QurAlis Corporation，一家专注于开发针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）和其他神经疾病的精准药物的生物技术公司，宣布将在2020年12月9日至11日举办的MNDA第31届国际ALS/MND研讨会上展示两项临床前精准药物ALS项目的研究数据。公司联合创始人、哈佛大学教授Kevin Eggan和Clifford Woolf，以及麻省总医院的Brian Wainger和Merit Cudkowicz等研究人员，近期在JAMA Neurology杂志上发表了关于Kv7激动剂在ALS治疗潜力的临床研究结果。这些数据支持了QurAlis关于Kv7安全开启剂可能成为针对ALS患者运动系统过度兴奋的有效疾病修饰疗法的信念。QurAlis的研究人员将在研讨会上首次公开展示其针对Kv7.2/7.3离子通道激动剂作为治疗运动神经元过度兴奋和兴奋性毒性潜在疗法的临床前研究数据，以及针对TBK1自噬途径的项目。QurAlis致力于通过其创新的精准药物开发，为ALS患者带来希望。

Protagonist Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其PTG-300治疗真性红细胞增多症（一种以红细胞过度产生为特征的罕见疾病）的快速通道资格。PTG-300是一种注射用合成肽，模拟天然激素促铁蛋白，在正在进行的2期临床试验中显示出显著减少真性红细胞增多症患者输血需求的能力。PTG-300此前已获得FDA授予的孤儿药资格。该快速通道资格反映了PTG-300有可能改善目前真性红细胞增多症患者的治疗方案，并提供了加速临床试验的机会。Protagonist Therapeutics将继续在2期临床试验中招募和救治患者，预计将在2021年中完成完全入组。公司期待与FDA密切合作，在2021年上半年讨论并最终确定关键性试验计划。FDA的快速通道计划旨在促进新疗法的开发和加快审查，旨在治疗严重疾病并具有解决未满足医疗需求潜力的药物将受益于与FDA更频繁的互动和会议，以及可能加快审批的途径。

FibroGen公司与合作伙伴阿斯利康将在第62届美国血液学会（ASH）年会上展示罗沙司他治疗低风险骨髓增生异常综合征（MDS）贫血的额外分析结果，以及多个罗沙司他III期临床试验的结果。罗沙司他是一种口服小分子缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI），正在开发用于治疗慢性肾病（CKD）贫血和低风险MDS继发性贫血。FibroGen和阿斯利康将在ASH年会上展示八篇摘要，包括罗沙司他在不同CKD患者中的心血管安全性和疗效结果，强调其在广泛CKD患者中的潜力。MDS是一种血液疾病，特征是形成的血液细胞不良或功能异常，导致慢性贫血。探索性分析显示，罗沙司他在需要输血的低风险MDS患者中有效，无论是否存在环状铁粒幼细胞和基线促红细胞生成素状态。罗沙司他在日本和中国获得批准用于治疗透析和未透析的CKD贫血成人患者，美国食品药品监督管理局正在审查其在美国的CKD贫血治疗的新药申请。

Sio Gene Therapies公司宣布，其针对婴儿型和晚发型GM1神经节苷脂病的基因疗法AXO-AAV-GM1已进入临床试验的高剂量组。这是目前唯一针对这两种GM1神经节苷脂病的基因疗法。该疗法旨在通过腺相关病毒载体恢复β-半乳糖苷酶酶活性，以治疗这种致命的儿童疾病。公司计划在2020年底前报告低剂量组的初步数据。AXO-AAV-GM1已获得孤儿药和罕见儿科疾病指定，目前正在进行临床试验。

Mesoblast公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其remestemcel-L治疗由COVID-19感染引起的急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的快速通道资格。该资格旨在加速治疗严重和危及生命的疾病的治疗方案的开发和审查。remestemcel-L是一种由无关供体的骨髓中分离的间充质干细胞组成的实验性疗法，具有调节免疫的特性，可对抗由各种炎症性疾病引起的细胞因子风暴。FDA的快速通道资格是基于remestemcel-L在缓解COVID-19 ARDS未满足的医疗需求方面的潜力。此外，Mesoblast与诺华公司达成了一项许可和合作协议，共同开发和商业化remestemcel-L，重点治疗ARDS，包括COVID-19 ARDS。

