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Astria Therapeutics 将出席即将举行的皮肤病学研究学会年会

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Astria Therapeutics 将出席即将举行的皮肤病学研究学会年会

Astria Therapeutics公司将在2024年5月16日于德克萨斯州达拉斯举行的美国调查皮肤病学学会（SID）年会上展示其新型OX40拮抗性单克隆抗体STAR-0310的预临床数据。公司抗体发现部总监赵春霞博士将在5月16日下午5点（中部夏令时）的药理学和治疗开发精选电子海报讨论环节中展示题为“STAR-0310的预临床特征：一种新型OX40拮抗性单克隆抗体”的海报。Astria Therapeutics致力于开发针对过敏和免疫性疾病的治疗疗法，其领先项目STAR-0215是一种用于治疗遗传性血管性水肿的血浆激肽释放酶抑制剂，目前处于临床试验阶段；STAR-0310是一种用于治疗特应性皮炎的单克隆抗体OX40拮抗剂，目前处于临床前开发阶段。更多关于Astria Therapeutics的信息可访问其网站www.astriatx.com，或在X、Instagram、Facebook和LinkedIn上关注其官方账号@AstriaTx。

Businesswire

2024-05-08

特应性皮炎 OX40 遗传性血管性水肿 Astria Therapeutics Inc
Fulcrum Therapeutics 宣布在《柳叶刀神经病学》上发表 Losmapimod 治疗面肩肱肌营养不良症（ReDUX4）的 2b 期临床试验结果

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Fulcrum Therapeutics 宣布在《柳叶刀神经病学》上发表 Losmapimod 治疗面肩肱肌营养不良症（ReDUX4）的 2b 期临床试验结果

Fulcrum Therapeutics公布了其针对FSHD（面肩肱肌营养不良症）的losmapimod治疗药物的Phase 2b临床试验结果，该结果发表在《柳叶刀神经病学》杂志上。试验显示，losmapimod在改善功能、结构和患者报告的结局方面显示出积极效果，这些发现为正在进行中的Phase 3临床试验的设计和疗效终点选择提供了依据。尽管主要终点——肌肉活检中DUX4驱动基因表达的变化在治疗组和安慰剂组之间没有显示出显著差异，但losmapimod与肌肉脂肪浸润、可达工作空间（肩胛带功能的衡量指标）以及与安慰剂相比的患者报告的总体印象变化相关联。losmapimod在试验参与者中耐受性良好，未报告与药物相关的严重不良事件，也没有因不良事件而中断治疗。Fulcrum预计将在2024年第四季度报告REACH临床试验的topline数据，这将使公司更接近满足FSHD患者群体的未满足需求。

GlobeNewswire

2024-05-08

面肩胛肱型肌营养不良症 DUX4 Fulcrum Therapeutics Inc
Lipocine 宣布在 2024 年 EASL 大会上口头呈报 LPCN 1148 的 2 期研究数据

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Lipocine 宣布在 2024 年 EASL 大会上口头呈报 LPCN 1148 的 2 期研究数据

Lipocine公司宣布，其LPCN 1148药物在治疗失代偿性肝硬化方面的二期研究数据被选为在2024年6月5日至8日在意大利米兰举行的欧洲肝脏研究协会（EASL）大会上的口头报告。LPCN 1148包含睾酮酸酯（TL），旨在改善肝硬化患者的肌肉减少症、生活质量，预防或减少失代偿事件如肝性脑病的发生，以及改善肝移植后的结果、生存率和成本。Lipocine是一家利用其专有技术平台，通过有效口服递送增强治疗，开发针对中枢神经系统疾病的差异化产品的生物制药公司。公司正在开发多个药物候选产品，包括LPCN 1154、LPCN 2101、LPCN 2203、LPCN 2401和LPCN 1148等，旨在解决大型市场中的未满足医疗需求。TLANDO，一种包含睾酮十一酸酯的睾酮新型口服前药，已获FDA批准用于治疗成年男性内源性睾酮缺乏症（又称性腺功能减退症）。

