Sio Gene Therapies宣布终止与麻省大学关于GM1和GM2基因疗法的许可协议，并计划探索一系列战略选择以最大化股东价值，包括公司出售、合并或业务合并等。公司拥有约6400万美元的现金及现金等价物，终止许可协议和相关人员裁减显著降低了运营费用。公司决定终止与UMass的GM1和GM2许可协议，并结束相关临床试验和制造运营，同时实施大规模裁员以节省资本。公司将支持研究调查员完成正在进行的活动，并在通知期间继续向患者提供研究药物。

Alcresta Therapeutics公司宣布，其研发的ALC-078装置在猪短肠综合征（SBS）模型中的应用，通过临床前数据表明，与脂肪和营养吸收的改善相关。该研究在波士顿儿童医院进行，结果显示使用ALC-078治疗与脂肪和营养吸收的改善有关。该装置被视为RELiZORB的迭代版本，旨在扩大其在肠内营养配方中的应用范围，包括针对SBS的配方，并扩展其在团块喂养中的应用潜力。研究评估了使用一种新型肠内喂养猪SBS模型来填补关于断奶后脱离肠外营养（PN）的SBS猪崽管理数据方面的空白。结果显示，与未接受ALC-078治疗的切除动物相比，接受连续肠内营养的动物在14天内通过多种措施显示出脂肪和营养吸收的改善。

Tempest Therapeutics宣布，其两项临床试验结果将在2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上进行展示。其中，TPST-1120的1期单药和联合治疗方案研究获得口头报告邀请，由约翰霍普金斯医学院的临床研究员Mark Yarchoan进行报告。此外，TPST-1495的1期研究摘要被接受进行海报展示。这两项研究均处于1期临床试验阶段，旨在评估两种药物作为单药和联合用药的疗效。Tempest Therapeutics是一家临床阶段的肿瘤学公司，致力于开发结合靶向和免疫介导机制的疗法。

Zentalis与辉瑞计划共同推进ZN-c3（一种选择性Wee1抑制剂，旨在诱导癌细胞合成致死）的临床开发。辉瑞将投资2.5亿美元购买Zentalis的953,834股普通股，以支持其临床试验和公司运营。辉瑞还将派专家加入Zentalis的科学顾问委员会，协助其临床战略。Zentalis将继续拥有ZN-c3和其他产品线的完全经济所有权和控制权。这笔交易预计将在2022年4月29日左右完成。

Basilea Pharmaceutica Ltd.与Fox Chase Chemical Diversity Center, Inc.达成一项许可协议，专注于新型广谱抗真菌药物的研发，以治疗难以治疗的霉菌感染。Basilea将获得FCCDC抗真菌项目的独家全球许可，并支付一笔未公开的首付款，以及根据预定的开发、监管和商业里程碑实现后的进一步付款，以及按净销售额分级的版税。Basilea表示，这一协议体现了其新企业战略的实施，未来将重点关注抗感染药物。Basilea是一家商业阶段的生物制药公司，致力于满足细菌、真菌感染和癌症患者的医疗需求。

Serenity Bioworks宣布完成对DC-TAB的收购，该药为一种重组人HspB5，此前用于治疗多发性硬化症。交易包括制造材料、毒理学资料和临床数据权利，由Hans van Noort博士持有。Serenity Bioworks以两笔现金支付的方式完成了收购。Hans van Noort博士是首次发现HspB5在多发性硬化症患者大脑组织中含量丰富的研究者。在Delta Crystallon的合作下，进行了一项I/IIa期临床试验，以支持DC-TAB在健康志愿者和MS患者中的安全性。临床试验显示，低剂量DC-TAB治疗的患者在9个月随访后脑部病灶大小和体积显著减少，表明其具有持久疗效。Serenity Bioworks正在推进SER-101的临床试验，用于治疗狼疮性肾炎，这是一种严重肾脏疾病。公司已发表关于狼疮易感模型的研究成果，并将DC-TAB更名为SER-101。Serenity Bioworks的CEO Cody Shirriff表示，团队对Hans van Noort博士及其团队多年的努力和信任表示感激。Serenity Bioworks是一家生物技术公司，专注于开发针对严重自身免疫疾病的疗法，

