Zymeworks公司宣布了其HER2靶向双特异性抗体zanidatamab在HER2表达型胆管癌（BTC）和胃食管腺癌（GEA）中的新数据和更新数据。这些数据在2021年1月15日至17日举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）胃肠道癌症研讨会上进行展示。数据显示，zanidatamab在难治性BTC和GEA中的反应率和中位反应持续时间优于现有标准治疗和新兴治疗方法。这些数据是FDA授予zanidatamab突破性疗法设计的基础，有望使其成为首个获批用于该适应症的HER2靶向疗法。此外，GEA中的活性支持公司将zanidatamab确立为GEA和其他HER2阳性癌症的基础HER2靶向疗法，不仅适用于晚期疾病，也适用于早期治疗线。

Puma Biotechnology在2021年胃肠道癌症研讨会上公布了SUMMIT临床试验中胆管癌队列的neratinib中期结果。该研究是一项开放标签、多中心、多国进行的II期篮子试验，评估了每日给予HER2（ERBB2）突变阳性晚期胆管癌患者neratinib的安全性和有效性。25名患者中，4名患者确认出现部分缓解，3名患者疾病稳定超过16周，客观缓解率为16%，临床获益率为28%。neratinib在这些患者中显示出良好的安全性和耐受性，与现有标准治疗方案相当。Puma Biotechnology是一家专注于开发和创新癌症疗法的生物制药公司，其产品NERLYNX已在美国和欧洲获得批准用于特定癌症的治疗。

VBI Vaccines Inc.宣布，其预防性3抗原乙型肝炎病毒（HBV）疫苗在年轻成年人中的Phase 4研究结果显示，该疫苗表现出良好的免疫原性，且未观察到额外的安全信号。该研究旨在评估VBI的3抗原HBV疫苗的免疫原性，以支持其在以色列市场的疫苗释放。在91名20至40岁的健康成年人中进行的开放标签、单臂Phase 4研究中，该疫苗在第二剂接种后两个月达到了至少95%的血清保护率（SPR），其中3个月时的SPR为98.8%。VBI计划在2021年与美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局合作，推进疫苗在美国和欧洲的上市许可过程。

CytRx公司宣布，NantKwest和ImmunityBio公司正在进行的胰腺癌新型免疫疗法临床试验显示，使用CytRx授权的药物aldoxorubicin的联合疗法，对于没有其他批准治疗方案的晚期胰腺癌患者，生存率有所提高。QUILT 88试验的初步结果显示，与历史数据相比，患者的平均生存率翻了一番。这些试验基于2017年启动的Cancer Moonshot假设和探索性QUILT试验。试验旨在评估标准护理化疗与标准护理化疗联合PD-L1 t-haNK、Anktiva（N-803）和aldoxorubicin在局部晚期或转移性胰腺癌患者中的疗效和安全性。试验已招募超过50名患者，并在美国多个地点进行。胰腺癌是美国癌症相关死亡第四大原因，目前尚无标准治疗方案。

AVEO公司宣布了其VEGFR酪氨酸激酶抑制剂药物候选tivozanib与AstraZeneca的PD-L1抗体durvalumab联合用于治疗晚期或转移性肝细胞癌患者的1b期/2期DEDUCTIVE临床试验结果。该联合疗法在7名患者中表现出良好的耐受性，无剂量限制性毒性，29%的患者部分缓解，71%的患者疾病控制。AVEO公司表示，这些数据支持tivozanib作为免疫治疗组合中VEGFR TKI的潜力，并期待其在2期临床试验中的进一步评估。

Dynacure公司发布了一篇论文，题为《基于层次贝叶斯模型对中心核肌病（CNM）疾病进展的研究，以指导临床试验设计》。该论文发表在《孤儿病杂志》上，探讨了CNM疾病进展的贝叶斯模型，用于指导临床试验设计。CNM是一种罕见的神经肌肉疾病，由基因突变引起，导致肌肉细胞中蛋白质功能受损。许多患者出生后不久就会出现肌肉无力，许多患者在一岁半内死亡。该研究使用了来自59名携带MTM1或DNM2基因突变的患者的自然病史和4年随访数据，这些基因突变是导致CNM的主要原因。研究结果表明，贝叶斯模型可以预测患者在没有治疗的情况下疾病进展，并模拟个体患者的症状随时间的变化。PharmaLex公司设计了贝叶斯模型，该模型允许比较治疗前后患者的结局。Dynacure公司正在开发一种名为DYN101的实验性抗感神经酸寡核苷酸产品，用于治疗CNM。

