VistaGen Therapeutics宣布其针对社交焦虑症急性治疗的PH94B药物进入关键III期临床试验，该药物有望为美国2500万社交焦虑症患者提供新的治疗选择。FDA对PH94B的滥用潜力表示关注，并提供了明确的反馈，这增强了VistaGen团队推进该药物的信心。PH94B是一种无味、无味觉、快速起效（10-15分钟）的鼻腔喷雾剂，通过调节嗅觉-杏仁核神经回路来减轻焦虑。VistaGen正在美国进行两项III期临床试验和一项长期安全性研究，预计2022年将公布结果。如果研究成功，PH94B有望成为首个FDA批准的快速起效的社交焦虑症急性治疗药物。

Tvardi Therapeutics公司宣布，其针对STAT3抑制剂的领先产品TTI-101获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定，用于治疗肝细胞癌（HCC）。HCC是一种罕见的疾病，TTI-101作为一种口服的小分子STAT3直接抑制剂，有望改善HCC患者的生存率。FDA的孤儿药资格认定将使Tvardi在HCC临床试验中获得税收抵免、免除新药申请费，并在FDA批准TTI-101作为HCC治疗药物后获得七年市场独占权。Tvardi正在进行的1期临床试验中，TTI-101显示出良好的安全性和疗效，公司期待开展2期临床试验，以评估TTI-101作为单药治疗和联合治疗的效果。

Scholar Rock公司在欧洲儿科神经病学学会（EPNS）大会上宣布，将展示其针对脊髓性肌萎缩（SMA）的候选药物Apitegromab的研究成果。Apitegromab是一种选择性抑制肌生长素活化的药物，旨在治疗SMA患者。该公司在会上将分析TOPAZ试验中Apitegromab的多项疗效终点。此外，Scholar Rock还介绍了其针对SMA的治疗策略，并强调了Apitegromab在改善患者运动功能方面的潜力。该药物已获得美国FDA和欧洲EMA的多个优先审批资格。SMA是一种罕见的遗传性疾病，会导致肌肉萎缩和无力。Scholar Rock致力于开发针对蛋白质生长因子信号传导的创新药物，以治疗多种严重疾病。

OncXerna Therapeutics公司公布了一项针对铂耐药卵巢癌患者进行的navicixizumab-paclitaxel联合治疗的1b期临床试验结果。结果显示，该联合治疗在经过大量前期治疗的铂耐药卵巢癌患者中表现出良好的临床活性，总体缓解率为43%，中位缓解持续时间达6个月。同时，公司开发的Xerna TME Panel诊断工具在预测患者对治疗的反应方面显示出潜力，其中生物标志物阳性患者的缓解率为62%，而阴性患者为25%。该研究结果支持navicixizumab和Xerna TME Panel在卵巢癌中的共同开发。

Palatin Technologies在ARVO年会上展示了其眼部研究进展和PL9643干眼症二期临床试验数据。公司发布了两张海报，一张关于PL9643在干眼症治疗中的疗效和安全性，另一张关于PL8177和PL9654在糖尿病视网膜病变模型中的疗效和影响。PL9643是一种新型黑色素皮质激素激动剂，通过眼药水局部给药。PL9643在治疗干眼症的临床二期试验中取得了积极结果，显示出良好的耐受性和安全性。Palatin正在进行PL9643的三期临床试验，预计2022年第四季度将公布主要数据，并计划在2024年第一季度提交新药申请。

Lyra Therapeutics公司宣布，两项关于LYR-210在慢性鼻窦炎（CRS）患者中疗效的新研究摘要被选为2022年联合耳鼻喉科春季会议（COSM）的口头报告。这两项研究分别探讨了LYR-210对CRS患者症状改善和生活质量的影响。LYR-210是一种长效植入式皮质类固醇基质，旨在为ENT通道和其他病变组织提供精确、持续和局部给药。Lyra Therapeutics正在开发LYR-210和LYR-220两种产品，以治疗每年约400万未能通过医疗管理的美国CRS患者。

