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Amylyx Pharmaceuticals 宣布正在进行的 2 期 HELIOS 临床试验的中期数据，显示 AMX0035 患者胰腺功能和血糖控制得到改善

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Amylyx Pharmaceuticals 宣布正在进行的 2 期 HELIOS 临床试验的中期数据，显示 AMX0035 患者胰腺功能和血糖控制得到改善

Amylyx Pharmaceuticals宣布，其正在进行中的2期HELIOS临床试验中，AMX0035（苯丙丁酸钠和牛磺酸尿素）对患有Wolfram综合征的成年人有临床意义的效果。这项试验涉及8名完成24周治疗的参与者，结果显示AMX0035在衡量糖尿病、视力下降和整体疾病负担的关键结果上产生了显著影响。研究的主要目的是评估AMX0035在减缓Wolfram综合征患者糖尿病、视觉和其他指标进展方面的效果，并评估其安全性和耐受性。初步分析显示，AMX0035在主要疗效终点（C肽变化）上观察到平均增加，与Wolfram综合征的正常进程不同。该研究是基于截至2024年3月5日的数据截止点，包括所有完成第24周评估的参与者。

Businesswire

2024-04-10

糖尿病 Amylyx Pharmaceuticals Inc
Avicanna 宣布完成 Topical Gel 观察性真实世界证据研究

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Avicanna 宣布完成 Topical Gel 观察性真实世界证据研究

Avicanna公司完成了一项关于RHO Phyto品牌CBG透皮凝胶的观察性真实世界证据研究，评估了该产品对患有肌肉骨骼疼痛和炎症的患者的疗效。研究显示，与基线相比，一个月后整体肌肉骨骼健康问卷得分显著提高（p

GlobeNewswire

2024-04-10

炎症 Avicanna Inc
Moleculin 宣布呈报阳性数据，证明安那霉素具有高抗癌活性和非心脏毒性特性

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Moleculin 宣布呈报阳性数据，证明安那霉素具有高抗癌活性和非心脏毒性特性

Moleculin Biotech公司在AACR年会上展示了其下一代蒽环类药物Annamycin的积极临床前数据，该药物在抑制拓扑异构酶II-α和II-β方面表现出比多柔比星更强的活性，同时对已建立的心肌细胞培养物无活性。结果显示，Annamycin在临床研究中对患者的安全性，没有出现药物相关的毒性事件，且在多项研究中，100%的Annamycin受试者（共82人）在研究期间没有出现心脏毒性迹象。Annamycin的成分专利已于4月9日获得批准，这有助于将药物扩展到更大的人群，这些人群对心脏毒性有未满足的需求。Annamycin目前正在进行针对复发或难治性急性髓系白血病（AML）和软组织肉瘤（STS）肺转移的临床试验。Moleculin公司还开发了一系列其他药物，包括WP1066和WP1220，用于治疗脑瘤、胰腺癌和其他癌症。

PRNewswire

2024-04-10

恶性肿瘤胰腺癌软组织肉瘤肉瘤脑瘤
Tr1X 宣布 FDA 批准 TRX103 的首个研究性新药申请，TRX103 是一种用于治疗自身免疫性疾病的同种异体调节性 T 细胞疗法

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Tr1X 宣布 FDA 批准 TRX103 的首个研究性新药申请，TRX103 是一种用于治疗自身免疫性疾病的同种异体调节性 T 细胞疗法

Tr1X公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对TRX103的IND申请，用于预防接受HLA不匹配造血干细胞移植（HSCT）患者的移植物抗宿主病（GvHD）。TRX103是一种新型的同种异体调节性T细胞（Allo-Treg）疗法，计划在2024年第二季度开始进行Phase 1研究。此外，公司还计划在2024年第三季度提交针对TRX103用于治疗难治性克罗恩病的IND申请。TRX103是一种工程化的T细胞产品，由健康供体的CD4+细胞生成，具有独特的生物学特性，有望减少炎症、抑制致病细胞并重置免疫系统。Tr1X公司致力于开发针对免疫和炎症疾病的细胞疗法，其产品线旨在治疗和治愈具有高未满足医疗需求的自身免疫性疾病。

PRNewswire

2024-04-10

免疫系统疾病移植物抗宿主病
Adial Pharmaceuticals 宣布发表同行评审出版物，强调 AD04 作为酒精使用障碍潜在治疗方法的临床试验中有前景的安全数据和高患者依从性

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Adial Pharmaceuticals 宣布发表同行评审出版物，强调 AD04 作为酒精使用障碍潜在治疗方法的临床试验中有前景的安全数据和高患者依从性

