Reata Pharmaceuticals宣布，其研发的药物omaveloxolone在治疗弗里德赖希共济失调（FA）患者的临床试验MOXIe中表现出显著疗效，相关研究结果已发表在《神经病学年鉴》杂志上。这是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，结果显示，接受omaveloxolone治疗的病人在48周后，mFARS评分平均提高了2.40分，具有统计学意义。omaveloxolone在研究中被普遍认为耐受性良好。FA是一种遗传性、致残性、退行性神经肌肉疾病，目前美国约有5000名儿童和成人受此影响，全球约有22000人。目前，美国食品药品监督管理局（FDA）尚未批准任何治疗FA的药物。omaveloxolone是一种实验性口服药物，每日一次激活Nrf2转录因子，该因子通过恢复线粒体功能、减少氧化应激和抑制促炎信号传导来促进炎症的解决。FDA和欧洲委员会已授予omaveloxolone孤儿药资格，用于治疗FA。Reata是一家处于临床阶段的生物制药公司，致力于开发针对严重或危及生命的疾病的创新疗法，通过靶向调节细胞代谢和炎症的分子通路。

Surface Oncology公司宣布，其创新免疫疗法SRF388的预临床数据将在国际细胞因子和干扰素学会的Cytokines（ICIS）2020会议上展示。SRF388是一种新型IL-27阻断抗体，目前正在进行临床试验。公司首席科学官Vito Palombella表示，这些数据进一步证实了SRF388能够阻断IL-27，从而抑制下游信号通路，这对于调节某些肿瘤微环境中的免疫反应至关重要。Surface Oncology还计划在年底提供SRF388在晚期实体瘤中进行的开放标签1期临床试验的更新。SRF388是一种全人源抗IL-27抗体，旨在抑制这种免疫抑制性细胞因子的活性。Surface Oncology正在开发针对肿瘤微环境的下一代抗体疗法，其产品管线包括针对CD39和IL-27的完全拥有权领先项目，以及与诺华合作的针对CD73的项目。

Vanda Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其研究性新药（IND）申请，以评估CFTR激活剂VSJ-110（之前称为CFTR act-K267）治疗过敏性结膜炎。Vanda与加州大学旧金山分校（UCSF）和Alan Verkman博士的合作标志着在眼科领域开发治疗药物的新起点。VSJ-110的初步II期研究将在人类志愿者中评估其急性抗炎作用，并使用标准泪液生产评估其促分泌作用。该研究的结果将有助于进一步开发VSJ-110治疗包括干眼症在内的多种眼科炎症性疾病。VSJ-110是一种小分子纳米摩尔活性的CFTR激活剂，在干眼症模型中显示出疗效，并在体外和体内测试中表现出抗炎特性。Vanda计划在2020年底开始II期研究的招募，并预计在2021年获得该研究的结果。

韩国首尔，2020年10月27日——全球微生物组治疗领域的先驱企业Genome & Company启动了其抗癌微生物组治疗药物GEN-001的临床试验。GEN-001是一种口服微生物组治疗候选药物，此次临床试验中，它将首次与免疫检查点抑制剂结合使用。这是一项1期研究，旨在确定GEN-001与BAVENCIO®（阿维鲁单抗）联合使用的推荐剂量。阿维鲁单抗是由德国默克集团和美国辉瑞公司共同开发和商业化的一种抗PD-L1检查点抑制剂。在1期b研究中，将调查在GEN-001的推荐剂量下，与BAVENCIO®联合使用的组合疗法在特定实体瘤患者中的安全性和初步疗效。该研究将在包括俄勒冈州波特兰的OHSU Knight癌症研究所在内的三个临床地点进行，预计在2021年上半年完成剂量递增队列。在COVID-19的严峻条件下，OHSU、合同研究组织和Genome & Company的紧密合作使得临床试验在FDA IND批准后仅六个月就开始。Genome & Company的CEO Jisoo Pae表示，预计GEN001-101的研究结果将证明GEN-001在多种癌症中的初步疗效，并希望尽快看到有临床意义的成果，以便继续推进G

Ellodi Pharmaceuticals宣布，其研发的APT-1011（氟替卡松口腔崩解片）在针对嗜酸性食管炎（EoE）维持缓解的Phase 2b临床试验中表现出良好的安全性和有效性。该研究由UNC的Evan Dellon教授主持，结果显示APT-1011在52周治疗期间，患者症状得到显著改善，并维持了12周时达到的组织学缓解。APT-1011各剂量组在12周时与安慰剂相比，在食管黏膜中嗜酸性粒细胞计数减少，且在52周内症状持续改善。Ellodi Pharmaceuticals致力于为EoE患者提供新的治疗选择，APT-1011正处于Phase 3开发阶段，并已获得孤儿药地位。

