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Avidity Biosciences 将在第 31 届 FSHD 协会国际研究大会上展示 AOC 1020 在面肩肱肌营养不良症患者中的 1/2 期 FORTITUDE™ 试验的初步数据

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Avidity Biosciences 将在第 31 届 FSHD 协会国际研究大会上展示 AOC 1020 在面肩肱肌营养不良症患者中的 1/2 期 FORTITUDE™ 试验的初步数据

Avidity Biosciences宣布将于2024年6月12日通过网络直播举办投资者和分析师活动系列的第9卷，届时将讨论FORTITUDE™临床试验中AOC 1020的初步数据。该公司将在6月13日至14日在科罗拉多州丹佛举行的第31届FSHD国际研究大会上进行一次口头报告和一次海报展示，报告将由堪萨斯大学医学中心神经病学教授、FORTITUDE™试验调查员Jeffrey M. Statland，M.D.进行。Avidity致力于开发一种名为抗体寡核苷酸共轭（AOCs™）的新型RNA疗法，其AOCs平台旨在结合单克隆抗体的特异性和寡核苷酸疗法的精确性，以解决现有RNA疗法无法触及的靶点和疾病。

PRNewswire

2024-05-30

Avidity Biosciences LLC
GlycoMimetics 将于 2024 年 6 月 4 日举办关键意见领袖活动，以审查 Uproleselan治疗复发/难治性（R/R）急性髓性白血病（AML）的关键 3 期研究的综合结果

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GlycoMimetics 将于 2024 年 6 月 4 日举办关键意见领袖活动，以审查 Uproleselan治疗复发/难治性（R/R）急性髓性白血病（AML）的关键 3 期研究的综合结果

GlycoMimetics公司将于2024年6月4日举办一场关键意见领袖活动，介绍其针对复发/难治性急性髓系白血病（AML）的药物uproleselan的关键3期临床试验数据。活动将由哈佛医学院医学教授、Dana-Farber癌症研究所白血病部门负责人Daniel DeAngelo博士主持，讨论uproleselan的研究结果、当前AML治疗格局以及未满足的患者需求。参与者可通过电话或网络直播参加，GlycoMimetics网站将提供30天的网络直播回放。uproleselan是一种新型E-选择素拮抗剂，旨在治疗成人AML患者，GlycoMimetics已获得美国和中国监管机构的突破性疗法和快速通道设计认定。

Businesswire

2024-05-30

白血病血管肌脂肪瘤 GlycoMimetics Inc Uproleselan注射液
Atara Biotherapeutics 在 ISCT 2024 年年会上呈报了 ATA3219 的临床前数据，是一种用于治疗 B 细胞驱动的自身免疫性疾病的同种异体 CD19 靶向 CAR T 疗法

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Atara Biotherapeutics 在 ISCT 2024 年年会上呈报了 ATA3219 的临床前数据，是一种用于治疗 B 细胞驱动的自身免疫性疾病的同种异体 CD19 靶向 CAR T 疗法

Atara Biotherapeutics宣布，其基于EBV T细胞的CAR-T疗法候选药物ATA3219在治疗B细胞驱动的自身免疫疾病方面具有潜力。该疗法在维持细胞毒性和功效的同时，比自体CD19 CAR T细胞产生更低的促炎细胞因子水平。ATA3219是一种同种异体疗法，无需基因编辑，具有现货供应的潜力。这些数据将在2024年5月29日至6月1日在加拿大温哥华举行的国际细胞与基因治疗学会（ISCT）年会上进行展示。Atara计划在2024年第四季度公布针对复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）的初步临床数据，并将在2025年上半年和下半年分别公布针对狼疮性肾炎和严重系统性红斑狼疮（SLE）的数据。

Businesswire

2024-05-30

CD19 系统性红斑狼疮非霍奇金淋巴瘤 Atara Biotherapeutics Inc
BESREMi®（罗培根干扰素 α-2B）在细胞减灭疗法中显示出在降低真性红细胞增多症（PV）症状负担方面的最大益处：在 ASCO 上发表的真实世界分析

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BESREMi®（罗培根干扰素 α-2B）在细胞减灭疗法中显示出在降低真性红细胞增多症（PV）症状负担方面的最大益处：在 ASCO 上发表的真实世界分析

