罗氏公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其生物制剂Xolair（奥马珠单抗）用于治疗对鼻用皮质类固醇反应不足的18岁及以上成年人的鼻息肉。Xolair是首个针对并阻断免疫球蛋白E（IgE）的生物制剂，IgE是炎症的关键驱动因素。该批准基于两项III期临床试验的结果，显示接受Xolair治疗的鼻息肉患者与接受安慰剂的患者相比，在鼻息肉评分（NPS）和每周平均鼻塞评分（NCS）方面有显著改善。Xolair此前已获FDA批准用于治疗哮喘和慢性荨麻疹。

Rafael Pharmaceuticals宣布将启动一项CPI-613（devimistat）与羟氯喹联合治疗软组织透明细胞肉瘤患者的二期临床试验。该公司与Sara’s Cure和Sarcoma Alliance for Research through Collaboration（SARC）合作，将在美国多个地点进行试验。此试验旨在为透明细胞肉瘤患者提供新的治疗选择，该疾病在青少年和20多岁的年轻人中较为常见。CPI-613是一种针对癌细胞能量代谢的药物，旨在提高癌细胞对化疗药物的敏感性。Rafael Pharmaceuticals已获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，在胰腺癌和急性髓系白血病中进行关键的三期临床试验，并将devimistat指定为孤儿药。

Adamas Pharmaceuticals与HealthCare Royalty Partners达成协议，修改了其Royalty-Backed Loan的关键条款。新条款包括从OSMOLEX ER®的版税中偿还贷款，同时保留GOCOVRI®的版税；取消了2022年的潜在版税率上升至17.5%的条款；修改了控制权变更后的提前还款条款，规定提前还款足以使HCR的累计付款达到1.75亿美元或1.95亿美元；延长了贷款到期日至2027年3月31日；要求Adamas在贷款期间保持至少2500万美元的现金和投资余额。这些修改将于2021年初收购OSMOLEX ER后生效，旨在提高Adamas的运营效率，并支持其长期战略。

Cara Therapeutics公司宣布已完成其KORSUVA™（difelikefalin tablets）的KARE Phase 2剂量范围临床试验的全面入组，该试验旨在治疗特应性皮炎患者的轻至重度瘙痒。试验在美国多个临床中心入组了400名患者。公司总裁兼首席执行官Derek Chalmers表示，该试验的全面入组是临床开发的重要里程碑，并期待在2021年初报告主要数据。KARE Phase 2试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估KORSUVA对约400名成年特应性皮炎患者的轻至重度瘙痒的疗效和安全性。该试验的主要疗效终点是治疗期间第12周每周平均24小时瘙痒NRS评分的基线变化。Cara Therapeutics专注于开发针对周围κ阿片受体（KORs）的新化学实体，以缓解瘙痒。

Insmed公司宣布，其新型口服药物brensocatib在治疗囊性纤维化引起的支气管扩张症的三期临床试验ASPEN中，已开始对首位患者进行给药。brensocatib是一种新型、首次在同类药物中出现的DPP1可逆抑制剂，旨在治疗支气管扩张症和其他炎症性疾病。该试验是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的三期研究，旨在评估brensocatib在支气管扩张症患者中的疗效、安全性和耐受性。该研究预计将在40个国家的480个地点招募约1620名患者。此外，brensocatib已获得美国食品药品监督管理局的突破性疗法指定和欧洲药品管理局的优先药品指定。

Silo Pharma与荷兰马斯特里赫特大学达成一项研究协议，旨在研究低剂量迷幻药物对帕金森病患者的认知和情绪功能障碍的影响。这项临床研究由马斯特里赫特大学神经心理学与药理学副教授Kim Kuypers主持，旨在评估迷幻药物在治疗帕金森病方面的安全性和有效性。Silo Pharma表示，这项研究是其将新型疗法带给患者的重大里程碑，期望通过合作给帕金森病患者带来希望。研究将调查低剂量迷幻药物对帕金森病患者的福祉、情感和认知注意力以及神经可塑性的生物标志物的影响。