Adial Pharmaceuticals宣布其研发的AD04（低剂量昂丹司琼）在治疗酒精使用障碍（AUD）方面的临床试验结果良好，该药物表现出良好的安全性、耐受性和患者依从性。一项新发表的研究分析了AD04在先前的3期临床试验中对肝脏安全性的影响，结果显示AD04对肝脏生化指标、心脏事件和一般健康没有显著影响。该研究还指出，AD04在具有特定遗传背景的AUD患者中具有治疗潜力。Adial公司CEO表示，这一成果为提供针对AUD和ALD的精准治疗选项迈出了重要一步，有望对全球数百万患者的生活产生深远影响。

GlobeNewswire

2024-04-10

酒精使用障碍肾上腺脑白质营养不良 Adial Pharmaceuticals Inc
Bexion Pharmaceuticals， Inc. 宣布在 2024 年美国癌症研究协会（AACR）年会上展示 BXQ-350 的壁报

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Bexion Pharmaceuticals， Inc. 宣布在 2024 年美国癌症研究协会（AACR）年会上展示 BXQ-350 的壁报

Bexion Pharmaceuticals在2024年4月5日至10日举行的美国癌症研究协会（AACR）年会上，展示了其创新生物疗法BXQ-350的研究成果。BXQ-350是一种新型生物制剂，能够激活葡萄糖脑苷脂酶，并在癌症患者中显示出活性。该研究在代谢调节信号通路专题会议上进行展示，由Bexion的副总裁Gilles Tapolsky博士进行报告。BXQ-350已在成人及儿童弥漫性间质性胶质瘤（DIPG）患者中进行了两项1期临床试验，结果显示其具有良好的安全性，并在多种实体瘤类型中表现出单药活性。此外，BXQ-350在化疗引起的周围神经病变（CIPN）领域也显示出潜力，这是一个在经奥沙利铂和其他化疗药物治疗的实体瘤患者中未满足的医疗需求。Bexion是一家处于临床阶段的生物制药公司，专注于开发治疗实体瘤癌症和化疗引起的周围神经病变的生物疗法，并计划在更多癌症和更广泛的神经性疼痛领域进行产品组合扩展。

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2024-04-10

GBA
Palisade Bio在IBD创新大会上展示了PALI-2108的开发概述：针对克罗恩病和结肠炎™的产品开发

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Palisade Bio在IBD创新大会上展示了PALI-2108的开发概述：针对克罗恩病和结肠炎™的产品开发

Palisade Bio公司宣布，其研发的针对中度至重度溃疡性结肠炎（UC）的治疗药物PALI-2108正在推进至1期临床试验阶段，预计年内完成。该公司在马萨诸塞州剑桥举行的IBD Innovate会议上展示了该药物的研发进展，包括其差异化定位和临床开发路径。该药物是一种口服、局部作用的PDE4抑制剂前药，旨在治疗UC患者。Palisade Bio与Giiant Pharma合作进行该药物的研发，并获得美国克罗恩病和溃疡性结肠炎基金会500,000美元的研究资助。

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2024-04-10

溃疡性结肠炎 PDE4 结肠炎 Palisade Bio Inc PALI-2108
BriaCell 2024 AACR 临床前壁报证实 Bria-OTS+ ™ 和 Bria-PROS+ ™ 临床候选药物对乳腺癌和前列腺癌具有很强的抗癌活性

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BriaCell 2024 AACR 临床前壁报证实 Bria-OTS+ ™ 和 Bria-PROS+ ™ 临床候选药物对乳腺癌和前列腺癌具有很强的抗癌活性

BriaCell公司宣布，其新型免疫疗法Bria-OTS+™和Bria-PROS+™在2024年美国癌症研究协会（AACR）年会上展示的预临床数据表明，这两种疗法能有效诱导抗肿瘤免疫反应，针对乳腺癌和前列腺癌患者具有强大的抗癌活性。这些疗法通过多种机制发挥作用，包括诱导辅助性T细胞和杀伤性T细胞、树突状细胞和自然杀伤（NK）细胞。BriaCell预计这些新型免疫疗法将提供强大且持久的抗癌活性，并计划将其推进至临床试验阶段。

