Janux Therapeutics将在2022年5月2日至6日在波士顿举行的第18届蛋白质与抗体工程峰会（PEGS）上展示其两种领先TRACTr项目PSMA-TRACTr（JANX007）和EGFR-TRACTr（JANX008）的预临床数据。这两种新型T细胞激动剂（TCEs）旨在克服现有TCE疗法在实体瘤治疗中的局限性，如细胞因子释放综合征、对健康组织的毒性、药代动力学（PK）特性差和疗效受限。JANX007针对前列腺特异性膜抗原（PSMA）治疗去势抵抗性前列腺癌（mCPRC），而JANX008针对表皮生长因子受体（EGFR）治疗多种实体瘤，包括转移性结直肠癌（mCRC）、头颈鳞状细胞癌（SCCHN）和非小细胞肺癌（NSCLC）。Janux计划在2022年上半年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交JANX007的IND申请，并在下半年提交JANX008的IND申请。

Prothena公司宣布，其研发的PRX012抗体疗法获得美国FDA的快速通道资格，用于治疗阿尔茨海默病。PRX012是一种皮下注射的潜在最佳抗淀粉样蛋白β抗体疗法，目前正在进行一期临床试验。该疗法具有高亲和力，可降低剂量并简化给药方式，有望在阿尔茨海默病治疗领域带来突破。FDA的快速通道资格旨在加速治疗严重疾病的药物开发，如阿尔茨海默病，以解决未满足的医疗需求。PRX012一期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估健康志愿者和阿尔茨海默病患者对PRX012的安全性和耐受性。

POINT Biopharma宣布其Phase 3 SPLASH临床试验在美国、加拿大和欧洲开始随机分配患者。该试验旨在评估177 Lu-PNT2002，一种针对PSMA的放射性配体，在化疗前转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者中的疗效。试验已在法国、瑞典、荷兰和英国启动，预计今年夏天开始随机分配。POINT Biopharma继续预计将在2023年中报告SPLASH试验的顶线数据。此外，公司于2022年2月公布了SPLASH试验的首批数据，包括引入队列的剂量学结果，并举办了投资者教育会议以提供对剂量学结果的更多解释。

Tarsus Pharmaceuticals在2022年美国白内障和屈光手术学会年会上展示了其Atlas Continuation研究和Pandora研究的初步结果，探讨了Demodex blepharitis对日常生活和视觉功能的影响以及病原菌计数。公司总裁Bobak Azamian表示，这些研究揭示了Demodex blepharitis患者的生活质量受到严重影响，目前尚无有效、耐受性良好且获得FDA批准的治疗方案。Tarsus正在开发的TP-03是一种新型治疗药物，旨在通过针对和根除Demodex mite感染来治疗Demodex blepharitis。该药物在Saturn-1试验中成功达到主要和次要终点，目前正在进行Saturn-2关键性3期试验。如果获得批准，TP-03将为数百万患有Demodex blepharitis的患者提供治疗方案。

SELLAS Life Sciences Group宣布启动了针对急性髓系白血病（AML）患者的GPS药物扩大访问计划（EAP），GPS是一种针对Wilms Tumor 1（WT1）蛋白的免疫治疗药物。该计划旨在帮助全球AML患者，尤其是那些已经达到第二次完全缓解的患者。GPS目前正在进行关键性3期临床试验，并有望作为单药治疗或与PD1抑制剂联合使用。SELLAS致力于改善AML患者的临床结果，并为医生和患者提供新的、安全且可能有效的治疗选择。更多关于GPS EAP的信息可在公司官网找到。

ABVC BioPharma宣布将于4月27日举行Vitargus® Phase II临床试验的虚拟会议，由来自澳大利亚和泰国的首席研究员参加，旨在协调研究并分享经验。该研究旨在评估ABV-1701眼内填充物的安全性和有效性。公司CEO表示，该会议将促进对研究目标的共同理解。Vitargus®是一种新型生物可降解玻璃体替代品，有望在术后恢复期间提高患者舒适度和视力，同时无需二次手术移除手术液体。该产品预计将在全球多个国家招募至少175名患者。根据iHealthcareAnalyst预测，全球视网膜手术设备市场预计到2027年将达到37亿美元。ABVC BioPharma是一家处于临床阶段的生物制药公司，拥有六个药物和一个医疗设备在开发中，其中Vitargus®计划在全球多个地点进行III期临床试验。

