Adicet Bio公司宣布，将在2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上发表关于其新型疗法ADI-001治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）的安全性和有效性更新数据。该研究将在6月6日的临床科学研讨会“战胜坏血病：血液恶性肿瘤免疫疗法的力量”中作为口头报告呈现，摘要编号为7509，报告标题为“A phase 1 study of ADI-001: Anti-CD20 CAR-engineered allogeneic gamma delta (γδ) t cells in adults with B-cell malignancies”，报告作者为Sattva Neelapu博士，来自德克萨斯大学安德森癌症中心。报告将于6月3日至7日在线上举行，并在5月26日晚上5点在ASCO.org网站上公布。Adicet Bio是一家致力于发现和开发异基因γδ T细胞疗法的临床阶段生物技术公司，其研发管线包括具有CAR和T细胞受体类似靶向位点的“现货”γδ T细胞，旨在增强选择性肿瘤靶向、促进先天性和适应性抗肿瘤免疫反应，并提高持久性以实现患者中的持久活性。

Vir Biotechnology今日宣布，将在今日下午12:00 pm ET / 9:00 am PT举行的虚拟研发日网络直播中，回顾其强大的乙型肝炎和丙型肝炎产品组合，包括评估VIR-2218与VIR-3434联合使用在MARCH试验中的初步数据，以及针对慢性丙型肝炎的新项目。公司首席执行官George Scangos表示，MARCH试验的数据表明，VIR-2218和VIR-3434在降低乙型肝炎表面抗原方面具有协同作用，且至今未报告任何药物相关的安全性信号。此外，公司还宣布了一项针对丙型肝炎的新协同项目，旨在利用其差异化资产治疗丙型肝炎。Vir的乙型肝炎产品组合研发日将包括高级领导团队的演讲，以及由病毒性肝炎和肝病专家Jordan Feld进行的乙型肝炎和丙型肝炎的流行病学和影响概述。2022年，公司预计将报告多项针对慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染的治疗试验数据，包括VIR-3434和VIR-2218的1期单药试验和2期单药试验的额外数据，以及VIR-2218与PEG-IFN-α联合使用的2期试验的额外数据。

BioCorRx Inc.宣布开始招募和入组其首个临床试验，该试验针对BICX104——一种用于治疗阿片类药物使用障碍（OUD）的可植入生物可降解纳曲酮微球。该试验由位于加州图森的橙县研究中心（OCRC）的Joel M. Neutel博士领导，旨在评估BICX104植入式皮下纳曲酮微球与市场上每月一次的肌肉注射纳曲酮制剂的药代动力学和安全性。BICX104的开发与国家药物滥用研究所（NIDA）合作，并已获得FDA的505(b)(2)简化途径认可，以及寻求最终的双重适应症——用于OUD和酒精使用障碍（AUD）。橙县研究中心（OCRC）是一家专注于治疗性早期和后期临床开发的研究中心，提供50多个床位的药代动力学单元和II-IV期临床试验设施。BioCorRx Inc.致力于提供独特的治疗方法，包括其专有的认知行为疗法（CBT）模块、移动应用程序的同伴支持以及独立治疗医师处方的药物。

Praxis Precision Medicines公司将于纽约市举办2022年癫痫日活动，并可通过网络直播观看。活动将深入探讨公司在癫痫领域的研发进展，包括其基于遗传学的靶向药物开发策略，以及三个处于临床阶段的癫痫项目。其中，PRAX-222已向美国FDA提交IND申请，PRAX-562初步数据显示具有前所未有的治疗窗口，PRAX-628预计将在2022年第四季度启动1期研究。此外，还将讨论早期癫痫药物管线进展，并邀请癫痫领域专家讨论精准治疗的机会。活动可通过公司网站观看直播和幻灯片，直播录像将在活动后90天内提供。Praxis Precision Medicines是一家专注于中枢神经系统失调治疗的临床阶段生物制药公司，致力于将遗传学见解转化为治疗药物。

Harmony Biosciences公司宣布启动一项针对成人罕见神经疾病嗜睡症（IH）患者的III期临床试验，评估pitolisant的疗效和安全性。该研究名为INTUNE，旨在评估pitolisant与安慰剂相比在治疗IH患者白天过度嗜睡（EDS）方面的疗效和安全性。IH是一种罕见且慢性神经疾病，患者尽管睡眠时间充足甚至较长，但白天仍然极度困倦。INTUNE研究预计将在美国60至80个临床试验点进行，约200名IH患者参与。Harmony Biosciences首席执行官表示，如果该研究成功，公司希望寻求美国监管机构批准WAKIX作为新的适应症。WAKIX是一种选择性组胺H3受体拮抗剂/反向激动剂，目前在美国已批准用于治疗成人嗜睡症患者的白天过度嗜睡或猝倒。