Zynerba Pharmaceuticals在2022年生物精神病学学会（SOBP）年会上展示了一项关于ZYN002（一种用于治疗脆性X综合症的Cannabidiol透皮凝胶）长期安全性和持续疗效的研究成果。该会议于4月28日至30日在新奥尔良举行，同时提供虚拟参会方式。研究展示了ZYN002在儿童和青少年中的长期安全性和疗效，具体展示时间为4月29日下午5点至7点（中部时间），地点在新奥尔良的Hilton Riverside酒店。Zynerba致力于为患有严重慢性疾病的患者及其家庭提供改善生活的解决方案，包括脆性X综合症、自闭症谱系障碍和22q11.2缺失综合征。公司还提醒投资者，本新闻稿包含前瞻性陈述，可能受到多种风险和不确定性因素的影响，实际结果可能与预期存在差异。

Osivax公司宣布其广谱流感疫苗候选药物OVX836的2a期临床试验结果已发表在《免疫学前沿》期刊上。该疫苗利用Osivax专有的自组装纳米颗粒技术，针对流感病毒内部核蛋白（NP），这是一种高度保守的抗原，对表面抗原的持续突变具有较低敏感性。研究显示，OVX836在300名成年受试者中安全且耐受良好，同时显著提高了NP特异性细胞免疫反应，包括CD4+和CD8+ T细胞，并显示出初步的疗效信号。基于这些结果，Osivax计划进一步测试其通用方法与当前季节性疫苗结合使用，以提供更广泛和更有效的流感保护。该研究还包括了300名18至65岁健康志愿者，他们接受了OVX836或季节性流感疫苗Influvac Tetra™的单剂疫苗接种。试验结果表明，两种剂量的OVX836均安全且耐受良好，其局部和全身的信号和症状与Influvac Tetra™相似。Osivax目前正在进行2a期剂量优化研究，以评估300µg和480µg剂量单次给药的OVX836的免疫原性和安全性。

新加坡远程医疗初创公司Ordinary Folk获得Monk's Hill Ventures 500万美元pre-seed轮融资，资金将用于香港招聘和扩张。公司由Sean Low于2020年创立，主要平台Noah和Zoey分别针对男性和女性健康问题。Low旨在缓解面对面访问的痛点，并让患者更容易寻求治疗。公司选择香港作为扩张市场，因两地医疗系统相似，面临类似问题。Ordinary Folk自上线以来收入增长超130%，独立访问者超百万。其区别于其他远程医疗初创之处在于建立完整的医疗保健堆栈，包括健康评估和药品物流。Monk's Hill Ventures合伙人Peng T. Ong表示，Ordinary Folk为患者提供医疗专家和产品接触，创造治疗选择生态系统。

Lysogene公司宣布，其在EMBO Molecular Medicine杂志上发表了一篇同行评审文章，揭示了一种针对脆性X综合征（FXS）的基因治疗新方法。该方法利用腺相关病毒（AAV）载体递送二酰甘油激酶（DGKk），在Fmr1-KO小鼠模型中实现了对FXS的长期治疗。FXS是一种罕见遗传疾病，在欧洲约有11万人，在美国约有7万人受到影响。研究显示，DGKk在FXS的发病机制中扮演重要角色，为FXS的治疗提供了新的策略。Lysogene公司专注于中枢神经系统（CNS）罕见病的基因治疗，正在开展MPS IIIA和GM1神经节苷脂病的研究，并致力于开发针对FXS的创新AAV基因治疗。

MaaT Pharma，一家法国临床阶段的生物技术公司，专注于开发基于微生物组生态系统的疗法，以改善癌症患者的生存结果，于2022年3月28日宣布，其关键性3期临床试验已纳入首位患者，这是在获得市场授权前的最后一步。该试验评估MaaT013治疗急性移植物抗宿主病（aGvHD）的效果，这是一种干细胞移植后的严重并发症。每年有超过1万人被诊断出患有这种疾病，最严重的形式的预后很差，第一年的死亡率高达80%。这一里程碑标志着MaaT Pharma的成功，它是首家在Euronext上市的开发微生物组疗法的公司，建立在2014年与INRAE的合作伙伴关系基础上，特别是通过MaaT Pharma、INRAE和Dr. Joël Doré之间的科学支持协议。MaaT Pharma自成立以来已开发出三种产品，包括两种目前处于临床试验阶段。公司已启动了五项1期和2期临床试验，巩固了其专利组合（包括13个国际专利家族），并筹集了总计8300万欧元。MaaT013已在法国的2期临床试验和持续的同情使用计划中为超过100名aGvHD患者提供治疗。