PharmaEssentia USA发布了一项关于罗普吉非那韦（BESREMi）治疗真性红细胞增多症（PV）的临床研究，该研究发表在《临床肿瘤学杂志》增刊中。研究回顾性分析了使用罗普吉非那韦与其他细胞减少疗法（CTs）治疗PV患者的数据，结果显示罗普吉非那韦在减少严重症状方面效果显著，且患者耐受性良好。该研究纳入了接受单独放血治疗和多种CTs治疗的患者，结果显示罗普吉非那韦在改善症状方面优于其他CTs。此外，该研究还发现，当放血治疗失败时，医生最常考虑的CTs治疗原因是症状恶化。该研究结果支持了BESREMi在PV治疗中的重要性，并鼓励医生为合适的PV患者考虑早期和最佳CTs干预。

Businesswire

2024-05-30

真性红细胞增多症
Vanda Pharmaceuticals 宣布在 SLEEP 2024 上发表演讲

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Vanda Pharmaceuticals 宣布在 SLEEP 2024 上发表演讲

Vanda Pharmaceuticals Inc.将于2024年6月1日至5日在休斯顿举办的SLEEP 2024会议上展示其研究成果。会议期间，公司遗传学负责人Sandra Paulina Smieszek博士将发表四篇关于药物筛选、CRISPR/Cas9技术、睡眠潜伏期和遗传变异与睡眠障碍相关性的研究论文。这些研究涉及HCN通道、斑马鱼中的Melanopsin Crispants、延迟睡眠-觉醒相位障碍和失眠患者的全基因组测序。Vanda是一家专注于开发创新疗法的全球生物制药公司，致力于满足未满足的医疗需求并改善患者生活。

PRNewswire

2024-05-30

睡眠障碍失眠 Vanda Pharmaceuticals Inc
ConcertAI：ASCO 2024 研究使用 ConcertAI 肿瘤学数据集发现奥拉帕尼单药治疗的早期治疗可能会缩短治疗持续时间和总生存期

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ConcertAI：ASCO 2024 研究使用 ConcertAI 肿瘤学数据集发现奥拉帕尼单药治疗的早期治疗可能会缩短治疗持续时间和总生存期

ConcertAI宣布了其在2024年ASCO年会上的研究成果，该研究利用其真实世界肿瘤数据集与默克公司和阿斯利康合作进行。研究发现，对于转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者，早期使用奥拉帕利单药治疗可能改善治疗持续时间和总生存期。研究指出，许多携带同源重组修复基因突变（HRRm）的mCRPC患者在使用奥拉帕利之前已经接受了多线治疗，即使在mCRPC之前使用了新型激素药物（NHA）。该研究从1990年至2023年诊断的电子病历中提取了年龄≥21岁、确诊为mCRPC并接受奥拉帕利单药治疗（自2020年5月19日起）的患者数据，总结了从转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）和非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）进展为mCRPC的患者频率和治疗模式。ConcertAI首席执行官Jeff Elton强调，这项研究强调了真实世界数据在支持特定治疗决策和改善患者结果方面的潜力。这项研究将在2024年6月2日ASCO年会上的海报会上展示，同时，ConcertAI在展位12045提供更多信息。ConcertAI致力于通过研究准备数据、AI技术和科学专业知识，与领先的生物医学创新者、医疗保健提供者和医学协会合作，加

PRNewswire

2024-05-30

AstraZeneca PLC 奥拉帕利
来自佛罗里达癌症专家和研究所的16名研究人员在2024年ASCO®年会上分享癌症护理发现

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来自佛罗里达癌症专家和研究所的16名研究人员在2024年ASCO®年会上分享癌症护理发现

在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，佛罗里达癌症专家与研究机构（FCS）的医生们将展示多项临床研究结果，这些研究有助于全球癌症护理的进步。研究主要来自FCS的三个一期药物开发单元和佛罗里达州FCS诊所的后期研究。FCS总裁兼管理医师Lucio N. Gordan博士表示，FCS的临床研究致力于患者为中心，每一项发现都使得治疗更加精准和有影响力。FCS药物开发总监Manish Patel博士指出，许多被展示的临床研究聚焦于靶向治疗和生物组合。FCS的研究人员将在会议期间发表37篇论文和出版物，包括四个由FCS主要研究者作为第一作者的摘要，以及多个口头报告。FCS首席执行官Nathan H. Walcker强调，FCS对肿瘤学研究的承诺比以往任何时候都更加强大，这从他们提交的摘要数量中得到了体现。所有摘要和报告均可在ASCO 2024年年会上查看。