PRNewswire

2024-05-08

肝性脑病 Lipocine Inc
Acumen Pharmaceuticals 宣布 Sabirnetug （ACU193）治疗早期阿尔茨海默病的 2 期临床试验 ALTITUDE-AD 中完成首例患者给药

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Acumen Pharmaceuticals 宣布 Sabirnetug （ACU193）治疗早期阿尔茨海默病的 2 期临床试验 ALTITUDE-AD 中完成首例患者给药

Acumen Pharmaceuticals宣布，其新型治疗阿尔茨海默病的药物sabirnetug（ACU193）在ALTITUDE-AD Phase 2临床试验中已开始给药，该试验旨在评估sabirnetug在早期阿尔茨海默病患者中的临床疗效和安全性。sabirnetug是一种针对有毒可溶性淀粉样蛋白β寡聚体（AβOs）的人源化单克隆抗体，已在Phase 1试验中显示出良好的耐受性和安全性，并显示出对AβOs的选择性靶向作用。ALTITUDE-AD是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的试验，计划招募约540名早期阿尔茨海默病患者，以评估sabirnetug在减缓认知和功能衰退方面的效果。

GlobeNewswire

2024-05-08

老年性痴呆 Acumen Pharmaceuticals Inc
Treos Bio 将在 2024 年 ASCO 年会上展示用于结直肠癌的现成肽免疫疗法的新临床数据

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Treos Bio 将在 2024 年 ASCO 年会上展示用于结直肠癌的现成肽免疫疗法的新临床数据

Treos Bio，一家运用数据科学和专有生物标志物开发精准肽免疫疗法的临床阶段生物技术公司，宣布将在2024年ASCO年度会议上展示其领先产品候选药物PolyPEPI1018与罗氏PD-L1抑制剂atezolizumab联合治疗晚期微卫星稳定转移性结直肠癌（mCRC）的新研究结果。PolyPEPI1018是一种现成的免疫疗法，正在临床试验中用于治疗转移性结直肠癌，并与候选伴随诊断共同开发。该疗法正在开发为一线维持治疗和三线治疗。伴随诊断使用Treos的专有PASCal计算工具来识别可能诱导患者抗原特异性T细胞反应的Personal EPItopes（PEPIs）。OBERTO 301是一项多中心、开放标签的2期试验，评估了PolyPEPI1018和atezolizumab联合治疗在经过两种或三种先前治疗方案进展的MSS mCRC患者中的疗效。主要终点是治疗相关不良事件的发生率和严重程度，次要终点包括客观缓解率、缓解持续时间、无进展生存期和总生存期。Treos Bio的CEO Christopher C. Gallen表示，他们对MSS转移性结直肠癌不同设置下三个临床试验的一致性以及PolyPEPI1018将

GlobeNewswire

2024-05-08

PD-L1 大肠癌转移性结肠癌阿替利珠单抗
Carisma Therapeutics 在 ASGCT 2024 上呈报临床前概念验证数据，证明工程巨噬细胞的抗纤维化潜力

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Carisma Therapeutics 在 ASGCT 2024 上呈报临床前概念验证数据，证明工程巨噬细胞的抗纤维化潜力

Carisma Therapeutics公司宣布，其新型抗纤维化工程巨噬细胞疗法在治疗肝纤维化方面取得了临床前研究成功。该疗法通过基因工程改造巨噬细胞，使其能够表达疾病修饰的载荷，显著减少肝脏纤维化。研究数据在2024年5月8日美国基因和细胞治疗学会年会上展示，预计2025年第一季度将提名开发候选药物。这项研究为治疗与代谢功能障碍相关的晚期脂肪性肝炎（MASH）等疾病提供了新的希望。

