NRx Pharmaceuticals宣布，国家过敏和传染病研究所的数据安全与监测委员会（DSMB）审查了ACTIV-3b（TESICO）试验中448名重症COVID-19呼吸衰竭患者的数据。该试验旨在测试ZYESAMI和Veklury（吉利德科学公司）单独和联合使用的效果。NRx表示，试验招募进度超出预期，且未出现药物相关的严重不良事件。此外，NRx计划将ZYESAMI出口到巴西、欧盟、英国和斯堪的纳维亚地区进行临床试验。NRx的ZYESAMI已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定，并正在进行由美国国立卫生研究院资助的3期临床试验。

传奇生物科技公司在2022年2月11日收到美国食品药品监督管理局（FDA）通知，其针对恶性CD4+T细胞的CAR-T疗法LB1901的Phase 1临床试验被暂停。该公司在临床试验中已为一患者给药，但患者外周血CD4+T细胞计数低，因此按照协议暂停了试验并通知了FDA。传奇生物是一家全球临床阶段的生物技术公司，致力于开发新型疗法，总部位于新泽西州的萨默塞特。

Myrtelle公司宣布，其针对神经退行性疾病开发的基因疗法在初步临床试验中显示出良好的安全性和耐受性，未出现药物相关的不良事件。该试验使用公司专有的rAAV载体直接靶向脑中的少突胶质细胞，以恢复ASPA酶的功能，从而支持髓鞘形成。Myrtelle与辉瑞公司签订了独家全球许可协议，以开发治疗Canavan病的这种新型基因疗法。目前，3名患者接受了治疗，疗效评估包括运动功能测量和Mullen早期学习量表等。Myrtelle计划在2022年第二季度开始招募更多患者，以提供更广泛患者群体的安全性和有效性数据。

Propella Therapeutics宣布其领先产品PRL-02作为下一代雄激素生物合成抑制剂在治疗晚期前列腺癌方面具有成为同类最佳产品的潜力。PRL-02的非临床数据将在2022年ASCO泌尿生殖系统（GU）癌症研讨会上展示，该研讨会于2月17日至19日在旧金山举行。研究结果表明，PRL-02单次肌肉注射可产生与每日口服阿比特龙相当的大幅降低血清睾酮浓度，并在给药后14天完全抑制睾丸CYP17酶。PRL-02在肾上腺和睾丸中产生比阿比特龙更高的活性代谢物Δ-4阿比特龙浓度，预示着其临床效果的持久性。PRL-02的总阿比特龙暴露量在肌肉注射PRL-02中高于口服阿比特龙，而在血浆和靶外组织中，口服阿比特龙的暴露量更高。这些数据支持PRL-02作为同类最佳和rogen生物合成抑制剂用于治疗晚期前列腺癌的潜力。PRL-02正在进行的1/2期临床试验评估其安全性、耐受性、药代动力学和初步临床活性。

Ambrx公司宣布，其抗体药物偶联物ARX305获得美国食品药品监督管理局（FDA）的“研究可以继续”信函，用于治疗多种实体瘤和血液瘤。ARX305是Ambrx基于其专有Engineered Precision Biologics平台开发的第三种ADC，旨在针对CD70蛋白，该蛋白在多种肿瘤中表达，包括肾细胞癌、鼻咽癌、多发性骨髓瘤、非霍奇金淋巴瘤和急性髓系白血病。ARX305-01临床试验获得FDA批准，是一项针对对先前标准疗法耐药或难治的成年患者的I期、多中心、开放标签、剂量递增和剂量扩展研究，旨在评估ARX305的安全性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。Ambrx还与NovoCodex Pharmaceuticals Ltd.签订了在中国开发和商业化ARX305的权利许可协议。

JCR Pharmaceuticals在圣地亚哥举行的第18届WORLDSymposium™上展示了其针对溶酶体储存病（LSDs）的实验性疗法的潜在益处。公司重点介绍了其专利技术J-Brain Cargo®在药物跨血脑屏障（BBB）中的应用潜力。其中，JR-141（pabinafusp alfa 10 mL，静脉输注）针对粘多糖病II型（MPS II，或猎人综合征）的治疗效果受到关注。该药于2021年3月在日本获得批准，作为IZCARGO®上市。研究显示，JR-141显著降低了脑脊液（CSF）中肝素硫酸酯（HS）的浓度，并稳定了患者的病情。此外，JCR还展示了JR-171在治疗MPS I（Hurler、Hurler-Scheie和Scheie综合征）中的潜力。JCR的科学家们还展示了其他针对LSDs的创新性BBB穿透酶替代疗法产品。