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2024-04-10

乳腺癌前列腺癌 BriaCell Therapeutics Corp
Elucent Medical 获得 C 轮融资以推进肿瘤手术创新

医药投融资

Elucent Medical 获得 C 轮融资以推进肿瘤手术创新

Elucent Medical成功完成4250万美元C轮融资，用于推进其EnVisio®和SmartClip®技术的研发和商业化。该轮融资由Vensana Capital和RC Capital领投，现有投资者参与。EnVisio®技术将现有手术工具转化为智能导航仪器，可实时跟踪和毫米级引导，目前主要应用于乳腺癌手术，并扩展至其他软组织肿瘤手术。Elucent Medical致力于通过提高手术精度和疗效，改善肿瘤患者的治疗效果。

GlobeNewswire

2024-04-10

乳腺癌肿瘤
Nth Cycle 从美国能源部获得 $7.2M 48C 税收抵免拨款，用于在俄亥俄州费尔菲尔德开创性的关键金属精炼设施

医药投融资

Nth Cycle 从美国能源部获得 $7.2M 48C 税收抵免拨款，用于在俄亥俄州费尔菲尔德开创性的关键金属精炼设施

Nth Cycle公司获得720万美元的税收抵免，用于在俄亥俄州费尔菲尔德建立美国首个大规模MHP生产设施，以生产高纯度的镍和钴氢氧化物，满足电动汽车国内材料要求。此举旨在减少对环境问题国家的依赖，并降低温室气体排放。Nth Cycle的专利“牡蛎”电提取精炼系统在费尔菲尔德的工厂将创造新的就业机会，推动清洁能源行业的发展。该税收抵免来自美国能源部管理的通货膨胀减少法案下的先进能源项目税收抵免计划，旨在加速国内清洁能源制造并减少工业设施温室气体排放。

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2024-04-10
Monopar 启动用于晚期癌症患者的 MNPR-101-Zr 的放射性制药 1 期临床试验

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Monopar 启动用于晚期癌症患者的 MNPR-101-Zr 的放射性制药 1 期临床试验

Monopar Therapeutics宣布其新型放射性药物成像剂MNPR-101-Zr的Phase 1剂量学临床试验已启动并招募晚期癌症患者。该抗体MNPR-101针对多种肿瘤类型，包括胰腺、乳腺癌、结直肠癌和膀胱癌。研究在澳大利亚的Melbourne Theranostic Innovation Centre进行，使用最先进的PET/CT扫描仪评估MNPR-101-Zr在晚期癌症患者中的肿瘤靶向能力。该试验旨在评估MNPR-101-Zr的安全性及剂量学，并计划根据初步结果进一步研究。

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2024-04-10

乳腺癌大肠癌膀胱癌 Monopar Therapeutics Inc
Acrivon Therapeutics 在 AACR 年会上呈报数据，重点介绍了 Acrivon 预测精准蛋白质组学（AP3）在发现 ACR-2316（一种新型选择性 WEE1/PKMYT1 抑制剂）和确定对 ACR-368 的可作耐药机制方面的能力

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Acrivon Therapeutics 在 AACR 年会上呈报数据，重点介绍了 Acrivon 预测精准蛋白质组学（AP3）在发现 ACR-2316（一种新型选择性 WEE1/PKMYT1 抑制剂）和确定对 ACR-368 的可作耐药机制方面的能力

Acrivon Therapeutics在AACR年会上展示了其AP3平台在药物发现和开发中的强大能力。公司宣布了两种药物的研究进展：ACR-2316，一种针对WEE1和PKMYT1的双重抑制剂，在多个癌症模型中显示出优于现有抑制剂的抗癌活性，并计划进行单药治疗的临床试验；以及ACR-368，一种临床阶段的CHK1/2抑制剂，AP3分析揭示了其耐药机制，并确定了超低剂量吉西他滨（ULDG）作为敏感化耐药卵巢癌细胞的方法。这些发现突出了Acrivon在药物开发中的差异化方法。

GlobeNewswire

2024-04-10

恶性肿瘤吉西他滨 WEE1 PKMYT1
Excision BioTherapeutics 宣布在即将举行的 ASGCT 2024 年年会上进行口头报告，重点介绍其 HBV 项目 EBT-107 的积极数据

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Excision BioTherapeutics 宣布在即将举行的 ASGCT 2024 年年会上进行口头报告，重点介绍其 HBV 项目 EBT-107 的积极数据

