Brand Institute宣布与Lipocine Inc.合作，共同开发了一种名为TLANDO®的口服睾酮替代疗法药物，该药物于2022年3月28日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。TLANDO®适用于成年男性因内源性睾酮缺乏或缺失而引起的相关疾病。Lipocine Inc.是一家专注于神经内分泌和代谢性疾病创新产品开发的临床阶段生物制药公司。Lipocine已授予Antares Pharma在美国独家商业化TLANDO®的许可。Brand Institute是全球领先的制药和医疗保健相关品牌命名机构，拥有超过3,800个已上市的医疗保健品牌名称和1,200个针对1,100个客户的USAN/INN非专有名称。该公司每年与全球75%以上的制药品牌和非专有名称审批方合作。Drug Safety Institute由来自全球政府卫生机构的前命名监管官员组成，包括FDA、EMA、HC、AMA和WHO，这些监管专家在各自机构任职期间共同起草了名称审查指南，并负责最终批准或拒绝品牌名称申请。现在，这些专业人士为Brand Institute的客户提供行业领先的安全指导，涉及药物名称安全、包装和标签等方面。

FDA今日批准了STI-9167（静脉注射COVISHIELD™）的IND，用于在健康志愿者中进行1期安全性和药代动力学研究。STI-9167是鼻内STI-9199中和抗体的静脉注射制剂。初步试验后，预计将进行多国（美国、中国和墨西哥）的2/3期临床试验。Sorrento计划与FDA讨论关键研究的适当终点，以获得STI-9167的紧急使用授权（EUA）。Sorrento Therapeutics是一家处于临床和商业化阶段的生物制药公司，致力于开发治疗癌症、疼痛、自身免疫性疾病和COVID-19的新疗法。

ImmunityBio公司宣布，其参与的一项针对非小细胞肺癌（NSCLC）的800个站点主协议试验已开始招募患者。该试验名为Lung-MAP，旨在研究Anktiva™（N-803）与Keytruda（pembrolizumab）联合使用与标准化疗相比的效果。该研究针对的是那些在先前接受过检查点抑制剂治疗后癌症进展的非小细胞肺癌患者。这项研究将在美国近200个地点进行，预计将招募478名患者。ImmunityBio的执行董事长兼全球首席科学和医学官Patrick Soon-Shiong表示，这项大型试验将提供关于Anktiva在增强检查点抑制剂如Keytruda疗效方面可能发挥的作用的宝贵信息。该研究将评估N-803如何可能增强Keytruda对具有非可用药突变肿瘤的患者的疗效。

Orca Bio公司在2022年移植与细胞治疗ASTCT和CIBMTR联合会议上展示了其领先的高精度细胞疗法Orca-T的积极新数据。数据显示，在137名血液恶性肿瘤患者中，Orca-T疗法显著提高了总生存率，并减少了移植物抗宿主病（GvHD）的发生。此外，Orca-T在治疗骨髓纤维化患者中也显示出积极结果，且其制造平台被证明是可靠、稳健且可扩展的。这些结果有望为严重血液恶性肿瘤患者提供更安全有效的治疗选择。

Quoin Pharmaceuticals Ltd.宣布其针对Netherton综合征（NS）的实验性药物QRX003获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，可以开始临床试验。NS是一种罕见的遗传性皮肤疾病，目前尚无批准的治疗方法。QRX003是一种局部外用乳膏，含有广谱丝氨酸蛋白酶抑制剂，旨在补充Netherton患者体内缺失的LEKTI蛋白，以改善皮肤屏障功能。Quoin公司CEO Michael Myers表示，这是公司的重要里程碑，也是对NS患者群体的重大突破。Quoin是一家专注于罕见病治疗的制药公司，其产品线还包括其他罕见病药物。