Mustang Bio公司宣布，其针对PSCA阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的MB-105 CAR T细胞疗法在City of Hope的1期临床试验数据被选为2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）泌尿生殖系统（GU）癌症研讨会的海报展示。试验主要目标是确定剂量限制性毒性（DLT）、推荐2期剂量、描述初步的生物活性和疗效。12名患者接受了治疗，其中3名在100M细胞剂量下治疗未出现DLT，但在100M细胞加上淋巴清除剂量水平下，2名患者出现了3级非感染性膀胱炎和疲劳。初步结果显示，PSCA-CAR T细胞疗法在mCRPC患者中是可行的，并在100M细胞加上淋巴清除剂量下显示出初步的抗肿瘤效果。试验将继续招募至33名患者，主要终点是定义PSCA CAR T细胞在治疗PSCA阳性mCRPC患者中的安全性和最佳剂量。

Alamar Biosciences与SciNeuro Pharmaceuticals宣布达成多项目合作与许可协议，旨在利用Alamar的Attobody平台发现和开发针对SciNeuro在神经疾病领域选定的靶点的创新治疗性抗体。SciNeuro创始人兼CEO Min Li表示，对与Alamar的合作感到兴奋，期待继续合作以发现新的治疗性候选药物。Alamar的Attobody平台能够产生具有单数皮摩尔亲和力和极高特异性的抗体，与传统抗体工程相比，其设计过程更快速，无需亲和力成熟。根据协议，SciNeuro将拥有独家、全球范围内的开发与商业化权，Alamar将获得研究付款，并有权从SciNeuro那里获得后续的临床和商业里程碑付款以及产品净销售额的版税。Alamar致力于通过其技术平台推动蛋白质组学领域的变革，而SciNeuro则专注于神经科学领域的创新药物研发，旨在改善全球患者的生命质量。

Boston Scientific公司宣布完成对Baylis Medical Company Inc.的收购，Baylis Medical提供先进的跨隔膜通路解决方案以及用于支持左心导管手术的导丝、鞘和扩张器。此次收购使Boston Scientific能够将Baylis平台与现有的电生理和结构性心脏病产品整合，进一步巩固其在最高增长的心脏病学市场的地位。交易包括17.5亿美元的预付款，预计2022年对调整后的每股收益增加约1美分，此后将越来越有利可图。该交易预计在2022年基于GAAP的基础上，由于摊销费用和收购相关净费用，将不太有利可图或具有稀释性，此后将越来越有利可图或减少稀释性。

LianBio公司宣布，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已授予其研发的mavacamten药物突破性治疗药物认定，用于治疗阻塞性肥厚型心肌病（oHCM）患者。这一认定基于全球III期EXPLORER-HCM临床试验的数据，该试验中mavacamten在具有纽约心脏协会（NYHA）II-III级症状的oHCM患者中表现出显著的临床改善。LianBio正在中国进行一项III期临床试验，以评估mavacamten在中国oHCM患者中的安全性和有效性。在中国，约有110万至280万患有HCM的患者，目前尚无有效的药物治疗方法。突破性治疗药物认定旨在加速严重和危及生命的疾病治疗药物的研发和审查。LianBio与全球多家创新生物制药公司合作，致力于将变革性药物带给中国和其他亚洲市场的患者。

Calliditas Therapeutics宣布，其针对原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者的关键性2b/3期TRANSFORM研究已开始招募首位患者。该研究是一项为期52周的随机、安慰剂对照、双盲、适应性2b/3期试验，旨在评估setanaxib 1200 mg/天和1600 mg/天对PBC患者碱性磷酸酶（ALP）水平降低的影响，患者需有升高的肝脏硬度、对熊去氧胆酸（UDCA）不耐受或反应不足。主要次要终点包括肝脏硬度（通过FibroScan®进行评估）和疲劳程度的基线变化。一旦第99位随机患者完成第24周访视，将进行中期分析，以确定哪一种剂量将用于试验的3期部分。Calliditas首席执行官Renée Aguiar-Lucander表示，公司对能够启动针对罕见病的新关键性试验感到非常兴奋，并致力于为罕见病患者提供创新的治疗方案。这项全球研究将在多达150个研究中心随机分配约318名患者，预计在2024年第二季度至2025年第一季度公布顶线数据。Calliditas已获得FDA对setanaxib在PBC治疗中的快速通道指定。更多信息可在www.clinicaltrials.gov上找到。

