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Jaya Biosciences 在第 45 届 SIMD 年会上呈报阿尔茨海默病的最新临床前数据研发注册政策Jaya Biosciences在遗传代谢疾病领域的顶级研究会议SIMD上报告了其针对神经退行性疾病开发基因疗法的临床前数据。公司科学创始人兼科学顾问委员会主席Mark Sands教授展示了关于溶酶体酶基因中杂合功能丧失突变在阿尔茨海默病患者中富集的新人类遗传学分析。这些分析证实了他们在较小全外显子数据库中发现的先前的人类遗传学发现。Sands教授还展示了体内数据，验证了在人类阿尔茨海默病病例中确定的几个基因，并确定了两个影响异合子动物中淀粉样蛋白（Aβ）处理的额外溶酶体酶基因。此外，公司领先疗法JB111的脑部定向AAV介导的基因治疗在PPT1相关阿尔茨海默病动物模型中显示出改善疾病生化、组织学和临床迹象的效果。Jaya Biosciences的CEO Pawel Krysiak表示，这些更新的临床前数据继续显示出针对PPT1半合子不足的巨大潜力，并支持了阿尔茨海默病治疗策略的范式转变。Jaya Biosciences致力于进一步推进其针对上游效应溶酶体途径的平台，以解决神经退行性疾病中的巨大未满足需求。
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Sentynl Therapeutics 在英国获得 NULIBRY®（fosdenopterin）的 MHRA 授权，用于治疗 A 型 MoCD研发注册政策英国药品和健康产品监管局（MHRA）批准了NULIBRY（fosdenopterin）注射剂作为治疗莫洛佐因子缺乏症（MoCD）A型患者的首个疗法，MoCD A型是一种罕见且危及生命的遗传性疾病，常在婴儿中迅速进展，中位生存年龄约为四岁。NULIBRY是一种首创的合成cPMP底物替代疗法，2021年已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于降低MoCD A型患者的死亡率。该批准基于三项临床试验的数据，显示NULIBRY治疗的患者死亡风险比未治疗的患者低5.5倍，3岁时生存概率为85.5%。Sentynl Therapeutics公司，一家美国生物制药公司，由Zydus Lifesciences Ltd.（Zydus集团）全资拥有，负责NULIBRY在全球的开发、生产和商业化。PRNewswire2024-04-16Sentynl Therapeutics
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Xenon Pharmaceuticals 在美国神经病学学会 2024 年年会上展示XEN1101研发注册政策Xenon Pharmaceuticals Inc.在2024年美国神经病学年会（AAN）上宣布了两项关于XEN1101的临床数据口头报告。公司总裁兼首席执行官Ian Mortimer表示，他们很高兴两项关于XEN1101的摘要被选为口头报告，包括正在进行中的X-TOLE开放标签扩展研究的中期数据和X-TOLE 2b研究中疾病严重程度对响应率影响的概述。Xenon还将在AAN展览厅的展位#1797展示，活动将持续至4月17日下午4点。Xenon是一家专注于神经科学的生物制药公司，致力于发现、开发和商业化创新疗法，以改善患有神经和精神疾病患者的生命。
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Telomir Pharmaceuticals 在华盛顿特区的全国新闻俱乐部活动中公布了令人信服的年龄逆转药物 Telomir-1 临床前数据研发注册政策Telomir Pharmaceuticals在华盛顿国家新闻俱乐部举办的活动上展示了Telomir-1的令人信服的初步临床数据，该药物作为潜在的抗衰老治疗药物，通过延长端粒帽来保护DNA和染色体中的遗传物质。数据显示，Telomir-1在体外实验中使人类细胞的端粒变长，并使端粒酶活性提高了40%。此外，公司还概述了启动针对骨关节炎的人体临床试验和动物临床试验的时间表，预计将在2025年第二和第三季度进行，这包括在2024年进行的预期动物预临床和IND使能研究。
