德国阿亨和纽约莫里斯敦，2020年7月21日——格林塔尔公司宣布，其美国子公司Averitas Pharma，Inc.获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，QUTENZA®（辣椒素）8%贴片可用于治疗成人糖尿病周围神经病变（DPN）引起的神经性疼痛。QUTENZA®是一种局部、非全身性、非阿片类药物的疼痛治疗方法，以贴片形式提供，是唯一一种将处方强度辣椒素直接递送到皮肤的治疗方法。该药物可提供长达三个月的持续缓解，且无已知药物相互作用。QUTENZA®自2009年以来在美国已获批准用于治疗带状疱疹后神经痛引起的神经性疼痛。

Akero Therapeutics公司宣布，其研发的纤维母细胞生长因子21（FGF21）类似物efruxifermin（EFX，原名AKR-001）在《Cell Reports Medicine》杂志上发表的1期临床试验数据，显示其在调节与代谢疾病相关的生物标志物方面的潜力，包括非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。研究显示，EFX具有足够长的半衰期（3-3.5天），支持每周一次的给药。此外，每周给药时，EFX的系统浓度变化仅为2倍，与之前报道的FGF21类似物相比，治疗EFX在胰岛素敏感性和脂质代谢标志物方面带来了更大和更一致的改善，并且报告称其总体耐受性良好。在1期研究中，每周给药70mg的EFX比每两周给药140mg的代谢效果更大，尽管EFX的暴露量相当。Efruxifermin是第一个表现出能够通过每周一次给药实现FGF21所有受体的持续、平衡激动作用的药代动力学特征的FGF21类似物。Akero Therapeutics公司总裁兼首席执行官Andrew Cheng表示，该研究的数据为在2a期BALANCED研究中评估EFX在NASH患者中的疗效和安全性提供了依据。在1期研究中，每周给药70mg的EFX与

Seelos Therapeutics公司宣布，其针对中枢神经系统疾病和罕见病治疗药物SLS-005在欧盟获得孤儿药认定，该认定由欧洲药品管理局孤儿药品委员会（COMP）提出，预计将在30天内获得欧洲委员会的批准。SLS-005此前已在美国获得孤儿药认定，用于治疗Sanfilippo综合征、脊髓小脑性共济失调3型（SCA3）和眼咽肌营养不良症（OPMD）。此外，SLS-005还获得FDA的快速通道认定，用于治疗OPMD。孤儿药认定适用于欧盟内患病人数不超过每10,000人中5人的疾病。

艾利·利利公司宣布，将在2020年7月27日至31日举行的阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC 2020）上展示17项研究的新结果。这些数据突出了利利公司在阿尔茨海默病（AD）研究方面的承诺，包括开发针对疾病根本原因的疾病修饰疗法，以及新型诊断和生物标志物，以实现及时和更准确的诊断。利利公司自30多年前以来一直致力于将创新的阿尔茨海默病疗法和诊断带到患者身边，并在研究中处于领先地位，包括识别生物标志物以支持疾病的早期检测。研究包括血液生物标志物数据、Flortaucipir数据、Lanabecestat、Solanezumab数据、疾病状态理解数据、Tau疗法：O-GlcNAcase（OGA）抑制剂等。

Rafael Pharmaceuticals宣布其关键三期临床试验ARMADA 2000已超过中期入组分析点，该试验旨在评估其主要药物devimistat在复发性或难治性急性髓系白血病（AML）患者中的疗效和安全性。该试验采用多中心、开放标签、随机设计，与高剂量阿糖胞苷和米托蒽醌（CHAM）联合使用。FDA与Rafael合作修改了试验方案，以解决入组挑战。全球研究已在60多个国家/地区的60多个中心进行。尽管COVID-19大流行破坏了许多临床试验，但Rafael已扩大安全协议以继续入组，将患者安全和福祉作为首要任务。CPI-613（devimistat）是Rafael的领先药物，针对癌症细胞线粒体中的代谢酶，旨在增加癌细胞对化疗药物的敏感性。FDA已批准Rafael在胰腺癌和急性髓系白血病中进行关键三期临床试验，并将devimistat指定为孤儿药。