PRNewswire

2024-05-08

纤维化肝纤维化 Carisma Therapeutics Inc
Cytokinetics 宣布启动 CEDAR-HCM，这是 Aficamten 在患有症状性梗阻性肥厚型心肌病的儿科人群中的临床试验

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Cytokinetics 宣布启动 CEDAR-HCM，这是 Aficamten 在患有症状性梗阻性肥厚型心肌病的儿科人群中的临床试验

Cytokinetics公司宣布，针对儿童群体中患有症状性梗阻性肥厚型心肌病（HCM）的Aficamten临床试验CEDAR-HCM已开始招募。Aficamten是一种新型心脏肌球蛋白抑制剂，旨在治疗HCM。该试验旨在评估Aficamten在儿童HCM患者中的安全性和有效性。CEDAR-HCM是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照和开放标签扩展临床试验，主要终点是评估从基线到第12周Valsalva左心室流出道梯度（LVOT-G）的变化。该试验预计将招募约40名12至17岁的青少年患者，并根据疗效和安全性数据决定是否扩大招募至更年轻的儿童群体。Aficamten的潜在治疗作用在多个临床试验中得到评估，包括SEQUOIA-HCM、MAPLE-HCM、ACACIA-HCM、CEDAR-HCM和FOREST-HCM，旨在改善HCM患者的运动能力和缓解症状。

GlobeNewswire

2024-05-08

阿夫凯泰肥厚性心肌病 Cytokinetics Inc
Cytokinetics 宣布 CK-4021586 的 1 期临床研究的顶线数据

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Cytokinetics 宣布 CK-4021586 的 1 期临床研究的顶线数据

Cytokinetics公司宣布其CK-586药物在Phase 1临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，支持将其推进至Phase 2临床试验。CK-586是一种针对心脏衰竭保留射血分数（HFpEF）患者的卡心肌素抑制剂，预计将在2024年第四季度开始进行Phase 2临床试验。该药物有望改善HFpEF患者的症状，基于Phase 2临床试验中aficamten的积极结果，Cytokinetics对CK-586在HFpEF治疗中的前景充满信心。

GlobeNewswire

2024-05-08

Cytokinetics Inc
BioRestorative Therapies 通过一种基于外泌体的新型生物制剂靶向肥胖症增强临床前代谢计划

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BioRestorative Therapies 通过一种基于外泌体的新型生物制剂靶向肥胖症增强临床前代谢计划

BioRestorative Therapies公司利用其专利的ThermoStem®平台开发了一种新型基于外泌体的生物制剂，针对肥胖症。该候选药物有望作为现有FDA批准和用于减肥的药物的辅助剂。公司计划在2024年第三季度提交药物主文件（DMF），并在年底前开始进行首次人体临床试验。ThermoStem®平台拥有广泛的专利组合，可用于目前批准和营销的减肥药物，可能为公司开启与大制药公司的合作机会。该技术平台在肥胖症治疗方面具有巨大潜力，可能允许更低的剂量，并预防或最小化肌肉量损失和潜在的负面心血管效应。

GlobeNewswire

2024-05-08

BioRestorative Thera
Alterity Therapeutics 2 期数据监测委员会建议在第三次审查后按计划继续临床试验

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Alterity Therapeutics 2 期数据监测委员会建议在第三次审查后按计划继续临床试验

Alterity Therapeutics宣布，其针对早期多系统萎缩（MSA）患者的ATH434-201 Phase 2临床试验获得独立数据监测委员会（DMC）的第三次审查，建议按计划继续进行。该试验旨在评估ATH434治疗对神经影像学和蛋白质生物标志物的影响，以证明药物活性并评估安全性。ATH434是一种口服剂，旨在抑制与神经退行性疾病相关的病理蛋白聚集，已在临床前研究中显示出减少α-突触核蛋白病理和恢复大脑正常铁平衡的能力。试验预计在2024年11月完成，并在2025年1月报告关键数据。

