Clarity Pharmaceuticals宣布在纽约市纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）启动了针对神经母细胞瘤儿童患者的67 Cu-SARTATE™临床试验，并已开始招募患者。此次试验是美国食品药品监督管理局（FDA）授予SARTATE™在神经母细胞瘤诊断和治疗应用中的孤儿药地位后不久开始的。67 Cu-SARTATE™是一种针对高风险神经母细胞瘤的肽受体放射性核素疗法（PRRT），是一项在MSK进行的、多中心、剂量递增、开放标签、非随机化、1/2a期临床试验。神经母细胞瘤是儿童中最常见的癌症之一，高风险神经母细胞瘤患者预后较差，目前的治疗策略对晚期疾病患者效果有限。Clarity Pharmaceuticals致力于开发新的治疗方法和策略，以改善这一患者群体的治疗结果。

Corcept Therapeutics完成了一项针对转移性铂耐药卵巢癌患者的Phase 2临床试验的入组工作。该试验评估了relacorilant与nab-paclitaxel（Abraxane）联合使用的疗效。试验共招募了177名患者，在美、加、欧28个地点进行。参与者被随机分配接受relacorilant联合nab-paclitaxel或单独使用nab-paclitaxel。主要终点是无进展生存期，次要终点包括客观缓解率和客观缓解持续时间。Relacorilant是一种非甾体、选择性糖皮质激素受体调节剂，Corcept正在研究其作为治疗库欣综合征和晚期肾上腺、卵巢和胰腺癌的潜在治疗。Corcept Therapeutics专注于通过调节压力激素皮质醇的效应来治疗严重的代谢、肿瘤和精神性疾病。

健康科技初创公司Sidecar Health在最新一轮融资中筹集了2000万美元。该公司计划通过其Visa支付卡和移动应用，让消费者能够比较医疗服务的价格，从而每年为美国节省1000亿美元的医疗费用。本轮融资由Cathay Innovation领投，Comcast Ventures、Kauffman Fellows和23andMe联合创始人兼CEO Anne Wojcicki等新投资者参与，前投资者GreatPoint Ventures和Morpheus Ventures也积极参与。Sidecar Health至今已筹集4000万美元。公司CEO Patrick Quigley表示，这笔资金将加速公司实现降低美国医疗费用、提高医疗可及性的目标。Sidecar Health提供的新保险计划允许会员直接使用Sidecar Health Visa卡支付医疗服务，从而享受医生折扣的“自付”或“现金”价格，比传统保险节省40%。公司目前已在11个州运营，并计划年底前在更多州提供服务。

CymaBay Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已解除对seladelpar在非酒精性脂肪性肝炎（NASH）、原发性胆汁性胆管炎（PBC）和原发性硬化性胆管炎（PSC）三项新药申请（IND）的临床暂停。这一决定是基于对seladelpar的深入研究，包括专家小组的审查，该小组发现没有与seladelpar相关的肝脏损伤证据。CymaBay计划首先重启PBC的3期临床试验，并期待与医疗和患者倡导社区以及监管机构合作，推进seladelpar的研发。

VistaGen Therapeutics宣布与美国食品药品监督管理局（FDA）就PH94B治疗社交焦虑症（SAD）患者急性焦虑的第三阶段临床试验达成共识。PH94B是一种新型神经甾体鼻喷剂，具有快速起效的特点，有望成为治疗焦虑症的新选择。FDA同意VistaGen的第三阶段临床试验设计可以参照之前成功的第二阶段临床试验，这将简化评估疗效的过程，提高临床研究的效率。该试验将是一个随机、双盲、安慰剂对照的平行比较研究，预计将在北美12至15个地点进行，目标招募约182名SAD患者。VistaGen正准备PH94B的第三阶段临床开发，以作为治疗成人SAD患者急性焦虑的潜在新一代快速起效、非镇静、非成瘾性药物。FDA已授予PH94B针对SAD的快速通道指定，这是FDA首次为SAD药物候选产品提供此类指定。

Acurx Pharmaceuticals宣布其领先抗生素产品候选药物ibezapolstat的二期临床试验正在进行中，用于治疗艰难梭菌感染（CDI）。该试验将评估口服450毫克ibezapolstat每日两次，连续10天的治疗效果。FDA已授予ibezapolstatCDI患者的QIDP和快速通道地位。试验包括开放标签的单臂阶段（Segment 2A）和双盲、随机、活性对照阶段（Segment 2B），旨在评估临床治愈、持续临床治愈、安全性和药代动力学。所有患者都将进行粪便样本测试以检测ibezapolstat浓度和微生物组效应。Acurx计划将ibezapolstat推进至二期临床试验，并期望其能成为治疗其他严重革兰氏阳性细菌感染的新抗生素。

