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Cartesian Therapeutics 将出席 ASGCT 第 27 届年会

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Cartesian Therapeutics 将出席 ASGCT 第 27 届年会

Cartesian Therapeutics公司宣布，其针对全身性重症肌无力的mRNA CAR-T疗法Descartes-08的12个月随访数据将在即将于2024年5月7日至11日在巴尔的摩举行的美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）第27届年会上进行口头报告。Descartes-08是该公司的领先产品候选，是一种自体抗B细胞成熟抗原（BCMA）的mRNA工程化嵌合抗原受体T细胞疗法。Cartesian Therapeutics是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于开发治疗自身免疫疾病的mRNA细胞疗法。其产品Descartes-08目前处于2b期临床试验阶段，用于治疗全身性重症肌无力，并计划在系统性红斑狼疮等其他自身免疫疾病中进行2期研究。此外，公司还拥有下一代自体抗BCMA mRNA CAR-T疗法Descartes-15。

Businesswire

2024-04-23

BCMA 系统性红斑狼疮自身免疫疾病 Descartes-08 Cartesian Therapeutics
Tessera Therapeutics 将在美国基因与细胞治疗学会第 27 届年会上展示其基因写入™和递送平台的临床前项目新数据

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Tessera Therapeutics 将在美国基因与细胞治疗学会第 27 届年会上展示其基因写入™和递送平台的临床前项目新数据

Tessera Therapeutics在即将于2024年5月7日至11日在马里兰州巴尔的摩举行的美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）年度会议上宣布将展示六项新的临床前数据。公司CEO Michael Severino表示，他们期待在会议上展示针对苯丙酮尿症、α-1抗胰蛋白酶缺乏症、镰状细胞病和威尔逊病的体内疗法进展，以及基于新型T细胞的疗法进展。Tessera Therapeutics致力于通过其基因写作和非病毒递送平台开发变革性的遗传药物。会议中，公司将展示包括基于RNA的基因写作和脂质纳米颗粒（LNP）递送技术在内的多个研究，旨在生成具有体内和体外抗肿瘤活性和体内T细胞特异性基因组工程的功能性嵌合抗原受体（CAR）T细胞。

GlobeNewswire

2024-04-23

苯丙酮尿症镰状细胞病 Tessera Therapeutics Inc
CRISPR Therapeutics将在美国基因与细胞疗法学会（ASGCT）2024年年会上进行口头报告

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CRISPR Therapeutics将在美国基因与细胞疗法学会（ASGCT）2024年年会上进行口头报告

CRISPR Therapeutics公司在瑞士苏黎世和美国波士顿宣布，将在2024年5月7日至11日在巴尔的摩举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上，口头展示其利用脂质纳米颗粒（LNP）进行眼部基因编辑的方法。这项技术旨在通过编辑眼部基因来治疗青光眼，研究人员筛选了多种LNP、修改后的gRNA和mRNA，以实现体内最大程度的编辑。在人类原发性小梁网细胞中，MYOC编辑率高达95%，蛋白质敲低率高达85%。这项创新方法旨在通过暂时表达靶向MYOC的编辑机制来促进青光眼的治疗。

GlobeNewswire

2024-04-23

青光眼 CRISPR Therapeutics AG
Alltrna 宣布在 ASGCT 第 27 届年会和 TIDES USA 2024 上发表演讲

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Alltrna 宣布在 ASGCT 第 27 届年会和 TIDES USA 2024 上发表演讲

Alltrna公司将在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第27届年会上展示关于治疗终止密码子疾病（Stop Codon Disease）的tRNA疗法海报，并在TIDES USA 2024会议上进行关于化学修饰tRNA制造策略的演讲及两个海报展示。终止密码子疾病是一种由提前终止密码子（PTC）引起的罕见和常见疾病，约10%的遗传疾病患者患有此病，全球约有3000万人。Alltrna正在开发能够读取PTC突变并递送所需氨基酸的tRNA药物，以恢复全长蛋白质的生产。Alltrna成立于2018年，由Flagship Pioneering创立，利用AI/ML工具开发具有广泛治疗潜力的可编程分子。

PRNewswire

2024-04-23

甲状腺乳头状癌 Flagship Pioneering Inc
Fate Therapeutics宣布在ASGCT年会上呈报用于B细胞介导的自身免疫性疾病的FT819概念验证数据

