Axsome Therapeutics公司宣布收到美国食品药品监督管理局（FDA）关于其新药申请（NDA）的完整回复函（CRL），针对AXS-07用于治疗急性偏头痛。CRL未提出关于临床疗效或安全数据的担忧，也未要求进行新的临床试验。主要原因是与化学、制造和控制系统（CMC）相关，需要提供更多关于药物产品和制造过程的CMC数据。Axsome公司相信这些问题是可以解决的，并计划在咨询FDA后提供重新提交的时间表。AXS-07是一种新型口服、快速吸收的多机制研究性药物，用于治疗急性偏头痛，由MoSEIC™美洛昔康和利扎曲普坦组成。该药物旨在提供快速、增强和一致的偏头痛缓解，减少症状复发。

Talaris Therapeutics将在2022年6月4日至8日举行的美国移植大会上展示其细胞疗法FCR001的长期数据。公司将分享关于诱导耐受性临床试验的长期随访数据，以及一组Phase 2患者的尿液细胞mRNA分析结果。此外，还将展示关于使用FCR001治疗的Phase 2患者与标准免疫抑制治疗患者相比的长期健康结果分析，以及COVID-19感染和疫苗接种在联合肾脏/HSCT接受者中的经验。会议还包括关于异基因骨髓移植排斥反应中免疫细胞类型的研究。

BELLUS Health公司宣布，将在2022年美国胸科学会（ATS）国际会议上展示其针对难治性慢性咳嗽（RCC）的药物BLU-5937的三个临床数据摘要。这些摘要将包括BLU-5937在治疗RCC中的安全性和有效性分析，以及关于咳嗽频率和咳嗽严重程度改善的研究。会议将于2022年5月13日至18日在旧金山举行，其中三个摘要将在5月16日和17日的不同会议中呈现，相关材料将在会议后发布在BELLUS Health的网站上。BELLUS Health正在开发针对RCC和其他咳嗽高敏感性病症的创新疗法，目前BLU-5937已完成2b期临床试验，并计划在2022年下半年启动3期临床试验。

Bioventus公司与Cigna商业计划达成全国性合同，从2022年7月1日起，Cigna商业计划会员将能够使用DUROLANE和GELSYN-3两种产品治疗膝关节骨关节炎疼痛。DUROLANE是一种单次注射的透明质酸关节液治疗，而GELSYN-3是一种基于透明质酸的三次注射治疗。Bioventus公司表示，这两种产品均被证明能有效缓解膝关节骨关节炎疼痛，为Cigna会员和医生提供了安全有效的治疗选择。

Oncolytics Biotech和SOLTI-Innovative Cancer Research宣布，其合作研究AWARE-1的摘要被欧洲社会医学肿瘤学会乳腺癌会议接受，该会议将于2022年5月3日至5日在德国柏林的hub27 – Messe Berlin举行。摘要中包含了AWARE-1研究1组和2组的新结果，该研究针对10名HR+/HER2-早期乳腺癌患者，使用pelareorep和芳香酶抑制剂letrozole治疗，部分患者同时使用PD-L1检查点抑制剂atezolizumab。结果显示pelareorep可能诱导肿瘤炎症表型，并与atezolizumab协同作用，支持其免疫机制和组合疗法在乳腺癌中的潜在疗效。详细分析将在会议海报发布后提供。

Can-Fite BioPharma Ltd.的CEO Dr. Pnina Fishman受邀在2022年5月12日于波士顿举行的“腺苷通路靶向癌症免疫治疗峰会”上，就“针对A3腺苷受体治疗晚期肝癌”的主题进行演讲。该公司的小分子药物Namodenoson，一种专门结合A3腺苷受体（A3AR）的口服生物利用药物，正在进入III期临床试验，该受体在肝癌细胞中过度表达，而在正常细胞中不存在。该试验已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的批准，并开始招募约450名患有肝细胞癌（HCC）且未对其他批准疗法产生反应的患者。一项II期HCC研究的患者在接受Namodenoson治疗后已存活超过五年，并清除了所有癌细胞。Can-Fite的CEO表示，腺苷通路靶点已成为最经临床验证的肿瘤学通路之一，进一步验证了A3AR靶点在治疗肝癌和其他癌症方面的潜力。Can-Fite是一家处于临床后期阶段的药物开发公司，其平台技术旨在治疗癌症、肝脏和炎症疾病等数十亿美元的市场。