GlobeNewswire

2024-05-08

SNCA Alterity Therapeutics Ltd 多系统萎缩 DMC Biotechnologies Inc
Olema Oncology 宣布 Palazestant 联合 Ribociclib 的有希望的新数据在 2024 年 ESMO 乳腺癌年会上发表

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Olema Oncology 宣布 Palazestant 联合 Ribociclib 的有希望的新数据在 2024 年 ESMO 乳腺癌年会上发表

Olema制药公司宣布，其研发的palazestrant（OP-1250）与CDK4/6抑制剂ribociclib联合治疗ER+/HER2-转移性乳腺癌的初步临床研究结果令人鼓舞。在50名接受治疗的病人中，该联合疗法表现出良好的耐受性，未出现新的安全信号或增加的毒性，且对药物暴露没有临床意义上的影响。临床获益率（CBR）高达85%，显示出该联合疗法的初步疗效。Olema将于5月16日在德国柏林举行的2024年ESMO乳腺癌年度大会上展示这些结果。此外，Olema还将举办投资者电话会议，以讨论这些数据。

GlobeNewswire

2024-05-08

乳腺癌 Olema Pharmaceuticals Inc
CRISPR Therapeutics 强调 ASGCT 口头报告并宣布利用体内基因编辑方法的新项目

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CRISPR Therapeutics 强调 ASGCT 口头报告并宣布利用体内基因编辑方法的新项目

CRISPR Therapeutics在ASGCT会议上展示了利用脂质纳米颗粒（LNP）介导的眼部基因编辑技术，并宣布扩展其体内管线，包括针对难治性高血压和急性肝性卟啉病的两种新项目CTX340™和CTX450™。CTX340™针对肝脏中的血管紧张素原（AGT），在自发性高血压大鼠（SHR）模型中实现了持续的血压降低；CTX450™针对肝脏中的5'-氨基乙酰丙酸合酶1（ALAS1），在急性卟啉病小鼠模型中实现了疾病相关生物标志物的正常化。公司计划在2025年下半年启动CTX340和CTX450的临床试验。此外，CRISPR Therapeutics还展示了其LNP平台在眼部基因编辑中的应用，该平台能够将基因编辑载体递送到眼睛的 trabecular meshwork（TM）细胞中，并成功编辑了MYOC基因。

GlobeNewswire

2024-05-08

CRISPR Therapeutics AG 顽固性高血压 AGT
Aldeyra Therapeutics 在 3 期临床试验中招募了首位患者，该试验旨在使 reproxalap 在干眼症中的新药申请有可能重新提交

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Aldeyra Therapeutics 在 3 期临床试验中招募了首位患者，该试验旨在使 reproxalap 在干眼症中的新药申请有可能重新提交

Aldeyra Therapeutics宣布在Phase 3干眼症临床试验中首次入组患者，该试验旨在为0.25%局部眼部reproxalap新药申请（NDA）的重新提交提供依据。reproxalap是一种研究中的RASP调节剂，用于治疗干眼症。如果临床试验结果积极，Aldeyra计划在2024年下半年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交reproxalap的NDA。该NDA将包括描述慢性及急性症状和眼部红肿改善的标签草案。Aldeyra预计，如果获得批准，这将可能是首个结合干眼症临床数据评估的标签，以及可能首个包括慢性给药药物眼部红肿减少的干眼症标签。根据FDA的指导，潜在NDA重新提交的审查期预计为六个月。在临床试验中，患者在接受干眼症室暴露前后使用不含活性成分的药物产品。符合资格的患者随后被随机分配在额外的干眼症室暴露前后接受reproxalap或药物产品。预计将有约110名患者入组以评估主要终点——眼部不适。在四项先前完成的reproxalap干眼症室临床试验中，当与最近与FDA讨论的试验设计和统计计划综合分析时，与接受reproxalap治疗相比，干眼症室中的眼部不适在统计学上低于药物产品（p=0.

