比例。推荐剂量为每晚一次口服50毫克，在睡前30分钟内服用。临床试验显示，QUVIVIQ™▼在推荐剂量下改善了慢性失眠患者的睡眠 onset、睡眠维持和自我报告的总睡眠时间，并显著改善了白天睡眠障碍患者的白天功能。该药物的安全性和有效性数据得到了欧洲药品管理局（EMA）的支持，EMA于2022年2月24日发出了积极意见。

欧洲委员会批准了Ipsen公司（Euronext: IPN; ADR: IPSEY）的Cabometyx®（卡博替尼）作为单药疗法，用于治疗局部晚期或转移性分化型甲状腺癌（DTC）成人患者，这些患者对放射性碘治疗无反应或不符合放射性碘治疗条件，且在先前系统性治疗后疾病进展。这是欧洲首次批准用于这种罕见疾病的药物，目前该疾病在系统性治疗后进展后治疗选择有限。这一批准基于COSMIC-311 III期临床试验的结果，该试验证实了卡博替尼在无进展生存期（PFS）方面取得了显著成果，与安慰剂相比，疾病进展或死亡风险降低了78%。Ipsen公司对这一决定表示欢迎，并承诺继续研究满足高未满足医疗需求的领域。

在即将于2022年5月16日至19日在华盛顿特区举行的ASGCT第25届年会上，Athenex公司宣布其与德克萨斯儿童癌症中心的中心高级先天细胞治疗中心和贝勒医学院的研究人员共同展示了一项关于CAR-NKT细胞疗法的临床试验结果。该研究针对复发/难治性神经母细胞瘤患者，结果显示所有患者在接受治疗后CAR-NKT细胞均得到扩张，其中25%的患者（3/12）达到客观缓解，58%的患者（4例疾病稳定，2例部分缓解，1例完全缓解/12）达到疾病控制率，且在剂量水平4（1x10^8/m^2）下，2/3的患者出现反应。分析发现，反应者与输注前产品中CD62L+ NKT频率以及输注后外周血中CAR-NKT曲线下面积（AUC）相关。该疗法耐受性良好，无剂量限制性毒性，前四个剂量水平无免疫相关神经毒性综合征（ICANS），仅一例出现2级CRS。Athenex公司总裁Dan Lang表示，观察到剂量反应性证据非常鼓舞人心，期待在更高剂量下看到更多反应。

Graphite Bio在ASGCT年度会议上展示了其针对β-地中海贫血的基因替换疗法GPH102的初步临床数据。GPH102旨在通过替换突变β-珠蛋白基因以功能性基因，恢复成人血红蛋白水平，直接解决疾病的根本原因。公司计划在2024年中提交新药临床试验申请。此外，Graphite Bio还介绍了针对镰状细胞性贫血的基因校正疗法GPH101的1/2期临床试验进展，以及其基因编辑平台UltraHDR™在治疗β-地中海贫血和镰状细胞性贫血中的应用。

Alcyone Therapeutics公司在第25届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上提交的四篇摘要被接受，包括X染色体再激活基因治疗平台、基因替换平台以及AAV基因治疗制造效率的提升。公司CEO PJ Anand表示，这些研究将突出Alcyone的基因治疗平台，如X染色体再激活治疗Rett综合征和基因替换治疗IGHMBP2相关疾病，以及与全国儿童医院基因治疗中心合作推进的研究。此外，Samantha Powers博士因提交的摘要获得研究卓越奖。Alcyone Therapeutics致力于开发下一代基因治疗技术，以治疗复杂的神经疾病。

Editas Medicine公司宣布，其四篇摘要被接受在2022年5月16日至19日在华盛顿特区举行的第25届美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）年会上进行展示，包括三个口头报告。公司展示了其产品管线和平台技术，包括EDIT-202的预临床数据，EDIT-101的BRILLIANCE试验安全性数据，EDIT-103的非人灵长类动物研究预临床数据，以及SLEEK基因编辑技术的数据。公司执行副总裁兼首席科学官Mark S. Shearman表示，Editas Medicine在推进其临床前管线和开发针对严重疾病如眼科疾病、血红蛋白病和癌症的变革性药物方面取得了重大进展，并期待在ASGCT上分享其多个项目的数据。