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Fate Therapeutics宣布在ASGCT年会上呈报用于B细胞介导的自身免疫性疾病的FT819概念验证数据

Fate Therapeutics公司宣布将在美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）第27届年会上展示其iPSC来源的CAR T细胞疗法FT819的临床研究数据。FT819是一种CD19靶向的CAR T细胞疗法，用于治疗复发性/难治性B细胞恶性肿瘤，并正在进行针对系统性红斑狼疮（SLE）患者的1期临床试验。公司将在会议上介绍FT819治疗B细胞介导的自身免疫疾病的关键治疗机制，包括B细胞耗竭、组织浸润和免疫重建数据。此外，公司还将展示其针对实体瘤的iPSC来源的CAR T细胞产品平台的临床前数据，包括一种新型MICA/B靶向CAR T细胞产品候选者。该产品候选者旨在针对多种肿瘤类型，并克服免疫细胞逃避应激配体的免疫逃逸。

GlobeNewswire

2024-04-23

CD19 Fate Therapeutics Inc 免疫系统疾病实体瘤系统性红斑狼疮
Abeona Therapeutics 提供 Pz-cel 的最新监管更新

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Abeona Therapeutics 提供 Pz-cel 的最新监管更新

Abeona Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对其用于治疗RDEB患者的prademagene zamikeracel（pz-cel）生物制品许可申请（BLA）发出完整回复函（CRL），要求提供额外的CMC信息。CRL未指出BLA中临床疗效或临床安全数据的缺陷，也未要求进行新的临床试验。Abeona计划在2024年第三季度完成并提交所需CMC信息，预计将在2024年4月23日举行电话会议和网络直播，提供所需CMC信息的详细信息。pz-cel是一种用于治疗RDEB的基因治疗药物，旨在通过将功能性的COL7A1基因整合到患者的皮肤细胞中，以实现长期基因表达，并促进伤口愈合和疼痛减轻。

GlobeNewswire

2024-04-23

Abeona Therapeutics LLC COL7A1 prademagene zamikeracel
Spruce Biosciences 宣布在 2024 年儿科内分泌学会年会上展示额外的壁报

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Spruce Biosciences 宣布在 2024 年儿科内分泌学会年会上展示额外的壁报

Spruce Biosciences宣布，其CAHptain Phase 2研究评估tildacerfont在儿童和青少年先天性肾上腺皮质增生症（CAH）中的基线特征摘要将在2024年5月2日至5日在芝加哥举行的儿科内分泌学会（PES）年会上呈现。此外，Spruce的CAHmelia项目评估tildacerfont在成人CAH中的基线特征摘要，作为当前儿科CAH疾病管理结果的展示，也获准在PES会议上进行海报展示。海报展示将于2024年5月3日中午12:15至下午1:45（中部时间）进行，由Mimi S. Kim博士和Paul Thornton博士分别进行。海报内容将于5月3日中午12:15（中部时间）起在公司网站上公布。Spruce Biosciences是一家专注于开发治疗罕见内分泌疾病的创新疗法的生物制药公司，其产品候选药物tildacerfont有望成为首个非类固醇、每日一次的CAH疗法。

Businesswire

2024-04-23

先天性肾上腺肥大 Spruce Biosciences Inc
Innocan Pharma 启动 FDA 批准脂质体注射疗法治疗慢性疼痛

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Innocan Pharma 启动 FDA 批准脂质体注射疗法治疗慢性疼痛

Innocan Pharma Corporation宣布已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了Pre-IND会议请求信，标志着其LPT-CBD注射治疗慢性疼痛的监管审批流程正式开始。LPT-CBD疗法仅需每月一次皮下注射，被视为对基于阿片类药物的高吸引力替代方案。Innocan的LPT-CBD注射治疗在近年来的多项临床前试验中显示出持续的有效性，通过长期和可控地释放CBD来治疗慢性疼痛动物模型。此次Pre-IND会议旨在从FDA获得关于临床前和临床试验计划的指导，以启动美国的调查新药（IND）项目。Innocan的CEO Iris Bincovich表示，这是Innocan Pharma的一个重要里程碑，公司期待着在2032年之前进入一个预计将超过1000亿美元的治疗疼痛市场。