Businesswire

2024-05-08

干眼症 reproxalap Aldeyra Therapeutics Inc HHAT
hC Bioscience 在 ASGCT 上展示临床前数据，使用基于 tRNA 的蛋白质编辑平台显示血友病 A 的巨大潜力

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hC Bioscience 在 ASGCT 上展示临床前数据，使用基于 tRNA 的蛋白质编辑平台显示血友病 A 的巨大潜力

hC Bioscience在基因与细胞治疗年会上展示了其针对严重血友病A的领先项目的前临床数据，其核心技术是基于tRNA的蛋白质编辑，旨在治疗遗传疾病。公司高级生物学家Suchul Jang博士展示了HCB-101，一种经过设计的ACE tRNA，能够恢复因存在提前终止密码子（PTC）而无法产生完整长度、非功能性蛋白质的Factor VIII蛋白的生成。该研究还表明，HCB-101可以通过脂质纳米颗粒成功递送到小鼠肝脏中的目标细胞。这一tRNA蛋白质编辑方法有望应用于约20%的严重血友病A病例，并可能扩展到由无义突变引起的其他广泛疾病。hC Bioscience首席执行官Leslie Williams表示，他们期望这一技术能够治疗包括血友病A在内的多种肝脏疾病，如出血和代谢性疾病，以及杜氏肌营养不良症和癌症等。hC Bioscience计划通过IND使能研究进一步推进这些前临床数据，目标是于2025年启动针对严重血友病A的1期临床试验。

Businesswire

2024-05-08

恶性肿瘤杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) 肝脏疾病
Acepodia 宣布 ACE1831 项 1 期临床试验的初步临床数据，这是有史以来第一个抗 CD20 抗体偶联的同种异体 γ δ 细胞疗法治疗非霍奇金淋巴瘤

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Acepodia 宣布 ACE1831 项 1 期临床试验的初步临床数据，这是有史以来第一个抗 CD20 抗体偶联的同种异体 γ δ 细胞疗法治疗非霍奇金淋巴瘤

Acepodia公司宣布，其研发的ACE1831细胞疗法在非霍奇金淋巴瘤患者中表现出初步疗效。该疗法基于独特的抗体-细胞结合（ACC）平台，采用生物正交化学将γδ2T细胞与靶向CD20的抗体结合，旨在克服现有CAR-T细胞疗法的局限性。初步数据显示，ACE1831能够激活先天和适应性免疫反应，通过直接杀伤肿瘤细胞、肿瘤调理作用和通过细胞因子分泌招募T细胞，可能比标准CAR-T细胞疗法产生更全面的免疫反应。目前，该疗法正在进行一项开放标签、剂量递增的1期临床试验，旨在评估其在复发/难治性非霍奇金淋巴瘤患者中的安全性和耐受性、药代动力学和疗效。

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2024-05-08

CD20 非霍奇金淋巴瘤
Omega Therapeutics 在 ASGCT 2024 上呈报新的临床前数据，证明表观基因组控制器可调谐且持久地上调基因表达

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Omega Therapeutics 在 ASGCT 2024 上呈报新的临床前数据，证明表观基因组控制器可调谐且持久地上调基因表达

Omega Therapeutics公司在ASGCT年会上展示了其OMEGA平台在细胞模型中对基因表达进行持久和可调节的双向调控的新数据，包括可逆的下调和多路并行的上调基因表达。该平台能够预测性地在多种基因类型中上调基因表达，包括激活失活的基因、增强低基线表达水平的基因，并利用现有的基因组调控过程来提高表达。这些能力为应用精确的表观基因组控制作为新型治疗手段，以有意义地解决许多疾病的关键驱动因素提供了广泛的可能性。