ElsaLys Biotech宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了LEUKOTAC®（inolimomab）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗成人患者的难治性急性移植物抗宿主病（aGvHD）。该BLA将在FDA的实时肿瘤学审查试点项目（RTOR项目）下进行审查，该项目旨在探索更高效的审查流程，以确保安全有效的治疗尽快提供给患者。Inolimomab在随机多中心对照平行组3期研究中显示出强劲且持久的反应率，在长期生存方面也优于对照组。aGvHD是造血干细胞移植的主要并发症，约有一半的患者对初始类固醇治疗无反应，治疗选择有限。ElsaLys Biotech表示，期待与FDA合作完成审查过程。

南通本草八达医药科技有限公司宣布其新型双功能小分子药物NBQ72S（QBS10072S）治疗晚期恶性肿瘤的一期临床试验完成首例患者给药。NBQ72S是全球首创的靶向人L型氨基酸转运蛋白1（LAT1）药物，能有效透过血脑屏障，选择性地作用于肿瘤细胞，对脑部肿瘤具有巨大潜力。首例患者的成功给药是公司和合作开发伙伴Quadriga BioSciences的重要里程碑。该药物有望在系统性及脑部相关肿瘤治疗中发挥更广泛的作用，并与现有疗法联用治疗其他适应症。临床试验旨在评估NBQ72S在晚期或转移性肿瘤患者中的安全性、耐受性和药代/药效动力学。

Opthea Limited宣布，其研发用于治疗糖尿病黄斑水肿（DME）的新疗法的临床试验结果将在即将举行的美国视网膜专家协会（ASRS）2020年虚拟年度会议上首次公布。该会议是全球最大的视网膜专科协会，拥有来自63个国家的3000多名会员。Opthea的OPT-302组合疗法在150多名患者中取得了显著效果，这些患者尽管接受了抗VEGF-A单药治疗，但DME仍然持续。该研究的主要分析是在最后剂量后的第12周进行的。Opthea的CEO兼总经理Megan Baldwin表示，他们期待Dr. David Boyer在ASRS上首次分享这些数据。Opthea是一家专注于眼科疾病疗法的生物制药公司，其产品开发计划集中在开发OPT-302用于湿性年龄相关性黄斑变性（湿AMD）和糖尿病黄斑水肿（DME）。OPT-302是一种可溶性血管内皮生长因子受体3（VEGFR-3）或“陷阱”分子，可阻断两种蛋白质（VEGF-C和VEGF-D）的活动，这两种蛋白质会导致血管生长和渗漏，这些过程是视网膜疾病病理生理学的一部分。Opthea正在开发OPT-302与VEGF-A抑制剂联合使用。

法国生物技术公司Inotrem宣布获得授权，在法国、比利时和美国启动针对COVID-19患者的IIa期临床试验。该公司获得了来自法国政府投资的未来投资计划（Investissements d’Avenir Program）的PSPC Covid非稀释资金支持。Inotrem与南希大学医院和利摩日大学医院合作，是六家受益于该计划以支持针对COVID-19的疗法研发的法国生物技术公司之一。该研究的目的是评估nangibotide在重症COVID-19患者中的安全性和耐受性，并探索其潜在的疗效。这项研究旨在减轻呼吸衰竭的严重程度，缩短机械通气时间和ICU住院时间，降低死亡率。六十名患者将在欧洲和美国入组。该研究基于南希大学医院Sébastien Gibot教授进行的27名患者的观察性研究，该研究显示严重COVID-19患者TREM-1通路表达增加。TREM-1是一种在先天免疫细胞上表达的免疫调节受体，可放大并维持炎症。nangibotide在治疗脓毒症患者的临床试验中显示出安全性和耐受性，脓毒症也是一种系统性炎症反应。Inotrem目前正在六个欧洲国家和美国进行IIb期试验（ASTONISH），以治疗脓毒症患者。同

美国食品技术公司Joywell Foods（前称Miraculex）获得690万美元A轮融资，由Evolv Ventures领投，融资总额达1320万美元。公司致力于减少日常饮食中糖分摄入，通过植物发酵技术制造天然蛋白甜味剂和口味改良剂，以生产无糖健康食品。Joywell Foods计划利用新资金开发技术，改善产品商业化流程，扩大产品组合，并通过D2C和零售渠道测试消费者反馈。