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Aphaia Pharma 将参加第 10 届 LSX 世界大会的小组讨论研发注册政策Aphaia Pharma公司宣布，其首席科学官Steffen-Sebastian Bolz将参加于2024年4月29日至30日在伦敦举行的第10届LSX世界大会的圆桌讨论。讨论主题为生物技术公司治疗心血管代谢疾病和肥胖的独特合作机会。Aphaia Pharma是一家专注于利用精准靶向药物配方恢复内源性内分泌平衡，以治疗肥胖和相关代谢疾病的临床阶段生物制药公司。其领先候选药物APH-012，一种葡萄糖配方，已显示出在肥胖个体中安全恢复内源性激素释放的效果。目前，APH-012正在两个II期临床试验中进行评估，一个用于肥胖个体的慢性体重管理，另一个用于改善糖尿病前期个体的葡萄糖耐受性。Aphaia的技术平台设计灵活，为开发针对多种疾病模式的药物提供了机会。
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Ferring 在 ADSTILADRIN® （nadofaragene firadenovec-vncg） 的非肌层浸润性膀胱癌临床试验计划中增加了三项新研究研发注册政策Ferring Pharmaceuticals宣布在美国启动三项新的ADSTILADRIN膀胱癌（ABLE）临床试验，针对非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）患者。该药物于2022年12月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗高风险BCG不敏感的NMIBC患者。公司计划今年晚些时候在美国以外地区扩大临床试验。新试验将扩大关于这种非复制基因疗法的证据，旨在为患者提供更多治疗选择。
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AskBio 公布 AB-1005 基因治疗帕金森病患者的 18 个月 Ib 期试验结果研发注册政策AB-1005（又称AAV2-GDNF）是一种用于治疗帕金森病的实验性基因疗法，在11名患者中表现出良好的耐受性，未出现严重不良事件。基于18个月的安全性和有效性结果，已开发出II期临床试验（REGENERATE PD），预计将在美国、欧盟和英国开始招募患者。这项研究旨在评估AB-1005一次性双侧直接注入豆状核的安全性，患者分为轻度帕金森病（6名患者）和中度帕金森病（5名患者）两组。大多数不良事件是短暂的，预期为围手术期事件。AB-1005的双侧注入在豆状核中表现出良好的耐受性，没有与实验性基因疗法或对比剂相关的严重不良事件。临床随访将持续至治疗后5年。轻度组患者在18个月时表现出相对稳定，而中度组患者在18个月时显示出临床运动改善。AskBio计划在年底前发布18个月的研究结果，并计划在年底前开始在美国、欧盟和英国招募患者。
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PainReform Ltd. 公布股票发行定价及现有认股权证调整医药投融资以色列临床阶段特种制药公司PainReform Ltd.（纳斯达克代码：PRFX）今日宣布，已定价一项公共发行，包括500万股公司普通股（或普通股等价物）及购买至多500万股普通股的认股权证，总发行价格为每股（或每股等价物）0.80美元。认股权证的行权价格为每股0.80美元，自发行之日起立即可行使，有效期五年。预计此次发行的收盘将在2024年4月18日左右完成，前提是满足常规的收盘条件。H.C. Wainwright & Co. 将担任此次发行的独家承销代理。发行前扣除承销商费用和其他发行费用后的总毛收入预计为400万美元。公司计划将此次发行所得的净收益用于推进公司的临床试验，以及一般公司用途。此次发行的证券是根据Form F-1注册声明（文件号333-277594）提供的，该声明已于2024年4月15日由美国证券交易委员会（SEC）宣布生效。发行仅通过构成有效注册声明一部分的招股说明书进行。有关此次发行的初步招股说明书已提交给SEC。最终招股说明书可在SEC网站（http://www.sec.gov）上获取，也可通过联系H.C. Wainwright & Co.，LLC（地址：430 Park AvenueGlobeNewswire2024-04-16PainReform Ltd