Umoja Biopharma公司将在2022年5月16日至19日举行的美国基因和细胞治疗学会第25届年会上进行口头报告和两项海报展示。口头报告将介绍UB-VV100的初步安全性数据，这是一种结合了VivoVec和RACR技术平台的疗法。UB-VV100旨在为实体瘤和血液恶性肿瘤患者提供现成的、整合的免疫疗法。海报展示将包括VivoVec平台的发展，该平台通过病毒颗粒表面工程和增强颗粒制造工艺来扩大其作用机制。Umoja Biopharma致力于开发针对实体瘤和血液癌症的治疗方法，其技术平台旨在协同工作，作为任何患者、任何肿瘤、任何时间都可使用的治疗方案的一部分。

Lyell Immunopharma宣布，其两项研究摘要被美国基因与细胞治疗学会第25届年会接受，将于2022年5月16日至19日在华盛顿特区展出。这两项研究分别展示了其LYL797和LYL132在临床试验前阶段的数据，这些产品利用了公司的Gen-R和Epi-R技术，旨在解决ACT（细胞疗法）中的主要障碍。LYL797是一种针对ROR1+实体瘤的CAR-T细胞疗法，而LYL132是一种针对NY-ESO-1表达的T细胞受体疗法。这些技术旨在增强T细胞的持久性和抗肿瘤功能。

Genenta Science公司宣布，其针对胶质母细胞瘤患者进行的Temferon™ Phase 1/2a临床试验的初步结果显示，Temferon™在调节肿瘤微环境方面具有潜力，并展现出良好的安全性及生物活性信号。15名患者接受了最高2.0x10^6 Temferon™细胞/kg的剂量，细胞在血液和骨髓中持续存在长达18个月，表明Temferon™成功植入且未发现药物限制性毒性。研究还发现，Temferon™细胞能够从骨髓到达肿瘤部位，并在接受常规第二次手术的4名患者中的3名肿瘤切除标本中检测到基因标记的细胞。与接受当前GBM标准治疗的病人相比，Temferon™治疗的患者中出现了“Temferon签名”——干扰素-α反应和巨噬细胞再极化标记。Genenta Science首席执行官Pierluigi Paracchi表示，公司正在努力完成Temferon™在GBM中的剂量递增阶段，并已积累了大量符合预临床研究结果的人类数据。Genenta Science计划在即将于2022年5月16日至19日在华盛顿举行的美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）第25届年会上进行口头报告。

NeuBase Therapeutics宣布，其两项关于治疗肌强直性营养不良症1型的候选药物NT-0231.F的研究摘要被ASGCT第25届年会接受。这两项研究分别展示了NT-0231.F在关键组织中的生物分布、药代动力学和耐受性。NT-0231.F是一种新型精准遗传药物，旨在治疗由DMPK基因三核苷酸重复引起的肌强直性营养不良症1型。该药物通过新型肽核酸（PNA）药效团与有毒RNA发夹结构结合，释放剪接蛋白，恢复RNA剪接和下游蛋白生产。NeuBase的DM1研究项目旨在为肌强直性营养不良症1型患者提供一种改变疾病进程的治疗方案。

Poseida Therapeutics公司宣布，其研发的针对c-kit蛋白的CAR-T细胞疗法P-ckit-ALLO1在预临床研究中显示出作为造血干细胞移植预处理方案的潜力，该疗法具有高度特异性和较低毒性。这项研究将在美国基因和细胞治疗学会的年度会议上展示。P-ckit-ALLO1利用了公司的猪gyBac基因递送系统和Cas-CLOVER基因编辑系统，能够针对高度表达的HSCs和髓系恶性肿瘤如急性髓系白血病（AML）。该疗法不仅可用于HSC移植的预处理，也可作为AML的治疗方法。此外，P-ckit-ALLO1还包含一个选择标记和一种快速起效的安全开关，以便在供体HSC移植前快速清除反应性CAR-T细胞。