Quadriga BioSciences宣布，其新型抗癌药物QBS10072S在治疗晚期恶性肿瘤的Phase 1临床试验中已开始给药。QBS10072S是一种针对LAT1（L型氨基酸转运蛋白1）的氨基酸类似物，能够进入肿瘤细胞内破坏DNA复制，以抑制肿瘤生长。该药物旨在将高表达的肿瘤细胞作为靶点，同时避免正常组织。该研究标志着Quadriga BioSciences首个针对LAT1的癌症临床项目的启动，有望为脑转移和晚期星形细胞瘤（胶质母细胞瘤）患者提供新的治疗选择。前期研究显示，QBS10072S在动物模型中能够有效抑制肿瘤生长并提高生存率。Phase 1临床试验旨在评估QBS10072S在多种转移性恶性肿瘤患者中的安全性和耐受性。

Transgene公司进行了一项针对HPV16阳性复发或转移性恶性肿瘤的TG4001（HPV16靶向治疗性疫苗）与avelumab（BAVENCIO®，人抗PD-L1抗体）联合治疗的1b/2期临床试验的汇总分析。分析结果显示，TG4001可以安全地与免疫检查点抑制剂联合使用，并显示出该联合方案的临床活性。在34名可评估的患者中，观察到整体研究人群的临床活性。此外，Transgene还确定了一个与试验中表现出特别有希望的临床活性的患者相对应的筛选标准。对于这些患者中超过50%，疾病在12周内没有进展，而当前治疗方案的中位无进展生存期（PFS）为8周。与2019年ESMO会议上的数据一致，大多数响应患者的反应持久。Transgene目前正在完成转化分析，患者随访仍在进行中。完整数据将在即将举行的科学会议上公布。Transgene已停止当前设计的试验，公司打算在更大规模的对照确认研究中继续TG4001的临床开发。

Regulus Therapeutics公司完成了RGLS4326 Phase 1多剂量递增临床试验的给药，结果显示RGLS4326具有良好的耐受性，无严重不良事件报告。公司计划启动针对ADPKD患者的Phase 1b短期给药研究，以进一步评估RGLS4326的安全性、药代动力学特性以及对疾病生物标志物的影响。此外，公司还完成了RGLS4326的非临床研究，以进一步了解其药代动力学特性。ADPKD是一种常见的遗传性疾病，会导致肾脏囊肿，严重时可导致终末期肾病。RGLS4326是一种新型寡核苷酸，旨在抑制miR-17，并优先靶向肾脏。

AzurRx BioPharma宣布启动了针对囊性纤维化（CF）患者外分泌胰腺功能不全（EPI）的MS1819 Phase 2b OPTION 2临床试验，并在美国激活了三个临床试验站点，已开始筛选第一位患者。该研究预计将在2021年第一季度提供顶线数据。这是一项多中心研究，旨在调查MS1819（肠溶胶囊中的2.2和4.4克剂量）与目前的标准治疗方案——猪源酶替代疗法（PERT）的安全性、耐受性和疗效。主要疗效终点是脂肪吸收系数（CFA）。计划招募约30名美国和波兰的CF患者。AzurRx表示，该研究基于OPTION桥接剂量安全性研究结果设计，并乐观地认为MS1819的肠溶胶囊缓释给药将有助于实现研究的主要和次要疗效终点。AzurRx首席执行官James Sapirstein表示，OPTION 2试验的启动是公司的一个重大临床里程碑，期待在2021年第一季度报告OPTION 2的顶线结果。

Horizon Therapeutics公司宣布其MIRROR随机对照试验（RCT）已达到目标患者入组，该试验旨在评估联合使用KRYSTEXXA（pegloticase注射剂）和甲氨蝶呤作为免疫调节剂治疗难治性痛风患者的疗效和安全性。MIRROR RCT是迄今为止规模最大的随机试验，旨在帮助更多难治性痛风患者实现完全且持久的缓解。试验已入组135名患者，预计最终随机化患者数量将略超初始目标。患者将随机接受甲氨蝶呤或安慰剂治疗四周，然后接受KRYSTEXXA和甲氨蝶呤或KRYSTEXXA和安慰剂治疗52周。主要终点是在第6个月时血清尿酸（sUA）响应者的比例，定义为sUA < 6 mg/dL至少80%的时间。初步结果预计在2021年上半年公布。

Talaris Therapeutics公司宣布，其研发的细胞疗法FCR001在活体供体肾脏移植（LDKT）受者中的FREEDOM-1 Phase 3临床试验已开始给药，该试验旨在评估FCR001单剂量的安全性和有效性，以实现LDKT受者长期免于免疫抑制而不排斥移植器官。CEO Scott Requadt表示，公司正在快速扩大试验网点，预计今年底将有10个网点活跃。FREEDOM-1试验预计将招募120名成年LDKT受者，目前已在五个卓越临床中心启动。Joseph R. Leventhal博士，西北大学医学院器官移植和外科教授，也是FREEDOM-1试验的主要研究者，表示，诱导移植器官的持久、无药物免疫耐受对每年接受活体供体肾脏移植的数千名患者具有变革性意义。FCR001是一种由Talaris Therapeutics开发的用于诱导或恢复患者免疫耐受的实验性同种细胞疗法，已获得美国食品和药物管理局的孤儿药和再生医学高级治疗（RMAT）指定。Talaris Therapeutics是一家开发具有消除器官移植受者慢性免疫抑制负担和诱导严重自身免疫和免疫介导疾病患者持久缓解潜力的细胞疗法的生物技术公司。

