Heron Therapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）的药品委员会（CHMP）对ZYNRELEF（原名HTX-011）授予了积极意见，推荐批准其上市，用于治疗术后疼痛。ZYNRELEF是一种非阿片类、双重作用的镇痛药，结合了局部麻醉剂布比卡因和低剂量非甾体抗炎药美洛昔康，美洛昔康增强了布比卡因的疗效。ZYNRELEF采用Heron专有的Biochronomer®聚合物递送系统，在约72小时内缓慢释放这些药物。CHMP的积极意见基于Heron进行的两项ZYNRELEF的3期研究的结果。ZYNRELEF在72小时内显著降低了疼痛和阿片类药物的使用，与目前用于术后疼痛控制的布比卡因溶液相比。ZYNRELEF在术后72小时内显著降低了疼痛强度，显著降低了术后阿片类药物的使用，显著增加了需要术后阿片类药物的患者比例。在两项研究中，ZYNRELEF通常耐受性良好，其安全性特征与安慰剂和布比卡因溶液相当。CHMP的积极意见现在将由欧洲委员会（EC）审查，预计在接下来的几个月内将做出最终决定。EC通过集中程序授予的市场授权在所有27个欧盟成员国以及欧洲经济区国家有效。CHMP建议ZYNRELEF的适应症为治疗

Sarepta Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其基因转移疗法SRP-9001（AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin）快速通道资格，用于治疗罕见疾病。SRP-9001旨在将编码micro-dystrophin的基因递送到肌肉组织中，以产生micro-dystrophin蛋白。一项研究显示，接受SRP-9001治疗的患者在一年后安全性良好。此外，SRP-9001还获得了罕见儿科疾病（RPD）资格，并已在美、欧、日获得孤儿药地位。Sarepta Therapeutics负责SRP-9001的全球开发和生产，并计划在美国进行商业化。公司还与罗氏达成许可协议，授予罗氏在美国以外地区开发和商业化SRP-9001的权利。Sarepta Therapeutics专注于罕见病领域的基因治疗，拥有超过40个处于不同发展阶段的项目。

Gilead Sciences和Galapagos NV宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人类用药药品委员会（CHMP）对Jyseleca®（filgotinib 200 mg和100 mg片剂）给予积极意见，该药是一种每日一次的口服选择性JAK1抑制剂，用于治疗对一种或多种疾病调节抗风湿药（DMARDs）反应不足或不耐受的成人中度至重度类风湿性关节炎（RA）。CHMP的积极意见是对欧洲委员会的科学建议，建议在欧洲授予营销授权。这一意见基于3期FINCH和2期DARWIN项目的数据，包括4544名RA患者年的filgotinib经验。所有三个FINCH试验均达到了其主要终点，filgotinib在临床试验中持续实现了ACR20/50/70和其他相关治疗目标，如DAS28(CRP)

欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）对诺华公司的新药Adakveo（crizanlizumab）表示支持，建议有条件批准其上市，用于预防16岁及以上镰状细胞性贫血患者的反复血管闭塞性危机（VOCs）。Adakveo可作为一种辅助治疗药物与羟基脲/羟基脲（HU/HC）联用，或在HU/HC不适宜或不充分的患者中作为单药治疗。该药物通过结合P-选择素，一种在导致血管闭塞性的细胞相互作用中起关键作用的细胞粘附蛋白，从而阻止内皮细胞、血小板、红细胞和白细胞之间的相互作用。根据52周随机、安慰剂对照的SUSTAIN试验结果，Adakveo显著降低了VOCs的中位年发生率，与安慰剂相比，中位年发生率从2.98降至1.63，相当于降低了45%。此外，Adakveo治疗组的患者住院天数也显著减少。如果欧洲委员会批准，Adakveo将成为欧洲首个针对镰状细胞性贫血患者预防VOCs的靶向药物。

美国血液检测公司Tasso完成1700万美元A轮融资，由Hambrecht Ducera Growth Ventures领投，Foresite Capital、Merck Global Health Innovation Fund等机构参投，累计融资达3860万美元。资金将用于扩大生产和运营规模。Tasso成立于2011年，总部位于华盛顿州，致力于提供便携式血液检测设备，其OnDemand血液自动采集器可让用户在任意地点无痛苦采集血液，并邮寄至CLIA认证实验室分析。产品已应用于多种场景，包括常规诊断、慢性病监测等，并得到全球学术医疗机构、政府机构等采用。

