TFF Pharmaceuticals宣布，其吸入型尼可拉酰胺产品候选药在体外实验中完全抑制了Delta和Omicron变异株的SARS-CoV-2病毒复制。与先前研究相比，吸入型尼可拉酰胺在抑制Omicron变异株时表现出更强的活性。在一项1期临床试验中，6毫克每日两次的剂量已被证明具有良好的耐受性，并且预计在肺部给药后可产生超过100微摩尔的浓度。这些研究结果进一步验证了TFF通过干粉吸入器直接将宿主导向抗病毒药物递送到肺部的治疗呼吸感染的方法。TFF计划在2022年第一季度末发布1期试验的安全性和药代动力学数据。

NeuroSense Therapeutics Ltd.宣布，其科学项目主管Shiran Zimri博士将在2022年3月3日的美国实验神经治疗学会（ASENT）年度会议上发表题为“打破范式——PrimeC作为ALS新疗法的创新方法”的演讲。NeuroSense与Amylyx Pharmaceuticals和东京国立神经科学研究所共同领导了一个名为“不止一种技巧：将现有药物重新用于新的神经学适应症”的会议。NeuroSense的领先药物候选PrimeC是一种新型配方，由两种FDA批准的药物组成，旨在协同治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），一种导致完全瘫痪并在诊断后2至5年内死亡的不可治愈的神经退行性疾病。PrimeC在2a期临床试验中成功达到了主要终点，包括安全性、减少功能和呼吸恶化，以及ALS相关生物标志物的显著变化。NeuroSense预计将在2022年上半年开始2b期ALS研究，计划在2023年下半年进行3期研究。NeuroSense首席执行官Alon Ben-Noon表示，PrimeC作为两种FDA批准药物的专有组合，非常适合快速推进晚期试验。NeuroSense正在推进阿尔茨海默病和帕金森病的研究，并计

NeuroMetrix公司宣布，其Quell可穿戴神经调节技术将用于评估治疗患有急性COVID-19感染后综合征（PACS，或“长期COVID”）的纤维肌痛样综合征患者的效果。这项试验将在贝勒医学院进行，并与国家科学基金会（NSF）资助的“在原地进行医疗保健”中心（C2SHIP）合作。试验由贝勒医学院血管外科和血管内治疗临床主任Bijan Najafi教授领导。PACS是一种持续症状，可能影响超过三分之一曾感染COVID-19的人，包括那些病情轻微或无症状的人。Quell是一种先进的、非侵入性的神经调节技术，具有专利的微芯片，可提供精确、高功率的神经刺激。该研究是一项双盲、随机、安慰剂对照试验，将招募40名患有COVID-19感染后持续疼痛、疲劳、虚弱或步态和平衡不良的患者。主要结果指标是基线至4周的变化，包括疼痛、睡眠和疲劳。这项研究旨在测试Quell在PACS患者中的治疗潜力，并可能对长期COVID的管理产生革命性影响。

奥克劳特斯生物制药公司宣布，其研发的奥尼司5010（一种用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性的贝伐珠单抗眼科制剂）的3期NORSE TWO临床试验的关键安全性和有效性数据将由昆士兰大学眼科副教授、布里斯班城市眼科中心负责人劳伦斯·李博士在2022年2月26日的RANZCO第52届科学大会上进行虚拟展示。奥尼司5010如获美国FDA批准，将成为首个获批准用于治疗视网膜疾病的贝伐珠单抗眼科制剂。

EMD Serono发布新数据，显示MAVENCLAD（克拉利德）片剂在复发性多发性硬化症（RMS）患者中，相较于口服疾病修饰疗法（DMT）如芬戈莫德、二甲基富马酸（DMF）和特立氟胺，具有更佳的复发结果和更长的切换至其他DMT的时间。另一项研究分析了临床 trial 患者的真实世界随访数据，显示接受MAVENCLAD治疗的患者转换为临床确诊多发性硬化症（CDMS）的比率较低，且复发风险低于未接触MAVENCLAD的患者。这些数据将在2022年2月24日至26日举行的美国治疗和研究中枢神经系统疾病委员会（ACTRIMS）论坛上展示。MAVENCLAD是一种短疗程口服疗法，用于治疗成人复发性缓解性多发性硬化症（RRMS）和活动性继发性进展性多发性硬化症（SPMS）。