Chemomab Ltd.宣布，其针对纤维化相关疾病的创新疗法研发公司，已获得英国和以色列的监管批准，开始进行CM-101治疗原发性胆汁性胆管炎（PSC）的IIa期临床试验。这是一项多中心、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估CM-101在PSC成年患者中的安全性和疗效。主要终点包括治疗15周后碱性磷酸酶（ALP）和增强肝纤维化（ELF）的变化，次要终点包括CM-101的安全性和耐受性，以及CM-101的药代动力学特征和额外的疗效评估。该试验将在英国和以色列进行，最多招募45名患者，以2:1的比例随机分配药物和安慰剂。Chemomab公司CEO和CSO Dr. Adi Mor表示，CM-101在PSC治疗方面引起了临床研究伙伴的极大兴趣，他们期待着这项研究，希望CM-101能为PSC患者带来有效的治疗选择。CM-101的独特作用机制在肝纤维化、系统性硬化症和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）等疾病中显示出很有前景的疗效。

Dragonfly Therapeutics公司宣布，其新型IL12细胞因子DF6002的Phase 1/2临床试验中已对首位患者进行了给药。该试验正在Rhode Island Hospital的Lifespan癌症研究所进行，旨在招募晚期实体瘤患者。DF6002是Dragonfly的第二款药物，第一款药物DF1001已于2019年秋季开始临床试验。DF6002具有延长半衰期、保持活性和显著的体内抗肿瘤数据，有望满足广泛癌症患者对IL12细胞因子的需求。Dragonfly Therapeutics已从美国食品药品监督管理局（FDA）获得DF6002的药物研究许可，该试验旨在评估DF6002单独和与PD-1抑制剂的联合使用在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学、生物活性和临床活性。Dragonfly Therapeutics致力于发现、开发和商业化利用其新型双特异性抗体技术，通过利用人体自身的免疫系统，为癌症患者带来突破性治疗。

Aimmune Therapeutics宣布其针对花生过敏的口服免疫疗法PALFORZIA（在欧洲称为AR101）的欧洲关键性3期ARTEMIS临床试验结果已发表在《柳叶刀儿童与青少年健康》杂志上。该试验达到所有主要、次要和安全性终点，显示接受PALFORZIA治疗的参与者对花生产生了高度脱敏，并且在整个九个月的治疗过程中，安全性特征得到了良好的理解、预期和管理。此外，报告了接受PALFORZIA治疗的参与者在生活质量方面的改善，特别是在治疗对未来意外暴露和严重反应风险感知的影响方面。ARTEMIS是该程序中的第三个随机、双盲、安慰剂对照的3期试验，由三个试验组成，构成了儿童和青少年花生过敏的最大临床数据集，并且是唯一达到其主要终点的3期临床试验。

Avenue Therapeutics公司宣布，其关于静脉注射 tramadol 用于治疗足部手术（拇外翻切除术）患者的III期临床试验结果已发表在同行评审期刊《Pain and Therapy》上。该研究旨在比较两种剂量（50mg和25mg）的静脉注射tramadol与安慰剂在成人患者中的镇痛效果和耐受性。结果显示，50mg剂量的静脉注射tramadol在主要疗效终点和所有关键次要疗效终点上均显示出与安慰剂的统计学显著差异（p < 0.05），而25mg剂量则介于两者之间。50mg剂量的静脉注射tramadol耐受性良好，最常见的不良事件为恶心和呕吐。基于研究结果，Avenue Therapeutics将50mg剂量的静脉注射tramadol进一步开发用于治疗术后疼痛。

Blue Earth Diagnostics宣布，其Phase 3 SPOTLIGHT临床试验已开始给药，该试验旨在评估rhPSMA-7.3（18F）PET成像在疑似前列腺癌复发的男性患者中的安全性和诊断性能。该研究在美国和欧洲的多中心进行，主要终点是评估rhPSMA-7.3（18F）PET的正确检测率和阳性预测值。此外，Blue Earth Diagnostics正在进行两项Phase 3研究，以探究rhPSMA-7.3（18F）PET成像在前列腺癌中的应用，包括评估其在疑似前列腺癌复发和初诊前列腺癌患者中的安全性和诊断性能。

Triplet Therapeutics公司宣布其首个临床候选药物TTX-3360，一种针对DNA损伤反应（DDR）途径的antisense寡核苷酸，有望改变重复扩张疾病（REDs）的进程，包括亨廷顿病。该药物基于对DDR途径作为疾病主要驱动因素的理解，通过基因水平治疗REDs。Triplet Therapeutics计划在2020年下半年开始IND研究，2021年下半年提交IND申请，并首先关注亨廷顿病。此外，Triplet Therapeutics还启动了一项国际自然史研究，以评估临床结果和生物标志物，为未来的临床试验提供信息。

