Strongbridge Biopharma公司宣布，其研发的RECORLEV™（左酮康唑）用于治疗内源性库欣综合症的三期临床试验SONICS研究的次要终点结果已在线发表。该研究显示，RECORLEV治疗与库欣综合症常见和令人烦恼的症状的显著改善相关，包括多毛症和痤疮等，这些症状与肾上腺产生的睾酮增加有关。研究还表明，治疗RECORLEV后，库欣综合症的症状、患者报告的生活质量（QoL）结果、抑郁症状和睾酮水平均有所改善。RECORLEV总体耐受性良好，最常见的不良事件为恶心和头痛。

Apnimed公司宣布，其首个针对OSA（阻塞性睡眠呼吸暂停）的口服药物AD109的Phase 2临床试验已开始进行，该药物结合了选择性去甲肾上腺素再摄取抑制剂和新型抗胆碱能药物。该研究旨在评估AD109在治疗OSA方面的安全性和有效性，预计2021年上半年公布数据。Apnimed的CEO Larry Miller表示，这种药物如成功，将显著改变OSA的治疗模式。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的试验，旨在证明AD109中两种成分对OSA有效。AD109旨在治疗不同严重程度的OSA患者，并解决现有治疗方法的局限性。OSA是一种常见的睡眠障碍，估计影响超过2500万美国人，但诊断不足仍然是一个严重问题。

Appili Therapeutics宣布其Phase 3临床试验PRESECO开始给药，该试验评估口服Avigan®（法匹拉韦）治疗COVID-19的效果。公司已与PRA Health Sciences合作，在47个门诊地点进行试验，预计将招募约826名参与者。这是Appili本季度启动的第二项COVID-19临床试验，预计将在2021年上半年报告早期数据。Appili目前主要在美国进行试验，但可能将项目扩展到受COVID-19影响的其他地区。Appili正在赞助三项随机、双盲、安慰剂对照的临床研究，以确定Avigan片剂在多个COVID-19适应症中的安全性和有效性。Avigan是由FUJIFILM Toyama Chemical Co., Ltd.开发的广谱抗病毒口服片剂，在日本作为治疗和储备对策用于流感大流行。Appili加入了由Dr. Reddy’s Labs、Global Response Aid和FFTC组成的联盟，共同开发和分销Avigan片剂，以治疗和预防COVID-19（不包括日本、中国和俄罗斯）。

推想医疗近日完成D1轮融资，由中关村并购母基金领投，中关村科学城、深圳一村同盛、上海联一及老股东跟投。该公司专注于将人工智能应用于医疗服务，其肺结节AI产品获得国家药监局医疗器械三类证，并成为FDA批准的第一个基于深度学习的肺部辅助检测产品。推想医疗是全球唯一获得欧盟CE认证、日本PMDA医疗器械认证、美国FDA认证和中国NMPA首张肺部AI三类证的AI医疗公司。其开发的InferRead CT肺部疾病智能解决方案等医疗AI全流程平台，已覆盖全国33个省级行政区，并完成北美、亚太以及欧洲的战略布局，AI服务已覆盖全球10个国家。

勃林格殷格翰-礼来联合宣布向中国药品监督管理局递交恩格列净片注册申请，用于治疗心力衰竭成人患者，这是该药物在中国申请的第二个适应症，且同步递交于美国和欧盟。恩格列净已在中国批准用于治疗2型糖尿病，配合饮食控制和运动，可改善血糖控制。心力衰竭是一种严重的慢性心血管疾病，全球患者超过6000万人，我国心衰患者达1370万。恩格列净用于治疗心力衰竭的注册申请基于EMPEROR心力衰竭研究中的EMPEROR-Reduced研究，该研究显示恩格列净可降低心血管疾病风险并减缓肾脏损害进展。勃林格殷格翰大中华区医学部负责人表示，期待与相关部门合作推动该适应症的获批，让中国心衰患者尽早受益。

卫材和默克近日宣布，其联合研发的口服多靶点酪氨酸激酶受体抑制剂LENVIMA与抗PD-1治疗药物KEYTRUDA或依维莫司联合治疗，在III期临床试验中，对比舒尼替尼用于晚期肾细胞癌患者一线治疗，均取得了阳性结果。试验显示，联合治疗方案在患者PFS、OS和ORR方面均表现出显著改善，且安全性特征与既往研究报告一致。双方计划提交上市许可申请，并将这些数据在医学会议上介绍。此外，卫材和默克还通过LEAP临床项目继续研究LENVIMA与KEYTRUDA联合用药，涉及多种肿瘤类型。