Cortexyme公司宣布，其针对阿尔茨海默病和其他退行性疾病的前沿治疗研究将在2020年阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC）上以三个研究摘要的形式呈现。这些摘要进一步证实了牙龈卟啉单胞菌在阿尔茨海默病样神经病理学中的作用，并突出了Cortexyme的实验性药物atuzaginstat（原名COR388）靶向细菌释放的毒力因子蛋白酶的潜力。Cortexyme的研究人员与福赛斯研究所的合作者将展示关于牙龈卟啉单胞菌在动脉粥样硬化加速中的作用，这是心血管疾病的基础，通常与阿尔茨海默病同时出现，并首次提出atuzaginstat在减轻这种影响方面的潜在效用。Cortexyme的CEO兼创始人Casey Lynch表示，随着即将到来的几个重要临床里程碑的预期，他们期待在AAIC上与国际阿尔茨海默病研究界分享最新的发现。

SCYNEXIS公司在ASM Microbe 2020会议上展示了四篇关于新型抗真菌药物ibrexafungerp的研究海报，该药物为三萜类抗真菌剂，对多种真菌感染具有潜在的治疗效果。公司计划在2020年下半年提交ibrexafungerp的新药申请，用于治疗阴道酵母菌感染，并推进其在治疗严重真菌感染方面的多个后期研究项目。研究结果显示，ibrexafungerp在治疗多种真菌感染，包括耐药菌株方面展现出良好的临床效果。

Novocure公司宣布，其EF-33期2临床试验已开始招募首位患者，该试验旨在研究使用高强度阵列传递的肿瘤治疗场在复发性胶质母细胞瘤（GBM）患者中的疗效。肿瘤治疗场是一种利用特定频率的电磁场来干扰细胞分裂的癌症治疗方法。Optune系统目前使用四个带有九个陶瓷圆盘的传感器阵列来传递肿瘤治疗场治疗GBM。为了增加场强，Novocure设计了带有14个陶瓷圆盘的高强度阵列用于EF-33研究。增加阵列的表面积预计将允许以保持治疗的安全性特征的同时提供更高的场强。Novocure执行董事长William Doyle表示，公司将继续扩大其产品开发计划，以支持其延长某些最具有侵略性的癌症生存期的使命。EF-33是一项开放标签、单臂临床试验，旨在研究使用高强度的Optune在200 kHz频率下治疗复发性GBM是否能显著改善患者的临床结果。该研究将招募25名患者，随访时间至少为六个月。患者将使用Optune直到疾病进展。EF-33的主要终点是无进展生存期，次要终点包括总生存期、六个月的无进展生存期率、一年和两年的总生存期率、总体放射学反应以及不良事件的严重程度和频率。所有比较都将与Novocure的EF-11研究的历史

ERC-USA宣布，纽约大学温斯洛普医院将使用其领先疗法ERC1671治疗一名复发性、难治性胶质母细胞瘤（GBM）患者，此举符合联邦和州级“尝试权”法律（RTT）。这一举措扩大了ERC的RTT项目，使ERC的独特免疫肿瘤GBM治疗药物ERC1671能够惠及更多已经用尽所有其他治疗手段的患者。NYU加入加州大学欧文分校医疗中心和约翰·图雷尔癌症中心，共同使用ERC1671治疗复发性、难治性GBM患者。GBM是最常见和最具侵略性的脑癌类型，患有这种复发性、难治性疾病的患者选择非常有限。ERC1671在2期临床试验中已显示出对治疗患者的临床意义生存益处，且毒性最小。ERC最近提交了ERC1671的上市许可申请，并计划公布其RTT经验的总结，包括患者总数和平均生存数据。ERC-USA总裁兼首席执行官Apostolos Stathopoulos表示，他们对扩大RTT项目至NYU Winthrop Hospital感到非常渴望，并对RTT患者对ERC1671的初步反应感到鼓舞和兴奋。ERC1671是一种基于新鲜提取的肿瘤细胞和裂解物的先进免疫疗法，可刺激患者的免疫系统识别和拒绝癌细胞。ERC1671包含自体肿瘤细胞（接受

AGTC公司宣布了其XLRP基因治疗药物的下一步临床开发计划，这是在收到FDA书面反馈后进行的。该计划包括立即扩大当前的1/2期临床试验，同时进行计划中的2/3期临床试验，以评估XLRP患者潜在的疗效。FDA提供了关于注册试验设计和未来监管提交的全面书面反馈，由于COVID-19的限制，没有进行面对面会议。AGTC将继续推进制造、临床地点准备和其他活动，以尽快开始研究。AGTC计划在2020年第四季度开始对约20名患者进行剂量，并预计在2021年第一季度开始2/3期试验。AGTC预计将在2020年下半年提供XLRP和ACHM临床项目的多个数据报告。