Aronora Inc.宣布，其研发的创新疗法用于治疗血液疾病的生物技术公司，已完成AB023的2期临床试验，并将相关数据在2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）年度会议上进行口头报告。AB023是一种针对凝血因子XI（FXI）的重组抗体，能特异性抑制FXI被因子XII激活，而不阻断其被凝血酶激活。该2期研究评估了AB023在慢性血液透析的终末期肾病患者的安全性和有效性。此项研究部分得到了美国国立卫生研究院（NIH）国家心脏、肺和血液研究所和国家过敏和传染病研究所的支持。

武汉友芝友生物制药有限公司，一家专注于肿瘤免疫疗法和双特异性抗体药物研发的生物制药公司，近日完成近2亿元B轮融资，由同德投资领投，华大共赢、伟沣科技、三花弘道等多家投资机构跟投。所募集资金将用于推动核心产品M701和M802的临床II期试验及其他重点产品开发。公司成立于2010年，此前在2018年获得石药集团领投的5.14亿元人民币A轮融资。友芝友在双特异性抗体技术方面具有创新，其研发的非对称抗体结构YBODY®可激活T细胞靶向肿瘤细胞，增强杀伤效果。公司已基于YBODY®平台开发了多个临床阶段和临床前阶段的CD3双抗产品，其中M701和M802是重点产品，分别用于治疗恶性腹水和乳腺癌、胃癌、卵巢癌。友芝友计划在2021年初实现IPO上市。

Targovax公司在挪威奥斯陆宣布，其研发的免疫激活剂ONCOS-102与抗PD-1抑制剂Pembrolizumab（Keytruda）的联合治疗在难治性黑色素瘤患者中显示出35%的最佳客观缓解率（ORR）。这是在一项开放标签的1期临床试验中得出的结果，该试验针对的是经过抗PD-1治疗疾病进展的晚期、不可切除的黑色素瘤患者。试验结果显示，在20名可评估的患者中，有7名患者对ONCOS-102和Pembrolizumab的联合治疗产生了肿瘤反应，其中包括非注射部位的肿瘤完全消失的病例，表明ONCOS-102可以诱导全身性抗肿瘤免疫。这些数据与正在开发的同类疗法相比显示出优势，Targovax计划进行进一步的临床试验以验证这些结果。

亚盛医药公布了其自主研发的1类新药Bcl-2抑制剂APG-2575的最新临床进展，该药具有治疗肿瘤的潜力。APG-2575通过选择性抑制Bcl-2蛋白恢复肿瘤细胞凋亡机制，是首个在中国进入临床阶段的本土研发Bcl-2选择性抑制剂。全球范围内共有9项临床研究正在进行，包括多种血液肿瘤适应症，初步结果显示客观缓解率达到70%。APG-2575安全性良好，未观察到限制性毒性剂量，且获得三项FDA孤儿药认证。亚盛医药正加快全球临床开发，希望早日惠及全球患者。

Ascentage Pharma宣布，中国药品监督管理局批准其新型MDM2-p53抑制剂APG-115的IIa期临床试验，用于治疗复发性/难治性T细胞前淋巴细胞白血病（r/r T-PLL）。该研究已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。APG-115与Bcl-2抑制剂APG-2575联合使用，旨在评估其在治疗r/r T-PLL患者中的安全性和初步疗效。T-PLL是一种侵袭性T细胞白血病，发病率极低，治疗选择有限。APG-115和APG-2575均具有针对肿瘤细胞凋亡途径的潜力，有望为T-PLL患者提供新的治疗选择。

健康食品品牌“王饱饱”已完成数亿元C轮融资，投资方包括经纬中国、高瓴创投、黑蚁资本、源码资本和祥峰投资。公司计划将资金用于品牌建设和供应链升级。自2018年成立以来，王饱饱已完成多轮融资，并在淘系麦片品类中取得领先地位。公司创始人姚婧希望将品牌与麦片品类紧密关联，并计划明年拓展新品类。王饱饱注重线上线下渠道均衡发展，线下门店已覆盖超过1万家，并推出多款非膨化工艺的新产品。品牌建设方面，王饱饱成立消费者策略部门，精准匹配内容和流量，以提升用户认知。公司计划通过快速塑造品牌、迭代产品和精细化运营，成为健康食品领域的全渠道品牌。