Tris Pharma公司在2021年1月15日至17日的美国专业ADHD及相关疾病协会虚拟年会上，公布了其新型长效阿美沙酮片剂在治疗成人ADHD疗效和安全性研究的数据。该研究显示，与安慰剂相比，长效阿美沙酮片剂在提高患者PERMP-T评分方面具有显著效果，且不良反应主要为轻微至中度，无严重不良事件报告。Tris Pharma专注于开发满足未满足患者需求的创新药物，其产品线包括多种治疗类别。

Ipsen公司公布了关于Dysport®（abobotulinumtoxinA [aboBoNT-A]）治疗五种患者群体中治疗间隔的新分析结果，这些数据在TOXINS 2021会议上进行分享。研究显示，在推荐和批准的剂量下注射Dysport®，患者可获得较长的疗效，大部分患者无需在12/16周内再次治疗。这些结果得到了ULIS-III观察性研究的支持，该研究是关于目标设定和结果测量的结构化方法的最大观察性研究。Ipsen在TOXINS 2021会议上分享了26篇摘要，包括患者和护理者经验的调查更新、Phase IV ULIS-III试验数据以及关于神经毒素的基本科学研究的十篇摘要。

国仪量子完成B轮融资，高瓴创投领投，同创伟业、基石资本、招商证券跟投，用于量子计算和量子精密测量技术研发。公司成立于2016年，源于中国科学技术大学，致力于打造先进仪器产业集群。国仪量子CEO贺羽及副总裁张伟、冯泽东均为中科大校友，拥有丰富的科研和产业化经验。公司现有员工200多人，研发人员占比超70%，累计申请知识产权98项。国仪量子业务涵盖磁共振、量子测控、扫描电镜等，产品应用于医疗、新材料、工业等领域。公司计划拓展行业应用客户，并重点发展金刚石和离子阱量子计算机。国仪量子致力于振兴自主科学仪器，解决高端仪器依赖进口的问题，推动中国科学仪器行业发展。

法国生物制药公司ERYTECH宣布，其主导产品eryaspase在一项名为rESPECT的Phase 1研究者发起试验中已纳入首位患者。该试验旨在评估eryaspase与FOLFIRINOX联合用于胰腺癌一线治疗的安全性。试验由美国乔治城大学马库斯·诺尔教授主持，预计将纳入约18名未曾接受过化疗的局部晚期或转移性胰腺癌患者。研究已获得美国临床肿瘤学会胃肠癌研讨会的认可，并将以海报形式在虚拟会议上展示。ERYTECH表示，与乔治城大学合作开展此项试验是其研发计划的重要里程碑，并期待在2021年发布Phase 3 TRYbeCA-1试验的初步结果。

DBV Technologies近日收到美国食品药品监督管理局（FDA）对Viaskin™ Peanut（DBV712）生物制品许可申请（BLA）的回复。Viaskin™ Peanut是一种针对4至11岁儿童花生过敏的每日一次的经皮贴片。FDA对Viaskin™ Peanut的贴片粘附性和需要修改贴片提出了两个主要担忧。DBV Technologies提出了可能的解决方案，并计划进行一项新的研究以解决这些问题。FDA同意，只要Viaskin™ Peanut贴片的封闭室和250微克花生蛋白剂量保持不变，且表现与之前相同，则修改后的Viaskin™ Peanut贴片不应被视为新产品。FDA要求对现有和修改后的贴片进行过敏原（花生蛋白）吸收比较，并建议进行一项为期6个月的安全和粘附性试验。DBV Technologies计划在2021年第一季度开始选择修改后的原型贴片，并在第二季度提交安全性和粘附性试验的方案。