蔼睦医疗宣布其新型双特异性生物分子AM712（ASKG712）获得美国FDA临床开发新药研究（IND）申请批准，用于治疗视网膜血管疾病。公司将启动1期临床试验，研究AM712在新生血管性AMD患者中的安全性、耐受性、药代动力学和疗效。此外，蔼睦医疗与AskGene Pharma Inc.签订许可协议，获得AM712在全球亚洲以外地区和日本市场的独家开发、生产和商业化权利。蔼睦医疗CEO赵大尧博士表示，与AskGene的合作和FDA的批准是公司国际化创新战略的重要进展。AskGene CEO卢建丰博士强调，双方将共同加速ASKG712的全球开发。蔼睦医疗总裁李季博士对AM712的潜力表示信心，并赞赏团队在获得FDA批准后的高效执行能力。

Zealand Pharma宣布完成了针对先天性高胰岛素血症（CHI）儿童使用达西格鲁卡松的第三阶段临床试验的受试者招募。这是该疾病治疗领域迄今为止规模最大的临床试验项目。CHI是一种罕见的新生儿疾病，会导致严重的持续性低血糖。达西格鲁卡松是一种用于治疗CHI的药物，有望减少或消除对重症医院治疗的需求，降低危险低血糖的频率，并可能推迟或消除胰腺切除术的需要。如果试验结果积极，Zealand Pharma计划向美国食品药品监督管理局（FDA）提交市场批准申请。该药物的第三阶段临床试验预计在2022年第二季度公布结果。

NURTEC® ODT在亚太地区关键试验中显示阳性结果，作为首个口服降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂，有效缓解偏头痛症状。研究显示，单次口服75mg剂量可在45分钟内迅速缓解疼痛，90分钟内消除疼痛，持续疗效可达2天。该研究是NURTEC ODT的第四项达到显著性共同主要终点的关键试验，将作为中国和韩国新药申请的基础。研究结果表明，NURTEC ODT在亚太地区具有良好的安全性和耐受性，有望改善患者生活。

迈威生物宣布其自主研发的注射用8MW2311临床试验申请获得国家药品监督管理局受理，该药物为聚乙二醇偶联人白介素-2免疫激动剂，用于治疗晚期恶性肿瘤。8MW2311能够刺激T淋巴细胞CD8+T细胞的增殖，在多种肿瘤模型中显示出持续有效的抑瘤作用，并与免疫检查点药物联用能增强协同抑瘤效果。迈威生物是一家全产业链布局的创新型生物制药公司，专注于自身免疫、肿瘤等领域，拥有丰富的在研品种和特色技术平台，其产业化基地已在江苏泰州投入使用，上海的大规模商业化生产基地正在建设中。

Theramex公司与Endoceutics签订协议，将在澳大利亚商业推广Intrarosa®（普拉斯特龙）药物，这是首个针对绝经后女性外阴阴道萎缩（VVA）症状的DHEA（脱氢表雄酮）治疗药物。Intrarosa作为6.5毫克普拉斯特龙阴道栓剂，每日一次，睡前使用。研究显示，Intrarosa与安慰剂相比，在改善VVA症状方面具有显著效果，包括性交疼痛和阴道干燥。Theramex公司CEO Robert Stewart表示，这一协议对于帮助处于这一生活阶段的女性的重要性不言而喻。VVA对女性生活有重大负面影响，但许多女性因缺乏意识或尴尬而不寻求治疗。Intrarosa已在欧洲商业推广，并获得了FDA和EMA的批准。

Arvinas公司宣布，其新型PROTAC®降解剂bavdegalutamide（ARV-110）在针对去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者的临床试验中显示出显著的抗肿瘤活性。该药物在携带AR T878X/H875Y突变的肿瘤患者中，PSA 50响应率为46%，且在所有亚组中均观察到PSA水平下降和肿瘤消退，包括未携带该突变的肿瘤患者。Arvinas计划与FDA讨论加速批准途径，并计划在2022年底启动关键性试验。