健康食品品牌「好麦多」获得1.5亿元新一轮融资，资金将用于产品研发、品牌建设和供应链改造。公司首款产品奇亚籽酸奶水果麦片上线后销售额迅速突破，全渠道累计销售额超过10亿元。好麦多定位为“时尚健康食品企业”，主打水果麦片，核心用户为18-35岁都市用户。创始人方翔强调产品研发注重“更好吃”，供应链和产品为公司核心壁垒。公司采用全渠道模式，线上线下多渠道合作，并制定“HON金标准”确保产品健康美味。

LG Chem Life Sciences与TransThera Biosciences宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准TT-01025的新药研究申请，这是一种针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和其他炎症性疾病的新型SSAO/VAP-1抑制剂。LG Chem将在美国拉斯维加斯的PPD临床研究单位启动TT-01025的1期临床试验，以评估其在健康受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。NASH是一种可能导致肝硬化甚至肝移植的潜在致命疾病，目前尚无针对NASH的特定治疗方法。LG Chem Life Sciences与TransThera Biosciences于2020年8月17日达成独家许可协议，在全球范围内（除大中华区和日本外）研究、开发、生产和商业化TT-01025。TT-01025是一种高度选择性的口服小分子SSAO/VAP-1抑制剂，在NASH的预临床研究中显示出良好的疗效。

Ionis Pharmaceuticals宣布启动针对家族性胆固醇酯血症（FCS）成年患者的AKCEA-APOCIII-L Rx的3期BALANCE研究。FCS是一种由严重高甘油三酯血症和可能致命的急性胰腺炎风险特征的遗传性疾病。AKCEA-APOCIII-L Rx利用Ionis的专有LICA技术平台设计，旨在抑制由肝脏产生的调节血清甘油三酯的蛋白质apoc-III的生产。该研究是一项全球性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，计划招募最多60名18岁以上的FCS患者，主要终点是在与安慰剂相比的6个月时基线空腹甘油三酯水平的百分比变化。Ionis正在评估AKCEA-APOCIII-L Rx在FCS患者中的开发，并计划评估其在其他高甘油三酯血症疾病患者中的应用。

百济神州宣布，Baker Bros. Advisors LP关联基金将公开发行1,511,546股美国存托股（ADS），每股ADS相当于13股普通股，献售股东给予承销商30天内不超过151,154股ADS的超额配股权。高盛将担任本次发行的承销商。百济神州将承担发行相关费用，但无收益。本次发行以市场和其他条件为准，无法保证完成或确定规模。百济神州是一家全球性生物科技公司，专注于创新药物研发和商业化，拥有多款在售药物，并推动多元化新型疗法药物管线。

Oyster Point Pharma宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了针对神经性角膜炎（NK）患者的OC-01（伐尼克林）鼻喷剂临床试验的方案，旨在评估该药物对干眼症的治疗效果。该研究计划于2021年上半年开始招募患者，这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的II期临床试验。同时，公司还计划在2020年第四季度提交OC-01治疗干眼症的新药申请。OC-01是一种高度选择性的胆碱能激动剂，作为无防腐剂的鼻喷剂，旨在治疗干眼症的症状。

Eisai公司在2020年美国癫痫学会年会虚拟会议上展示了其抗癫痫药物FYCOMPA（佩拉明潘）的52周无发作数据。研究显示，在FREEDOM III期临床试验的扩展阶段，接受4 mg/天剂量的患者中，52周时持续无发作的比例为62.5%。此外，一项真实世界分析显示，在430名接受FYCOMPA治疗的癫痫患者中，局部性发作和全身性发作患者的无发作率分别为34.8%和56.1%。研究还发现，FYCOMPA作为单药治疗或早期添加治疗，在常规临床环境中对部分性发作患者具有潜在的治疗效果。