AnHeart Therapeutics宣布在上海市肺科医院启动了针对ROS1融合非小细胞肺癌（NSCLC）患者的taletrectinib Phase 2临床试验，首例患者已接受药物给药。该临床试验预计将招募约106名ROS1融合的NSCLC患者，并计划在2021年第四季度报告主要结果。AnHeart还计划在本年启动针对NTRK融合实体瘤患者的第二项Phase 2临床试验，并计划在全球范围内进行taletrectinib的注册临床试验。taletrectinib是一种新一代、强效、高度选择性的ROS1和NTRK抑制剂，能够穿过血脑屏障。AnHeart从Daiichi Sankyo公司获得了taletrectinib的全球权益。在美日进行的两项Phase 1临床试验中，taletrectinib表现出良好的安全性和有效性数据。

Biogen宣布启动全球四期临床研究RESPOND，旨在评估SPINRAZA在脊髓性肌萎缩症（SMA）患者中的疗效和安全性，这些患者在接受Zolgensma基因治疗后仍有未满足的临床需求。该研究旨在探究SPINRAZA对先前接受基因治疗的患者是否也能带来益处。Biogen首席医疗官Maha Radhakrishnan博士表示，他们相信SPINRAZA可能有助于改善某些患者的病情。该研究计划在接下来几个月提交给监管机构，并计划在2021年第一季度开始招募患者。

Moleculin Biotech公司宣布，其药物候选WP1122在独立实验室的第二次测试中显示出对冠状病毒的抗病毒活性。公司已与IIT Research Institute合作进行体外测试，测试结果表明WP1122在VERO E6细胞系中显示出良好的治疗效果。Moleculin公司表示，这些测试结果进一步验证了WP1122的潜力，并可能需要通过动物模型证明其在COVID-19治疗中的活性。此外，公司还计划进行预临床毒理学测试，并强调WP1122只是其广泛药物组合中的一个分子，公司正在测试其他化合物对抗SARS-CoV-2和其他致命病毒。

德国生物制药公司InflaRx宣布，其研发的针对补体系统的抗炎药物IFX-1在初步II期/III期临床试验中显示出降低50%的全因死亡率等积极疗效趋势。基于这些令人鼓舞的结果，InflaRx计划启动一项双盲、随机、安慰剂对照的III期临床试验，旨在评估IFX-1对严重COVID-19肺炎患者的疗效。该试验预计将招募约360名早期插管、危重患者，并在美国、欧洲、南美洲和其他地区进行。主要终点为28天全因死亡率，其他关键终点包括器官支持评估和疾病改善的等级评估。初步II期结果显示，IFX-1治疗组的28天全因死亡率为13%，而最佳支持治疗组为27%。IFX-1治疗组中，患者肾脏损伤较少，血淋巴细胞减少逆转和乳酸脱氢酶浓度降低，表明组织损伤减少。此外，IFX-1目前正被开发用于多种适应症，包括硬化性汗腺炎、ANCA相关血管炎、坏疽性脓皮病和COVID-19肺炎。

Biohaven制药公司宣布成功完成M-STAR研究的患者招募，这是一项国际性的3期临床试验，旨在评估verdiperstat在多系统萎缩（MSA）中的安全性和有效性。verdiperstat是一种正在研究的新药，可能成为首个针对神经炎症来源的MPO抑制剂，有助于治疗包括MSA和肌萎缩侧索硬化症（ALS）在内的神经退行性疾病。尽管面临COVID-19带来的挑战，M-STAR试验取得了成功，展示了MSA社区为开发潜在新治疗方法而付出的努力。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，旨在评估verdiperstat在约300名MSA患者中的安全性和有效性。主要疗效终点将评估接受verdiperstat与安慰剂相比，在48周内疾病进展的变化。预计2021年底将公布初步数据。

Ironwood Pharmaceuticals与FDA就其针对难治性胃食管反流病（GERD）的药物IW-3718的III期临床试验进行了更新。由于COVID-19疫情导致的入组延迟，公司对试验进行了重要调整，以保持科学严谨性，同时不增加开发风险。IW-3718是一种胆汁酸结合剂，旨在为约8000万至1亿需要治疗的美国成年GERD患者提供新的治疗选择。试验的主要终点已从整体心烧痛反应者转变为评估从基线到第8周每周心烧痛严重程度评分的变化。Ironwood正在与FDA讨论长期安全性数据，并计划在第四季度报告早期评估结果。