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康帕思医药宣布 CTX-8371 在实体瘤患者 1 期研究中完成首例患者给药研发注册政策Compass Therapeutics公司宣布，其新型PD-1 x PD-L1双特异性抗体CTX-8371的Phase 1剂量递增临床试验已开始，首名患者已接受治疗。该试验针对的是至少接受过一种含检查点阻断剂的先前治疗方案且病情进展的晚期实体瘤患者。CTX-8371在临床前研究中显示出优于已批准的检查点阻断剂的活动性，并获得了FDA的IND批准。该研究设计包括五个递增剂量（0.1、0.3、1.0、3.0和10 mg/kg），并正在招募黑色素瘤、非小细胞肺癌、头颈鳞状细胞癌、霍奇金淋巴瘤和三阴性乳腺癌患者。
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Teva 在 2024 年 AAN 年会上展示的新真实世界证据证实了 AUSTEDO®（氘代丁苯那嗪）片剂 4 周滴定试剂盒对 HD 舞蹈病的有效性和患者满意度研发注册政策Teva制药公司宣布了START研究HD队列的最终结果，该研究显示AUSTEDO 4周滴定套件在治疗亨廷顿病（HD）患者中具有积极的实际效果、安全性、依从性和满意度。HD是一种致命的神经退行性疾病，可导致认知能力下降、行为和/或心理问题以及不可控制的舞蹈症，这会对日常活动如进食或说话产生重大影响。START研究是一项4期研究，旨在调查使用4周滴定套件开始AUSTEDO治疗的患者的实际治疗结果。最终结果显示，到第24周时，AUSTEDO的安全性特征与关键研究一致。这些数据表明，患者可以根据自己的HD舞蹈症症状调整药物，这为临床医生提供了更多信心，也为患者提供了更多控制权。AUSTEDO XR和AUSTEDO是首次由美国食品药品监督管理局批准的VMAT2抑制剂，用于治疗成人迟发性运动障碍和亨廷顿病相关的舞蹈症。
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Arrivo Bio 使用新型 SIRT6 激活剂启动重度抑郁症的大型 2b 期临床试验研发注册政策Arrivo Bio宣布在治疗重度抑郁症（MDD）方面取得重大进展，启动了SP-624-202临床试验，首名患者已开始接受治疗。这是一项注册质量2b期研究，将招募450名MDD患者，评估SP-624（一种SIRT6激活剂和新型作用机制）与安慰剂在治疗成人重度抑郁症中的有效性。研究以蒙哥马利-阿斯伯格抑郁评分量表（MADRS）作为主要终点，旨在评估基线变化。SIRT6是一种在人类健康中起关键作用的酶，与表观遗传调控基因表达、线粒体健康和DNA修复有关。文献综述表明，SIRT6可能有助于解决衰老、神经退行性疾病、糖尿病和肥胖症，以及抑郁症。Arrivo正在探索SP-624在多个治疗领域的潜力。尽管现有治疗方法存在，但许多重度抑郁症患者仍无法达到缓解并遭受不良副作用。这项大型研究将显著增加关于SP-624的数据，它有可能成为治疗抑郁症患者的真正变革性疗法。
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Acumen Pharmaceuticals 在美国神经病学学会 2024 年年会上首次公布了 Sabirnetug （ACU193） 的综合临床和生物标志物数据研发注册政策Acumen Pharmaceuticals将在美国神经病学年会（AAN）上展示其针对阿尔茨海默病（AD）的新型疗法sabirnetug（ACU193）的临床和生物标志物结果，该疗法针对有毒的可溶性淀粉样蛋白β寡聚体（AβOs）。sabirnetug是首个在临床研究中证明对AβOs具有选择性靶向的人源化单克隆抗体，有望成为治疗早期AD的领先抗体药物。INTERCEPT-AD一期临床试验结果显示，sabirnetug表现出良好的安全性和耐受性，且在脑脊液（CSF）中与AβOs的靶向结合呈剂量依赖性增加，同时与CSF和血浆生物标志物的变化相关，表明其对淀粉样蛋白、tau蛋白和突触损伤有积极影响。Acumen计划在2024年上半年启动sabirnetug的ALTITUDE-AD二期临床试验，并计划在2024年中旬启动一项sabirnetug皮下给药的生物利用度一期临床试验。
