Arctic Vision极目生物宣布完成3200万美元A轮融资，由晨兴创投领投，南丰生命科技、鼎丰生科资本跟投。该公司专注于眼科药物研发，致力于开发针对葡萄膜炎性黄斑水肿的创新治疗方案。融资将用于推进ARVN001产品的临床试验，该产品是一款用于脉络膜上腔注射的曲安奈德脉络膜上腔注射混悬液，旨在治疗葡萄膜炎性黄斑水肿。此外，全球眼科创新药领域备受关注，国内外药企纷纷加入赛道，眼科药物市场潜力巨大。

SOTIO公司宣布在正在进行中的1/1b期IL-15超激动剂SO-C101治疗晚期/转移性实体瘤的试验中，首例患者已接受剂量。该试验分为两部分，B部分将评估SO-C101与PD-1抑制剂pembrolizumab的联合使用。初步结果显示，SO-C101单药治疗在多种实体瘤中表现出令人鼓舞的生物活性。SOTIO首席执行官Radek Špíšek博士表示，SO-C101作为纯IL-15受体激动剂，与检查点抑制剂联合使用具有潜力。Cytune Pharma总裁兼首席运营官David Bechard博士表示，他们很高兴与SOTIO合作推进临床试验。这项多中心、开放标签的1/1b期SC103试验正在评估SO-C101作为单药治疗（A部分）和与pembrolizumab联合使用（B部分）在特定复发/难治性晚期/转移性实体瘤患者中的安全性和初步疗效。

Daiichi Sankyo公司公布了ETNA-VTE研究的12个月数据，评估了直接口服抗凝剂edoxaban（商品名LIXIANA）在静脉血栓栓塞症（VTE）患者中的安全性。研究显示，在4,595名VTE患者中，出血和VTE复发的总体发生率被认为较低。全球和欧洲的子分析进一步揭示了edoxaban在不同VTE患者群体中的安全性，包括不同年龄、体重指数和先前VTE病史的患者。这些发现为临床医生提供了关于edoxaban在特定高风险VTE患者群体中安全性的额外证据，特别是对于老年患者。ETNA-VTE是ETNA项目的一部分，该项目是全球最大的关于单一直接口服抗凝剂在VTE患者中使用、安全性和有效性的临床实践数据库。

加拿大魁北克市生物制药公司Medicago启动了其植物来源的COVID-19疫苗候选品的I期临床试验，向健康志愿者注射了首批疫苗。公司计划从10月开始进行II期/III期试验。Medicago使用其独特的植物疫苗技术，正在测试其疫苗候选品与两种佐剂——GSK的专有流行病佐剂技术和Dynavax的CpG 1018™。Medicago预计到2021年底能生产约1亿剂疫苗，到2023年底，其在魁北克市的大型工厂将具备年产10亿剂疫苗的能力。Medicago是唯一一家拥有植物制造技术并已完成III期临床试验（其四价VLP流感疫苗候选品）和流行病II期临床试验（其H1N1流行病疫苗候选品）的公司。

上海复星医药集团宣布，其子公司上海复星医药工业发展股份有限公司收到国家药品监督管理局关于COVID-19疫苗候选产品BNT162b1临床试验申请的批准通知。该疫苗由德国BioNTech公司授权复星医药在中国独家开发和商业化。复星医药全球研发中心与BioNTech合作，共同开发mRNA疫苗，并希望尽快在中国启动临床试验。复星医药计划与国家药品监督管理局等相关部门紧密合作，评估疫苗候选产品的安全性和有效性，力求与国际同步推进临床试验和疫苗产品的上市。

Akebia Therapeutics宣布启动一项由研究者发起的研究，评估其研究性口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）vadadustat作为预防及减轻COVID-19感染引起的急性呼吸窘迫综合征（ARDS）严重程度的潜在疗法。该研究将由德克萨斯州休斯顿的德克萨斯大学健康科学中心（UTHealth）进行，由Bentley J. Bobrow博士和Holger K. Eltzschig博士担任共同主要研究者。这是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估vadadustat在最多300名因COVID-19导致的低氧血症而住院的成年患者中的安全性和有效性。患者将在入院后24小时内开始接受vadadustat或安慰剂，持续最多14天。Akebia Therapeutics的总裁兼首席执行官John P. Butler表示，尽管公司最高优先级是继续成功执行全球第3期临床试验，以推进vadadustat作为慢性肾病（CKD）贫血的潜在新标准治疗方案，但公司也致力于帮助应对COVID-19大流行。Vadadustat目前在全球第3期临床试验中用于治疗CKD引起的贫血。