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2024-05-08

Omega Therapeutics I
American Clinical Research Services 宣布战略收购 Elixia

医药投融资

American Clinical Research Services 宣布战略收购 Elixia

美国临床研究服务公司（ACRS）成功收购了Elixia，一家在肾脏病、神经科学和传染病领域具有显著专长的多学科临床研究网络。Elixia成立于2019年，由Neal Patel和Jim Crissy共同创立，迅速成为涉及专业患者群体临床试验的领先站点网络。ACRS首席执行官Dustin Owen表示，Elixia的加入不仅拓宽了公司在肾脏病方面的能力，还增强了在神经科学和复杂代谢指标研究方面的站点能力。Latticework Capital Management（LCM）是ACRS的母公司，专注于医疗保健行业的增长型私募股权公司，拥有超过100年的行业和投资经验。

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2024-05-08

感染类疾病肾脏病
Compass Pathways 宣布在 COMP360 裸盖菇素治疗创伤后应激障碍的开放标签 2 期研究中，症状在 12 周内得到持久改善

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Compass Pathways 宣布在 COMP360 裸盖菇素治疗创伤后应激障碍的开放标签 2 期研究中，症状在 12 周内得到持久改善

Compass Pathways公司宣布，其针对22名患有创伤后应激障碍（PTSD）的患者的开放标签2期研究显示，实验性COMP360迷幻蘑菇治疗具有良好的安全性和耐受性，未观察到严重不良事件。研究观察到，在基线水平上，平均CAPS-5总分（在第12周降低了29.5分）和平均SDS总分（在第12周降低了14.4分）的疾病严重程度和日常生活功能障碍方面的症状显著改善。在给予心理支持的情况下，单次25mg剂量治疗后，症状评分与基线相比有所改善。研究结果表明，COMP360在治疗PTSD方面具有临床意义，并可能显著改善患者的日常生活功能和生活质量。

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2024-05-08

创伤后应激障碍 COMPASS Pathways Ltd
Veru 宣布 Steven B. Heymsfield 医学博士担任其 Enobosarm 2b 期临床试验的首席研究员，以实现高质量减肥

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Veru 宣布 Steven B. Heymsfield 医学博士担任其 Enobosarm 2b 期临床试验的首席研究员，以实现高质量减肥

Veru Inc.宣布，其Phase 2b临床试验的负责人为Steven B. Heymsfield博士，他将领导该试验评估enobosarm在减肥患者中保护肌肉和增加脂肪损失的效果。Heymsfield博士是人体成分评估的权威，专注于肥胖研究，拥有丰富的临床研究经验。该试验旨在评估enobosarm在90名 sarcopenic肥胖或体重超重的老年患者中的安全性和有效性，这些患者正在接受GLP-1 RA治疗以减肥。试验预计将在2024年底产生初步结果。

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2024-05-08

GLP-1 Veru Inc enobosarm
基于LC-Plasma的疫苗研究入选SCARDA项目

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基于LC-Plasma的疫苗研究入选SCARDA项目

Kirin Holdings与日本国立传染病研究所(NIID)合作研究，旨在开发一种鼻内注射的LC-Plasma疫苗，以预防呼吸道病毒感染。该研究项目获得日本医疗研究开发机构(AMED)的生物医学高级疫苗预备与响应研发战略中心(SCARDA)的支持，成为新一代疫苗研发项目。LC-Plasma疫苗具有激活浆细胞样树突状细胞(pDC)并刺激干扰素产生的能力，从而增强先天性免疫反应。Kirin Holdings和NIID的合作研究已证明LC-Plasma疫苗在抑制SARS-CoV-2复制方面具有潜力。该项目旨在探索预防呼吸道感染病毒（包括SARS-CoV-2和流感病毒）的潜力。Kirin Holdings是一家国际性公司，业务涵盖食品饮料、制药和健康科学领域，致力于成为创造共享价值的全球领导者。

Businesswire

2024-05-08

呼吸道病毒感染呼吸道感染 AMED Co Ltd