UCLA Health正在进行牛津大学-阿斯利康COVID-19疫苗AZD1222的第三阶段临床试验的志愿者招募。该疫苗已成功完成早期的小型1期和2期试验，第三阶段试验旨在确定两剂疫苗是否能预防有症状的COVID-19。研究计划在美国招募30,000名志愿者，在UCLA招募超过250名。该疫苗不含活SARS-CoV-2病毒，不会使人感染COVID-19。如果试验结果积极，疫苗可能被提供给公众以预防疾病。试验招募在FDA、独立数据安全监测委员会和阿斯利康审查了在英国一名试验参与者中出现的可能不良反应后短暂暂停后恢复。FDA和独立监管机构审查了全球（约18,000名参与者）的所有安全数据，并得出结论，可以恢复第三阶段试验。UCLA是COVID-19预防网络（CoVPN）的一部分，该网络由美国国立过敏和传染病研究所（NIAID）支持，旨在招募数千名志愿者参加大规模的临床试验，测试各种旨在保护人们免受COVID-19侵害的实验性疫苗和单克隆抗体。UCLA正在招募居住在洛杉矶大都会区的志愿者，主要针对黑人、拉丁裔、亚裔/太平洋岛民和美洲原住民社区成员，这些社区成员在COVID-19中受到不成比例的影响，且患严重疾病的风

HOOKIPA Pharma公司宣布在正在进行的HB-201 Phase 1/2临床试验中，首次对患者进行了HB-202（基于Pichinde病毒）的剂量给药。HB-202是用于治疗HPV16阳性癌症的HB-202/HB-201交替治疗方案的一部分。该公司计划通过结合HB-202和HB-201作为交替双载体疗法来增强和聚焦对HPV16阳性癌症的免疫反应。HB-202和HB-201均采用HOOKIPA的复制型黄病毒平台进行工程改造，旨在利用不同的黄病毒骨架（HB-202为PICV，HB-201为LCMV）表达相同的抗原，即来自HPV16的E7/E6融合蛋白。在临床试验中，HB-202/HB-201交替给药导致免疫反应增加十倍，比单独使用任一化合物具有更好的疾病控制效果。该临床试验旨在评估HB-202/HB-201组合疗法的安全性、耐受性、抗肿瘤活性和免疫原性。

Calyxt公司与S&W Seed Company达成独家许可协议，将一种改良的优质苜蓿种子在美国及其他选定地区进行商业化。这是Calyxt公司首次商业性状许可协议，预计在专利有效期内可产生超过1000万美元的许可收入。双方合作开发出提高生物利用度的可持续苜蓿产品，增强性状使农民有机会生产出更易消化的苜蓿牧草，提高动物性能。新苜蓿种子将以S&W种子组合的一部分，并以IQ™苜蓿（IQA）品牌销售。S&W Seed Company将与苜蓿研究人员合作，通过概念验证和田间试验来提高产量和动物性能，并在2021年在关键地区进行示范试验，展示IQ苜蓿的特性及其为种植者创造的价值。S&W Seed Company的苜蓿产品组合包括市场领先的专有苜蓿种子品种，如多种病害耐受性、高产、耐盐性、叶蝉抗性、茎线虫抗性和蚜虫抗性。

Arcus Biosciences与AstraZeneca合作，评估Arcus的实验性抗-TIGIT抗体domvanalimab与Imfinzi（durvalumab）联合用于不可切除的III期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的注册性3期临床试验。Imfinzi是目前唯一获批准用于不可切除III期NSCLC的免疫疗法，对化疗和放疗后疾病未进展的III期NSCLC患者有显著疗效。此合作体现了Arcus致力于通过组合和多种设置开发其分子组合，以最大化其价值并惠及更广泛的病患群体。Arcus首席医疗官Bill Grossman表示，此次合作提供了将domvanalimab与标准治疗方案结合的机会，并利用AstraZeneca在该领域的经验。AstraZeneca执行副总裁José Baselga表示，该合作将利用Arcus的抗体在III期NSCLC中的潜力，有望进一步提高Imfinzi的疗效和长期生存率。

KemPharm公司于2020年10月29日发布第三季度财务报告，宣布与Corium公司签订新的咨询服务协议，预计通过该协议至2022年3月将为公司带来收入。公司还获得了两项美国专利，涉及KP415和KP484产品。KemPharm参加了FDA对KP415新药申请的中期审查会议，PDUFA日期确认在2021年3月2日。此外，KemPharm的商业合作伙伴KVK-Tech与Sure Med Compliance达成合作协议，旨在提高APADAZ产品的知名度。第三季度，KemPharm收入为190万美元，主要来自咨询服务，净亏损为30万美元，每股亏损0.04美元。截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和限制性现金为550万美元。