Albireo Pharma宣布启动了全球首个针对胆道闭锁的BOLD（Biliay atresia and the use of Odevixibat in treating Liver Disease）三期临床试验，这是首个针对这种罕见儿童胆汁淤积性肝病的药物疗法 pivotal trial。该试验旨在评估odevixibat（一种高活性和选择性的回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂）在治疗胆道闭锁方面的疗效和安全性。由于胆道闭锁是儿童最常见的胆汁淤积性肝病，也是所有疾病中儿童肝移植的主要原因，因此这一进展对于患者、家属和医生来说是一个鼓舞人心的消息。odevixibat已经在美国和欧盟获得了孤儿药资格认定。BOLD试验预计将招募约200名患者，在全球75个地点进行。Albireo Pharma还计划在Alagille综合征中进行第三项关键试验。

Rigel Pharmaceuticals宣布启动一项由伦敦帝国学院进行的研究者发起的试验，以评估其口服脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂fostamatinib治疗COVID-19肺炎的疗效。fostamatinib在美国以TAVALISSE®（fostamatinib二钠六水合物）片剂的形式上市，在美国和欧洲获准用于治疗成人慢性免疫性血小板减少症（ITP）。该研究旨在通过抑制SYK，减少肺部单核细胞和中性粒细胞的浸润和激活，从而可能帮助治疗COVID-19肺炎的严重程度并预防急性呼吸窘迫综合征（ARDS）。此外，麻省理工学院和哈佛大学的Broad研究所的研究人员发现，fostamatinib是唯一一种既可降低MUC1蛋白表达又获FDA批准的化合物，这使其能够快速重新用于治疗COVID-19肺部损伤。

Landos Biopharma公司宣布，其新型口服治疗候选药物NX-13的首个患者已进入一期临床试验。NX-13针对NLRX1受体，旨在治疗炎症性肠病。该试验旨在评估NX-13在健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学。NX-13有望成为治疗溃疡性结肠炎和克罗恩病的新型口服疗法，且具有改善疗效、安全性和便利性的潜力。Landos Biopharma致力于开发针对自身免疫疾病的新型口服治疗药物，目前已有多个候选药物处于研发阶段。

Deciphera Pharmaceuticals宣布，澳大利亚治疗药品管理局（TGA）已批准QINLOCK（ripretinib）治疗接受过至少三种激酶抑制剂治疗的晚期胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。QINLOCK在美国和加拿大也获得批准，用于治疗接受过至少三种激酶抑制剂治疗的晚期GIST患者。TGA的批准基于QINLOCK在INVICTUS全球3期临床试验中的疗效和安全性结果，该试验在晚期GIST患者中显示出显著的生存益处。Deciphera致力于确保QINLOCK在全球范围内获得商业可用性。

60 Degrees Pharmaceuticals宣布，其开发的抗疟药物ARAKODA®（他非诺喹）在细胞培养测试中显示出对SARS-CoV-2的有效性，其活性浓度与临床相关。公司合作进行测试，结果表明他非诺喹在肺组织中可能达到的药理相关浓度下显示出抗病毒活性，并可能干扰病毒复制。与羟氯喹相比，他非诺喹显示出更高的活性和不同的作用机制。60P计划进行进一步的研究以评估这些发现，并寻求融资和研究合作伙伴。他非诺喹最初由沃尔特·里德陆军研究所发现，于2018年获得美国和澳大利亚的批准，用于疟疾预防。

NMD Pharma公司获得批准，开始针对重症肌无力症状的NMD670药物的I/IIa期临床试验。NMD670是一种新型小分子ClC-1离子通道抑制剂，能增强神经肌肉传导和骨骼肌功能。该临床试验旨在评估NMD670在健康受试者和MG患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。试验将在荷兰莱顿的人类药物研究中心进行，预计将在未来几个月内开始给药。NMD Pharma公司致力于开发针对严重神经肌肉疾病的创新疗法，其研发的NMD670有望为MG患者提供新的治疗选择。

