Inversago Pharma公司宣布在Phase 1b临床试验中为首位代谢综合征患者进行了INV-202药物的给药。这是一项为期28天的试验，旨在测试INV-202的药代动力学和安全性。预计将在今年下半年公布40名受试者的初步结果。Inversago计划在结果公布后不久启动针对糖尿病肾病患者的第一项Phase 2研究。该公司专注于开发针对CB1受体的新型疗法，旨在为患有代谢性疾病如糖尿病肾病、非酒精性脂肪性肝病、肥胖并发症、高甘油三酯血症、1型糖尿病和普拉德-威利综合征等患者提供新的治疗选择。

百济神州与Medison Pharma宣布，以色列卫生部批准百悦泽®（泽布替尼）用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）患者，并纳入国家医保，这是继2021年百悦泽®在以色列获批用于套细胞淋巴瘤（MCL）患者后的第二项批准。百悦泽®是一款自主研发的BTK抑制剂，已在多个国家和地区获得批准，并正在进行广泛的临床试验。百济神州致力于提高药物可及性，与Medison Pharma合作惠及更多患者。

Wugen公司宣布，其研发的WU-CART-007 CAR-T细胞疗法在治疗复发性或难治性T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）/淋巴细胞性淋巴瘤（LBL）的1/2期临床试验中已给首位患者进行给药。WU-CART-007是一种现成、兄弟细胞抵抗的CD7靶向CAR-T细胞疗法，旨在克服利用CAR-T细胞治疗CD7+血液恶性肿瘤的技术挑战。此外，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予WU-CART-007孤儿药资格认定（ODD），用于治疗急性淋巴细胞白血病。该1/2期临床试验是一项全球多中心、开放标签研究，旨在评估WU-CART-007在R/R T-ALL/LBL患者中的安全性和临床疗效。Wugen公司正在开发一系列现成细胞疗法，用于治疗血液和实体肿瘤恶性肿瘤。

INmune Bio在AD/PD™ 2022国际会议上首次向欧洲和英国的临床团队介绍了其针对阿尔茨海默病（AD）的治疗方法，即利用XPro™靶向神经炎症和胶质激活。会议展示了九项数据，包括口头报告和海报，这些数据展示了XPro™的多样性和神经炎症在神经退行性疾病发病机制中的重要性。这些报告提供了XPro™治疗AD的全面概述，介绍了INmune正在使用的创新生物标志物，以及I期临床试验结果如何为II期试验的设计提供了见解。INmune Bio是一家专注于开发利用患者自身免疫系统对抗疾病的临床阶段免疫学公司，其产品平台包括DN-TNF和Natural Killer Cell Priming Platform，旨在治疗多种血液恶性肿瘤、实体瘤和慢性炎症。

Werewolf Therapeutics公司宣布将在美国癌症研究协会（AACR）年会上发表两篇摘要，展示其研发的肿瘤免疫治疗药物WTX-124和WTX-330的最新进展。这两款药物均为条件激活的IL-2和IL-12前药，旨在激活肿瘤微环境中的免疫细胞，从而驱动抗肿瘤免疫反应。会议将于2022年4月8日至13日在路易斯安那州新奥尔良的Ernest N. Morial会议中心举行。

QurAlis公司宣布了其在ALS和其他神经退行性疾病研究中的最新进展。研究发现，STATHMIN-2（STMN2）的表达受TDP-43调控，TDP-43的缺失会导致STMN2表达下降，进而影响高尔基体的运输。QurAlis开发的反义寡核苷酸（ASOs）能够恢复STMN2水平，从而改善神经退行性症状。此外，公司还开发了一种新的生物标志物检测方法，能够检测人类生物流体中的STMN2蛋白和RNA，有助于识别TDP-43蛋白病患，并助力ALS、FTD等神经退行性疾病的治疗研究。这些研究成果在AD/PD 2022会议上进行展示，并将在QurAlis公司网站上提供在线观看。