Quell Therapeutics与Cellistic达成战略合作伙伴关系，共同开发基于诱导多能干细胞（iPSC）的同种异体T调节（Treg）细胞疗法平台。该合作旨在加速新一代同种异体Treg平台的发展，为Quell创造现成Treg细胞疗法提供广泛的机会，以治疗由免疫失调引起的多种疾病。Quell将贡献其Treg专业知识和工程技术，而Cellistic将负责iPSC过程科学和开发活动。根据协议，双方将共同研究开发将iPSC分化为高度功能Treg细胞疗法产品的工艺。

Cellectis与Cytovia达成业务合并协议，旨在开发基因编辑的iPSC来源的NK细胞疗法，并预计合并后的公司将在纳斯达克上市。Cellectis获得2000万美元的可转换债券作为前期合作费用，该债券将在业务合并完成后转换为普通股。Cytovia致力于通过干细胞工程和多特异性抗体激活自然杀伤细胞来对抗癌症。双方于2021年2月签署了研发合作和许可协议，Cellectis为其提供TALEN基因编辑技术，Cytovia负责细胞分化和扩展，并负责临床试验和商业化。此次合并被视为Cytovia在推进基因编辑NK细胞疗法治疗癌症的重要里程碑。

Ashvattha Therapeutics成功获得6900万美元的B轮融资，并与华东医药达成独家许可协议。资金将支持其羟基树状分子治疗药物（HDTs）的研发，包括多个处于临床阶段的计划。公司已启动严重COVID-19的2期研究，并计划在2022年开展湿性AMD/DME和ALS的2期研究。B轮融资由华东医药投资控股有限公司领投，现有投资者包括Natural Capital、Plum Alley、Tribe Capital等。独家许可协议包括高达4500万美元的产品开发预付款，授予华东医药在中国及东南亚部分地区的开发与商业化权利。HDTs能够选择性靶向疾病组织中的反应性炎症细胞，具有穿过血脑屏障和血视网膜屏障的能力，用于治疗神经学、眼科和炎症性疾病。Ashvattha Therapeutics的CEO Jeffrey Cleland表示，羟基树状分子治疗药物是精准医学的未来，公司期待在眼科、神经学和炎症项目中展示其潜力。Huadong Medicine董事长李良表示，与Ashvattha的合作将有助于建立研发生态系统，丰富肿瘤、免疫和内分泌领域的管线，并加速科学研究和国际化。

Gladstone研究所的科学家发现，在出生后不久降低tau蛋白水平可以预防自闭症和癫痫。该研究在《科学转化医学》杂志上发表，揭示了tau蛋白在癫痫、自闭症等疾病中的作用。研究发现，降低tau蛋白在兴奋性神经元中的水平可以减少疾病症状，包括癫痫发作、自闭症行为和突然死亡。研究人员还发现，在出生后对小鼠进行tau蛋白降低治疗同样有效。这项研究为开发针对自闭症和癫痫等疾病的新型治疗方法提供了新的思路。

国际期刊《国际辐射生物学》发表了一篇论文，详细介绍了Humanetics公司新研发的辐射防护药物BIO 300的研究成果。该研究由Humanetics公司与美国国防部下属的统一服务卫生科学大学的研究人员合作完成，比较了BIO 300与Amgen公司生产的FDA批准药物Neulasta®的疗效。研究发现，在接触致命辐射水平之前使用BIO 300，其生存率与在接触后使用Neulasta®相当。这种防护效果对国防部特别有吸引力，因为他们正在寻找预防性药物，以便让战士们能够安全进入和操作已知或潜在核或辐射风险区域。BIO 300作为一种口服药物，易于自我给药，无需特殊储存和处理，对国防部尤其感兴趣。此外，BIO 300还在进行临床试验，用于保护癌症患者免受辐射治疗的不当副作用，并评估其对保护肺部免受COVID-19长期影响的作用。

Fervent Pharmaceuticals启动了一项虚拟临床试验，旨在评估其新型产品对缓解中重度潮热、夜间出汗和因潮热而夜间醒来的症状的有效性。该产品若获FDA批准，将无需处方即可使用。这是FDA首次授权的一种远程研究类型。研究将包括45岁以上每天至少经历7至8次中重度潮热的围绝经和绝经后女性。符合条件的女性可通过网站www.m2shotflashstudy.com申请参与研究。Fervent Pharmaceuticals创始人兼CEO George Royster表示，他们对产品及其可能改善患者生活质量的可能性感到兴奋，这种将参与便利性直接带入患者家中，允许更多患者按自己的时间表参与研究的设计令人激动。该三周试验面向全国合格参与者开放，参与者需在试验期间在线跟踪其血管运动症状，并在研究结束时完成调查。提供的试验产品包括一种口服剂型、非激素、非草药、非抗抑郁剂的复合物，该复合物已知具有作用机制，已广泛用于其他适应症，并具有长期安全使用的历史。试验材料还将包括培训材料，以教育参与者如何使用研究的患者报告软件。Fervent Pharmaceuticals是一家成立于2011年的北卡罗来纳州临床阶段药物开发