Preclinical数据显示，Prevail Therapeutics公司开发的基于AAV的基因疗法在治疗多种神经退行性疾病方面具有潜力，特别是对于患有GRN突变的额颞叶痴呆（FTD-GRN）患者。公司计划进行一项名为PROCLAIM的1/2期临床试验，以评估PR006疗法的效果。此外，公司将在AAIC 2020会议上展示相关数据，并举办专家讨论和问答环节。Prevail Therapeutics致力于利用基因疗法改变神经退行性疾病的治疗方式，目前正开发针对PD-GBA、nGD和FTD-GRN患者的基因疗法。

Valneva公司宣布其Lyme病疫苗候选产品VLA15的第一阶段2期临床试验（VLA15-201）取得积极结果。该试验中，较高剂量组在所有血清型中均引发了更高的抗体反应。VLA15在所有剂量和年龄组中均表现出良好的安全性，未观察到与VLA15相关的严重不良事件。该疫苗在50-65岁老年人的免疫原性表现令人鼓舞，且未发现既往感染对免疫原性或安全性的影响。VLA15的耐受性良好，与其它脂质重组疫苗或含脂制剂相似。VLA15是当前唯一处于临床开发阶段的Lyme病疫苗，针对北美和欧洲流行的六种血清型。该疫苗的开发和商业化由Valneva和Pfizer合作进行。

拓臻生物宣布完成其针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的候选药物TERN-101的Ⅱa期临床试验中首位患者的给药。TERN-101是一种肝脏选择性的法尼醇X受体（FXR）激动剂，前期研究显示其对肝脏FXR激活生物标志物有显著抑制作用，并具有良好的安全性。LIFT研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅱa期临床试验，旨在评估TERN-101在NASH患者中的疗效、安全性和药代动力学。拓臻生物期待明年获得LIFT研究中TERN-101治疗NASH的研究数据，并探索与THR-β激动剂TERN-501的联合治疗研究。此外，TERN-101已获得美国FDA治疗NASH的快速通道认证。拓臻生物致力于将创新疗法带给全球患者。

AcelRx Pharmaceuticals与Zimmer Biomet Dental达成协议，将DSUVIA（一种单剂量舌下含服的阿片类药物）在美国牙科和口腔外科市场独家销售。DSUVIA适用于成人，在认证的医疗监督下用于治疗需要阿片类药物的急性疼痛，并针对目前使用注射型阿片类药物进行手术镇痛的牙科医疗专业人员。DSUVIA通过独特的药代动力学特性，避免了静脉推注给药时出现的高峰血浆水平和短效作用，从而在手术过程中管理急性疼痛。该产品预计将通过Zimmer Biomet在美国向认证的牙科和口腔外科医生提供。

Alfasigma USA与全球生命科学和医疗解决方案提供商Indegene达成战略协议，共同推广其治疗肠易激综合症便秘（IBS-C）的药物ZELNORM（替加色罗）。ZELNORM于2019年3月获得FDA批准，用于治疗65岁以下成年女性IBS-C患者。Alfasigma于2019年7月从Sloan Pharma S.à r.l收购了该品牌。Alfasigma USA营销副总裁威廉·格里芬表示，与Indegene的合作将补充其商业努力，使ZELNORM成为65岁以下IBS-C患者的可行治疗方案。Indegene的EVP Gaurav Kapoor提到，Indegene的APEX平台将帮助提高ZELNORM在医生中的知名度，并预计处方量将增加。Indegene的APEX平台提供一系列解决方案，包括创意服务、全渠道营销、数字销售、全球监管、安全与合规等，为制药商提供全面集成的商业基础设施。

Dynavax Technologies Corporation和Medigen Vaccine Biologics Corporation宣布合作开发一种针对COVID-19的佐剂疫苗。该合作评估了Medigen的稳定前融合SARS-CoV2重组刺突蛋白与Dynavax的先进佐剂CpG 1018的结合。在临床前测试中，这种组合产生了强烈的病毒中和抗体反应。Medigen预计将在2020年9月启动一项1期临床试验，以评估这种组合。CpG 1018是Dynavax的U.S. FDA批准的成人乙型肝炎疫苗中的佐剂。Medigen的亚单位疫苗基于SARS-CoV2重组刺突蛋白的稳定前融合形式，该技术从美国国立卫生研究院疫苗研究中心获得全球技术许可。