CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals将于2020年12月9日举办投资者网络研讨会，届时将审查在年度ASH会议和展览的全体科学会议中展示的关于CTX001基因编辑疗法在镰状细胞性贫血和β-地中海贫血患者中的两项正在进行中的1/2期临床试验的临床数据。研讨会将由Vertex和CRISPR Therapeutics的演讲者以及Sarah Cannon研究机构的Haydar Frangoul博士主持，他也是CTX001临床试验的主要研究者。会议将通过网络直播，并可在CRISPR Therapeutics和Vertex的网站上查看。此外，两家公司还合作开发并商业化CTX001，在全球范围内平等分享研发成本和利润。

SK Life Science将在AES2020虚拟会议上展示其抗癫痫药物cenobamate的最新数据，包括正在进行的大型多中心开放标签3期研究的疗效和安全性分析。公司还支持AES高级实践提供商项目，并推出针对APP的癫痫诊断和结果解读研讨会。Cenobamate是一种抗癫痫药物，用于治疗成人部分性发作，在美国以品牌名XCOPRI®（cenobamate片剂）CV销售。

Adamis Pharmaceuticals宣布对FDA发出的针对其ZIMHI高剂量纳洛酮注射产品的完整回复信（CRL）作出回应。该信指出必须纠正的缺陷，并提供了重新提交申请的建议。公司计划解决所有问题，并在年底前提交回复。此外，公司还计划与FDA召开会议，如无法解决，将寻求正式争议解决途径。ZIMHI是一种用于治疗阿片类药物过量的高剂量纳洛酮注射产品，旨在填补市场上现有低剂量纳洛酮产品的空白。阿片类药物过量是美国50岁以下人群死亡的主要原因，而ZIMHI有望挽救数千人的生命。

GW Pharmaceuticals及其美国子公司Greenwich Biosciences宣布，将在2020年12月4日至8日举行的美国癫痫学会（AES）年度会议上展示包括治疗结节性硬化症（TSC）和多种癫痫亚型的长期数据。EPIDIOLEX（一种大麻二酚口服溶液）是首个由美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗与结节性硬化症相关的癫痫发作的处方、植物来源的大麻类药物。此次会议将首次展示来自EPIDIOLEX扩大访问计划中TSC患者的超过三年的数据，以及评估EPIDIOLEX在TSC和治疗性癫痫中的疗效和安全性。会议活动包括数据展示、长期安全性及疗效分析等。结节性硬化症是一种罕见的遗传性疾病，影响约50,000名美国人和近一百万名全球患者。约85%的TSC患者患有癫痫，其中约60%的患者对标准治疗方法无反应。EPIDIOLEX是一种新型抗癫痫药物，具有独特的作用机制，是首个由FDA批准的处方、植物来源的大麻类药物。

Autobahn Therapeutics与FDA就其领先候选药物ABX-002的开发计划达成一致，ABX-002是一种强效且选择性的甲状腺激素受体β激动剂，用于治疗罕见的神经系统疾病肾上腺髓质神经病（AMN）。AMN是一种进展性、致残性的X连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD），目前尚无有效治疗方法。ABX-002通过增加ABCD2的表达来补偿缺陷的ABCD1，并促进少突胶质细胞前体细胞的分化，从而刺激脱髓鞘。FDA与Autobahn在ABX-002的剂量选择策略、患者纳入标准以及进行单阶段2b/3适应性试验以支持ABX-002未来注册的提案上达成一致。Autobahn还可能申请X-ALD的快速通道指定和孤儿药指定，以扩大ABX-002的适用范围。Autobahn Therapeutics正在努力完成ABX-002的临床试验设计，计划在2021年启动首次人体研究。

Mustang Bio公司将于2020年12月9日举办关于MB-106治疗复发性或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤的关键意见领袖（KOL）电话会议。会议将展示由Fred Hutch的Mazyar Shadman博士和Brian Till博士提供的MB-106的初步1/2期数据，MB-106是一种针对CD20的CAR T细胞疗法。该研究数据将在第62届美国血液学会年会上进行海报展示。Shadman和Till博士还将讨论与Fred Hutch和Mustang Bio共同开发的改良细胞制造工艺以及迄今为止观察到的相关性科学。随后，Mustang团队将更新其管线和未来计划，并在正式演讲后与Shadman和Till博士一起回答问题。