Scholar Rock公司宣布，其TOPAZ Phase 2临床试验六个月中期分析结果显示，SRK-015治疗显著改善了2型和3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的运动功能。该药在所有三个患者队列中均显示出疗效，且未发现安全性信号。中期分析显示，高剂量组在HFMSE评分上平均提高了5.6分，而低剂量组平均提高了2.4分。这些结果支持了SRK-015作为SMA肌肉靶向疗法的潜力，并为继续进行TOPAZ试验提供了依据。

Sumitomo Dainippon Pharma Oncology宣布，在针对铂耐药卵巢癌（PROC）患者的Phase 2扩展研究中，DSP-7888免疫治疗癌症疫苗首次给药。该疫苗针对Wilms Tumor 1（WT1），与检查点抑制剂pembrolizumab联合使用。Phase 1b/2开放标签、多中心研究分为两部分，Phase 1b部分评估DSP-7888与PD-1检查点抑制剂联合的安全性。基于卵巢癌中WT1的高发病率以及该研究的Phase 1b部分结果，Phase 2部分将评估DSP-7888与pembrolizumab联合在PROC患者中的抗肿瘤活性。主要目标是评估DSP-7888与pembrolizumab联合在PROC患者中的初步抗肿瘤活性，次要目标包括评估持续时间、疾病控制率、无进展生存期、6个月无进展生存率和总生存期。卵巢癌是美国女性癌症相关死亡第五大原因，PROC患者对后续化疗的反应率低，因此需要更有效的治疗方法。DSP-7888是一种针对WT1的免疫治疗癌症疫苗，旨在攻击各种类型血液和实体肿瘤中的WT1表达癌细胞。

BioInvent与CASI Pharmaceuticals达成独家许可协议，将新型抗FcγRIIB抗体BI-1206在中国大陆、台湾、香港和澳门的开发和商业化权授予CASI。BI-1206是一种首创单克隆抗体，旨在解锁液体和实体肿瘤中的抗癌免疫力。BioInvent将获得500万美元的前期付款，并可能获得高达8300万美元的开发和商业化里程碑付款，以及BI-1206净销售额的分层版税。CASI将投资700万美元购买BioInvent的新股和认股权证。BI-1206具有新颖的作用机制，通过阻断单抑制性抗体检查点受体FcγRIIB来解锁液体和实体肿瘤中的抗癌免疫力。该抗体正在进行的I/II期临床试验中，与抗PD-1疗法Keytruda®联合用于治疗实体肿瘤，以及与MabThera®联合用于治疗非霍奇金淋巴瘤。

Sensorion与Novasep签署基因治疗产品开发与生产协议，涉及开发AAV载体，用于治疗由OTOF基因突变引起的严重先天性听力损失。Sensorion正在推进OTOF-GT项目，旨在恢复耳蜗内毛细胞的Otoferlin表达。Novasep将负责开发、制造AAV载体，并供应药物产品以支持临床前和临床研究。这一合作标志着Sensorion在Otoferlin基因治疗项目上的进展，同时也体现了Novasep在病毒载体开发与制造领域的专业能力。

First Light Diagnostics获得生物医学高级研究和发展局（BARDA）的额外资金支持，用于继续开发SensiTox™炭疽毒素检测技术。这笔400万美元的资助将支持其MultiPath™平台和快速检测技术，该技术能够直接在血液中检测炭疽病原体产生的致命毒素，无需用户进行样本准备。这些资金将用于完成产品开发的最后阶段，包括多地点的临床研究，以支持美国食品药品监督管理局（FDA）提交SensiTox炭疽毒素检测的申请。该测试可在30分钟内报告结果，对于生物威胁和公共卫生紧急情况下的快速检测大量疑似炭疽暴露者具有重要作用。此外，First Light Diagnostics正在开发一系列用于病原体识别和抗菌药物敏感性测试（AST）的测试，以确定感染的有效治疗方案。

SATT Paris-Saclay与全球生物农药产品开发、制造和商业化领域的领导者Valent BioSciences LLC签署了一项具有里程碑意义的国际合作协议，旨在开发突破性的可持续生物农药技术应用于农业。双方将利用战略流程，聚焦于引入环保、有效且商业可行的创新技术和产品。SATT Paris-Saclay与法国国家农业、食品和环境研究机构INRAE的Micalis单位合作，旨在将创新带到市场。Valent BioSciences凭借其深厚的经验、先进的制造能力、全球分销网络和长期创新技术发展的记录，将助力双方开发具有高度益处的产品。这次合作标志着SATT Paris-Saclay首次国际合作，双方共同致力于支持可持续的食品生产实践。