Sage Therapeutics和Biogen公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了关于zuranolone的新药申请（NDA），用于治疗重度抑郁症（MDD）。Zuranolone是一种正在开发中的两周一次的口服药物，旨在治疗MDD和产后抑郁症（PPD）。两家公司已向FDA提交了NDA的非临床模块，并计划在2022年下半年提交MDD申请的其余部分。LANDSCAPE和NEST临床开发计划中完成的zuranolone研究数据，包括MDD的持续开放标签SHORELINE研究数据以及已完成的临床药理学研究数据，将构成完整的提交文件。滚动提交程序允许NDA的已完成部分持续提交给FDA进行审查。Sage Therapeutics首席执行官Barry Greene表示，这一滚动NDA提交使公司更接近将zuranolone作为潜在新治疗选择的目标。Biogen全球安全和监管科学负责人兼研发部临时负责人Priya Singhal表示，zuranolone有可能帮助解决抑郁症的重大未满足医疗需求，作为治疗领域近30年来变化甚微的创新选择。Zuranolone在2017年获得FDA的MDD快速通道指定，2018年获得突破

HUTCHMED宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）就surufatinib新药申请（NDA）发出完整回复信（CRL），要求进行多区域临床试验（MRCT）以支持美国批准。surufatinib是一种口服的血管生成和免疫调节抑制剂，在中国已批准用于治疗胰腺神经内分泌肿瘤（pNETs）和非胰腺神经内分泌肿瘤（epNETs）。FDA认为，基于在中国进行的两项阳性III期试验和在美国进行的一项桥接研究的数据包，目前不支持在美国批准。HUTCHMED正在与FDA合作评估下一步行动。HUTCHMED国际总部位于美国新泽西州弗洛拉姆公园，负责在美国、欧洲和日本的临床和监管开发。HUTCHMED国际执行副总裁兼首席医疗官马雷克·卡尼亚表示，HUTCHMED的全球开发战略保持不变，将继续与欧洲和日本的监管机构合作。HUTCHMED目前在全球范围内保留surufatinib的所有权利。

西北大学神经学教授Jack Kessler将在2022年5月3日的纽约科学院疼痛会议上介绍Helixmith公司研发的领先基因治疗产品Engensis（VM202）的科学依据和临床试验结果。Engensis是一种基于质粒DNA编码的人肝细胞生长因子（HGF）的再生医学新概念，旨在治疗神经性疼痛。该产品在治疗糖尿病周围神经病变（DPN）的1期和2期临床试验中显示出良好的疗效和安全性。目前，Helixmith正在进行Engensis的3期临床试验，以进一步验证其疗效和安全性。此次会议将汇集来自全球的神经科学、药理学、生理学、遗传学等多个学科的研究人员，探讨疼痛机制和诊断治疗进展。

IDEAYA Biosciences宣布，美国FDA已授予其潜在首次用于治疗脉络膜黑色素瘤的蛋白质激酶C（PKC）抑制剂darovasertib孤儿药资格，这将使IDEAYA获得税收抵免、免收用户费和可能的法定市场独占权。IDEAYA正在评估darovasertib与cMET抑制剂crizotinbin的合成致死组合，用于治疗转移性脉络膜黑色素瘤（MUM）和GNAQ或GNA11突变实体瘤患者。IDEAYA计划在2022年中更新darovasertib和crizotinbin组合的临床数据，并寻求FDA关于潜在注册性试验设计的监管指导。此外，IDEAYA正在评估darovasertib在其他肿瘤学适应症中的潜在扩张机会。

Nicox公司在ARVO 2022年会上展示了其眼科产品NCX 4251和NCX 470的临床和非临床研究结果。NCX 4251是一款针对干眼症的新型眼药水，目前处于美国II期临床试验阶段。NCX 470是一种新型一氧化氮（NO）供体前列腺素类似物，正在多区域III期临床试验中用于降低开角型青光眼或眼压增高的患者眼内压。Nicox是一家国际眼科公司，致力于开发创新解决方案以维护视力并改善眼部健康。

欧洲委员会批准了Horizon Therapeutics公司（纳斯达克股票代码：HZNP）的UPLIZNA（inebilizumab）单药疗法，用于治疗抗AQP4免疫球蛋白G阳性的成人NMOSD患者。该药在2021年11月11日欧洲药品管理局人类用药委员会积极意见后获得批准。NMOSD是一种破坏性极强的疾病，可能导致不可预测的攻击、累积和通常不可逆的损伤，以及视力丧失和运动功能丧失。UPLIZNA作为靶向CD19 B细胞的清道夫，通过诱导广泛的、深入的、持久的B细胞清除来预防攻击，是治疗NMOSD的新选择。在N-MOmentum关键临床试验中，UPLIZNA显著降低了NMOSD攻击的风险，89%的AQP4-IgG+组患者在治疗后的六个月内没有复发，超过83%的患者至少四年没有攻击。