PRNewswire

2024-04-23

疼痛
Gene Technologies 宣布完成 200 万美元注册直接发行

医药投融资

Gene Technologies 宣布完成 200 万美元注册直接发行

Genetic Technologies Limited成功完成注册发行，以每股2美元的价格出售了100万股美国存托股（ADSs），同时发行了100万股未注册认股权证，用于购买ADSs。此次融资约2000万美元，扣除中介费用等支出后，公司将用于推动收入增长、支持销售和营销、扩大欧洲和东南亚市场、推出新的遗传性乳腺癌和卵巢癌风险测试、产品研发以及其他运营资金和一般公司用途。

GlobeNewswire

2024-04-23

卵巢癌
Phio 的 PH-762 瘤内注射显着抑制小鼠肿瘤模型中的肿瘤生长，并可能产生记忆特异性 T 细胞

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Phio 的 PH-762 瘤内注射显着抑制小鼠肿瘤模型中的肿瘤生长，并可能产生记忆特异性 T 细胞

Phio Pharmaceuticals宣布其主导临床产品PH-762的新数据，该产品是一种基于INTASYL™ siRNA基因沉默技术的免疫疗法，旨在增强免疫细胞对肿瘤细胞的杀伤能力。研究显示，PH-762能快速被细胞吸收，有效沉默肿瘤微环境中的PD-1 mRNA和蛋白，并在小鼠肿瘤模型中显著抑制肿瘤生长，同时具有良好的耐受性。此外，非人灵长类动物的研究表明PH-762具有良好的耐受性，不会引起与细胞因子释放综合征相关的细胞因子释放。这些发现支持了PH-762作为cSCC、黑色素瘤或Merkel细胞癌新辅助疗法的临床试验安全性和有效性。相关数据将在美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）会议上进行展示。

GlobeNewswire

2024-04-23

PD-1 细胞因子释放综合征黑色素瘤 Phio Pharmaceuticals Corp PH-762
国家药监局公布5起药品网络销售违法违规典型案例（第五批）

医投速递

国家药监局公布5起药品网络销售违法违规典型案例（第五批）

近日，各级药品监督管理部门公布了第五批药品网络销售违法违规典型案例。案例涉及京东商城、饿百网、本草铺网上中药店网站、药房网、美团平台等多个平台和商家。其中包括违规销售处方药、非法渠道购进药品、无证经营药品等违法行为。相关部门依据相关法律法规对违规商家进行了处罚，并提醒消费者在购买药品时要注意资质审查，避免购买无资质商家或个人销售的药品。

国家药品监督管理局

2024-04-23
hC Bioscience发布严重血友病A治疗新方案，基因无关的tRNA蛋白编辑技术取得突破

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hC Bioscience发布严重血友病A治疗新方案，基因无关的tRNA蛋白编辑技术取得突破

hC Bioscience公司宣布，其在严重血友病A治疗领域的研究取得重大进展。公司开发的HCB-101，一种设计用于抑制无义突变的抗密码子工程化tRNA，已成功完成临床前研究。该药物通过脂质纳米颗粒递送至肝脏，成功地在存在提前终止密码子（PTC）的情况下，在体外生产出全长且功能性的FVIII蛋白。这一突破性治疗有望应用于约20%的严重血友病A病例，并可能扩展到由无义突变引起的其他多种疾病。hC Bioscience计划在2025年启动严重血友病A的1期临床试验，并已在世界血友病联盟2024年世界大会上进行了数据展示。

Biospace

2024-04-23

hC Bioscience Inc
加拿大批准Tecentriq皮下注射用于癌症治疗

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加拿大批准Tecentriq皮下注射用于癌症治疗

加拿大卫生部门批准了Roche Canada公司生产的Tecentriq皮下注射剂（atezolizumab），这是加拿大首个用于皮下注射的癌症免疫疗法。该疗法适用于肺癌、肝细胞癌和乳腺癌等特定适应症。与传统的静脉注射相比，皮下注射将治疗时间缩短至约七分钟，并有可能在社区护理环境或患者家中进行。此举旨在减轻患者的治疗负担，提高治疗便利性。Tecentriq皮下注射剂的批准基于IMscin001研究的II期/III期数据，该研究评估了皮下注射与静脉注射Tecentriq在未经癌症免疫疗法治疗且对既往铂类疗法无效的非小细胞肺癌患者中的药代动力学、安全性和疗效。