Regulus Therapeutics公司宣布完成Alport综合征二期HERA临床试验的入组工作，该试验评估了lademirsen（RG-012）在治疗成人Alport综合征患者中的疗效。这项研究是公司与Sanofi合作的一部分，旨在开发针对微RNA的创新药物。lademirsen是一种单链、化学修饰的寡核苷酸，能够抑制miR-21的功能。HERA研究是一项全球性的随机、安慰剂对照二期研究，旨在评估lademirsen在成人Alport综合征患者中的安全性和耐受性，以及其在降低肾功能下降方面的疗效。Regulus预计将在2023年上半年公布HERA研究结果。此外，Regulus在2020年因材料转移和验证以及HERA研究的阶段性入组里程碑，从Sanofi获得了1000万美元的里程碑付款。根据合作协议，如果HERA研究成功完成，Regulus还有资格获得额外的2500万美元。

Arrowhead Pharmaceuticals Inc. 宣布其用于治疗混合性高脂血症的RNA干扰（RNAi）疗法ARO-ANG3的Phase 2b ARCHES-2临床试验已达到180多名参与者的完整计划入组。该研究预计将在2022年底完成，并计划在2023年上半年发布关键数据。ARO-ANG3旨在沉默肝脏中血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的表达，该蛋白是抑制脂蛋白脂酶和内皮脂酶的肝脏合成抑制剂。ANGPTL3的抑制已被证明可以降低血清和肝脏甘油三酯、血清低密度脂蛋白胆固醇，并且作为心血管疾病的新型靶点具有遗传验证。ARCHES-2临床试验将评估ARO-ANG3的安全性和有效性，并确定未来晚期临床研究中ARO-ANG3的最佳剂量和给药方案。

Centessa Pharmaceuticals及其子公司Palladio宣布开始其关键性3期临床试验ACTION Study，评估lixivaptan作为治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的潜在药物。该试验预计将在20多个国家的200多个地点招募约1,350名受试者。公司预计将在2023年下半年完成招募，并在一年双盲试验部分完成后，如果结果支持，计划提交新药申请（NDA）。ACTION Study旨在评估lixivaptan在ADPKD患者中的疗效和安全性，并有可能避免目前唯一FDA批准的ADPKD疗法所关联的肝毒性。该试验的第一位受试者给药触发了对Palladio前股东和期权持有者在2021年1月与Centessa收购Palladio相关的或有价值权利（CVR）的支付。该CVR将以Centessa新发行的ADS结算。

Kymera Therapeutics在2021年取得了显著进展，完成了KT-474临床试验的剂量递增，显示出良好的安全性和对多种疾病相关细胞因子的抑制作用。同时，公司启动了STAT3（KT-333）和IRAKIMiD（KT-413）的1期临床试验，并计划在2022年提交KT-253（MDM2降解剂）的IND申请。此外，Kymera还拓展了平台投资，与业界和学术界建立新的合作伙伴关系，以推进新型分子胶粘剂发现。公司2021年末现金余额约为5.68亿美元，为2025年的运营计划提供了资金支持。

BioCryst Pharmaceuticals宣布，来自APeX-2临床试验的新数据显示，口服每日一次的ORLADEYO（berotralstat）在预防遗传性血管性水肿（HAE）方面具有长期疗效和安全性，显示出对攻击率的持续降低和生活质量的改善。这些数据在2022年美国变态反应、哮喘和免疫学学会（AAAAI）年会上公布，显示ORLADEYO在96周的治疗中，所有患者平均有94%的无攻击日，无论其基线攻击率或对ORLADEYO的初始反应如何。研究还表明，ORLADEYO在96周的治疗中，无论患者的基线攻击率如何，均能显著降低攻击率，并且患者报告的生活质量（QoL）得到持续改善。

达必妥®（度普利尤单抗注射液）作为特应性皮炎的一线创新治疗药物，在中国获得批准用于治疗6岁及以上儿童和成人中重度特应性皮炎。研究显示，达必妥®联合治疗组的疗效显著优于单药组，皮损清除率、瘙痒缓解程度和疾病改善程度均显著提高。达必妥®是一款全人源单克隆抗体，能精准阻断特应性皮炎的关键致病因子，避免对免疫系统的抑制，安全有效，可长期使用。此次儿童适应症的获批，标志着达必妥®成为目前中国唯一获批用于治疗儿童、青少年和成人中重度特应性皮炎的靶向生物制剂，为患者带来新的治疗选择。