以色列的知名医疗机构Sheba Medical Center与Kaleidoscope Health Ventures签署了合作协议，共同成立合资企业，旨在开发、执行并领导位于芝加哥的ARC创新中心。该中心基于共享的愿景，致力于医疗保健的变革。合资企业结合了以色列“创业国家”的ARC开放协作模式，并针对美国市场进行了调整。芝加哥ARC创新中心将成为价值70亿美元的100英亩Bronzeville湖滨开发项目的核心，为国际公司提供美国市场立足点，开发解决健康差异问题的方案，孵化健康创新初创企业，开展数据科学项目，并成为全球投资的门户。该中心旨在通过数据、经验丰富的运营商、客户和资本，培养新的能力，以促进健康企业的增长。重点领域包括精准医疗、大数据和人工智能、虚拟现实、远程医疗和医疗技术。芝加哥ARC创新中心将加强STEM人才储备，扩大下一代生命科学生态系统，吸引更多资本，同时作为面向城市南区的医疗保健公平转型的转型中心。

Isofol公司在ASCO-GI 2021会议上展示了其完成的Phase I/IIa ISO-CC-005研究的基因表达结果，发现使用5-FU化疗联合arfolitixorin治疗转移性结直肠癌患者的临床受益与叶酸途径的基因表达相关。同时，公司更新了全球Phase III AGENT研究的期中分析时间表。Isofol计划在更大的队列中进一步评估TYMS基因的预测潜力，以了解其在治疗结果预测和arfolitixorin作用机制中的作用。AGENT研究已完全招募440名患者，目前正等待期中分析，预计2021年第一季度得到独立数据安全监测委员会的建议。

Halozyme公司宣布，Janssen公司获得了美国食品药品监督管理局（FDA）批准，将DARZALEX FASPRO®（Daratumumab和Hyaluronidase-fihj）与bortezomib、环磷酰胺和地塞米松（D-VCd）联合用于治疗新诊断的轻链（AL）淀粉样变性成人患者。DARZALEX FASPRO®是首个也是唯一获得FDA批准的治疗这种罕见且严重的血液疾病的药物，该疾病与异常蛋白的产生有关，导致重要器官（如心脏、肾脏和肝脏）的恶化。这一批准基于D-VCd组合的血液学完全缓解率（hemCR）指标。DARZALEX FASPRO®的批准是基于III期ANDROMEDA研究的积极结果，该研究在2020年美国血液学会（ASH）年会上公布。该研究评估了DARZALEX FASPRO®与VCd联合使用与单独使用VCd相比，在成人新诊断的AL淀粉样变性患者中的疗效。接受DARZALEX FASPRO®治疗的患者经历了hemCR，比单独接受VCd治疗的患者高出三倍（D-VCd为42%，VCd为13%；P

Jubilant Therapeutics与生物医学研究领域的国际领先机构The Wistar Institute达成合作，旨在评估Jubilant Therapeutics提供的PAD4抑制剂在减少COVID-19临床严重程度方面的活性。PAD4是一种在嗜中性粒细胞中高度表达的酶，其活性与NETs（中性粒细胞胞外陷阱）的形成有关，而NETs的形成与COVID-19的严重程度相关。该合作旨在通过抑制NETs的形成来减轻由SARS-CoV-2病毒引起的免疫反应过度释放的促炎细胞因子风暴，从而降低COVID-19的死亡率和症状严重程度。Jubilant Therapeutics的抑制剂有望在临床试验中证明其有效性。

日本生物技术公司United Immunity与Astellas子公司Xyphos Biosciences达成合作，共同研发下一代纳米免疫疗法以治疗癌症。双方自2020年12月起开展联合研究，旨在利用United Immunity的纳米颗粒药物递送技术和Xyphos的癌症免疫疗法技术，开发针对难以治疗的癌症的新疗法。Xyphos拥有基于CAR-T免疫细胞疗法的ACCEL技术平台，而United Immunity专注于纳米免疫疗法，致力于将纳米技术与免疫疗法结合对抗癌症和病毒。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Daiichi Sankyo公司和阿斯利康的ENHERTU®（fam-trastuzumab deruxtecan-nxki）用于治疗既往接受过治疗的HER2阳性晚期胃癌患者，这是十年来首个针对胃癌患者的HER2靶向药物。该药物基于DESTINY-Gastric01临床试验的积极结果，显示出与化疗相比，在总生存期（OS）和客观缓解率（ORR）方面具有统计学和临床意义的改善。ENHERTU的批准有望成为HER2阳性胃癌患者的新标准治疗方案。