Bone Therapeutics与Catalent签署了股权购买和供应协议，Catalent将以1200万欧元收购Bone Therapeutics的细胞疗法制造子公司Skeletal Cell Therapy Support SA，并达成供应协议以进一步开发ALLOB产品。此举将使Bone Therapeutics专注于其MSC平台的产品开发，并支持其临床资产的产品开发。SCTS的GMP认证制造设施将成为Catalent细胞与基因治疗部门的一部分，同时Bone Therapeutics将保留ALLOB的生产技术和转让能力。

Lantheus Holdings，Inc. 与 Insightec Ltd. 签署战略合作协议，旨在利用 Lantheus 的微泡技术与 Insightec 的 MRgFUS 平台共同研究治疗胶质母细胞瘤和神经退行性疾病。该合作旨在探索微泡与聚焦超声结合在破坏血脑屏障，以更有效地递送化疗药物方面的潜力。胶质母细胞瘤是一种侵袭性脑肿瘤，患者生存率极低。Lantheus 将提供微泡和激活设备，而 Insightec 负责未来的监管提交和商业化。

Insignis Therapeutics和HLK Pharmacin宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药临床试验申请，用于治疗过敏性反应，包括过敏性休克的IN-001口服艾芬肽前药。Insignis计划在2021年上半年启动IN-001的1期临床试验，并与HLK Pharmacin合作，在2021年下半年启动关键性研究。IN-001是一种快速起效、口服溶解的片剂，无需用水或吞咽，可在任何地点、任何时间迅速给药。该药物有望为患者提供比现有注射剂更方便、更快捷的替代方案。

Qualigen Therapeutics宣布收到美国食品药品监督管理局（FDA）对其B型新药临床试验申请（Pre-IND）会议请求的书面反馈，FDA总体上同意公司针对AS1411（一种针对核仁的DNA aptamer药物候选）治疗COVID-19的临床开发计划。FDA的回应确认了Qualigen将优先推进AS1411的临床试验，预计在2021年上半年开始，随后寻求推进ALAN（AS1411连接到金纳米粒子）针对急性髓系白血病的临床试验。Qualigen总裁兼首席执行官迈克尔·波伊尔表示，公司对FDA对Pre-IND会议请求的深思熟虑和详尽回应感到高兴，这为公司提供了在2021年上半年提交IND申请和启动临床试验的途径。公司同意FDA的额外建议，并相信其回应提供了前进所需的清晰度。Qualigen自2018年以来拥有AS1411的独家许可，并在2020年6月与路易斯维尔大学达成独家许可协议，以使用AS1411抑制或治疗COVID-19。Qualigen专注于开发针对癌症和传染病的创新疗法，并维持和扩大其核心FDA批准的FastPack®系统，该系统已成功用于诊断近20年。

德国英格海姆，Boehringer Ingelheim公司宣布启动BI 764198的二期临床试验，该药物是一种TRPC6受体操作阳离子通道的抑制剂。该药物有望减轻COVID-19患者肺部损伤，降低急性呼吸并发症的风险或严重程度。试验旨在减少对呼吸机的需求，提高患者恢复率，最终挽救生命。Boehringer Ingelheim致力于抗击COVID-19，利用其专业知识和资源开发针对病毒严重并发症的新治疗方案。该药物可能为COVID-19相关呼吸窘迫综合征提供首个潜在治疗，帮助填补COVID-19患者治疗方案中的重大空白。Boehringer Ingelheim作为一家研究驱动的公司，正积极参与抗击COVID-19的努力，包括研发SARS-CoV-2抗体、抑制病毒复制的分子小药和预防微血栓的治疗方法。该二期临床试验为随机双盲安慰剂对照试验，评估BI 764198在COVID-19住院患者中的疗效，预计于2020年10月开始，包括八个国家的约40个研究站点。

reVision Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局已批准将公司研发的针对Stargardt病的药物REV-0100认定为孤儿药和罕见儿科疾病药物。Stargardt病是一种影响中央视力的遗传性疾病，目前尚无批准的治疗方法。该药物的候选研究基于纽约市威尔康奈尔医学院的重要发现，表明REV-0100可以降低毒性脂质物质脂褐质的水平。这一认定将加速该药物的研发进程。此外，Brian Mansfield博士和Lisa Placanica博士强调了学术与产业合作在生物医学研究中的重要性，并称赞了reVision Therapeutics公司在推动治疗进展方面的努力。reVision Therapeutics计划继续推进REV-0100的研发，并计划通过毒理学和疗效研究进一步推进该药物的临床研究。