Chi-Med公司自主研发了第九个创新抗癌药物候选物HMPL-306，该药物针对IDH1和IDH2突变，已在中国启动I期临床试验。研究旨在评估HMPL-306在复发或难治性血液恶性肿瘤患者中的安全性、药代动力学、药效学及疗效。试验分为剂量递增阶段和剂量扩展阶段，以确定最大耐受剂量和/或推荐剂量。HMPL-306有望为携带IDH突变的癌症患者提供治疗益处，并可能解决IDH抑制的获得性耐药问题。IDH1和IDH2突变在多种血液和实体肿瘤中常见，包括急性髓系白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）、骨髓增殖性肿瘤（MPNs）、低级别胶质瘤和肝内胆管癌。目前，美国和中国均未批准针对IDH1和IDH2突变的双重抑制剂。

NOXXON Pharma N.V.宣布，其针对肿瘤微环境的癌症治疗研究取得进展。DSMB在审查了NOX-A12加放疗的脑癌试验中第一例患者的初步四周治疗安全数据后，认为继续招募更多患者是安全且合适的。该1/2期临床试验正在测试NOX-A12的三种剂量方案（每周200、400和600毫克），每种方案均与外照射放疗结合，用于新诊断的脑癌患者。公司CEO阿兰·曼加萨里安表示，随着剂量方案的逐步增加，NOXXON对NOX-A12的安全性表示鼓舞。此外，公司通过最近的融资确保了超过一年的财务支持，以实现2020年10月从第一队列患者获得六个月数据，以及2021年第一季度末和年中从第二和第三队列获得数据的目标。NOXXON的肿瘤微环境（TME）和癌症免疫周期管线旨在通过破坏肿瘤保护屏障和阻断肿瘤修复来发挥作用。NOX-A12与放疗的结合在美国和欧盟获得了孤儿药地位，用于治疗某些脑癌。NOXXON的第二项临床阶段资产NOX-E36是一种针对先天免疫系统的2期TME资产，计划作为单药治疗和联合治疗在实体瘤患者中进行测试。

miRagen Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研发的miR-155抑制剂cobomarsen孤儿药资格，用于治疗T细胞淋巴瘤，包括皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）和成人T细胞白血病/淋巴瘤（ATLL）。这一决定标志着cobomarsen研发的重要里程碑，表明FDA认可了cobomarsen在治疗T细胞淋巴瘤方面的潜力。T细胞淋巴瘤是一种罕见的疾病，占美国非霍奇金淋巴瘤的不到15%。孤儿药资格为罕见病药物提供发展激励，包括在美国市场独家销售七年、临床试验设计协助和免除FDA用户费等。miRagen Therapeutics专注于发现和开发RNA靶向疗法，目前拥有三个处于临床阶段的候选药物：cobomarsen、remlarsen和MRG-110。

BioMarin公司向欧洲药品管理局（EMA）提交了 vosoritide 的上市许可申请，这是一种针对软骨发育不全儿童的一次性每日注射的C型利钠肽（CNP）类似物。该申请基于2019年12月宣布的随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验结果，以及正在进行中的2期和3期扩展研究的长期安全性和有效性数据。如果获得批准，vosoritide将成为欧洲首个治疗软骨发育不全的药物。BioMarin计划在2020年第三季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请（NDA）。Vosoritide获得了FDA和EMA的孤儿药资格。Hank Fuchs博士表示，多年的科学研究使该公司能够为软骨发育不全儿童提供潜在的药物治疗选择。Klaus Mohnike教授认为，这一重要里程碑使软骨发育不全社区更接近于可能的疗法。Carmen Alonso Alvarez表示，对于软骨发育不全儿童及其家庭来说，拥有药物治疗选项对于提高当前尚无药物可用的这一状况的标准护理至关重要。

Theratechnologies公司发布新数据，支持tesamorelin在治疗HIV相关非酒精性脂肪性肝炎（NASH）中的潜力。这些数据来自对麻省总医院和全国过敏和传染病研究所进行的2期研究的亚组分析，该研究评估了tesamorelin对HIV相关非酒精性脂肪肝病（NAFLD）患者肝脏活检转录组的影响。结果显示，tesamorelin改善了氧化磷酸化基因表达，降低了炎症、组织修复和细胞分裂相关基因的表达，并有助于改善与良好肝细胞癌（HCC）预后相关的基因表达。这些发现表明tesamorelin在肝脏健康方面具有潜在的新临床益处，并支持tesamorelin作为潜在肝脏疾病治疗药物的临床相关性。