Zogenix公司宣布，将在2020年12月4日至8日举行的美国癫痫学会（AES）年度会议上展示关于FINTEPLA®（芬氟拉明）口服溶液在Dravet综合征、Lennox-Gastaut综合征和其他罕见癫痫病中的数据。这些数据包括11篇海报，涉及FINTEPLA在Dravet综合征、Lennox-Gastaut综合征和其他罕见癫痫病中的疗效、安全性和持久性。Zogenix还将举办虚拟科学展览室并赞助CME研讨会。这些研究包括长期数据、Lennox-Gastaut综合征3期临床试验的完整结果以及研究者发起的研究。FINTEPLA已获美国FDA批准用于治疗Dravet综合征相关的癫痫发作，正在开发中用于治疗Lennox-Gastaut综合征和其他罕见和严重的儿童癫痫病。

加拿大卫生部门批准了Merz Therapeutics公司生产的XEOMIN®（肉毒杆菌毒素A）用于治疗与神经系统疾病相关的慢性流涎症。XEOMIN是加拿大首个获此批准的神经毒素。该产品基于一项三期临床试验，显示在治疗慢性流涎症方面有效且安全。Merz Therapeutics表示，这一批准标志着该公司致力于为更多患者提供更好治疗成果的承诺，特别是针对加拿大约6.5万名患有慢性流涎症的成人患者。XEOMIN在加拿大已有四个治疗适应症，包括治疗眼睑痉挛、面肌痉挛、斜颈和上肢痉挛等。

Agenus公司宣布其免疫肿瘤药物AGEN1181在结肠癌的二期临床试验中取得积极进展，包括一例患者的客观临床反应和肿瘤显著缩小27%。该药物与balstilimab（抗PD-1）联合使用在另一例MSS结肠癌患者中也观察到类似效果。此外，19名患者在41名接受治疗的受试者中实现了疾病稳定。AGEN1181在单独或与balstilimab联合使用时，在多种癌症类型中均显示出临床益处，包括PD-L1阴性MSS子宫内膜癌、PD-L1阴性MSS子宫内膜癌、结直肠癌、PD-L1阴性难治性卵巢癌以及MSS结直肠癌。这些数据表明AGEN1181有潜力扩大对免疫疗法的响应人群，并针对传统上对免疫疗法无反应的“冷”肿瘤。Agenus公司还介绍了其在临床试验中使用CTLA-4抗体进行肿瘤内Treg耗竭的第一份报告。公司表示，这些早期数据非常令人兴奋，尤其是对于传统上对免疫疗法无反应的侵袭性肿瘤，如结直肠癌。

Proscia，一家领先的数字和计算病理学解决方案提供商，在由Scale Venture Partners领投的B轮融资中获得了2300万美元，加上Hitachi Ventures的参与，总计3500万美元。这笔投资将用于加速公司全球增长，加强其在癌症研究和诊断领域的领导地位。Proscia的Concentriq软件平台通过结合企业级可扩展性和强大的AI应用，推动病理学向数字化转型，提高实验室、医疗系统和生命科学公司的洞察力，加速突破，改善患者预后。投资将支持Proscia扩大其全球销售、市场和客户支持团队，并进一步推动病理学的数据驱动未来，扩大其数据资产和AI应用组合。Proscia已与约翰霍普金斯医学院和联合病理中心等实验室巨头以及全球前20家制药公司中的10家建立了客户基础，并已成功应用于多个重要项目。

Histogen公司宣布，其HST-001产品在针对男性雄激素性脱发患者的1b/2a期临床试验中，在第18周的主要疗效终点评估中显示出与安慰剂相比的治疗效果。HST-001在第18周的安全性评估中表现良好，耐受性佳，没有报告严重不良事件。尽管HST-001在第18周的主要疗效终点评估中未达到统计学意义，但研究结果显示HST-001治疗的患者在头顶区域长出了新发，而安慰剂组患者在同一区域则失去了头发。公司预计将在2021年第一季度初公布第26周的最终研究结果，并报告HST-001的进一步临床开发计划。HST-001是一种旨在促进新发生长的药物，具有相对安全、微创的特点，预计将成为现有治疗方法的补充。

VBI Vaccines Inc.向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了生物制品许可申请（BLA），寻求批准其3抗原预防性乙型肝炎疫苗，用于预防成人感染所有已知的乙型肝炎病毒亚型。该疫苗在美国被视为公共卫生威胁，有超过220万慢性感染者。VBI疫苗还向欧洲药品管理局（EMA）提交了营销授权申请（MAA），并计划在2021年第一季度末向英国药品和健康产品监管局（MHRA）和加拿大卫生部门提交监管批准申请。该疫苗已在以色列获得批准并商业化，名为Sci-B-Vac®。VBI疫苗公司致力于开发新一代疫苗，以解决传染病和免疫肿瘤学领域的未满足需求。