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PharmaTher 提供氯胺酮优先原始简化新药申请的更新研发注册政策PharmaTher Holdings Ltd.收到美国食品药品监督管理局（FDA）对其Ketamine优先原始简化新药申请（ANDA）的完整回复函（CRL），该申请已接受审查并设定了2024年4月29日的GDUFA目标日期。CRL指出与2月12日宣布的质量问题相似，但没有提及额外缺陷。PharmaTher已完成必要的测试和回应，将提交给FDA以获得新的GDUFA目标日期。公司CEO Fabio Chianelli表示，尽管无法在原定日期获得批准，但很高兴FDA已完成审查且未提及额外缺陷。公司旨在解决美国Ketamine短缺问题，并追求国际批准以满足全球需求。Ketamine是用于麻醉和镇痛的必备药物，被列入世界卫生组织基本药物清单。PharmaTher致力于开发KETARX™（Ketamine）以解决全球未满足的医疗需求。
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Enlivex 宣布丹麦监管机构授权该公司开展随机、对照 I/II 期试验，以评估 Allocetra 在膝骨关节炎患者中的疗效研发注册政策Enlivex Therapeutics宣布，丹麦药品管理局批准其在丹麦进行多国随机对照I/II期临床试验，评估Allocetra™在160名患有中度至重度膝骨关节炎患者中的疗效。这是继以色列卫生部门批准后的首个欧洲监管机构批准。该试验分为两个阶段，第一阶段为开放标签剂量递增阶段，以确定Allocetra™注射剂的安全性和耐受性；第二阶段为双盲、随机、安慰剂对照阶段，旨在评估Allocetra™注射剂的有效性。该研究旨在评估关节疼痛和关节功能，并与安慰剂组进行比较。Enlivex公司CEO Oren Hershkovitz表示，对Allocetra™在骨关节炎中的临床开发进展感到兴奋，丹麦的批准是重要一步，因为这是首个由欧洲机构批准的该试验。
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BioRestorative Therapies 宣布 FDA 批准 2 期 BRTX-100 临床研究方案修正案研发注册政策BioRestorative Therapies公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准对其正在进行的二期临床试验的方案进行重要修订，该试验旨在评估其干细胞疗法BRTX-100治疗慢性腰椎间盘疾病（cLDD）的效果。修订后的方案将对照组中的盐水注射替换为安慰剂注射，以增强试验的安全性和有效性。BRTX-100是一种新型细胞疗法，旨在治疗血液循环不足的身体部位。该研究将招募多达99名符合条件的受试者，在美国的16个临床中心进行。BioRestorative Therapies专注于开发基于细胞和组织的治疗产品，包括治疗椎间盘/脊柱疾病和代谢疾病的两个核心项目。
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Eloxx Pharmaceuticals 提供 ELX-02 和 ZKN-013 程序更新研发注册政策Eloxx Pharmaceuticals宣布，其研发的ELX-02获得美国FDA孤儿药指定，用于治疗Alport综合征，并计划与美国FDA进行IND会议讨论下一步研究。公司还与Almirall达成全球许可合作，开发ZKN-013治疗罕见病。此外，一项关于ADPKD的新论文显示ELX-02可预防囊肿形成，并可能对其他罕见肾脏疾病有治疗潜力。Eloxx的ELX-02在Alport综合征治疗中取得进展，同时ZKN-013的研发也在进行中。
