丹麦哥本哈根，2020年7月17日——Orphazyme A/S公司，一家致力于通过热休克蛋白反应开发治疗神经退行性疾病新型疗法的后期生物制药公司，宣布将加入迈克尔·J·福克斯基金会（MJFF）的帕金森病研究工具联盟。该联盟汇集了医疗界和工业界的专家，旨在识别和开发新的临床前工具，以满足未满足的研究需求并加速实验。Orphazyme的药物候选物arimoclomol在包括GCase缺陷型帕金森病（PD）在内的多种神经退行性疾病中具有潜在应用。Orphazyme创始人兼首席科学官托马斯·基尔克加德·延森表示，公司期待与联盟分享针对热休克蛋白和溶酶体功能的知识。迈克尔·J·福克斯基金会研究项目高级副总裁马克·弗拉希尔博士表示，欢迎Orphazyme加入帕金森病研究工具联盟，其独特专长将有助于创造更多有用的工具，并推动帕金森病研究的积极势头。Orphazyme专注于开发针对由蛋白质错折、蛋白质聚集和溶酶体功能障碍引起的疾病的疗法。其领先候选药物arimoclomol正在针对NPC、Gaucher病、sIBM和ALS四种孤儿病进行临床试验。

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墨西哥的领先合同研究组织Avant Santé Research Center S.A. de C.V.正在执行Pegylated Interferon alpha-2b在COVID-19治疗中的研究，此药物由Zydus公司提出并已向印度药品监督管理局（DCGI）申请研究其在COVID-19中的作用，临床试验正在进行中。同时，Zydus与美国食品药品监督管理局（USFDA）合作，申请Pegylated Interferon alpha-2b的IND申请。Cadila Healthcare Ltd.的总经理Sharvil Patel表示，公司致力于寻找安全有效的COVID-19治疗方法，Pegylated Interferon alpha-2b有望降低病毒载量并产生针对病毒的特定免疫反应。该治疗方案的提出基于两篇近期发表的研究文章，一篇来自荷兰莱顿大学医学中心，另一篇来自中国、澳大利亚和加拿大的一组大学。Pegylated Interferon alpha-2b是一种通过聚乙二醇修饰的干扰素alpha-2b，可以延长药物在体内的作用时间，提高疗效。Zydus自2011年以来一直商业生产Pegylated Int

Curadigm公司宣布获得Deep Tech BPI France的100万欧元非稀释性资金支持，用于其Nanoprimer技术的开发。这项资金是对Curadigm团队在预临床研究中所取得强大成果的认可，并将支持Nanoprimer技术开发的下一步计划。Nanoprimer技术旨在通过精确但短暂地占据肝脏的清除途径，重新定义药物的治疗剂量与无效剂量之间的平衡，从而提高药物的生物利用度和疗效。Curadigm的Deep Tech资金将支持Nanoprimer技术的预临床开发和制造规模的扩大，并支持其向IND（新药临床试验申请）阶段迈进。Curadigm致力于通过其Nanoprimer平台提高药物生物利用度，减少不必要的副作用，特别是在肝脏毒性方面，该平台适用于大多数静脉注射药物。

Radient Technologies Inc.宣布，其bioU品牌产品将在由University Health Networks（UHN）和Medical Cannabis by Shoppers合作开展的全国性医疗大麻真实世界证据研究（MC-RWE Study）中提供给患者。该研究旨在考察医疗大麻对疼痛、睡眠和焦虑问题的影响。Radient为Medical Cannabis by Shoppers独家开发了bioU品牌，产品经过精心配方，达到最高质量、一致性和稳定性标准。MC-RWE Study将涉及至少2,000名患者，为期24周。所有bioU产品都经过额外测试，并在TruTrace Technologies软件平台上注册结果，与Medical Cannabis by Shoppers整合。Radient CEO Denis Taschuk表示，提供可信赖、可重复结果的产品对于将大麻纳入医疗治疗至关重要。Shoppers正在为医疗大麻树立标准，临床试验数据将增加医生和患者对大麻医疗用途的信心。

Karyopharm Therapeutics Inc.与国家癌症研究所的癌症治疗评估计划签署了一项合作协议，旨在推进其首创口服选择性核输出抑制剂XPOVIO的研究。该协议将重点研究XPOVIO在多种癌症类型中的潜在益处，XPOVIO通过阻断细胞蛋白XPO1来发挥作用，XPO1在调节肿瘤抑制蛋白和其他与癌症细胞生物学和生存相关的癌蛋白活性中起着关键作用。该研究旨在识别和优化最有希望获得临床成功的组合和适应症。Karyopharm计划与NCI合作进行多项研究，以评估XPOVIO在不同癌症适应症中的安全性和有效性。XPOVIO目前在美国获得批准，用于治疗多发性骨髓瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤。