Grifols完成对德国天成（德国）制药控股有限公司100%股权的收购，该公司持有Biotest AG 90%的普通股和1%的优先股。通过公开收购要约（PTO）和收购天成（德国）制药控股，Grifols控制了Biotest AG 96.20%的投票权和69.72%的股本。此次收购有助于Grifols加速和扩大产品组合，增加患者血浆疗法的可用性，拥有87个血浆中心的欧洲最大私人血浆中心网络，并推动收入增长和利润率扩张。交易价值Biotest的股本约为16亿欧元（股权价值）和20亿欧元（企业价值）。

Aeterna Zentaris公司宣布，其针对帕金森病的Autoimmunity Modifying AIM生物制剂的研究结果将在IMMUNOLOGY2022会议上进行展示。该研究由乌尔姆大学Joerg Wischhusen教授领导，发现α-突触蛋白肽在嵌合MHC I类分子上展示可防止帕金森病动物模型中黑质神经元的损失。该研究有望为帕金森病提供一种新的治疗策略。

Equillium公司宣布，在移植与细胞治疗美国学会和全球骨髓移植研究中心的会议上，展示了三项关于新型抗CD6单克隆抗体Itolizumab的研究成果。这些研究显示Itolizumab在治疗高风险急性移植物抗宿主病（aGVHD）患者中显示出快速和持久的疗效，并显著减少了皮质类固醇的使用。研究还揭示了Itolizumab血清浓度与临床反应之间的关联，强调了在治疗早期达到高浓度以最大化药效和临床疗效的重要性。此外，研究还表明CD6-ALCAM通路与T细胞通过内皮组织的迁移有关，Itolizumab通过阻断CD6有可能防止病理性T细胞进入受炎症影响的器官。

Merus公司宣布在《自然癌症》杂志上发表了关于petosemtamab（Peto，MCLA-158：LGR5 x EGFR Biclonics®）的预临床研究报告。该报告描述了公司Biclonics®平台在筛选双特异性抗体中的应用，并选出了Peto，一种靶向表皮生长因子受体（EGFR）和富含亮氨酸的重复序列含有的G蛋白偶联受体（LGR5）的双特异性抗体。Peto在多种肿瘤类型的预临床模型中显示出对结直肠癌（CRC）组织培养的生长抑制、转移起始和肿瘤生长的阻断。此外，Peto在头颈鳞状细胞癌（HNSCC）患者的临床试验中显示出早期、中期数据。Merus计划在2022年下半年发布Peto的临床更新。

Lineage Cell Therapeutics公司宣布了一项新的细胞疗法研发项目，即光感受器神经细胞（PNC）移植，用于治疗由光感受器功能障碍或损伤引起的视力丧失。该公司已提交了关于PNC组成和生成方法的知识产权保护申请。基于近期体内数据，这些细胞可能能够形成具有高存活率和神经连接的重建视网膜。Lineage公司还展示了大规模生产两种光感受器（视杆细胞和视锥细胞）的可行性。公司CEO Brian Culley表示，这一项目是其长期临床和商业成功规划的一部分，展示了其技术平台的实力。Lineage公司还与哈达萨-希伯来大学医学中心的Benjamin Reubinoff教授和Eyal Banin教授合作，利用一种新型分化方案将多能细胞分化为具有临床兼容特性的光感受器。公司相信，其资本纪律和当前的资产负债表将支持多年的进一步进展，预计将在每个临床和临床前项目中取得成果。

AstraZeneca公司宣布，其生物制剂许可申请（BLA）已在美国获得优先审查，支持使用单次启动剂量的抗CTLA4抗体tremelimumab与Imfinzi（durvalumab）联合治疗不可切除性肝细胞癌（HCC）患者的适应症。此外，针对这一适应症的补充BLA（sBLA）也已提交。这种新的剂量和治疗方案被称为STRIDE方案（Single Tremelimumab Regular Interval Durvalumab）。该方案在HIMALAYA III期临床试验中显示出前所未有的三年总生存率，强调了该方案改善长期生存结果的可能性。美国食品药品监督管理局（FDA）的审批日期定于2022年第四季度，使用优先审查券。肝细胞癌是全球癌症死亡原因中的第三位，也是最常见的癌症类型。AstraZeneca公司正在积极与FDA合作，尽快将这一创新方法带给美国患者。