Orpha Labs AG宣布启动ORL-101的三期临床试验，针对II型白细胞粘附缺陷患者（LAD-II）。公司将利用同情用药研究数据指导后期临床开发，并计划在美国提交新药申请（NDA）。ORL-101获得FDA的罕见儿科疾病资格和孤儿药资格，以及快速通道认定，有望加速其治疗LAD-II的开发和批准。公司创始人兼首席执行官Alp Bugra Basat和科学咨询委员会主席Amos Etzioni博士对这一进展表示兴奋。

加科思药业在北京肿瘤医院完成了KRAS G12C抑制剂JAB-21822与妥昔单抗联合用药试验的首例患者给药，该药物用于治疗KRAS G12C突变的晚期结直肠癌。这一联合用药试验由北京大学肿瘤医院沈琳教授担任主要研究者，旨在为患者提供新的治疗选择。JAB-21822是国内首个与西妥昔单抗联合治疗的KRAS G12C抑制剂，目前研究进展迅速。加科思药业致力于提供突破性治疗方案，其药物JAB-21822正在中美两国同步开展多项临床研究，包括单药治疗非小细胞肺癌和联合用药治疗多种癌症。

Innovent Biologics宣布，其自主研发的CD73抗体（研发代码：IBI325）在治疗晚期实体瘤的1期临床试验中已成功给药。该试验旨在评估IBI325作为单一用药和与 sintilimab 联合用药在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学及初步疗效。CD73是一种在基质细胞和肿瘤细胞上表达的ecto-酶，将其转化为腺苷，腺苷与免疫细胞上的腺苷A2A和A2B受体结合，抑制针对肿瘤的免疫反应。IBI325作为一种针对CD73的差异化人源化抗体，有望缓解免疫抑制的肿瘤微环境，并与PD-1或PD-L1抗体等癌症疗法联合使用。Innovent表示，IBI325与sintilimab的联合疗法有望解决现有免疫疗法留下的未满足的医疗需求。

信达生物制药集团宣布其自主研发的抗CD73单克隆抗体IBI325在治疗晚期实体瘤的I期临床试验中完成首例患者给药。该研究旨在评估IBI325治疗晚期恶性肿瘤的安全性、耐受性和有效性，并探索其与信迪利单抗联合使用的可能性。CD73是一种参与胞外ATP代谢的胞外酶，其活性与肿瘤免疫抑制相关。临床前研究显示IBI325具有抑制CD73活性和抗肿瘤效果。信达生物致力于开发创新药物，已有多个产品获得批准上市，并与多家国际制药公司合作。

百奥赛图公司全资子公司祐和医药宣布，中国国家药品监督管理局批准其创新药抗CD40单抗YH003、抗CTLA-4单抗YH001与抗PD-1帕博利珠人源化单克隆抗体注射液联合应用的一期临床试验IND申请。该试验为国际多中心临床试验，包括澳大利亚和中国等，此前已获得澳大利亚监管机构批准。在澳洲进行的YH003和YH001联合特瑞普利单抗的I期剂量递增研究显示，两种药物在晚期实体瘤受试者中表现出良好的安全性和耐受性，并展现出初步的抗肿瘤活性。祐和医药首席执行官沈月雷博士表示，这一批准对祐和医药具有里程碑意义，并期待未来在全球范围内推进YH001和YH003的临床试验。

Orphazyme A/S宣布，其针对尼曼匹克病C型（NPC）的实验性产品arimoclomol的上市许可申请（MAA）在欧洲药品管理局（EMA）下属的人用药品委员会（CHMP）的审查中出现了负面趋势投票。尽管2月17日举行的临时专家小组会议给予了积极反馈，但CHMP的口头解释后，对arimoclomol的MAA进行了负面投票，表明CHMP在2022年3月底会议召开时不太可能批准该药物。鉴于最新发展和公司财务状况，Orphazyme将评估其战略选择，并在适当时候向市场提供更新。