Bio-Thera Solutions与Pharmapark LLC达成许可协议，Pharmapark将获得BAT2506（戈利木单抗生物类似物）在俄罗斯和其他独联体国家的独家分销和市场营销权。BAT2506是一种拟议中的生物类似物，用于治疗成人中度至重度活动性类风湿性关节炎、成人单独或与甲氨蝶呤（MTX）联合治疗的活动性银屑病关节炎以及成人活动性强直性脊柱炎。Bio-Thera计划在2020年第四季度开始对PsA患者进行全球III期研究，并计划在2023年向中国国家药品监督管理局（NMPA）、欧洲药品管理局（EMA）和美国食品药品监督管理局（FDA）提交监管批准申请。Pharmapark将负责在俄罗斯和其他独联体国家提交文件。此次合作将利用Pharmapark在俄罗斯和其他独联体国家的强大本地存在、销售和营销能力。Bio-Thera将负责BAT2506的全面开发和商业供应，其制造设施位于中国广州。

Inozyme Pharma成功收购了Alexion Pharmaceuticals在ENPP1基因缺陷领域的知识产权和资产，包括专利、临床前数据和制造研究。此举旨在补充Inozyme正在开发的领先产品候选药物INZ-701的研发，该药物旨在治疗ENPP1和ABCC6缺陷这两种罕见的矿物质异常疾病。Alexion作为回报，获得了Inozyme的优先股，持股比例在完全稀释的基础上为个位数。Inozyme Pharma的创始人Axel Bolte表示，此次收购将扩大其知识产权组合，并期待与Alexion合作开发针对ENPP1基因缺陷的新疗法。INZ-701是一种旨在纠正由ENPP1和ABCC6缺陷引起的矿物质化途径缺陷的融合蛋白。在ENPP1缺陷小鼠模型中，INZ-701的使用导致血浆焦磷酸盐（PPi）水平升高，减少多种组织中的异位钙沉积，预防心脏和主动脉的钙化，并改善整体健康和存活率。Inozyme Pharma是一家专注于治疗矿物质化疾病的罕见病生物制药公司，其研发基于对矿物质化相关生物途径的深入了解。

Heron Therapeutics公司宣布启动了名为GUARDS-1的Phase 2临床试验，旨在评估CINVANTI（aprepitant）注射乳剂在早期住院的COVID-19患者中的疗效。该研究获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。CINVANTI是一种用于预防化疗引起的恶心和呕吐的药物，其作用机制可能有助于抑制COVID-19患者的炎症反应，预防病情恶化。研究旨在通过每天注射CINVANTI来减少住院成年患者的死亡率和辅助通气需求。该研究将包括约100名确诊为SARS-CoV-2感染且住院时间少于24小时的成年患者。Heron Therapeutics公司希望CINVANTI能够为COVID-19患者提供有效的治疗选择。

Algernon Pharmaceuticals宣布与佛罗里达州迈阿密的Westchester General Hospital的Westchester Research Center达成临床研究协议，开展NP-120（Ifenprodil）治疗COVID-19的多国2b/3期临床试验。该药物是NMDA受体拮抗剂，针对NMDA型亚基2B。公司计划于7月20日开始在西切斯特总医院进行临床试验的启动访问，并很快开始招募患者。公司正在与美国其他四个临床地点进行最终合同谈判，并已从美国所有研究地点的中心机构审查委员会获得伦理批准。此外，公司还在澳大利亚、罗马尼亚和菲律宾进行合同谈判和伦理审批的最后阶段。该研究旨在评估Ifenprodil对COVID-19患者的安全性和有效性，预计7月底开始招募患者。

Kiniksa公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其药物rilonacept孤儿药资格，用于治疗心包炎，包括复发性心包炎。rilonacept是一种每周一次皮下注射的重组融合蛋白，可阻断白细胞介素-1α（IL-1α）和白细胞介素-1β（IL-1β）的信号传导。这一资格认定以及突破性疗法资格和近期高度统计显著的关键性3期数据，标志着该公司在将潜在治疗方案带给心包炎患者的道路上取得了重要进展。Kiniksa计划在2020年底向FDA提交复发性心包炎的补充生物制品许可申请（sBLA），并积极为商业化做准备。Rilonacept由Regeneron发现并开发，已被FDA批准用于治疗冷性家族性周期性综合征（CAPS）。Kiniksa于2017年从Regeneron获得rilonacept的许可，用于评估可能由IL-1α和IL-1β介导的疾病，包括复发性心包炎。

MC2 Therapeutics公司宣布向欧盟提交了Wynzora® Cream（50 µg/g钙泊三醇和0.5 mg/g倍他米松（以二丙酸酯形式））的上市许可申请，用于治疗斑块状银屑病。这一申请基于两项全面的3期临床试验，其中一项在欧洲进行，比较了Wynzora® Cream与安慰剂和活性对照药物Dovobet/Daivobet®凝胶在银屑病患者中的疗效和安全性。试验共招募了490名患者，在32个临床中心进行。Wynzora® Cream在治疗成功率和mPASI基线降低方面均显著优于Dovobet/Daivobet®凝胶。Wynzora® Cream的安全数据良好，没有药物相关的皮肤不良反应超过1%。MC2 Therapeutics的CEO Jesper J. Lange表示，Wynzora® Cream的设计旨在解决局部药物的三项关键要素——高疗效、良好的安全性和方便的配方，以减少治疗中断并提高患者满意度。Wynzora® Cream是基于PAD™技术的固定剂量组合，用于治疗斑块状银屑病，旨在为患者、医生、支付者和社会创造新的治疗标准。