FDA授予VBL Therapeutics公司研发的ofra-vec（ofranergene obadenovec或VB-111）联合紫杉醇治疗铂耐药卵巢癌的快速通道资格，以加快该药物的审批进程。VBL Therapeutics是一家专注于开发治疗难治性恶性肿瘤和免疫或炎症性疾病的生物技术公司。该公司宣布，预计将在2022年下半年公布OVAL三期临床试验的无进展生存期（PFS）主要终点数据。如果结果积极，VBL Therapeutics计划在2023年第一季度提交生物制品许可申请（BLA）。Ofra-vec是一种基因治疗剂，旨在治疗多种实体瘤，其OVAL三期临床试验已完成409名患者的入组，并在全球多个中心的美国、欧洲、以色列和日本进行。此外，独立数据安全监测委员会（DSMC）一致建议按照计划继续进行试验。OVAL试验旨在比较ofra-vec与紫杉醇联合用药与安慰剂加紫杉醇在铂耐药卵巢癌患者中的疗效，主要终点为PFS和总生存期（OS）。

OncoC4公司宣布，其研发的下一代抗CTLA-4单克隆抗体ONC-392获得美国FDA的快速通道资格，用于治疗对先前抗PD-(L)1疗法产生疾病进展的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。该药物旨在保留CTLA-4免疫检查点功能，以单药形式提供新的治疗选择。OncoC4公司期待与FDA更频繁的互动，加速临床试验进程。ONC-392目前处于1期临床试验阶段，用于评估其在多种实体瘤和NSCLC中的安全性、药代动力学和疗效。OncoC4公司致力于开发针对癌症的新型生物制剂，其产品管线还包括针对CD24-Siglecs癌症免疫逃逸途径的创新产品。

SOTIO Biotech宣布其临床阶段免疫肿瘤公司首个人体试验CLAUDIO-01启动，该试验针对SOT102，一种针对CLDN18.2（Claudin 18.2）的抗体药物偶联物（ADC），旨在评估其在胃癌和胰腺癌患者中的安全性和初步疗效。试验将招募最多109名患有胃腺癌或胃食管结合部腺癌以及胰腺腺癌的患者，试验将在比利时、捷克共和国、法国、西班牙和美国的多家中心进行。SOT102是SOTIO正在增长的ADC管线中的主要项目，基于多个平台构建。该试验的首位患者已在捷克共和国布尔诺的马斯阿里克纪念癌症研究所接受治疗。

Jubilant Therapeutics公司宣布，其研发的小分子精准治疗药物JBI-802已开始在一项针对晚期实体瘤患者的Phase I/II临床试验中给药。JBI-802是一种首创的口服双抑制剂，可同时抑制LSD1和HDAC6，在动物模型中显示出协同抗肿瘤活性。该临床试验旨在评估JBI-802的安全性、耐受性、预测生物标志物和初步活性。Jubilant Therapeutics公司董事长Hari S Bhartia表示，公司从药物发现到首次人体给药已取得长足进步，期待为患者带来改变。首席执行官Syed Kazmi指出，JBI-802能够有效调节两个已验证的肿瘤学靶点，具有协同抗肿瘤活性，同时降低血栓性血小板减少症的风险。Jubilant Therapeutics公司专注于开发针对肿瘤学和自身免疫疾病未满足的医疗需求的强大和选择性的小分子调节剂。

EffRx Pharmaceuticals与Diurnal Group达成独家许可协议，将Efmody®作为治疗瑞士和欧洲地区先天性肾上腺皮质增生症（CAH）的药物进行注册和商业化。Efmody®是一种改良释放的氢化可的松制剂，专为治疗CAH患者设计，该病由肾上腺酶的遗传缺陷引起。EffRx计划在2022年下半年向瑞士药品监督管理局（Swissmedic）提交市场授权申请（MAA），预计2024年在瑞士上市。Efmody®已在欧盟获得市场授权，并在德国、奥地利和英国上市。EffRx和Diurnal致力于解决皮质醇缺乏症患者的未满足医疗需求。