歌礼制药有限公司宣布其抗新冠病毒口服药物ASC10业务进展，包括生产成本显著下降，原料药合成工艺优化，生产设备利用率提升，以及原料药中间体供应商拓展。ASC10对多种变异株具有强效抗病毒活性，且不与其他常用药物产生相互作用。歌礼致力于病毒性疾病、非酒精性脂肪性肝炎、肿瘤等领域创新药研发，拥有多个商业化产品和研发管线，积极布局新治疗领域。

SwanBio Therapeutics宣布其基因疗法公司获得美国FDA授予孤儿药资格，针对其领先候选药物SBT101，用于治疗肾上腺髓质神经病（AMN）。SBT101是一款基于AAV的基因疗法，旨在补偿AMN患者中导致疾病的ABCD1基因突变。公司计划在2022年下半年启动一项随机、对照的1/2期临床试验，以评估SBT101在AMN患者中的安全性和有效性。AMN是一种由ABCD1基因突变引起的成人发病的进行性脊髓退行性疾病，目前尚无批准的治疗方案。FDA的孤儿药资格认定和快速通道设计认定，为SwanBio Therapeutics推进临床研究提供了强有力的支持。

上海君实生物科技有限公司和Coherus BioSciences公司宣布，在“CHOICE-01”关键性3期临床试验中，toripalimab联合化疗作为一线治疗方案，在晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，与单独化疗相比，显著提高了无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。该研究显示，toripalimab联合化疗组的中位PFS为8.4个月，而单独化疗组为5.6个月，1年PFS率分别为36.7%和17.2%。此外，toripalimab联合化疗组的总生存期也显著延长。这些结果将在美国临床肿瘤学会（ASCO）全体会议上进行口头报告。研究还发现，toripalimab联合化疗在PD-L1表达与肿瘤突变负荷高的患者中显示出更好的疗效，并且与focal adhesion-PI3K-AKT信号通路中的基因突变相关。这些发现支持toripalimab联合化疗作为晚期NSCLC患者一线治疗的潜力。

Arrowhead Pharmaceuticals宣布提交了ARO-RAGE的清场申请，这是一款旨在降低RAGE受体生产的RNA干扰疗法，用于治疗哮喘和其他炎症性肺疾病。ARO-RAGE采用肺靶向吸入TRiM™平台，有望作为哮喘炎症级联反应的上游介质。公司计划在即将进行的临床试验中评估ARO-RAGE的安全性、药代动力学和靶点结合，并探索其肺平台在未来的潜力。临床试验申请已提交给当地伦理委员会和新西兰药品和医疗器械安全管理局。如果获得批准，Arrowhead将进行ARORAGE-1001研究，以评估ARO-RAGE在健康志愿者和哮喘患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。Arrowhead致力于开发通过沉默导致疾病的基因来治疗难治性疾病。

Araclon Biotech在西班牙萨拉戈萨宣布，其针对阿尔茨海默病的主动免疫疗法ABvac40的II期临床试验第一阶段结果令人满意，支持继续进行试验的扩展阶段。ABvac40显示出良好的安全性和耐受性，并在患有轻度认知障碍或非常轻微的阿尔茨海默病患者中显示出高免疫反应。同时，Araclon还展示了其检测早期阿尔茨海默病的方法ABtest-MS的数据，该方法基于质谱技术，能够准确量化血浆中的淀粉样蛋白40和42蛋白，显示出高预测能力。Araclon将在巴塞罗那举行的第16届国际阿尔茨海默病和帕金森病及相关神经系统疾病会议上展示这些发现。

亚盛医药宣布其原创1类新药Bcl-2选择性抑制剂APG-2575治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的关键注册II期临床试验已完成首例患者给药，成为全球第二个进入注册临床阶段的Bcl-2抑制剂。该研究旨在评估APG-2575的有效性和安全性，主要终点指标为总缓解率。APG-2575是亚盛医药在研的新型口服Bcl-2选择性小分子抑制剂，通过选择性抑制Bcl-2蛋白来恢复肿瘤细胞程序性死亡机制，达到治疗肿瘤的目的。亚盛医药致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关疾病等治疗领域开发创新药物，目前拥有8个已进入临床开发阶段的1类小分子新药产品管线。

