美国加州杜阿尔特市，2020年12月1日——一项发表在《分子癌症治疗》杂志上的新研究表明，结合使用由希望之城科学家开发的抗癌病毒CF33和免疫检查点抑制剂，能够使某些肿瘤对治疗产生持久抵抗。这项研究显示，CF33能够增加肿瘤细胞中PD-L1的表达，并使肿瘤细胞以刺激免疫细胞涌入的方式死亡。希望之城的科学家们对CF33在增强结肠癌治疗方面的潜力感到兴奋，并指出CF33在临床试验中对多种癌症有效。该研究还表明，CF33与抗PD-L1检查点抑制剂的联合治疗能够提高CD8+ T细胞，即记忆免疫细胞，从而在动物模型中产生抗肿瘤免疫力。希望之城的研究人员正在努力将难以治疗的“冷肿瘤”转化为可以被训练有素的免疫系统杀死的“热肿瘤”。

PierianDx与Illumina宣布扩展合作，将Illumina的AmpliSeq™系列检测面板与PierianDx平台结合，以缩短基因组报告时间、降低成本和复杂性。此举将支持全球市场TruSight Oncology 500产品组合的基因组报告。PierianDx平台使医疗机构能够在家内部署精确医疗项目，创建准确、及时和全面的临床基因组报告。Illumina高级副总裁兼首席医疗官Phil Febbo博士表示，PierianDx在顶级变异报告解决方案方面展现了其承诺，并期待扩展合作以涵盖AmpliSeq™系列面板。PierianDx开发的Clinical Genomics Workspace™软件和临床知识库将非结构化变异信息转化为高度结构化和可用的临床基因组报告。该平台被全球学术医疗中心、癌症中心、参考实验室和医疗机构使用，帮助用户准确快速地分类和解释变异，生成医生可用的报告。Intermountain Healthcare的副总裁兼精准医学和基因组学负责人Lincoln Nadauld表示，与PierianDx的合作使医疗机构能够推进精准医疗项目，提高变异分类，加速靶向疗法的识别，并为患者扩大临床试验

NeuroTherapia公司宣布完成了其针对神经退行性疾病治疗药物NTRX-07的第一项人体临床试验，这是一项针对健康志愿者的单剂量递增临床试验。试验结果显示，NTRX-07在人体中的血药浓度高于预期，且副作用仅限于轻微头晕和潮红，表明药物可能正在进入中枢神经系统。该研究得到了阿尔茨海默病协会的部分云资助，并已在2020年7月的阿尔茨海默病协会国际会议上报告。公司计划启动一项针对阿尔茨海默病患者的研究，以了解重复剂量在患者中的安全性和药代动力学特征，并将分析治疗前后炎症指标以提供生物活性的早期指示。NTRX-07是一种口服的小分子药物，针对激活的小胶质细胞上的关键受体，可减少炎症并提高大脑形成新连接的能力，从而改善学习和记忆。

Zymeworks公司宣布，其合作伙伴贝达基因在韩国启动了一项关键性单臂临床试验，该试验评估zanidatamab（前称ZW25）单药疗法在HER2扩增的晚期或转移性胆管癌患者中的疗效。Zymeworks将因此里程碑事件获得贝达基因的1000万美元付款。Zymeworks和贝达基因正在全球范围内推进zanidatamab在HER2扩增胆管癌患者中的注册性IIb期临床试验。在亚洲地区，韩国多个试验点已开放招募，中国所有试验点已选定，预计2021年第一季度开始招募。该全球研究可能使Zymeworks最早于2022年在美国提交生物制品许可申请。目前，美国、欧洲和亚洲的多个临床中心已开放招募，并计划在加拿大和南美洲增设更多中心。贝达基因还计划开展zanidatamab在多种癌症中的临床试验，包括HER2阳性胃食管腺癌和HER2阳性乳腺癌。Zymeworks正在开发zanidatamab作为HER2表达实体瘤患者的靶向治疗选择。FDA已授予zanidatamab在先前接受治疗的HER2基因扩增胆管癌患者中的突破性疗法指定，以及两个快速通道指定，分别作为单药治疗难治性胆管癌和一线胃食管腺癌的联合标准化疗。这些指定意味着z

Casma Therapeutics与Vipergen达成药物发现合作协议，Vipergen将利用其专有的高保真DNA编码库（DEL）技术平台，针对Casma未公开的发现目标，发现新型小分子药物先导化合物。Casma将保留全球商业化任何合作成果的独家权利。双方均对合作表示满意，期待共同开发突破性产品，造福患者。Casma致力于利用自噬通路开发新药，而Vipergen在DNA编码库技术领域处于领先地位，此次合作将有助于Casma的药物研发进程。