Virpax® Pharmaceuticals公司宣布其非成瘾性产品候选VRP324（MET-CBD）在临床前药代动力学（PK）研究中表现出色，该产品通过鼻内给药平台将CBD递送到大脑，用于儿童和成人癫痫发作的管理。研究显示，VRP324在鼻内给药后能够将高浓度的CBD输送到大脑，且与口服CBD产品相比，VRP324可能通过减少外周暴露来提高效率，避免药物相互作用和潜在副作用。VRP324采用预组装设备和药盒，通过嗅觉神经/球将MET-CBD粉末制剂推进鼻腔。该产品候选药物旨在治疗与结节性硬化症（TSC）、Lennox-Gastaut综合征和Dravet综合征相关的癫痫发作，适用于一岁及以上患者。Nanomerics Ltd.已授予Virpax对VRP324的独家许可，并期待与Virpax合作，将这一急需的治疗方案带给癫痫患者。

Evaxion Biotech和Personalis宣布，Evaxion将在一项Phase 2b临床试验中采用Personalis的ImmunoID NeXT平台来评估其个性化癌症免疫疗法EVX-01的有效性和安全性。该研究将EVX-01与KEYTRUDA结合用于治疗转移性黑色素瘤患者。Evaxion的CEO Lars Wegner表示，通过其PIONEER AI技术，Evaxion能够准确预测患者最有效的肿瘤新抗原，并训练免疫系统针对这些特定突变。Personalis的CEO和联合创始人John West指出，ImmunoID NeXT平台提供了对肿瘤和免疫生物学的全面洞察，有助于更好地理解组合疗法如何改善患者预后。Evaxion正在开发基于其专有AI免疫学核心技术的多种新型免疫疗法，而Personalis则专注于癌症基因组学，为生物制药客户和临床医生提供基于单一样本的全面信息。

Biomind Labs公司宣布开始进行其新型药物候选BMND01的I/IIa期临床试验，该药物用于治疗难治性抑郁症，并采用吸入给药方式。这是首个测试吸入型DMT（N,N-二甲基色胺）的临床试验，旨在评估BMND01的安全性、药代动力学、行为和脑部效应。该试验在Biomind的新临床精神药物研究设施——位于Onofre Lopes大学医院的医疗实践中进行。Biomind的药物候选BMND01有望通过吸入途径快速将DMT直接输送到全身循环，从而提高治疗效果。Biomind Labs致力于开发新型精神药物，以治疗各种精神疾病和神经系统疾病，并希望通过其创新的治疗模式，使DMT疗法更容易融入全球现有的心理健康诊所，从而让更多患者受益。

MAIA生物技术公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研发的靶向治疗药物THIO孤儿药资格，用于治疗肝细胞癌（HCC）。THIO是一种针对端粒的靶向药物，目前正处于开发阶段，用于评估其在多种癌症中的活性。这一资格认定对MAIA来说是一个重要里程碑，它将支持THIO项目的进一步发展，以尽快为需要治疗的HCC患者提供帮助。FDA的孤儿药资格认定旨在支持罕见病或影响美国少于20万人的疾病的治疗药物的开发，并为获得批准的药物提供经济激励和市场独占权。MAIA表示，他们期待在即将进行的2期临床试验中为首批患者进行THIO的给药。

Galecto公司宣布已完成其针对特发性肺纤维化（IPF）的GB0139 Phase 2b GALACTIC-1试验的患者招募。GB0139是一种每日一次吸入的小分子galectin-3抑制剂，该试验旨在评估其在治疗IPF方面的安全性和有效性。IPF是一种危及生命、快速进展且不可逆的疾病，会导致肺部疤痕形成，严重损害肺功能。目前，针对IPF的标准治疗方案效果有限，且副作用明显，导致患者治疗依从性差。GALACTIC-1试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，在全球约100个中心进行，共有141名IPF患者参与。试验的主要终点是评估肺活量（FVC）的年下降率。GB0139有望成为治疗IPF的重要药物，因为它能够特异性地靶向疾病的关键调节因子galectin-3。GALACTIC-1试验的初步结果预计将在2023年中公布。