Santhera Pharmaceuticals和ReveraGen BioPharma在2022年MDA临床与科学会议上展示了vamorolone在杜氏肌营养不良症（DMD）治疗中的疗效和耐受性数据。vamorolone是一款新型药物，其作用机制与皮质类固醇相似，但具有不同的下游活性，有望成为现有皮质类固醇的替代品。该药物在关键性VISION-DMD研究中表现出良好的疗效和安全性，计划于2022年3月底开始向美国FDA提交新药申请。vamorolone已被授予美国和欧洲的孤儿药地位，并获得美国FDA的快速通道和罕见儿科疾病指定，以及英国MHRA的“有希望的创新药物”地位。

中博瑞康（北京）生物医学科技有限公司近日宣布完成近亿元A轮融资，由远翼投资领投，老股东创新工场持续加码。本轮融资将用于扩建研发设计研究院和扩充研发管线，满足细胞与基因药物多管线差异化原创产品开发和产能扩张的需求。中博瑞康专注于细胞与基因治疗领域的国产工具研究和开发，致力于推动国产替代，已推出细胞制备工具家族系列化产品，覆盖细胞自动分离、培养、洗涤等流程。公司核心团队在细胞制备工具赛道沉淀多年，已建立起成熟的专注细胞制备自动化封闭工具技术钻研、产品设计、体系化生产、市场化推动，以及专业化服务的优质团队。

Exelixis公司宣布，其药物cabozantinib与atezolizumab联合使用在未经治疗的晚期肝细胞癌（HCC）患者中的整体生存期（OS）分析结果显示，与索拉非尼相比，该联合疗法既没有改善也没有恶化OS。基于这一结果和未经治疗的晚期HCC治疗领域的快速变化，Exelixis公司不打算向美国食品药品监督管理局（FDA）提交补充新药申请。Exelixis公司对参与COSMIC-312试验的研究人员和患者表示感激，并强调其对肝癌患者的长期承诺，以及对进一步治疗肝癌和其他难治性癌症的坚定承诺。COSMIC-312是一项全球多中心、随机、对照的3期临床试验，共招募了837名患者，并随机分配到三个组别：cabozantinib（40 mg）与atezolizumab联合使用、索拉非尼或cabozantinib（60 mg）。Exelixis公司将继续投资于其业务，以最大化其药物管线潜力，包括通过有针对性的业务发展活动和内部药物发现。

Kairos Pharma宣布其激活T细胞疗法KROS 201获得FDA批准，将在2022年开始进行针对复发性胶质母细胞瘤患者的I期临床试验。该试验由Kairos Pharma赞助，将在洛杉矶的西达斯西奈医疗中心进行。KROS 201是一种通过激活患者白细胞的细胞培养和用胶质母细胞瘤癌症干细胞特异性抗原预处理的树突状细胞开发的杀手T细胞。此外，Kairos Pharma还宣布了其治疗纤维化的专利“治疗纤维化和某些形式癌症的组成和方法的专利”，该专利覆盖了使用KROS-401（一种IL-4和IL-13细胞因子受体复合物的环状肽抑制剂）治疗纤维化和癌症的方法。

Rehabtronics获得加拿大不列颠哥伦比亚省基因组公司（Genome BC）125万美元的资金支持，用于推进其医疗设备Prelivia的商业化。Prelivia是一款基于神经科学的医疗设备，旨在预防致命的压力损伤。这笔资金将用于在美国合格医疗机构进行为期90天的免费质量改进试验。Prelivia已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的510(k）认证，能够促进血液循环，维持组织健康。该设备旨在解决压力损伤发展的根本生理途径，即组织缺乏血流和氧气。Genome BC的这笔投资将支持Rehabtronics的设备商业化，以改善多个护理环境，如医院、长期护理机构和家庭护理中的医疗保健结果。