Chembio Diagnostics获得美国卫生与公众服务部下属生物医学高级研究与发展局（BARDA）的合同，支持其开发快速、多联DPP呼吸道抗原检测系统，用于流感季节。该系统旨在同时检测流感A、B和SARS-CoV-2抗原，并可在20分钟内提供结果。此外，合同还支持准备提交给FDA的510(k)清请求，以获得快速DPP SARS-CoV-2抗原检测系统的紧急使用授权。该合同总额为1269万美元。Chembio的DPP技术平台可在15至20分钟内提供高质量的快速诊断结果，并具有多联检测能力，能够从单个患者样本中检测多达八个不同的测试结果。

Exelixis公司行使了与Iconic Therapeutics公司签订的独家许可协议，获得了Iconic的领先抗癌抗体-药物偶联物（ADC）项目，负责未来该药物的 临床开发、商业化和生产。Exelixis计划在近期向美国食品药品监督管理局（FDA）提交XB002（原名ICON-2）的IND申请，并在FDA批准后，于2021年初启动该药物的1期临床试验。XB002是一种理性设计的下一代ADC，由Tissue Factor靶向抗体和Zymeworks的ZymeLink™连接体-有效载荷组成，与早期TF靶向ADC相比，具有改善的治疗指数和良好的安全性。在行使独家选择权时，Exelixis向Iconic支付了2000万美元的额外选择权行使费用。Iconic现在也符合未来开发、监管和商业化里程碑付款以及潜在销售额的版税。

Motus GI Holdings, Inc.与德克萨斯州休斯顿的Memorial Hermann医院高级内镜主任Dr. Nirav Thosani合作，旨在提高住院结肠镜检查的效率和临床结果。Memorial Hermann医院是德克萨斯州最大的非营利性医疗系统之一，拥有14家医院。该合作将使用Motus GI的Pure-Vu®系统，该系统可帮助处理肠道准备不足的患者，同时可能减少这些患者的住院时间。Motus GI首席执行官Tim Moran表示，他们计划培训更多医生和员工，并扩大Pure-Vu®系统在Memorial Hermann系统内其他医院的覆盖范围。Pure-Vu®系统是一种美国FDA批准的医疗设备，旨在帮助在结肠镜检查过程中清洁准备不良的结肠。

Oxford Immunotec与日本Sysmex集团子公司RIKEN Genesis达成独家分销协议，将T-SPOT Discovery SARS-CoV-2检测套件在日本市场进行独家分销。该套件用于检测和测量SARS-CoV-2特异性T细胞，可能为SARS-CoV-2感染免疫提供新见解。该套件基于Oxford Immunotec的T-SPOT技术，已在欧洲和北美用于研究用途。Sysmex计划将T细胞反应套件作为其COVID-19测试组合的重要补充。Oxford Immunotec和RIKEN Genesis均对T-SPOT Discovery SARS-CoV-2套件在日本的推广和COVID-19研究及药物开发寄予厚望。

Bacainn Therapeutics公司首席医疗官Chris Stevens表示，BT051作为治疗炎症性肠病的药物，在首次人体试验中的安全性和耐受性结果令人鼓舞，支持了其研发工作。该临床试验为一项1期、随机、双盲、安慰剂对照的单中心研究，健康受试者被随机分为5个剂量组，接受BT051或安慰剂治疗。结果显示，BT051的单剂量高达3500毫克在所有受试者中均表现出良好的安全性和耐受性，大多数不良事件为轻度，无严重不良事件。此外，BT051口服给药后，系统暴露量和粪便浓度也得到评估，结果显示，在所有评估的剂量下，系统暴露量要么无法检测到，要么极低，而粪便浓度则较高，符合药物设计避免吸收的要求。基于药代动力学研究结果以及BT051在本研究中表现出的良好安全特性，Bacainn Therapeutics计划在2021年启动1b期临床试验，以评估BT051在患有中度至重度活动性溃疡性结肠炎患者中的疗效。

Therapix Biosciences与加拿大卡尔加里大学合作，进一步研究其专利药物THX-160的镇痛效果。THX-160是一种创新的CB2受体激动剂，由以色列希伯来大学的Raphael Mechoulam教授合成，Mechoulam教授是该领域的权威专家。该药物在前期临床研究中显示出比吗啡更强的镇痛效果，且无成瘾风险。此次合作旨在推动THX-160在治疗疼痛方面的进一步开发，以应对美国严重的阿片类药物危机。