MediciNova公司宣布，其研发的MN-166（ibudilast）在预防脉络膜黑色素瘤（UM）转移方面的数据已发表在《分子癌症研究》期刊上。该研究揭示了UM外泌体通过巨噬细胞迁移抑制因子（MIF）诱导促转移微环境。MN-166（ibudilast）通过抑制MIF，显著抑制了UM细胞迁移，并在UM小鼠模型中预防了转移的发生。这一研究为MIF抑制可能作为预防UM转移的新型辅助药物疗法提供了首次体内证据。MN-166（ibudilast）有望帮助UM和其他恶性肿瘤患者。

AstraZeneca的EVUSHELD（tixagevimab和cilgavimab）在PROVENT III期预防性试验中显示出显著效果，能将出现症状性COVID-19的风险降低77%，在六个月随访分析中降低至83%，与安慰剂相比。试验中未出现EVUSHELD组严重疾病或COVID-19相关死亡病例。超过75%的试验参与者有合并症，如免疫抑制者，他们可能对疫苗接种反应不足。EVUSHELD在给药后六个月内血清中浓度保持较高，表明单剂量可提供至少六个月的长期保护。这些数据已发表在《新英格兰医学杂志》上。EVUSHELD已被多个国家授权用于预防COVID-19，包括紧急使用授权。

加拿大卫生部门批准Vertex制药公司扩大TRIKAFTA®（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）的使用范围，适用于6至11岁患有囊性纤维化（CF）且至少有一个F508del突变的儿童。这一批准使得约500名加拿大6至11岁的CF患者有资格使用TRIKAFTA®。Vertex完成了针对6至11岁CF患者的24周开放标签、多中心3期研究，结果显示TRIKAFTA®的疗效和安全性良好。Vertex还向加拿大药物和健康技术评估机构提交了相关申请。囊性纤维化是一种罕见的遗传疾病，由CFTR基因的突变引起，影响全球超过83,000人。TRIKAFTA®是一种口服药物，旨在增加细胞表面CFTR蛋白的数量和功能，帮助患者缓解病情。

Windtree Therapeutics公司在即将于西班牙马德里举行的欧洲心脏病学会心力衰竭会议上将展示其研发的Istaroxime在治疗早期心源性休克中的安全性和有效性。该研究已达到主要终点，Istaroxime治疗组的血压表现显著优于对照组。公司将在会议后举行电话会议，分享SEISMiC研究的详细数据。Istaroxime是一种新型双重机制疗法，旨在改善心脏收缩和舒张功能，已在急性心力衰竭患者中显示出改善心脏功能和血压的效果。

Aerie Pharmaceuticals宣布将在2022年4月22日至26日在华盛顿举行的美国白内障和屈光手术学会（ASCRS 2022）会议上展示三个摘要。这些摘要涉及公司创新产品及候选产品的临床研究，包括使用netarsudil治疗Fuchs角膜 dystrophy的研究、AR-15512治疗干眼症的IIb期临床试验结果，以及netarsudil在青光眼手术后的疗效研究。Aerie的Dr. Richard Lindstrom和Dr. David Wirta将分别就相关研究进行报告，同时还有一个独立研究海报展示netarsudil在青光眼手术后的应用。Aerie致力于开发治疗眼科疾病的新疗法，其产品Rhopressa和Rocklatan已在美国上市。

Novavax公司宣布其合作伙伴Takeda获得日本厚生劳动省批准生产和上市Nuvaxovid™肌内注射疫苗，这是首款在日本获准使用的蛋白疫苗，适用于18周岁及以上成人的初次和加强型免疫接种。该疫苗基于重组蛋白技术，与Takeda合作在日本光市的工厂生产，并使用Matrix-M™佐剂增强免疫反应。批准基于包括3期临床试验在内的多项研究，结果显示疫苗具有良好的安全性和有效性。Takeda将开始分发日本政府购买的剂量，而NVX-CoV2373在美国尚未获准使用。