PRNewswire

2024-05-30

恶性肿瘤
AB Science 提供马赛替尼在 ALS 中的附条件上市许可申请的最新情况

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AB Science 提供马赛替尼在 ALS 中的附条件上市许可申请的最新情况

AB Science宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人类用药药品委员会（CHMP）在5月28日的会议上，对masitinib治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的临时市场授权申请持负面意见。CHMP预计将在6月24日至27日的下次会议上正式发表意见。AB Science将继续与CHMP合作，确定适当的下一步行动，包括可能的复审请求。公司将于5月30日举办网络直播，解释CHMP未批准masitinib治疗ALS的主要原因，并讨论可能的复审理由。此外，AB Science已请求欧交所暂停其股票在欧交所的上市，直至发布网络直播总结的新闻稿。AB Science是一家专注于蛋白质激酶抑制剂（PKIs）研究、开发和商业化的制药公司，总部位于法国巴黎，其领先化合物masitinib已在兽医医学领域注册，并在人类医学领域开发用于肿瘤、神经疾病、炎症疾病和病毒疾病。

GlobeNewswire

2024-05-30

肌萎缩侧索硬化肿瘤神经疾病甲磺酸马赛替尼片 AB Science SA
FDA批准lisocabtagene maraleucel治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤【AI生成】

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FDA批准lisocabtagene maraleucel治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤【AI生成】

2024年5月30日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Juno Therapeutics, Inc.生产的lisocabtagene maraleucel（商品名Breyanzi），用于治疗既往接受过至少两线系统性治疗（包括Bruton酪氨酸激酶抑制剂/BTKi）的成人复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）。该批准基于TRANSCEND-MCL开放标签、多中心、单臂临床试验数据。研究主要终点为总缓解率（ORR），结果显示ORR为85.3%，完全缓解率（CRR）为67.6%；中位随访22.2个月时，中位缓解持续时间（DOR）为13.3个月。常见不良反应包括细胞因子释放综合征（CRS）、疲劳、肌肉骨骼疼痛和脑病等。鉴于存在致命或危及生命的CRS及神经毒性风险，FDA要求附带风险评估与缓解策略（REMS）。推荐剂量为90至110×10^6个CAR阳性活T细胞，CD4与CD8组分比例为1:1。该申请获得优先审评资格及孤儿药认定。

FDA

2024-05-30

套细胞淋巴瘤慢性鼻窦炎 lisocabtagene maraleucel
新闻稿：Sanofi 完成对 Inhibrx， Inc. 的收购。

医药投融资

新闻稿：Sanofi 完成对 Inhibrx， Inc. 的收购。

法国制药巨头Sanofi宣布完成对Inhibrx公司的收购，将SAR447537（原INBRX-101）纳入其罕见病管线，强调公司致力于开发差异化且具有潜力的最佳类药物。SAR447537是一种人源重组蛋白，有望使α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）患者通过每月一次的给药频率实现血清AAT水平的正常化。AATD是一种遗传性罕见病，主要影响肺部，导致组织逐渐恶化。SAR447537可能有助于减轻炎症并防止受影响个体的肺功能进一步恶化。Inhibrx的股东在2024年5月24日的特别股东大会上投票批准了此次收购。收购完成后，Inhibrx的股东有权以每股30美元的价格获得现金，总额约17亿美元（完全稀释基础上），以及每股一项附带价值权证，在达到监管里程碑时可以获得5美元。Sanofi通过将其间接全资子公司与Inhibrx合并，完成了对Inhibrx的收购，Inhibrx继续作为存续公司，成为Sanofi的间接全资子公司。在收购关闭之前，Inhibrx完成了Inhibrx Biosciences（Inhibrx生物科学公司）的剥离，将92%的Inhibrx Biosciences股份分配给截至2024年5月17日持有

Biospace

2024-05-30

Sanofi SA Α-1 抗胰蛋白酶缺乏 Inhibrx Inc
CinRx Pharma 宣布追加 7300 万美元融资

医药投融资

CinRx Pharma 宣布追加 7300 万美元融资

CinRx Pharma完成了一轮7300万美元的融资，累计融资额达到1.76亿美元。该公司已成立五家专注于心血管、代谢和胃肠道疾病的子公司，并与多家公司建立了CINergy合作关系。CinRx计划利用这笔资金推进现有项目的发展，并在关键领域扩大业务。创始人兼首席执行官Jon Isaacsohn表示，这笔资金将支持现有项目的快速推进，并复制其资产选择流程以发现更多有潜力改善患者生活质量的药物。CinRx Pharma采用独特的中心辐射业务模式，通过临床开发推进多样化的药物组合，其团队拥有丰富的治疗经验和临床开发项目支持。