SpringWorks Therapeutics宣布其Phase 3 DeFi临床试验已完全入组，该试验评估了nirogacestat在成人进展性腹壁纤维瘤患者中的疗效、安全性和耐受性。nirogacestat是一种实验性γ分泌酶抑制剂。公司预计将在2021年第二或第三季度报告该试验的顶线结果。DeFi试验是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的Phase 3试验，旨在评估nirogacestat在成人进展性腹壁纤维瘤患者中的疗效、安全性和耐受性。该试验在美国和欧洲的约50个地点招募了118名患者。主要终点是无进展生存期，次要终点包括安全性、耐受性指标、客观缓解率、通过MRI评估的肿瘤体积变化以及患者报告的结局变化。nirogacestat已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲委员会的孤儿药资格认定，以及FDA的快速通道和突破性疗法认定。

Ascentage Pharma宣布，其新型MDM2-p53抑制剂APG-115在中国开展的一项针对复发/难治性急性髓系白血病（r/r AML）或复发/进展性高危/极高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者的多中心Ib期临床试验已为中国患者首次给药。这是APG-115在中国进行的首次针对血液恶性肿瘤的研究，旨在评估APG-115作为单药或与阿扎胞苷或阿糖胞苷联合使用的安全性、药代动力学和药效学。AML是中国最常见的白血病类型，MDS是一种由异常多能干细胞引起的异质性造血疾病。APG-115作为口服选择性小分子MDM2-p53蛋白-蛋白相互作用（PPI）抑制剂，旨在通过阻断MDM2-p53 PPI来激活p53的肿瘤抑制活性。Ascentage Pharma首席医疗官表示，APG-115有望为AML和MDS患者提供更多治疗选择。

亚盛医药宣布，其原创1类新药MDM2-p53抑制剂APG-115在中国完成首例患者给药，用于治疗成人复发或难治性急性髓性白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）。这是APG-115首次涉足血液肿瘤适应症的临床研究，旨在评估其作为单药及联合阿扎胞苷或阿糖胞苷治疗AML和MDS等血液肿瘤患者的安全性、药代动力学和药效动力学特征。AML和MDS患者治疗需求迫切，APG-115有望提供新的治疗选择。亚盛医药是一家专注于肿瘤、乙肝及衰老相关疾病治疗领域创新药物研发的企业，拥有多个处于临床开发阶段的1类小分子新药产品管线。

Terns Pharmaceuticals宣布其肝脏选择性FXR激动剂TERN-101的Phase 2a临床试验LIFT已开始给药，这是该公司针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的治疗候选药物。ERN-101在Phase 1临床试验中显示出良好的安全性和对肝脏FXR激活生物标志物7α-C4的显著抑制。LIFT研究旨在评估96名NASH患者的疗效、安全性和药代动力学，主要目标是评估安全性，次要目标是评估ERN-101对丙氨酸转氨酶水平的影响。ERN-101还被授予FDA的快速通道指定，用于治疗NASH。

瑞士巴塞尔，2020年7月22日，免疫肿瘤学公司Nouscom宣布，其研发的现货和个性化癌症新抗原疫苗NOUS-209的相关研究成果已发表在《癌症研究》期刊上。该研究展示了NOUS-209作为针对微卫星不稳定性（MSI）肿瘤的“现货”免疫疗法的潜力。NOUS-209正在美国进行一期临床试验，与抗PD-1检查点抑制剂pembrolizumab联合使用治疗胃癌、结直肠癌和胃食管结合部MSI肿瘤。研究论文描述了NOUS-209的设计原理，并强调了其在MSI肿瘤中诱导广泛和强大抗肿瘤免疫反应的能力。Nouscom公司期待NOUS-209的临床试验结果能够验证这些令人兴奋的研究成果。

BioArctic AB的合作伙伴Eisai将在2020年7月27日至31日的阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC®）上展示AHEAD 3-45三期临床试验的设计方案，该试验旨在评估药物候选BAN2401（一种抗淀粉样蛋白β原纤维抗体）对无症状前期阿尔茨海默病进展的治疗效果。此外，Eisai还将展示BAN2401在早期阿尔茨海默病二期b阶段开放标签扩展研究的中间结果。AHEAD 3-45是一项开创性的三期临床试验，由阿尔茨海默病临床试验联盟（ACTC）和美国国立卫生研究院下属的国家老龄化研究所（NIA）资助，与Eisai合作进行。该三期项目包括两个由NIA资助的临床试验A3和A45，将评估BAN2401对无症状前期阿尔茨海默病进展的治疗效果。同样，BAN2401也在一项针对症状性早期阿尔茨海默病的关键三期临床试验（Clarity AD）中进行研究。Eisai还将展示BAN2401在早期阿尔茨海默病二期b阶段开放标签扩展研究的中间结果，包括BAN2401对大脑中淀粉样蛋白水平以及患者组中ARIA-E（脑水肿）频率的初步结果。