Targovax公司在挪威奥斯陆发布了一项关于其研发的Oncos-102溶瘤病毒与标准治疗方案化疗联合用于治疗恶性胸膜间皮瘤（MPM）的18个月随访数据。研究显示，接受Oncos-102联合化疗的患者中，超过一半在一线治疗中仍然存活，中位总生存期（mOS）尚未达到，预计将超过18.2个月。而仅接受标准治疗方案化疗的患者中，不到一半存活，mOS预计为14.2个月或更短。此外，Oncos-102治疗在MPM中诱导了广泛的免疫激活，与仅使用标准治疗方案相比，显示出更好的生存结果。Targovax公司正在与默克公司（在美国以外称为MSD）审查将Oncos-102与pembrolizumab（Keytruda）结合用于MPM治疗的下一步计划。

ObsEva公司宣布向欧洲药品管理局（EMA）提交了YSELTY®（linzagolix 100mg和linzagolix 200mg）的新药申请，用于治疗与子宫肌瘤相关的重度月经出血（HMB）。该申请是基于超过5年的药物研发工作，包括两个关键III期临床试验PRIMROSE 1和PRIMROSE 2，这两个试验旨在证明linzagolix在治疗HMB方面的有效性和安全性。linzagolix是一种新型口服GnRH受体拮抗剂，具有潜在的同类最佳特性。该药物目前处于晚期临床开发阶段，用于治疗与子宫肌瘤相关的重度月经出血和子宫内膜异位症相关的疼痛。ObsEva公司计划在2021年上半年度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请。

美国食品药品监督管理局批准了Oxlumo（lumasiran）作为治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）的首个治疗方案，这是一种罕见的遗传性疾病。该批准是Oxalosis & Hyperoxaluria Foundation和Kidney Health Initiative协调的专家和社区成员共同努力的结果。Oxlumo通过减少草酸的产生来治疗PH1，其在两个针对PH1患者的临床试验中显示出显著效果。该药物获得了孤儿药资格认定和突破性疗法认定，以及罕见儿科疾病优先审查券。FDA批准Oxlumo由Alnylam Pharmaceuticals, Inc.生产。

脑卒中整体方案提供商沃比医疗完成数亿人民币C轮融资，由高瓴创投领投，创新工场、松柏资本跟投，用于核心产品商业化及海内外上市。公司专注于出血性和缺血性脑卒中治疗，产品涵盖弹簧圈、血栓抽吸导管等，其中弹簧圈和抽吸导管进展迅速。沃比医疗CEO安穆克强调，国产化率低因技术难度高，需达到国际领先水平。公司产品已通过多国认证，销往全球15个国家。Avenir™弹簧圈在关键技术点达到国际领先，已进入海外知名医院。血栓抽吸导管Esperance®设计独特，提高抽吸效率，正在申请国际认证。中国脑卒中市场潜力巨大，预计明年国内取证上市。

Marinus Pharmaceuticals宣布，其关于ganaxolone治疗CDKL5缺乏症和难治性癫痫持续状态的临床试验和研究数据将在美国癫痫学会（AES）2020年虚拟年会上进行展示。公司共有四个摘要被选中进行海报展示，包括Marigold 3期临床试验的积极结果和子集分析。此外，Marinus还将在12月7日的虚拟科学展览中展示六篇相关海报。Ganaxolone是一种GABAA受体正向别构调节剂，正在开发静脉和口服制剂，旨在为成人和儿童患者提供急性及慢性治疗。Marinus致力于开发治疗罕见癫痫病的创新疗法，并已完成CDKL5缺乏症儿童的首个3期关键性试验。