Biospace

2024-05-30
ChromaTan 获得 $2M 的 IIB 期 NIH 资助，用于通过 BioRM™（一种无柱稳态连续洗脱纯化平台）开发完全集成的 AAV 连续纯化。

医药投融资

ChromaTan 获得 $2M 的 IIB 期 NIH 资助，用于通过 BioRM™（一种无柱稳态连续洗脱纯化平台）开发完全集成的 AAV 连续纯化。

ChromaTan公司获得美国国立卫生研究院（NIH）下属国家普通医学科学研究所（NIGMS）提供的200万美元IIB研究资助，用于开发其创新的BioRMB™连续流动单柱生物制造技术，以生产腺相关病毒（AAVs）。该项目旨在提升生物制药制造效率，降低成本，优化生物制药的环境影响。项目将开发至少两种AAV血清型的纯化工艺，并扩大BioRMB™平台至小试和大规模生产。ChromaTan公司首席技术官Oleg Shinkazh表示，该项目有望通过整合高效下一代平台，彻底改变基因治疗制造。ChromaTan公司是一家私营生物加工和生物工具公司，其BioRMB™平台在2023年推出，已在多种生物制药类型中成功展示出生产效率、产品回收和产品质量的显著提升。

Biospace

2024-05-30

National Institute o
Incyte 完成对 Escient Pharmaceuticals 的收购

医药投融资

Incyte 完成对 Escient Pharmaceuticals 的收购

Incyte公司宣布完成对临床阶段药物发现和开发公司Escient Pharmaceuticals的收购，以加强其炎症和自身免疫疾病治疗产品组合。Escient的口服MRGPR拮抗剂EP262和EP547被纳入Incyte的产品线，其中EP262针对MRGPRX2受体，有望治疗慢性荨麻疹和特应性皮炎等疾病；EP547则针对MRGPRX4受体，用于治疗胆汁淤积性瘙痒等严重瘙痒症状。收购金额为7.5亿美元及Escient交易关闭时的净现金余额。

Biospace

2024-05-30

Incyte Corp 特应性皮炎
InxMed 报道 Ifebemtinib 联合 Garsorasib 治疗具有 KRAS G12C 突变的非小细胞肺癌（NSCLC）的阳性 Ib/II 期结果

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InxMed 报道 Ifebemtinib 联合 Garsorasib 治疗具有 KRAS G12C 突变的非小细胞肺癌（NSCLC）的阳性 Ib/II 期结果

InxMed公司宣布，其研发的FAK抑制剂ifebemtinib与KRAS G12C突变特异性抑制剂garsorasib联合用于治疗KRAS G12C突变非小细胞肺癌（NSCLC）的Ib/II期临床试验取得积极结果。试验中，该联合治疗方案显示出90.3%的客观缓解率（ORR）和96.8%的疾病控制率（DCR），且安全性良好。这些数据将在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上进行展示。InxMed计划在2025年初向中国国家药品监督管理局（NMPA）提交新药申请。

美通社

2024-05-30

KRAS G12C 国家药品监督管理局非小细胞肺癌格索雷塞 IN-10018片
Vanda Pharmaceuticals 宣布完成 PONVORY（R）的 FDA 上市许可转让

交易并购

Vanda Pharmaceuticals 宣布完成 PONVORY（R）的 FDA 上市许可转让

Vanda Pharmaceuticals宣布完成PONVORY（ponesimod）在美国的FDA营销授权转让，从一家强生公司手中获得美国和加拿大PONVORY的权利。PONVORY是一种每日口服的S1P1R调节剂，已获美国FDA和加拿大卫生部门批准，用于治疗多发性硬化症的复发形式。Vanda计划在2024年第三季度开始PONVORY的商业推广，包括建立专业销售团队、医生意识计划和全面的市场营销计划。

美通社

2024-05-30

多发性硬化 Vanda Pharmaceuticals Inc
Green Bioactives 报告称其新推出的增强记忆力的营养保健品 GBL-Memory¹ 具有显著的认知益处

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Green Bioactives 报告称其新推出的增强记忆力的营养保健品 GBL-Memory¹ 具有显著的认知益处