Amring Pharmaceuticals Inc.与Ferring International Center S.A.达成协议，收购LYSTEDA（氨甲环酸）全球权益，该药为治疗女性周期性重度月经出血的非激素类创新疗法。Amring自2016年起在美国销售LYSTEDA的授权仿制药。此次收购将巩固Amring在HMB治疗领域的市场领导地位，并拓展美国以外的市场机会。Amring是Sever Life Sciences的一部分，与全球知名生物制药公司合作，致力于将生物技术药物、无菌制造和其他先进技术引入市场。Ferring International Center S.A.是一家专注于生殖医学和母体健康的生物制药集团，总部位于瑞士圣普雷。

Appili Therapeutics宣布其Phase 3临床试验PRESECO已开始给药，评估口服Avigan（法匹拉韦）治疗COVID-19的有效性。该试验由PRA Health Sciences负责，在47个门诊地点进行，预计将招募约826名参与者。这是Appili本季度启动的第二项COVID-19临床试验。Appili专注于在美国进行试验，但可能将项目扩展到受COVID-19影响的其他地区。Appili正在赞助三项随机、双盲、安慰剂对照的临床研究，以确定Avigan在多个COVID-19适应症中的安全性和有效性。这些研究包括预防严重COVID疾病的研究、暴露后预防COVID-19的研究和评估Avigan在加拿大长期护理设施中控制COVID-19爆发的使用。Avigan是由富士胶片藤泽化学公司开发的广谱抗病毒口服片剂，在日本被批准用于治疗和储备流感大流行。Appili已加入一个由包括Dr. Reddy’s Labs、Global Response Aid和FFTC在内的公司组成的联盟，负责全球开发和分销Avigan片剂，以治疗和预防COVID-19。

Bluestar Genomics与芝加哥大学合作，在《自然通讯》杂志上发表了首个全基因组5-羟甲基胞嘧啶（5hmC）图谱，该图谱覆盖了多种人类组织类型。这项研究展示了5hmC作为多种严重疾病，如癌症和慢性病的全局生物标志物的稳健性能。5hmC作为一种基因激活标记，与基因表达调控密切相关。新图谱有助于深入理解各种疾病的生物驱动因素，为下一代诊断测试的开发提供了必要的信息。研究结果表明，5hmC图谱在癌症检测等领域的应用前景广阔，为未来癌症筛查和慢性病监测提供了新的可能性。

AbbVie与Frontier Medicines达成全球战略合作，共同发现和开发针对难以药物治疗的蛋白质靶点的新型疗法和E3降解剂。该合作将利用Frontier Medicines的专有化学蛋白质组学平台，识别针对新型E3连接酶和某些肿瘤学和免疫学靶点的小分子。AbbVie将支付Frontier Medicines首笔5500万美元的现金预付款，并可能获得额外的里程碑付款。合作期间，AbbVie将承担全球开发和商业化活动的全部责任和成本，而Frontier Medicines则保留在完成II期临床试验前分享某些肿瘤学项目开发活动和费用的选择权。此外，AbbVie保留在未来通过行使选择权扩大合作的权利。

生物制药公司SteroTherapeutics与国家儿童健康和人类发展研究所（NICHD）签署了一项合作协议，旨在完成一项针对库欣综合征（Cushing’s syndrome）治疗的II期临床试验。该试验将评估一种非雄激素类DHEA类似物（fluasterone）的安全性、有效性和剂量方案，以治疗库欣综合征的代谢综合征和脂肪肝等表现，这些表现占成年库欣综合征患者的25%。NIH的Constantine Stratakis博士将领导这项研究，他及其团队在库欣综合征研究方面已有超过25年的经验。根据协议，SteroTherapeutics将提供研究药物和安慰剂，以支持NICHD进行临床试验。该研究旨在推动fluasterone进入关键III期研究并争取2023-24年获得市场批准。该药物有望针对库欣综合征的多种代谢表现，如高甘油三酯血症、胰岛素抵抗、肥胖和脂肪肝。