Adaptimmune Therapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其PRIME计划对ADP-A2M4治疗滑膜肉瘤的访问权限。PRIME计划旨在为有潜力显著解决未满足医疗需求的药物开发者提供增强的科学和监管支持。ADP-A2M4的访问权限是基于1期临床试验的临床数据，这些数据显示了令人信服的疗效和早期有希望的持久性，以及患者可耐受的安全性。基于这些数据，公司启动了SPEARHEAD-1试验，该试验在加拿大、法国、西班牙、英国和美国（US）的临床中心招募了晚期滑膜肉瘤和粘液/圆形细胞脂肪肉瘤（MRCLS）的患者。此外，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予SPEAR T细胞针对MAGE-A4治疗软组织肉瘤的孤儿药资格（ODD）和再生医学高级治疗指定，以及EMA的孤儿药品委员会对ADP-A2M4治疗软组织肉瘤的ODD采纳了积极意见。PRIME计划旨在优化开发计划并加快药物的评估，以便这些药物能够尽早惠及患者。

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Tvardi Therapeutics Inc.宣布获得超过500万美元的非稀释性资助，以支持其领先化合物TTI-101的临床验证和开发。这些资助包括来自国家癌症研究所（NCI）的三个奖项，包括两个专门研究卓越计划（SPORE）资助肝癌和胃肠道癌症的临床试验，以及来自预防计划（PREVENT）的资金支持HCC预防的转化工作。这些新资金使TTI-101的非稀释性支持总额达到约2000万美元，来自包括美国国立卫生研究院（NIH）、V基金会和德克萨斯州癌症预防与研究机构（CPRIT）在内的多个来源。Tvardi的联合创始人兼董事Ronald DePinho表示，这些资助验证了Tvardi的STAT3抑制剂项目的科学基础，并增强了满足患者需求的能力。TTI-101有潜力帮助数百万患有STAT3相关疾病的患者。Tvardi是一家专注于开发STAT3抑制剂的私营、临床阶段生物制药公司，其产品TTI-101在早期临床试验中表现出良好的耐受性和临床活性。

MetVital公司宣布，其AEO药物候选品已被美国国立卫生研究院神经疾病与卒中研究所接受，用于评估其在治疗癫痫方面的潜力。AEO是一种专利分子，目前正在进行胶质母细胞瘤的临床试验，并显示出在动物模型中对人类胶质母细胞瘤组织植入、肌萎缩侧索硬化症和阿尔茨海默病模型的安全性和有效性。此外，AEO还正在进行的临床试验中用于治疗肌萎缩侧索硬化症、阿尔茨海默病和乳腺癌幸存者的认知问题。MetVital公司致力于开发小分子调节剂，用于治疗具有重大未满足医疗需求和商业潜力的疾病，并与行业领导者合作以最大化其商业潜力。

德国市场领导者joimax与澳大利亚医疗器械分销商LifeHealthcare达成长期合作关系，旨在为考虑脊柱手术的患者提供更广泛的手术选择。joimax创始人兼首席执行官Wolfgang Ries表示，期待与强大的LifeHealthcare合作，共同实现最高标准的患者护理目标。自1990年代末以来，内镜脊柱手术逐渐受到欢迎，近十年来技术增长迅速，有助于患者更快康复。LifeHealthcare首席执行官Matt Muscio表示，内镜脊柱手术使患者能够获得真正的微创脊柱手术。joimax通过此次合作加强在澳大利亚的销售活动，并在亚太地区达成另一项重要伙伴关系。LifeHealthcare是澳大利亚和新西兰领先的独立医疗保健解决方案提供商，与全球一流公司合作，致力于创新和改善人们的生活。joimax成立于2001年，是全内镜和微创脊柱手术系统的领先开发者和营销商，提供多种手术系统，如TESSYS、iLESSYS、CESSYS等，用于减压手术，MultiZYTE用于治疗关节痛，EndoLIF和Percusys用于微创内镜辅助稳定。

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Pipeline Therapeutics宣布启动其领先产品PIPE-505的1/2a期临床试验，该药物是一种小分子γ分泌酶抑制剂，用于治疗与噪声环境中的言语听力损失相关的感音神经性听力损失。该试验预计将招募24名成年患者，是一项随机、双盲、安慰剂对照的安全、药代动力学和初步疗效研究。PIPE-505旨在修复耳蜗突触和再生外毛细胞，以改善听力质量和敏感性。公司预计将在2021年初公布试验的顶线结果。Pipeline Therapeutics致力于神经再生领域，PIPE-505是该公司的首个进入临床试验的项目，旨在治疗大量患有以前无法治疗的神经疾病的患者。该试验的目的是评估PIPE-505在改善言语在噪声中的理解方面的潜力，预计将有助于信号与噪声处理，这是被认为由耳蜗突触病理学引起的听力障碍。