Pandion Therapeutics在FOCIS 2020虚拟年度会议上展示了其针对自身免疫疾病治疗的创新生物制剂管道的潜力。公司利用TALON平台设计抗体，针对免疫系统中的已知控制节点，这些药物候选者可模块化地作用于全身或特定组织。研究结果显示，针对肠道和皮肤 tethered的免疫效应器、PD-1激动剂的广泛生物学效应，以及Pandion肾脏研究计划的介绍。Pandion的PD-1激动剂PT001在动物模型中表现出良好的治疗效果，皮肤 tethered的PD-1激动剂和CD39效应模块在动物模型中显示出局部治疗效果。此外，Pandion还研发了一种肾脏靶向的IL-2 mutein，用于预防肾脏移植排斥反应。Pandion的TALON平台能够创造具有免疫调节效应模块的药物候选者，并能够将效应模块与组织靶向 tether模块结合，形成双功能格式。Pandion的领先产品候选PT101正在开展1a期临床试验。

临床试验启动评估新型药物BI 764198治疗新冠肺炎住院患者，针对严重呼吸系统并发症，旨在降低患者对机械通气的需求，提高康复率。勃林格殷格翰推出此二期临床试验，该药物为强效选择性TRPC6抑制剂，减轻肺部损害，降低急性呼吸道并发症风险。此举显示公司致力于加快新冠肺炎药物研发，助力重症患者治疗。全球约15%新冠病毒感染患者出现严重症状，重症患者中30%需进入ICU，其中67%-85%并发急性呼吸窘迫综合征，患者急需治疗选择。勃林格殷格翰正积极参与全球抗疫，研发中和抗体、小分子药物等，并参与全球药物开发计划。

Astellas Pharma Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研发的成像剂ASP5354快速通道资格，该成像剂用于微创和开放腹盆腔手术中的输尿管可视化。ASP5354是一种光学成像剂，旨在减少复杂腹部和盆腔手术（如结直肠癌或妇科手术）中医源性输尿管损伤（IUI）的风险。IUI可能导致长期并发症，如输尿管狭窄/梗阻、输尿管阴道瘘、急性或慢性肾功能衰竭或败血症。ASP5354是一种由靛氰绿（ICG）衍生的荧光剂，在近红外光激发下发出荧光。在健康志愿者中进行的1期研究表明，ASP5354在所有评估的剂量下都是安全且耐受性良好的。目前正在进行2期研究，以评估ASP5354在结直肠癌手术患者中的安全性和有效性。Astellas通过其Rx+®业务，旨在通过科学依据的医疗解决方案实现人们能够以自己的方式，在身体和精神上生活。开发ASP5354是为了实现精确手术，并旨在通过融合医疗设备创新和制药技术，提供更多有助于更精确和更安全的手术方法的各种解决方案。

Finch Therapeutics Group公司在欧洲胃肠病学周和美国胃肠病学年会虚拟会议上展示了其研发的CP101药物在预防艰难梭菌感染复发方面的积极PRISM3试验结果。该试验是一项随机、安慰剂对照、多中心的2期临床试验，结果显示CP101在预防艰难梭菌感染复发方面优于安慰剂，具有统计学意义。试验结果表明，CP101在广泛患者群体中，包括首次复发后入组和任何指南批准的艰难梭菌感染诊断方法入组的患者中，均显示出统计学上和临床上有意义的预防效果。Finch公司首席医疗官表示，CP101有望满足早期打破艰难梭菌感染复发循环和预防对患者生活造成严重影响的口服药物需求。CP101是一种口服的微生物组药物，旨在治疗与微生物组功能障碍相关的疾病。Finch公司正在开发一系列新型微生物组药物，以解决严重未满足的医疗需求。

Passage Bio公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其基因疗法PBKR03孤儿药和罕见儿科疾病（RPD）资格，用于治疗克拉伯病（球形细胞脑白质营养不良）。PBKR03预计将在2021年上半年启动1/2期临床试验。克拉伯病是一种罕见的、常常危及生命的溶酶体储存病，患者在早期就会表现出症状，导致大脑和周围神经系统逐渐受损。Passage Bio表示，PBKR03有望成为改变生命的疗法，为这一受忽视的患者群体带来希望。FDA的孤儿药资格和RPD资格将使Passage Bio获得市场独占权、药物开发过程协助、临床开发税收抵免和免收某些FDA费用等潜在好处。PBKR03是一种通过腺相关病毒（AAV）递送的编码GALC的基因疗法，用于治疗婴儿型克拉伯病，该病患者的基因突变导致GAL-C活性降低，导致神经髓鞘形成细胞和中枢神经系统周围的施万细胞受损。

Rubius Therapeutics宣布，其领先的人工抗原呈递细胞（aAPC）项目RTX-321在治疗HPV 16阳性癌症方面展现出新的临床前数据。这些数据在FOCIS虚拟年度会议和AACR肿瘤免疫学会议上展示，RTX-321不仅能作为抗原呈递细胞增强HPV 16抗原特异性T细胞反应，还能促进先天性和适应性免疫系统的广泛免疫刺激。RTX-321通过模拟人体T细胞-APC相互作用，表达HPV肽抗原、MHC I蛋白、4-1BBL和IL-12，以诱导肿瘤特异性免疫反应。这些发现支持RTX-321作为治疗HPV 16+癌症的有效疗法的潜力。