Green Bioactives公司推出其首款营养补充品GBL-Memory1，该产品由L-茶氨酸和果寡糖独特组合而成，据临床研究显示，该产品能提升记忆力高达10.1%。该研究发表在《食品科学和营养》期刊上，由绿生物活性公司首席科学官、爱丁堡大学教授Gary Loake领导。研究显示，在30天服用GBL-Memory1的120名健康参与者中，服用补充剂组在记忆力方面有显著提升。该产品将在德国和英国上市，旨在为日益老龄化的社会提供解决认知衰退的方案。

GlobeNewswire

2024-05-30

Green Bioactives Ltd
塔夫茨医学中心开始参加 60 Degrees Pharmaceuticals 治疗巴贝西奥病的 Tafenoquine 临床试验;同类研究的首创

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塔夫茨医学中心开始参加 60 Degrees Pharmaceuticals 治疗巴贝西奥病的 Tafenoquine 临床试验;同类研究的首创

60 Degrees Pharmaceuticals与Tufts Medical Center达成协议，将开展一项全球首个针对人类巴贝斯虫病患者的tafenoquine疗效和安全性临床试验。该研究将在2024年6月13日在波士顿进行启动访问后开始招募至少24名巴贝斯虫病患者。巴贝斯虫病是一种由蜱虫传播的传染病，可能对老年人和免疫抑制患者构成生命威胁。60 Degrees Pharmaceuticals正在与东北部其他著名大学医院谈判，以扩大招募范围。Tafenoquine在美国已批准用于疟疾预防，但尚未被FDA批准用于治疗巴贝斯虫病。

GlobeNewswire

2024-05-30

疟疾 60 Degrees Pharmaceuticals Inc
Tetra Pharm Technologies 和 Kvantify 宣布建立合作伙伴关系，以加速发现针对内源性大麻素系统的新型候选药物

交易并购

Tetra Pharm Technologies 和 Kvantify 宣布建立合作伙伴关系，以加速发现针对内源性大麻素系统的新型候选药物

Tetra Pharm Technologies与Kvantify宣布建立战略合作伙伴关系，旨在利用量子计算、人工智能和计算机辅助药物设计加速针对内源性大麻素系统（ECS）的新型药物候选物的发现。双方将深入探索ECS受体的复杂性及其与潜在药物候选物的相互作用，并计划对近1000种分子组合进行综合筛选，以识别关键的结构属性。此次合作有望显著推进Tetra Pharm Technologies的药物开发进程，并可能为患者带来重大的治疗进展。

美通社

2024-05-30

Tetra Pharm Technolo
InnovHeart 宣布首次在人体中经房间隔植入 Saturn 二尖瓣置换术

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InnovHeart 宣布首次在人体中经房间隔植入 Saturn 二尖瓣置换术

InnovHeart公司宣布，在立陶宛维尔纽斯的Santaros Klinikos大学医院成功完成了一例Saturn二尖瓣置换术的首次人体经房间隔植入。患者为一位79岁的女性，患有严重的混合型（退行性和功能性）二尖瓣反流。此次手术是CASSINI-EU临床试验的一部分，由多位国际专家团队共同完成。该手术标志着Saturn瓣膜可以通过完全经皮、经股经房间隔途径成功植入。InnovHeart公司CEO David Wilson表示，这对患者和公司都是一个重要的里程碑。CASSINI-EU研究计划将在多个国家进行，招募最多30名患有中度至重度或重度二尖瓣反流的病人。

美通社

2024-05-30
研究人员朝着开发通用 COVID-19 抗体迈出步伐

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研究人员朝着开发通用 COVID-19 抗体迈出步伐

研究人员在开发针对所有SARS-CoV-2变异株的通用COVID-19抗体方面取得进展，德州生物医学研究所、阿拉巴马大学伯明翰分校和哥伦比亚大学的科学家团队研发了一种新型人源单克隆抗体1301B7，该抗体对原始SARS-CoV-2菌株、Omicron和SARS-CoV均有效，表明其可能对未来的变异株也有效。这种抗体通过靶向刺突蛋白的受体结合域，阻止病毒感染细胞。研究人员计划将两种抗体结合，从不同角度攻击病毒，并希望防止病毒逃避免疫中和。此外，他们还希望将抗体转化为预防疫苗，并已提交专利申请并寻求商业化许可。

美通社

2024-05-30

COVID-19