AMI Expeditionary Healthcare受美国疾病控制与预防中心（CDC）委托，在威斯康星大学麦迪逊和奥斯克什校区开展COVID-19无症状携带者流行病学调查，旨在了解如何减缓疾病传播。CDC将收集学生血液样本，并与秋季学期初的样本进行比较，以研究抗体在人体内持续时间和是否能够预防再次感染。AMI Healthcare拥有超过十年的全球医疗解决方案经验，曾为全球多个地区提供医疗服务。

Pfizer和BioNTech于2020年11月30日向欧洲药品管理局（EMA）提交了针对COVID-19的mRNA疫苗候选产品BNT162b2的正式条件性营销授权（CMA）申请。该申请基于第三阶段临床试验数据，显示疫苗对COVID-19的有效率为95%，且未观察到安全风险。除EMA外，Pfizer和BioNTech还向FDA、英国MHRA提交了申请，并在全球范围内包括澳大利亚、加拿大和日本等地启动了滚动提交。疫苗候选产品BNT162b2尚未在任何地方获得批准。

美国内布拉斯加大学林肯分校的农业与自然资源学院将与马萨诸塞州生物技术公司ZEA合作开展一项关于豆类中肽的研究，旨在发现哪些豆类品种能够生产出具有商业价值的植物基治疗慢性炎症和心脏病的药物。内布拉斯加大学林肯分校食品与健康中心的助理教授Kaustav Majumder将提供多种豆类种子，ZEA将利用其专有的CleanGrow Technology平台将这些种子培育成药用级植物，并收集相关数据。之后，ZEA将收获的植物送回内布拉斯加大学林肯分校，在那里将测试其中的活性生物成分。ZEA的CEO James Wilson表示，他们对与内布拉斯加大学林肯分校合作这一规模和重要性的项目感到非常兴奋。ZEA是一家位于马萨诸塞州沃尔波尔的植物基生物制品领先生产商，其专有的CleanGrow Technology平台能够培育出用于制药和补充剂的优化、最小变异的植物。

Mirum Pharmaceuticals宣布其针对PFIC2（胆盐输出泵缺陷）的药物maralixibat的营销授权申请（MAA）已获得欧洲药品管理局（EMA）的审查批准。该申请基于INDIGO研究的数据，显示maralixibat在治疗PFIC2患者方面具有改善生存率和生活质量的可能性。此外，Mirum还向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了maralixibat治疗Alagille综合征（ALGS）胆汁淤积性瘙痒的新药申请（NDA），并启动了针对ALGS患者的扩大访问计划。Maralixibat是一种新型口服药物，正在多个胆汁淤积性肝病中进行评估。

Galecto公司发布了一项关于其新型治疗纤维化和癌症的生物技术产品GB0139的研究，该研究在《欧洲呼吸杂志》上发表。研究显示，吸入GB0139显著降低了IPF患者体内的关键血浆生物标志物，如YKL-40和CCL-18，这些标志物与IPF的死亡率和肺功能下降有关。在2周内，与安慰剂相比，GB0139在剂量依赖性方式下将多种生物标志物从基线水平降低，其中10毫克剂量组的效果最强。GB0139是一种吸入型小分子galectin-3抑制剂，已知在多个器官的纤维化中起关键作用，已获得FDA和EMA的孤儿药资格认定。目前，GB0139正在丹麦的波士顿和哥本哈根进行一项450名患者的52周Phase 2b/3 GALACTIC-1临床试验。

Cidara Therapeutics在ESICM LIVES 2020会议上将展示三项关于 rezafungin（一种新型每周一次的棘白菌素）治疗念珠菌血症和/或侵袭性念珠菌病的海报。这些海报将分析已完成2期STRIVE试验的结果，包括ICU状态、地理区域和体重指数等因素对治疗效果的影响。rezafungin目前正在进行关键3期临床试验，用于治疗和预防严重真菌感染。Cidara Therapeutics致力于开发长效治疗药物，以改善严重真菌或病毒感染患者的标准治疗方案。

Aprea Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其药物eprenetapopt针对TP53突变急性髓系白血病（AML）患者的快速通道资格。此前，该公司已获得该药物针对TP53突变骨髓增生异常综合征（MDS）患者的突破性疗法、孤儿药和快速通道资格。eprenetapopt是一种小分子药物，旨在重新激活突变的肿瘤抑制蛋白p53，用于治疗血液恶性肿瘤。Aprea Therapeutics公司正在开发eprenetapopt和APR-548，这两种药物都是针对p53的下一代小分子药物，旨在提高癌症治疗效果。