Acumen Pharmaceuticals宣布，其研发的针对早期阿尔茨海默病的单克隆抗体ACU193在《神经科学前沿》杂志上发表的预临床证据表明，该抗体能够选择性地靶向有毒的可溶性Aβ寡聚体（AβOs），并有望治疗阿尔茨海默病。研究显示，AβO介导的神经元毒性直接导致阿尔茨海默病相关的记忆和认知问题。ACU193具有选择性结合AβOs的特性，且与Aβ单体的结合能力相比有650倍的选择性，同时避免了与纤维状Aβ的结合。此外，ACU193能够防止AβO引起的长期增强（LTP）的破坏，这是一种对学习和记忆重要的突触强化过程。ACU193的母体ACU3B3能够防止AβO引起的钙稳态破坏，这是细胞功能障碍的早期迹象。目前，ACU193正在进行一项针对早期阿尔茨海默病患者的I期临床试验。

Visus Therapeutics Inc.宣布将在2022年5月1日至4日在科罗拉多州丹佛举行的ARVO年度会议上展示关于其领先产品BrimoCHOL™ PF治疗老花眼的新研究数据和早期药物候选品用于角膜伤口愈合的预临床数据。公司创始人兼首席医疗官Rhett Schiffman表示，这些科学发现证明了BrimoCHOL PF在药代动力学和药效学方面的协同作用，并揭示了histatin在治疗角膜急性及慢性疾病中的潜在广泛应用。Visus Therapeutics专注于开发创新的眼科疗法，旨在改善全球人们的视力，目前正致力于开发一种新型瞳孔调节配方，作为每日一次的眼药水，以纠正与老花眼相关的近视力丧失。同时，公司也在推进早期眼科药物候选品的研发，应用于角膜伤口愈合、青光眼和年龄相关性黄斑变性等领域。

Graybug Vision公司宣布将在即将举行的ARVO年度会议上展示GB-401在治疗原发性开角型青光眼（POAG）的预临床数据。GB-401是一种含有β-肾上腺素拮抗剂前药的持续释放玻璃体植入物，旨在通过独特的给药器实现每半年一次的玻璃体注射。公司还介绍了其多样化的产品组合，包括用于治疗视网膜、视神经和角膜的威胁视力疾病的治疗方法，如注射型长效制剂和基因疗法。Graybug Vision成立于2011年，总部位于加利福尼亚州雷德伍德城和马里兰州巴尔的摩，致力于开发针对眼科疾病的变革性药物。

Caladrius Biosciences与Cend Therapeutics达成合并协议，合并后公司将更名为Lisata Therapeutics，并在纳斯达克上市。合并后的公司将拥有多元化的产品开发管线、强大的现有合作伙伴关系和未来潜在的合作机会。Lisata将结合两家公司的开发管线，重点推进Cend的CendR平台技术产品在多种实体瘤肿瘤学适应症中的应用。合并公司预计在未来24个月内实现多个潜在的价值创造数据和业务发展里程碑。Caladrius将向Cend投资1000万美元，以维持Cend管线的开发势头。合并后，Lisata将推进CEND-1作为其领先产品候选，用于多种难以治疗的实体瘤应用，包括胰腺导管腺癌。CEND-1是一种专有的环状肽，在肿瘤微环境中通过蛋白酶介导的裂解产生C-end Rule或“CendR”肽，增强肿瘤间质的渗透并改善抗癌药物的递送。

AviadoBio公司宣布，其基因治疗候选药物AVB-101获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲委员会（EC）的孤儿药资格认定，用于治疗额颞叶痴呆（FTD）。AVB-101是一种针对FTD患者中Progranulin（GRN）基因突变的单次基因治疗，旨在通过在中央神经系统内递送功能性的GRN基因副本，以恢复正常的progranulin水平，从而减缓或停止疾病进展。FTD是一种导致行为、执行功能和/或语言迅速衰退的早期发病痴呆症，目前尚无批准的治疗方法。AviadoBio计划在2022年晚些时候开始AVB-101的临床试验。

欧洲药品管理局（EMA）已授予BioCryst Pharmaceuticals公司研发的口服ALK-2抑制剂BCX9250进入优先药物（PRIME）计划，用于治疗罕见疾病纤维骨炎（FOP）。PRIME计划旨在支持针对未满足医疗需求的药物开发。BCX9250是一种新型口服药物，旨在抑制导致FOP的ALK-2酶，该酶在骨骼形成过程中起关键作用。EMA的批准基于BCX9250在非临床数据和人体试验中的积极结果，预计这将加快其评估和上市进程。