Adverum Biotechnologies在ARVO 2022年会上公布了OPTIC研究中ADVM-022治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿AMD）的新数据。分析显示，在所有接受2E11 vg/eye剂量基因治疗的受试者中，平均每年抗VEGF注射次数减少了81%，而在基线中和抗体（NAbs）滴度低于1:125的受试者中，这一比例增加至94%。研究指出，无论基线中和抗体水平如何，ADVM-022对湿AMD患者都显示出良好的疗效，特别是对于NAbs滴度低于1:125的患者，可能实现更高的疗效。Adverum计划在第三季度开始一项2期湿AMD临床试验，评估ADVM-022在2E11 vg/eye剂量和新的6x10^10 vg/eye剂量下的疗效和安全性。

意大利Chiesi集团与Allinaire Therapeutic公司达成协议，收购针对EMAP II的突破性治疗性单克隆抗体（mAbs）组合，用于治疗肺动脉高压（PAH）。EMAP II是一种非经典细胞因子，影响细胞凋亡、细胞损伤、内皮细胞功能和炎症。基于科学创始人Matthias Clauss和Irina Petrache的研究，Allinaire及其网络证明了EMAP II在包括PAH、慢性阻塞性肺病（COPD）和病毒性急性肺损伤中的关键致病作用。他们开发的抗EMAP II mAbs目前正处于早期阶段，作为PAH的潜在治疗方法。PAH是一种罕见疾病，发病率约为每百万成年人25例。目前批准的药物主要针对这种罕见疾病的症状，而新型治疗方法可以延缓或逆转疾病进展的需求尚未得到满足。Chiesi集团全球研发负责人Thomas Eichholtz表示，这一协议是Chiesi寻求为PAH等具有高度未满足医疗需求的疾病寻找新型治疗的又一例证。Allinaire首席执行官兼首席科学官Douglas W.P. Hay表示，他们与Chiesi合作推进这一新型药物类别的进展感到非常兴奋。

Harpoon Therapeutics与罗氏公司达成临床供应协议，将供应atezolizumab（Tecentriq）用于其HPN328临床开发项目，该项目是一款针对DLL3的TriTAC疗法。Harpoon Therapeutics计划开展多线疗法组合试验，以评估HPN328与atezolizumab联合使用对小细胞肺癌患者的疗效。HPN328目前正在进行针对小细胞肺癌、神经内分泌肿瘤及其他DLL3相关肿瘤的1/2期临床试验，主要评估其安全性和耐受性。Harpoon Therapeutics专注于开发新型T细胞结合剂，利用TriTAC技术平台针对实体瘤和血液恶性肿瘤。

Scribe Therapeutics与Biogen扩展合作，共同开发基于CRISPR的基因疗法。Scribe Therapeutics是一家由诺贝尔奖得主Jennifer Doudna等人共同创立的分子工程公司，致力于开发最先进的CRISPR基因疗法技术。此次合作扩展意味着Biogen行权了一个额外的疾病靶点，进一步验证了Scribe Therapeutics在推动新型CRISPR疗法发展中的领先地位。Scribe Therapeutics的CEO兼联合创始人Benjamin Oakes表示，公司将继续推动分子工程领域的发展，以满足CRISPR基因疗法的巨大潜力。Scribe Therapeutics的定制CRISPR平台、分子和递送技术正在克服遗传靶向技术中的技术难题，旨在引领新一代真正变革性的遗传药物。

HilleVax公司宣布，其针对婴儿诺如病毒引起的急性胃肠炎的疫苗候选药物HIL-214的Phase 2b临床试验已开始给药，这是首个针对婴儿诺如病毒疫苗候选药物的现场疗效临床试验。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的研究，旨在评估HIL-214在5个月大婴儿中的疗效、安全性和免疫原性。试验计划招募3000名受试者，随机分配接受HIL-214或安慰剂的两剂方案。HIL-214是一种由病毒样颗粒（VLPs）组成的双价疫苗候选药物，旨在预防由诺如病毒感染引起的轻至重度急性胃肠炎。诺如病毒是全球最常见的病毒性急性胃肠炎病因，每年导致约7亿病例、20万死亡和600亿美元的经济负担。