Dova Pharmaceuticals，瑞典孤儿生物制药公司（Sobi）的全资子公司，宣布将在2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）年度会议上展示DOPTELET®（avatrombopag）的数据，这是一种口服的促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），用于治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP）。Dova公司医学事务负责人Michael Vredenburg博士表示，他们期待在会议上展示的数据将加强DOPTELET在ITP患者中的积极疗效和安全性。具体来说，这些展示将提供关于DOPTELET治疗慢性ITP患者血小板反应的疗效和持久性的额外见解，并展示ITP临床开发计划中的新安全性和疗效分析。DOPTELET是一种口服的TPO受体激动剂，与食物同服，已获得FDA和EMA批准用于治疗慢性肝病患者因手术而需要提高血小板计数的情况。2019年6月，FDA批准DOPTELET用于治疗对先前治疗反应不足的慢性ITP成年患者的血小板减少症。Dova公司专注于推广DOPTELET用于治疗血小板减少症。

Cytokinetics公司宣布，将在第17届全球心血管临床试验论坛上展示GALACTIC-HF临床试验的额外结果，该试验是一项针对心衰患者使用omecamtiv mecarbil的3期临床试验。该论坛汇聚了临床研究、行业和监管机构的意见领袖。Cytokinetics是一家专注于开发治疗肌肉功能受损和/或下降的疾病的肌肉激活剂和肌肉抑制剂的公司，目前正准备就omecamtiv mecarbil的监管互动进行讨论。此外，公司还在进行另一项名为METEORIC-HF的3期临床试验，并开发新一代心脏肌球蛋白抑制剂CK-274和快速骨骼肌肌球蛋白激活剂reldesemtiv。

Aeglea BioTherapeutics宣布其新型酶疗法ACN00177获得美国FDA罕见儿科疾病指定，用于治疗高同型半胱氨酸血症，这是一种严重的代谢性疾病，会导致多种并发症和寿命缩短。ACN00177旨在降低血液中同型半胱氨酸的总水平。Aeglea已启动了一项1/2期临床试验，以研究ACN00177治疗高同型半胱氨酸血症的效果。该疾病严重影响患者生活质量，包括高发致命血栓、严重视力问题、骨骼异常、发育迟缓和智力障碍。FDA的指定旨在鼓励药物开发，改善这一患者群体的预后。如果ACN00177的BLA获得批准，Aeglea可能获得优先审评券，可用于后续营销申请的优先审评或出售转让。ACN00177针对的是由胱硫醚β合酶（CBS）缺乏引起的经典高同型半胱氨酸血症，这种缺乏会导致同型半胱氨酸积累，引发多种疾病相关并发症。Aeglea还开发了其他用于罕见和高负担疾病的治疗产品，如pegzilarginase，用于治疗精氨酸酶1缺乏症。

Cerecor公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其关于使用CERC-803治疗白细胞粘附缺陷II型（LAD II）的药物研究申请。公司计划在2021年上半年启动CERC-803的LAD-II（SLC35C1-CDG）关键性试验，并预计在2021年下半年获得主要数据。LAD-II是一种儿童疾病，由基因突变导致表面粘附分子选择素表达不足，导致白细胞功能缺陷。目前，尚无FDA批准的LAD-II治疗方法。CERC-803被授予孤儿药资格（ODD）和罕见儿科疾病资格（RPDD），公司可能因此获得优先审评券（PRV）。Cerecor是一家专注于罕见和孤儿病治疗的生物制药公司，正在推进其临床阶段药物研发管线，包括CERC-801、CERC-802和CERC-803（CERC-800化合物），以及CERC-002、CERC-006和CERC-007等。

LianBio公司宣布，中国国家药品监督管理局药品审评中心已批准其开展针对局部晚期或转移性胃癌或胃食管结合部腺癌患者进行infigratinib Phase 2a临床试验的申请。该公司已从BridgeBio Pharma的子公司QED Therapeutics获得了infigratinib的肿瘤学权利，并负责在中国大陆、香港和澳门进行该产品的临床试验、注册申请和未来的商业运营。infigratinib是一种针对FGFR1-3的口服选择性抑制剂，在临床试验中显示出对化疗难治性胆管癌和晚期尿路上皮癌的活性。Phase 2a试验是一项多中心、单臂研究，旨在探索和评估infigratinib在局部晚期或转移性胃癌或胃食管结合部腺癌患者中的药代动力学特征、疗效和安全性。LianBio首席执行官表示，这一批准体现了公司致力于在中国扩大全球足迹并开发潜在突破性疗法的承诺。