Biospace

2024-04-23

乳腺癌肝细胞癌肺癌阿替利珠单抗非小细胞肺癌
CN Bio 在 B 轮融资首次完成 2100 万美元融资

医药投融资

CN Bio 在 B 轮融资首次完成 2100 万美元融资

CN Bio，一家领先的单一和多器官微生理系统提供商，宣布在B轮融资首轮中筹集了2100万美元。这笔资金由包括Bayland Capital和CN Innovations Holdings Ltd.在内的多家新投资者提供。公司将利用这笔资金加速产品组合的扩展和业务规模的扩大，以支持在全球关键市场的商业化扩张。全球OOC市场的复合年增长率预计为30.94%，这一增长部分得益于生物制药公司提高创新药物研发效率和成功率的需求以及最近的立法变化，如美国FDA现代化法案2.0。CN Bio正在实施一项雄心勃勃的扩张战略，以满足对其PhysioMimix® OOC技术和研究服务的日益增长的需求，并在更广泛的适用领域提供更深入、与临床相关的药物发现早期阶段的见解，同时减少对动物模型的依赖。在过去一年中，这包括在英国和美国扩大公司领导团队的系列高调任命、新产品发布和战略行业合作。值得注意的是，2023年12月，PhysioMimix OOC及其相关的NASH 'in-a-box'套件为Inipharm的INI-822提供了关键的人体相关化合物疗效数据，支持了代谢性肝病的临床测试启动，这是CN Bio发展中的一个关键转折点。随

Biospace

2024-04-23

康君资本
Tharimmune Announces Option Agreement for Key Technologies for Generating HER2/HER3 Antibody Drug Conjugates (ADCs)

交易并购

Tharimmune Announces Option Agreement for Key Technologies for Generating HER2/HER3 Antibody Drug Conjugates (ADCs)

BRIDGEWATER, NJ / ACCESSWIRE / April 23, 2024 / Tharimmune, Inc. (NASDAQ:THAR) ("Tharimmune" or the "Company"), a clinical-stage biotechnology company developing a portfolio of therapeutic candidates in inflammation & immunology, announced today an option agreement for an exclusive license with Washington University in St. Louis for the rights to develop and commercialize technology related to multiple hybridomas and antibodies directed specifically towards human HER2. The technology was developed through a

Accesswire

2024-04-23

HER2 HER3
VERTEX 和 TREEFROG THERAPEUTICS 宣布达成许可协议和合作，以优化 VERTEX 用于 1 型糖尿病的细胞疗法的生产

交易并购

VERTEX 和 TREEFROG THERAPEUTICS 宣布达成许可协议和合作，以优化 VERTEX 用于 1 型糖尿病的细胞疗法的生产

Vertex与TreeFrog Therapeutics宣布达成一项许可协议和合作，以优化Vertex用于1型糖尿病（T1D）的细胞疗法生产。Vertex获得了TreeFrog的C-StemTM制造技术的独家许可，并与TreeFrog合作扩大其过程，以生产并增强Vertex的T1D疗法所需的细胞。TreeFrog的C-Stem技术旨在模拟自然微环境，允许细胞在3D中指数级增长，这将增强Vertex生成大量完全分化的细胞的能力。根据协议，TreeFrog将获得2500万美元的前期付款、来自Vertex的股权投资以及与扩大分化的胰岛细胞规模化过程相关的最高达2.15亿美元的里程碑付款。TreeFrog还有资格获得高达5.4亿美元的额外临床、监管和商业里程碑付款，以及未来产品的一定比例的版税。Vertex将资助所有与协作相关的研发成本，并负责其细胞疗法的发展和商业化。

美通社

2024-04-23

1 型糖尿病 Vertex Inc
Theriva（TM） Biologics 宣布研究者赞助的玻璃体内注射 VCN-01 在难治性视网膜母细胞瘤儿科患者中的 1 期试验取得积极顶线数据

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Theriva（TM） Biologics 宣布研究者赞助的玻璃体内注射 VCN-01 在难治性视网膜母细胞瘤儿科患者中的 1 期试验取得积极顶线数据