PTC Therapeutics公司宣布启动了针对弗里德赖希共济失调（FA）儿童的3期临床试验，评估vatiquinone（PTC743）的效果。FA是一种遗传性、进展性神经退行性疾病，通常在儿童或青少年期诊断。PTC估计全球有25,000名FA患者，目前尚无批准的治疗该病的药物。在先前的2期临床试验中，vatiquinone显示出对疾病严重程度的显著影响，且安全性良好。vatiquinone已被美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药和快速通道指定。3期临床试验是一个为期18个月的平行对照研究，将vatiquinone与安慰剂进行比较，主要终点是mFARS评分的变化，次要终点包括行走和日常生活活动。FARA首席执行官表示，对PTC Therapeutics致力于推进FA治疗表示感激，并期待协助PTC进行临床试验的招募。Vatiquinone是一种研究性小分子，可抑制15-Lipoxygenase，这是一种调节氧化应激和炎症反应通路的关键酶，与神经退行性疾病病理学有关。在超过500名患者的临床试验中，vatiquinone显示出良好的安全性。PTC Therapeutics是一家专注于罕见病治疗的全球生物制

Kleo Pharmaceuticals宣布将在2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）年度会议上展示其新型CD3 x CD20双特异性分子KPMW135的数据。该分子通过其多靶点抗体疗法增强器（MATE）平台，将CD3结合剂直接化学偶联到利妥昔单抗（Rituxan®）上，以增强抗肿瘤活性。KPMW135通过增加T细胞介导的细胞毒性活性，保留了利妥昔单抗的现有机制，同时激活T细胞摧毁肿瘤。Kleo的MATE平台能够通过定向化学偶联，快速为现有疗法添加或改进功能。此外，该平台还被用于开发Kleo的COVID-19超免疫球蛋白类似物（HGM）疗法。Kleo是一家专注于开发全合成双特异性疗法的靶向免疫疗法公司，其合成免疫疗法平台采用两种基于化学的方法——抗体重定向分子（ARM）和多靶点抗体疗法增强器（MATE），以重定向和刺激免疫系统关键成分，消灭癌细胞和病原体。

ARS Pharmaceuticals宣布，欧洲药品管理局（EMA）已接受其Neffy（ARS-1；肾上腺素鼻喷剂）的上市许可申请（MAA）审查，该药物用于治疗严重的过敏反应，包括过敏性休克。此举紧随ARS与Recordati签订的独家许可协议，将在包括欧盟在内的93个国家商业化Neffy。Neffy是美国已确立的商标名称，而欧洲的产品名称尚未确定。ARS制药公司总裁兼首席执行官理查德·洛文塔尔表示，这是Neffy及其在欧洲数百万患有致命过敏症的人的重要里程碑。MAA提交给EMA的数据显示，1毫克的Neffy能达到与0.3毫克肾上腺素肌肉注射或EpiPen相似的肾上腺素暴露量，具有快速吸收（达到血浆峰值水平的时间）和基于替代终点的临床反应。由于其创新的递送方式，Neffy有可能在治疗严重过敏反应方面与注射一样有效，同时提供更方便、更不令人畏惧的递送装置。其无针、小巧、易于使用的递送系统可能有助于消除焦虑和克服注射肾上腺素时常见的犹豫。正在开发0.65毫克的剂量强度，用于体重在15kg至30kg之间的儿童，并预计在初步批准后不久提交。在欧洲，根据流行病学数据，大约有4%的普通人群经历过过敏性休克。根据IQVIA

Imago BioSciences宣布将其全球二期临床试验扩展至香港，以评估bomedemstat（IMG-7289）治疗晚期骨髓纤维化的疗效。首例受试者在香港玛丽医院和香港大学医学院接受治疗。该研究同时在美国、英国和欧盟进行，旨在评估bomedemstat的安全性、耐受性和疗效。bomedemstat是一种LSD1抑制剂，对骨髓纤维化患者具有潜在的治疗价值。此外，该药物获得了欧洲药品管理局的PRIME指定，以加快其审批进程。Imago BioSciences专注于开发针对表观遗传酶的血液疾病新疗法，其产品线包括bomedemstat等LSD1抑制剂。

ADC Therapeutics公司将于2020年12月7日举办在线会议和网络直播，重点介绍在第62届美国血液学会（ASH）年会上关于其领先候选药物loncastuximab tesirine（Lonca）治疗复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤以及camidanlumab tesirine（Cami）治疗霍奇金淋巴瘤的最新数据。Lonca在145名患者的关键性2期临床试验中表现出48.3%的总缓解率（ORR），Cami在100名患者的2期临床试验中显示出86.5%的ORR。此外，公司还计划评估Cami作为治疗多种晚期实体瘤的新型免疫肿瘤学方法。