Oncorus公司与默克公司宣布开展临床试验合作，旨在评估Oncorus的ONCR-177与默克的抗PD-1疗法KEYTRUDA联合使用在成年晚期和/或难治性皮肤、皮下或转移性结节性实体瘤患者中的疗效。ONCR-177是Oncorus的主打产品，一种肿瘤内注射的溶瘤单纯疱疹病毒（oHSV）免疫疗法，旨在治疗多种实体瘤。该合作将评估ONCR-177与KEYTRUDA联合使用的安全性、耐受性，并确定推荐用于二期临床试验的剂量。研究还将探索ONCR-177作为单药和与KEYTRUDA联合使用的初步抗肿瘤活性。ONCR-177具有多重免疫调节转基因，旨在增强抗肿瘤免疫和形成对肿瘤的免疫记忆。

Aprea Therapeutics公司宣布扩大其针对TP53突变型急性髓系白血病（AML）的1期临床试验的受试者招募。该试验将评估eprenetapopt与venetoclax和azacitidine的联合治疗，以及eprenetapopt与azacitidine的联合治疗。试验的初步部分评估了eprenetapopt与venetoclax的耐受性，未观察到剂量限制性毒性。公司将评估约30名一线TP53突变型AML患者接受eprenetapopt与venetoclax和azacitidine的三联疗法，并计划在约30名额外的TP53突变型AML患者中评估eprenetapopt与azacitidine的双联疗法。公司还计划招募一个接受eprenetapopt与azacitidine治疗的患者队列，以扩展两个1期b/2临床试验中产生的有希望的数据。

Harbour BioMed公司在2020年6月22日至24日举行的美国癌症研究协会（AACR）虚拟年度会议II上，展示了一种名为HBM1007的完全人源CD73抗体（mAb）的初步临床数据。HBM1007是一种针对CD73的抗体，CD73是一种在基质细胞和肿瘤细胞上表达的ecto-酶，它将细胞外腺苷酸单磷酸（AMP）转化为腺苷。高浓度的腺苷主要通过A2A受体抑制先天性和适应性免疫细胞反应，导致肿瘤逃避免疫监视。HBM1007通过独特的表位识别CD73，具有双重作用机制：首先，它能够阻断膜和可溶性CD73的酶活性，不受AMP浓度的影响，表明其在肿瘤微环境（TME）中的可持续活性；其次，它减少了CD73的表面表达。因此，CD73的酶和非酶依赖性功能都显著降低。HBM1007是由Harbour Mice®平台生成的完全人源抗CD73抗体，具有出色的抗肿瘤活性和令人印象深刻的开发潜力，有望成为高CD73表达患者的潜在抗肿瘤单药疗法。HBM1007的独特双重作用机制使其在联合疗法中也有望惠及更广泛的病患群体。Harbour BioMed是一家全球性的处于临床阶段的生物制药公司，专注于免疫肿瘤学、免疫性疾病和COVID

IDEAYA生物科学公司宣布，其在皮肤黑色素瘤队列中评估IDE196单药治疗的II期篮子试验已达到临床方案标准，可扩大研究规模。公司已招募了4名可评估的和1名不可评估的皮肤黑色素瘤患者，这些患者携带GNAQ/11突变。根据方案，如果9名目标患者中无RECIST响应，则不会在该队列中招募更多患者；否则，将招募15名额外患者，使总人数达到24人。IDEAYA将继续监测新冠疫情对临床试验和临床数据结果时间的影响，并预计IDE196单药治疗的中间数据将在2021年上半年公布。

Sensorion，一家专注于听力损失疾病领域新型疗法开发的临床阶段生物技术公司，宣布将于2020年7月23日举办一场关于突发性感音神经性听力损失（SSNHL）及其潜在治疗药物SENS-401的关键意见领袖（KOL）电话会议。会议将邀请迈阿密大学耳鼻喉科和神经外科教授Michael Hoffer博士进行主题演讲，讨论SSNHL的疾病特征和未满足的医疗需求。Sensorion管理层还将更新SENS-401的临床试验进展，该药物目前正在进行SSNHL的2期临床试验。SENS-401是一种5-HT3受体拮抗剂和钙调神经磷酸酶抑制剂。Michael Hoffer博士是一位在耳科学和神经外科领域拥有丰富经验的临床科学家，他在内耳和脑的损伤研究方面有深入研究。Sensorion致力于开发针对内耳相关疾病的创新疗法，并正在推进基因治疗项目，旨在治疗遗传性耳聋。