Theriva Biologics宣布，一项由Sant Joan de Du-Barcelona儿童医院合作进行的针对难治性视网膜母细胞瘤儿童患者的VCN-01 Phase 1临床试验取得了积极结果。该试验评估了Theriva的实验性肿瘤溶解腺病毒VCN-01在化疗或放疗无效的视网膜母细胞瘤患者中的安全性和耐受性。结果显示，VCN-01在注射后具有良好的耐受性，且未观察到剂量限制性毒性或3级及以上眼部或系统性毒性。此外，VCN-01显示出有希望的抗癌活性，并在某些患者中观察到肿瘤种子密度的明确改善。这一积极的结果支持了VCN-01在多种癌症适应症中的治疗潜力，并为进一步的Phase 2临床试验提供了支持。

GlobeNewswire

2024-04-23

视网膜母细胞瘤 Theriva Biologics Inc
Rubedo Life Sciences 和拜尔斯道夫宣布建立多年合作伙伴关系，共同开发解决细胞衰老问题的新型护肤产品

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Rubedo Life Sciences 和拜尔斯道夫宣布建立多年合作伙伴关系，共同开发解决细胞衰老问题的新型护肤产品

Rubedo Life Sciences与德国跨国美容公司Beiersdorf AG宣布建立一项多年战略合作关系，共同研发针对细胞衰老效应的创新护肤产品。Beiersdorf通过其奥斯卡与保罗企业风险投资基金参与了Rubedo最近的A轮融资，成为其战略投资者。合作围绕Rubedo从其广泛的研究项目中提取的新型化合物展开，旨在针对细胞衰老。这些化合物具有抗衰老和抗炎特性，将用于开发新的护肤产品。Beiersdorf将进行体外和计算机模拟研究，并对Rubedo识别的化合物进行严格评估。合作成果将包括人体临床试验，以验证选定化合物在化妆品护肤配方中的有效性。Rubedo将有权获得里程碑和版税支付。Rubedo Life Sciences致力于通过突破性创新定义护肤的未来，而Beiersdorf则希望通过与Rubedo的合作，结合双方的尖端专业知识，重新定义抗衰老护肤标准。

Businesswire

2024-04-23

Beiersdorf AG Rubedo Life Sciences
RootPath 宣布发表论文，展示其新型基因合成技术如何为实体瘤癌症的细胞治疗提供支持

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RootPath 宣布发表论文，展示其新型基因合成技术如何为实体瘤癌症的细胞治疗提供支持

RootPath公司发布了一项新研究，展示了其创新的基因合成技术在癌症研究中的应用。该研究揭示了通过大规模并行合成和筛选T细胞受体（TCR）基因，可以成功发现肿瘤反应性T细胞受体，为治疗实体瘤癌症提供了新的可能性。这项技术通过新型序列设计算法，将TCR基因的合成成本降低至每基因1美元，并使这些基因在新鲜T细胞中正确表达。RootPath公司计划将这项技术商业化，并继续推动基因合成和筛选技术的创新，以降低成本并提高效率。

Businesswire

2024-04-23

恶性肿瘤 TCR
帕金森基金会和 Tasso 宣布建立合作伙伴关系，以加速帕金森病遗传学研究

交易并购

帕金森基金会和 Tasso 宣布建立合作伙伴关系，以加速帕金森病遗传学研究

帕金森基金会与Tasso公司宣布合作，旨在扩大和加速帕金森病（PD）的遗传学研究。该合作利用Tasso的患者中心、端到端的样本收集和物流平台，为帕金森基金会的一项标志性国际遗传学研究——PD GENEration：帕金森病的未来图景——提供数据收集支持。参与者将收到包含Tasso设备的套装，在家中轻松采集少量血液样本。在线监考员将引导参与者完成无痛采集过程并提供支持。采集后，参与者可使用预付费箱将样本寄送至认证实验室进行分析。研究目标是筛选样本中与PD相关的临床相关基因的突变。Tasso与帕金森基金会共同致力于加速改变生活的科研，确保研究参与对PD患者易于接近和参与至关重要。PD GENEration旨在测试临床相关基因中的突变，以加速研究、推进治疗并改善PD患者的护理。研究旨在使遗传检测对每位PD患者可及，并使患者及其医生了解其遗传状况并识别可能参与的临床试验。PD GENEration通过遗传咨询会议将遗传结果反馈给所有参与者，在PD患者与临床医生之间建立关键桥梁，共同加速研究。PD GENEration共享的数据将推动科学研究向前发展，并改善对帕金森病的理解。

Businesswire

2024-04-23

帕金森病高哌啶酸血症