Inflazome公司宣布，其研发的针对有害炎症的药物Inzomelid获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定，用于治疗Cryopyrin-Associated Periodic Syndrome（CAPS）。CAPS是一种罕见的自身炎症性孤儿病，由影响NLRP3炎症小体的突变引起。Inflazome计划使用Inzomelid，一种强效且选择性的NLRP3炎症小体抑制剂，来治疗这种疾病。该公司在2020年3月宣布了Inzomelid在CAPS治疗中的积极结果，并完成了针对健康受试者的更广泛的一期临床试验，证明了其良好的安全性、耐受性和药代动力学。Inflazome计划在今年进行一项后续的二期临床试验，以开发CAPS患者的剂量。

罗氏公司获得pralsetinib的开发和商业化权利，该药物是一种针对RET基因突变的精准疗法，适用于晚期非小细胞肺癌、多种甲状腺癌和其他实体瘤患者。罗氏将与Blueprint Medicines合作开发该药物，并在美国共同商业化，而罗氏将负责除大中华区外的全球商业化活动。罗氏将支付6.75亿美元的现金预付款，并投资1亿美元于Blueprint Medicines的股权，后者有资格获得高达9.27亿美元的潜在里程碑奖金和净销售额的版税。此外，两家公司计划扩大pralsetinib在多个治疗领域的开发，并探索下一代RET抑制剂的研发。这项合作体现了罗氏针对患者个体肿瘤特征提供定制化治疗方案的战略，旨在实现真正的个性化医疗。

Galera Therapeutics公司完成了一项针对晚期胰腺癌患者的临床试验，该试验评估了其产品avasopasem manganese（GC4419）与立体定向放射治疗（SBRT）联合使用的安全性和抗癌效果。GC4419是一种高度选择性的超氧化物歧化酶（SOD）模拟物，旨在将超氧化物迅速转化为氢过氧化物和氧气，以减少辐射引起的严重口腔黏膜炎（SOM）。该试验旨在确定GC4419与SBRT或安慰剂联合使用的推荐剂量，并评估其安全性。该研究是首个评估GC4419与SBRT联合使用在晚期胰腺癌患者中抗癌效果的试验，预计将在2020年下半年公布结果。

ProQR Therapeutics将于2020年7月20日举办专家视角电话会议，讨论Leber先天性黑蒙症10型（LCA10）及其研究性RNA疗法sepofarsen的最新进展。会议将包括对正在进行中的InSight Phase 1/2扩展研究的概述，包括第二只眼睛治疗的新初步数据。ProQR首席医疗官Aniz Girach博士将进行演讲，并与眼科和视觉科学系名誉教授Ian M. MacDonald MSc, MD, CM共同讨论数据解读。Ian M. MacDonald MSc, MD CM是遗传性视网膜疾病领域的顶尖专家，现任阿尔伯塔大学眼科和视觉科学系名誉教授。会议还将提供问答环节，并在会议后30天内提供存档演讲。sepofarsen是一种针对LCA10的RNA疗法，旨在通过纠正CEP290基因中的p.Cys998X突变来治疗该疾病。ProQR致力于通过RNA疗法治疗严重遗传性罕见疾病，如LCA10、乌谢综合征和视网膜色素变性。

Vanda Pharmaceuticals Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授权一名患者根据个体患者扩大访问方案（VP-VLY-686-3303）继续接受治疗。该患者此前已参与了一项为期12周的随机研究，研究药物为tradipitant，用于治疗胃轻瘫。患者和主治医生请求扩大访问权限以继续治疗，因为主治医生认为tradipitant是唯一能有效管理患者胃轻瘫症状的治疗方法。FDA胃肠病学部门已授权在该方案下为该患者额外6个月的扩大访问权限，并有可能根据书面请求和收集到的额外安全性信息予以续期。该患者最初参与的为期12周的随机安慰剂对照III期研究仍在进行中。Vanda于2018年12月报告了tradipitant在胃轻瘫II期研究的结果，结果显示tradipitant能有效减少恶心和其他胃轻瘫标志性症状，且耐受性良好。Tradipitant是一种由Vanda从Eli Lilly and Company授权的NK-1R拮抗剂，目前正处于胃轻瘫、晕动症和特应性皮炎的临床开发中。FDA对超过12周的临床试验方案实施了部分临床暂停，但上述个体患者方案不受此限制。Vanda是一家专注于开发和商业化创新疗