NeoImmuneTech公司将在2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示其领先资产NT-I7（efineptakin alfa）的新临床数据，包括一项海报讨论和两项海报展示。这些数据基于NT-I7与派姆单抗联合使用在免疫冷微卫星稳定结直肠癌或胰腺癌患者中的疗效和安全性，以及NT-I7在CAR-T输注后的进展。NT-I7是唯一处于临床阶段的长期作用人IL-7，正在开发用于肿瘤学和免疫学适应症，旨在增强T细胞扩增和功能，以提供临床益处。NeoImmuneTech是一家专注于T细胞的临床阶段生物制药公司，致力于拓展免疫肿瘤学领域，并增强对感染性疾病的免疫力。

欧洲委员会批准了辉瑞公司和Biohaven制药公司联合开发的VYDURA®（rimegepant）上市，这是一种用于治疗和预防偏头痛的口服药物。VYDURA®是首个在欧洲联盟（EU）获得批准同时用于急性治疗和预防治疗偏头痛的药物。该药物针对CGRP受体，有助于缓解偏头痛症状。临床研究显示，VYDURA®在急性治疗中能快速且持久地缓解偏头痛，在预防治疗中能显著减少每月偏头痛发作次数。这一批准有望改善欧洲偏头痛患者的治疗标准和生活质量。

Fennec Pharmaceuticals Inc.宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对PEDMARK（一种独特的亚硫酸钠（STS）配方）的新药申请（NDA），用于预防1个月至

Novartis宣布，其抗PD-1免疫检查点抑制剂tislelizumab与化疗联合使用在未经治疗的晚期食管鳞状细胞癌（ESCC）患者中显著提高了总生存期（OS），这一结果来自RACTIONALE 306研究的期中分析。这一积极结果为tislelizumab在食管癌治疗中的临床证据增添了新的内容，并紧随美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）对二线治疗设置的接受。这些数据支持了tislelizumab在诺华的先进治疗平台中与多种实体瘤的潜在协同组合的开发。食管鳞状细胞癌是全球最常见的食管癌类型，2020年全球估计有604,000例新病例和544,000人死亡。在美国，预计将有超过20,000例新诊断和超过16,000例死亡。RACTIONALE 306是一项多区域III期、随机、安慰剂对照、双盲研究，旨在评估tislelizumab与化疗联合使用与单独化疗相比在不可切除的局部晚期、复发或转移性ESCC患者中的疗效。Tislelizumab目前正在美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）进行审查，用于化疗后晚期或转移性ESCC的治疗，EMA还正在审查tislelizumab用

Orexo公司宣布，其合作伙伴Gesynta Pharma AB拥有的OX-MPI（GS248）药物候选品获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，用于治疗系统性硬化症。OX-MPI具有独特且具有潜力的作用机制，有望帮助系统性硬化症患者和其他慢性炎症性疾病患者。该药物候选品目前正在临床2期试验中，预计2022年底将公布数据。孤儿药指定旨在鼓励罕见病药物的开发，提供长达七年的市场独占权以及开发阶段的某些财务利益。Orexo首席执行官Nikolaj Sørensen表示，他们很高兴Gesynta Pharma在OX-MPI项目上取得的进展，并期待今年晚些时候临床试验的结果。Gesynta Pharma首席执行官Patric Stenberg表示，孤儿药指定为GS-248提供了市场独占权，这对其强大的专利保护是一个宝贵的补充。根据2017年签订的协议，Orexo将从Gesynta Pharma从OX-MPI（GS248）项目中产生的未来收入中获得双位数的分成。

Eisai宣布，关于实验性抗β-淀粉样蛋白原纤维抗体lecanemab（BAN2401）在早期阿尔茨海默病患者中长期健康结果的文章已发表在同行评审期刊《神经学治疗》上。该研究通过疾病建模，估计lecanemab治疗可以减缓疾病进展速度，延长患者在疾病早期阶段的持续时间。文章主要关注具有淀粉样病理的早期阿尔茨海默病患者（轻度认知障碍（MCI）和轻度阿尔茨海默病）的长期临床结果，比较了lecanemab与标准治疗（SoC）与仅SoC（乙酰胆碱酯酶抑制剂或美金刚）的疗效。疾病模拟模型基于2b期临床试验结果和ADNI（阿尔茨海默病神经影像学倡议）研究结果。lecanemab治疗估计可以减缓疾病进展速度，延长MCI和轻度阿尔茨海默病痴呆的持续时间，并缩短中度和重度阿尔茨海默病痴呆的持续时间。模型显示，与SoC组相比，lecanemab治疗组从轻度、中度和重度阿尔茨海默病痴呆进展的平均时间分别延长了2.51年、3.13年和2.34年。此外，模型还预测，lecanemab治疗可以降低入住机构护理的终身概率。Eisai预计将在2022年第二季度完成lecanemab针对早期阿尔茨海默病的生物制品许可申请的滚动提交，并预计将在