Vidence公司与2bPrecise公司宣布建立战略合作伙伴关系，旨在通过基因组数据在精准肿瘤学中的应用释放其潜力。双方将共同为Vidence联盟研究员提供全面的基因组信息和点对点护理工具，以增强临床决策，改善肿瘤学患者的治疗效果。Vidence的SCIMON™技术平台将与2bPrecise的云平台无缝集成，将数据驱动的洞察直接传递到医生的日常工作流程中，以促进基于证据的行动选择。2bPrecise平台已在包括癌症治疗中心在内的多个医疗机构实施，而Vidence则致力于通过数据驱动的分析提升肿瘤学患者的治疗和预后。

Histogen公司宣布与Amerimmune LLC达成合作协议，共同开发用于治疗COVID-19的口服活性caspase抑制剂emricasan。Histogen已获得FDA的IND批准，将在轻度COVID-19患者中开展emricasan的1期研究，以评估其安全性和耐受性。Amerimmune将领导该研究，并计划在2020年底前启动。根据合作协议，Histogen将保留emricasan的所有权和监管权，并负责所有监管文件和维持其现有的caspase抑制剂专利组合。Amerimmune将与Histogen合作，资助并领导emricasan的开发工作，并保持其自己的caspase抑制和免疫疗法专利组合。此外，Amerimmune还获得了在特定条件下商业化emricasan的权利，以支持未来的第三方合作交易。如果出现此类合作交易，Histogen和Amerimmune将平分利润。双方将根据联合开发和合作伙伴委员会治理结构管理合作。

Bettermeant Health与Vida Health达成合作，为美国军人及其家属提供一流的心理健康服务。Vida的虚拟心理健康项目将在美国西部部分大型空军和陆军基地推出。该合作旨在为数千名美军人员提供应对压力、睡眠、抑郁和焦虑等方面的解决方案，增强他们的心理韧性。合作将从2021年初开始实施，首先为美国空军和陆军成员提供Vida的全面心理健康服务。Bettermeant Health将使Vida的服务通过其应用程序和基于网络的平台直接向受保军人开放。Vida的即时心理健康服务涵盖从压力管理到抑郁和焦虑等从亚临床到临床的心理健康问题。此外，Vida还提供护理导航员，以便成员在需要离线推荐或药物管理时获得帮助。一项发表在同行评审期刊《医学互联网研究杂志》上的研究表明，参与Vida心理健康项目六个月后，患者的平均抑郁症状降低了61%，焦虑症状降低了55%。

REGENXBIO公司将获得诺华集团80亿美元的里程碑付款，基于Zolgensma累计净销售额达到10亿美元。Zolgensma是基于REGENXBIO的NAV技术平台开发的首个基因疗法，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。自2019年FDA批准以来，REGENXBIO已从Zolgensma的版税和商业里程碑付款中获得超过1.4亿美元的收入。Zolgensma使用REGENXBIO的专有NAV AAV9载体，由AveXis公司（现为诺华基因疗法）设计和开发。

RadNet, Inc.宣布进入亚利桑那州市场，与CommonSpirit Health合作建立第三个门诊放射学合资企业，并收购了AZ Tech MRI & Radiology，一家拥有八个地点的多模态放射学实践。这一举措扩大了RadNet与Dignity Health（CommonSpirit Health的一部分）在亚利桑那州提供高质量成像服务的承诺。新合资企业，即亚利桑那诊断放射学集团，将在凤凰城大都会区建立运营平台，该地区人口近五百万，市场增长迅速。RadNet和Dignity Health将共同开发一个多模态门诊成像中心网络，通过新地点开发和现有放射学提供商的收购来扩大地理覆盖范围。该网络将为Dignity Health医院和医疗集团在凤凰城地区的社区提供高质量、易于获取的成像服务。RadNet首席执行官霍华德·伯格博士表示，他们很高兴进入新市场并扩大与Dignity Health的关系，他们将继续在亚利桑那州共同发展愿景和运营策略。Dignity Health系统副总裁杰夫·奥马利表示，他们期待与RadNet在亚利桑那州的合作，并承诺将诊断成像扩展到服务患者和医生。

Interbrands Group与Genomma Lab USA达成商业联盟，共同在美国推广Bufferin®消毒洗手液。Bufferin品牌拥有75年历史，Genomma Lab USA将投资重金进行品牌重塑和市场推广，预计2021年1月推出全新Bufferin。此次合作旨在利用Interbrands Group在营销和分销方面的经验，实现Genomma Lab USA的商业目标。