阿瓦德尔制药公司宣布，在2022年美国神经学年会（AAN）上展示了其领先药物候选FT218的持续开放标签扩展/转换研究（RESTORE）的初步数据。FT218是一种钠氧酸盐的实验性配方，旨在每晚一次服用，用于治疗患有嗜睡症成人的过度日间嗜睡（EDS）或猝倒症。研究结果显示，与每日两次服用的方案相比，94.3%的患者更喜欢每晚一次的方案。此外，调查问卷还揭示了患者在夜间服用第二次剂量时的负担，包括错过剂量、症状恶化、感觉困倦、不便、焦虑和需要他人叫醒等问题。阿瓦德尔制药公司表示，FT218有可能减轻钠氧酸盐合格嗜睡症患者面临的负担，如果获得批准。

Vor Bio公司宣布，其两项关于基因编辑技术的摘要被接受在Keystone Symposia Precision Genome Engineering会议上进行展示。这些展示包括两个海报和一个研讨会，内容涉及使用多种基因编辑技术在人类造血干细胞中进行多基因编辑的数据。这些数据展示了Vor Bio公司的新型平台如何通过基因修改健康供体造血干细胞来移除特定的细胞表面靶点，从而实现靶向治疗，选择性破坏癌细胞同时保护健康细胞。这种独特的方法有可能减少靶向毒性，为AML患者的移植后提供新的和不同的治疗途径。Vor Bio正在推进其领先项目VOR33的临床研究，VOR33是一种针对AML患者的eHSC候选药物。

Athenex公司宣布，其KUR-502（异基因CD19 CAR-NKT细胞）在ANCHOR Phase 1临床试验中表现出良好的疗效和安全性。中期分析显示，7名可评估的患者中，29%达到6个月完全缓解率，其中包括2名对先前自体CAR-T疗法失败的患者的响应。低剂量下观察到令人鼓舞的响应率，总缓解率为57%，疾病控制率为71%。研究还显示，异基因CD19 CAR-NKT细胞具有良好的耐受性，3例发生1级细胞因子释放综合征，无免疫效应细胞相关神经毒性综合征和移植物抗宿主病。这些数据进一步支持了KUR-502在经过大量治疗的血液恶性肿瘤患者中的疗效和安全性。

AM-Pharma公司宣布，其关键性3期临床试验REVIVAL已成功招募400名患者，评估其专有的碱性磷酸酶ilofotase alfa治疗脓毒症相关急性肾损伤（SA-AKI）的效果。该研究的主要终点为治疗开始后28天内的全因死亡率。研究还计划在700、850和1000名患者达到时进行额外的无效率/有效性分析。此外，ilofotase alfa在2期研究中显示出降低死亡率的潜力，并已在全球范围内启动了3期临床试验。

Ocular Therapeutix公司在ARVO年度会议上展示了其眼部疾病创新疗法的临床和预临床数据，包括主要项目OTX-DED、OTX-TKI和OTX-TIC，以及早期管线项目。公司重点介绍了其生物可吸收水凝胶平台，并对其在提高疗效和简化治疗复杂性的潜力表示兴奋。此外，公司还讨论了其产品DEXTENZA和ReSure Sealant的商业化和监管状况，以及未来产品候选人的开发进展和潜在市场。

Ocugen公司宣布，其针对视网膜色素变性（RP）的改良基因疗法候选药物OCU400的1/2期临床试验已获得独立数据安全监测委员会（DSMB）的批准，建议继续招募更多受试者。该研究旨在评估OCU400对由NR2E3和RHO基因突变引起的RP的安全性和有效性。Ocugen的改良基因疗法平台针对视网膜内的核激素受体（NHRs），具有治疗多种视网膜疾病的能力。DSMB的积极评估为该疗法提供了进一步发展的机会，有望为患有遗传性视网膜退化的患者带来新的治疗选择。