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Lexeo Therapeutics 的 LX2006 获得 FDA 快速通道资格，LX2006 是一种基于 AAV 的基因治疗候选药物，用于治疗 Friedreich 共济失调心肌病研发注册政策Lexeo Therapeutics宣布，其针对弗里德里希共济失调（FA）心肌病的基因疗法候选药物LX2006获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定。LX2006基于AAVrh.10hFXN载体，旨在将功能性frataxin基因递送到心肌细胞中，以促进frataxin蛋白表达和恢复线粒体功能。该认定基于可用的临床前数据。目前正在进行一项52周的多中心、剂量递增、开放标签的1/2期临床试验（SUNRISE-FA），以评估LX2006在FA心肌病患者中的安全性和耐受性，以及初步疗效。Lexeo Therapeutics首席执行官R. Nolan Townsend表示，FDA对LX2006的快速通道认定强调了针对这种致残性疾病心脏影响的未满足医疗需求的重要性。LX2006作为一次性的静脉注射给药，在至少两个剂量递增队列中进行，可能还有第三个队列。在试验完成后，将评估额外的四年长期安全性和有效性，从而获得总计五年后的数据。Lexeo Therapeutics是一家位于纽约市的临床阶段基因治疗公司，致力于通过应用开创性的科学来改变治疗遗传性心血管疾病和APOE4相关阿尔茨海默病的方式。
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SAB Biotherapeutics 提供 SAB-142 试验更新研发注册政策SAB Biotherapeutics公司宣布，其首席医疗官Dr. Alexandra Kropotova透露，公司已完成SAB-142第三组的给药，目前未观察到血清病。SAB-142是一种新型人源抗胸腺细胞免疫球蛋白，用于延缓1型糖尿病（T1D）的发病或进展。2023年10月，SAB获得澳大利亚人类研究伦理委员会（HREC）批准开展SAB-142的1期临床试验，旨在研究其安全性、耐受性、药代动力学、药效学和免疫原性。SAB-142是一种首创的人源抗胸腺细胞免疫球蛋白，旨在作为疾病修饰治疗，延缓T1D的发病和进展。SAB Biotherapeutics公司专注于开发人源、多靶向、高活性的免疫球蛋白（IgGs），用于治疗和预防免疫和自身免疫性疾病。
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PureTech 宣布完成 LYT-100（Deupirfenidone）治疗特发性肺纤维化的 2b 期 ELEVATE IPF 试验的入组研发注册政策PureTech Health公司宣布，其针对特发性肺纤维化（IPF）的LYT-100（去氘吡非尼酮）的2b期ELEVATE IPF临床试验已完成入组。LYT-100是一种去氘化的吡非尼酮，旨在解决吡非尼酮和尼达尼布等标准治疗药物耐受性差的问题。该药物在多项临床试验中显示出良好的耐受性，有望改善IPF患者的治疗体验。ELEVATE IPF试验旨在评估LYT-100的疗效、耐受性、安全性和剂量方案，预计将在2024年第四季度公布初步结果。PureTech Health计划推进LYT-100在IPF的快速开发计划，并使用已验证的终点，以支持在美国和其他地区的注册。
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IGC-AD1 的中期 2 期数据显示阿尔茨海默病激越在第 2 周减少研发注册政策IGC Pharma公司宣布，其II期临床试验的初步数据显示，与安慰剂相比，IGC-AD1在两周内对阿尔茨海默病的激越症状有显著减少，接近统计学上的显著性。IGC-AD1是一种针对神经炎症和CB1受体功能障碍的药物，含有大麻中的主要精神活性成分THC。该药物正在进行的II期临床试验旨在评估其在治疗阿尔茨海默病激越症状中的安全性和有效性。IGC Pharma首席执行官Ram Mukunda表示，这些结果令人兴奋，因为目前治疗阿尔茨海默病激越症状的药物选择有限。初步数据显示，IGC-AD1具有潜在的临床益处，且治疗限制性副作用较少。该研究是一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照试验，目前已有超过1000次口服剂量被使用，未观察到剂量限制性不良事件。IGC Pharma致力于开发针对阿尔茨海默病的创新解决方案，并正在利用人工智能进行阿尔茨海默病研究。
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