Arrowhead Pharmaceuticals宣布在GATEWAY Phase 2临床试验中首次给药ARO-ANG3，用于治疗同型家族性高胆固醇血症（HoFH）患者。ARO-ANG3是一种RNA干扰（RNAi）疗法，旨在抑制肝脏中血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的表达，该蛋白是肝脏合成的脂蛋白脂酶和内皮脂酶的抑制剂，目前正开发用于治疗混合性血脂异常。GATEWAY临床试验旨在评估ARO-ANG3在HoFH患者中的疗效和安全性。此外，Arrowhead还完成了ARCHES-2 Phase 2b临床试验的入组，该试验评估ARO-ANG3在180多名患有高LDL-C和甘油三酯的患者中的疗效。

Algernon Pharmaceuticals Inc.宣布，其研发的CKD药物NP-251（Repirinast）在针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的STAM™小鼠模型中，通过统计学显著降低了56%的纤维化。Repirinast在多项NASH动物研究中表现出减少纤维化的潜力，此前在肺纤维化（IPF）的研究中也显示出类似效果。纤维化是全球性的健康问题，是器官损伤和衰竭的常见病理途径，是导致全球死亡的主要原因之一。Algernon计划将Repirinast推进到1期临床试验。Repirinast原由Mitsubishi Tanabe Pharma开发，在日本以Romet™品牌用于治疗哮喘，拥有超过25年的安全记录。Algernon已在全球范围内为Repirinast治疗CKD、IPF和NASH申请了知识产权。

Gamida Cell公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其GDA-201冷冻保存制剂的IND申请并解除临床暂停。GDA-201是一种针对滤泡性淋巴瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤的现货细胞疗法候选药物。Gamida Cell计划在2022年启动一项针对这两种淋巴瘤患者的公司赞助的1/2期临床试验。GDA-201利用Gamida Cell专有的NAM技术平台，通过扩大NK细胞数量和功能，增强其杀瘤细胞特性和抗体依赖性细胞毒性（ADCC）。在1/2期临床试验中，GDA-201与利妥昔单抗联合治疗复发或难治性淋巴瘤，显示出显著的临床活性。GDA-201具有良好的耐受性，未观察到剂量限制性毒性。Gamida Cell致力于通过其NAM技术平台开发多样化的免疫疗法，以治疗实体瘤和血液癌等严重疾病。

Reviva Pharmaceuticals将于5月3日举办关于治疗精神分裂症和其他神经精神疾病的药物brilaroxazine（RP5063）的专家网络研讨会。会议将邀请知名专家Leslie Citrome和Larry Ereshefsky进行演讲，讨论精神分裂症和相关疾病的病理生理学、临床药理学、未满足的医疗需求以及新抗精神病药物的临床开发挑战。Reviva的创始人兼首席执行官Laxminarayan Bhat将介绍支持brilaroxazine在精神分裂症中进行的3期临床试验的临床开发策略。本次研讨会将包括问答环节，并可通过网络注册参加。

Pharming集团宣布，其口服选择性PI3Kδ抑制剂leniolisib在英国治疗儿童APDS（激活的磷脂酰肌醇3激酶δ综合征）的儿童适应症方面，已获得英国药品和健康产品监管局（MHRA）的积极决定，包括同意儿童研究计划（PIP）和授予“有希望的创新药物”（PIM）资格。该药物旨在治疗1至18岁患者的APDS，并计划在2022年下半年开始儿童临床试验。此外，leniolisib在欧洲和美国均获得孤儿药资格，Pharming计划在2022年第二季度开始全球注册申请，并计划在2023年第一季度在美国上市，并在2023年下半年开始欧洲市场推广。

蓝果集团研发的蓝沛®特殊医学用途脂肪组件配方食品获得国家市场监督管理总局注册批件，成为国内首款获批的特医类非全营养类脂肪组件产品，对特医食品行业具有里程碑意义。蓝沛®主要成分MCT具有快速供能、减轻肝脏负担、减少蛋白分解等特性，适用于多种疾病患者。蓝果集团凭借技术创新和优质产品，在特医食品行业实现差异化发展，致力于为患者提供全面、优质的医学营养支持。