在2020年美国血液学会（ASH）年会上，Constellation Pharmaceuticals公司宣布了其研发的BET抑制剂CPI-0610在骨髓纤维化（MF）治疗中的初步研究结果。在67名初治MF患者中，使用CPI-0610联合鲁索替尼治疗24周后，67%的患者达到了≥35%的脾脏体积减少（SVR35），中位脾脏体积减少为50%。此外，34名患者（57%）在24周时总症状评分（TSS50）达到≥50%的减少，中位TSS减少为59%。在后续治疗中，CPI-0610作为单药治疗或与鲁索替尼联合使用，在二线或更晚的治疗阶段也显示出活性。转化数据表明，CPI-0610可能具有改变疾病的作用，影响MF的四个特征。CPI-0610在MANIFEST研究中表现出良好的耐受性，作为单药治疗和与鲁索替尼联合使用，在JAK抑制剂初治和非初治患者中均表现良好。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Xofluza（巴洛沙韦）的新适应症，包括12岁及以上流感患者接触流感患者后的流感预防。Xofluza此前仅以片剂形式提供，现在也可作为颗粒剂混合于水中。Xofluza最初于2018年获得批准，用于治疗12岁及以上、症状不超过48小时的简单流感患者。FDA药物评估和研究中心抗病毒产品部负责人Debra Birnkrant表示，这一扩展的适应症将为流感季节提供重要选项，特别是在冠状病毒大流行期间。一项随机、双盲、对照试验支持了Xofluza在流感暴露后预防中的安全性和有效性，其中607名12岁及以上的受试者接受了Xofluza或安慰剂。Xofluza的常见副作用包括腹泻、支气管炎、恶心、鼻窦炎和头痛。对Xofluza过敏的患者不应服用，Xofluza不应与乳制品、钙强化饮料或泻药、抗酸药或含有钙、铁、镁、硒、铝或锌的口服补充剂同时服用。FDA已批准Xofluza由Genentech USA，Inc.生产。

Zynerba Pharmaceuticals宣布将在2020年美国癫痫学会虚拟年会上展示两篇关于ZYN002（一种用于治疗儿童和青少年发育性和癫痫性脑病的经皮递送大麻素疗法）的临床研究海报。这两篇海报分别探讨了ZYN002在治疗发育性和癫痫性脑病儿童和青少年中的疗效及生活质量，并将在12月4日进行展示。Zynerba致力于为患有罕见和近罕见神经精神疾病的患者提供创新药物，包括脆性X综合征、自闭症谱系障碍、22q11.2缺失综合征以及一系列罕见的发育性和癫痫性脑病。

TOLMAR制药公司宣布，其产品Fensolvi（醋酸亮丙瑞林）用于注射悬浮液在治疗中枢性性早熟（CPP）方面的疗效、安全性和药代动力学研究已发表在《临床内分泌与代谢杂志》上。该研究评估了64名GnRHa初治的中枢性性早熟儿童，通过皮下注射45毫克醋酸亮丙瑞林，每6个月一次，有效抑制生殖激素并停止或逆转青春期发展。Fensolvi是唯一一种每6个月皮下注射一次的醋酸亮丙瑞林，已获FDA批准用于治疗2岁及以上儿童的中枢性性早熟。该药利用创新的聚合物凝胶技术，注射后形成体内固体，并持续、可控地释放醋酸亮丙瑞林。TOLMAR制药公司表示，这项研究反映了其对通过研究和同行评审出版物增加对中枢性性早熟治疗理解的持续承诺。

Vivacelle Bio公司获得美国海军530万美元资助，用于开展VBI-S临床试验，该试验旨在治疗由COVID-19或其他病原体引起的败血症低血容量。VBI-S是一种基于Vivacelle Bio磷脂纳米粒子技术的静脉注射液体，有望在败血症早期甚至晚期阶段提高血压并改善氧合，当现有疗法失效时仍能发挥作用。该资助由海军医学研究中心代表医疗技术企业联盟（MTEC）发放，Vivacelle Bio公司创始人兼首席创新官Cuthbert Simpkins表示，VBI-S是一项突破性技术，有望拯救生命并减轻患者及其家人的痛苦。Vivacelle Bio公司CEO Harven DeShield表示，这一里程碑事件确立了VBI-S的临床重要性和Vivacelle Bio的商业前景。

MediciNova公司宣布，其基于BC-PIV技术的创新鼻内SARS-CoV-2疫苗生产已开始，使用GMP标准的Master Virus Seed Stock（MVSS）在Millipore Sigma BioReliance Services进行。该疫苗采用非传染性病毒载体BC-PIV，由BioComo和 Mie 大学共同开发，具有高效转移多种外源蛋白的能力和良好的安全性。MediciNova专注于BC-PIV SARS-CoV-2疫苗的研发，同时也在推进其他药物的研发，包括MN-166、MN-001、MN-221和MN-029等。