Excision BioTherapeutics公司将在2024年5月7日至11日在马里兰州巴尔的摩举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）2024年年度会议上展示其针对乙型肝炎病毒（HBV）治疗的CRISPR疗法积极数据。HBV是全球流行的一种缺乏治愈疗法的传染病。Excision的领先产品候选人EBT-107利用双引导RNA有效灭活病毒并防止逃逸变异的出现。公司的首席执行官Daniel Dornbusch表示，他们的概念验证研究表明，他们的双引导RNA介导的编辑策略在显著降低血清和肝脏内HBV生物标志物方面有效，表明HBV DNA切割有助于其在体内的降解。Excision将利用其专有的计算方法识别多个针对HBV基因组保守位点的核酸酶和引导对，优先考虑与人类遗传序列序列身份最小的那些，以减轻脱靶编辑。在HBV感染细胞中测试所选的编辑核酸酶和配对引导RNA的组合，观察到总HBV DNA拷贝数减少。在用AAV-HBV建立的HBV小鼠模型中，通过静脉注射封装有编辑核酸酶编码mRNA和一对引导RNA的脂质纳米颗粒，观察到血清和肝脏内HBV生物标志物显著减少。

GlobeNewswire

2024-04-10

乙型肝炎
Jazz Pharmaceuticals 将在美国神经病学学会年会上展示广泛的神经科学产品组合

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Jazz Pharmaceuticals 将在美国神经病学学会年会上展示广泛的神经科学产品组合

Jazz Pharmaceuticals公司在2024年美国神经学年会（AAN）上展示了其神经科学产品组合和管线中的13个摘要，包括两个口头报告。这些摘要强调了公司在睡眠障碍、罕见癫痫综合征和运动障碍治疗方面的创新努力。其中两个口头报告分别展示了关于特发性嗜睡症患者合并症风险增加的数据以及Epidiolex（一种含有纯化大麻二酚的口服溶液）在治疗难治性癫痫发作中的长期有效性。Jazz Pharmaceuticals的执行副总裁兼全球研发负责人Rob Iannone表示，这些展示反映了公司在睡眠和罕见癫痫领域的领导地位，以及致力于开发治疗严重、常被忽视的神经系统疾病的承诺。会议摘要可在其官方网站上找到。

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2024-04-10

睡眠障碍运动障碍 Jazz Pharmaceuticals PLC
Flow Capital 宣布对 MiniLuxe 进行 200 万美元的后续投资

医药投融资

Flow Capital 宣布对 MiniLuxe 进行 200 万美元的后续投资

Flow Capital Corp.对MiniLuxe Holding Corp.进行追加投资，注入200万美元用于营运和增长资本。自2021年Flow Capital首次投资2500万美元以来，MiniLuxe展现出显著增长，扩大了其工作室网络，并在产品和服务中持续提供行业领先的创新。Flow Capital CEO Alex Baluta表示，此次追加投资体现了对公司使命、业务、领导团队及其把握当前机会的能力的坚定信心。MiniLuxe CEO Tony Tjan表示，感谢Flow Capital的业务模式，并高兴扩展合作伙伴关系，将初始债务的到期日延长至2027年。Flow Capital致力于帮助高增长公司实现目标，提供快速的成长资本。

GlobeNewswire

2024-04-10

Flow Capital
Cytokinetics 在欧洲心脏病学会心力衰竭 2024 年大会上宣布了三项与 SEQUOIA-HCM 相关的最新临床试验报告

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Cytokinetics 在欧洲心脏病学会心力衰竭 2024 年大会上宣布了三项与 SEQUOIA-HCM 相关的最新临床试验报告

Cytokinetics公司宣布在2024年5月11日至14日在葡萄牙里斯本举行的欧洲心脏病学会国际大会上，将有三项关于SEQUOIA-HCM（一项针对肥厚型心肌病患者的Aficamten Phase 3临床试验）的突破性临床试验报告。这些报告将探讨Aficamten对运动能力、剂量和安全性方面的影响，并详细阐述Aficamten在治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病方面的积极结果。Cytokinetics正在准备Aficamten的监管提交，这是一种心脏肌球蛋白抑制剂，在SEQUOIA-HCM临床试验中显示出积极结果。此外，Aficamten还在两项正在进行中的Phase 3临床试验中进行评估，分别针对梗阻性和非梗阻性肥厚型心肌病患者。Cytokinetics还致力于开发其他药物，如心脏肌肉激活剂omecamtiv mecarbil和心脏肌球蛋白抑制剂CK-586。

GlobeNewswire

2024-04-10

心力衰竭阿夫凯泰 Cytokinetics Inc Omecamtiv Mecarbil缓释片
Alterity Therapeutics 将在 2024 年美国世界孤儿药大会上展示 ATH434 的新数据

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Alterity Therapeutics 将在 2024 年美国世界孤儿药大会上展示 ATH434 的新数据

Alterity Therapeutics公司宣布，将在2024年4月23日至25日在波士顿举行的“世界孤儿药大会美国2024”上展示关于其治疗弗里德赖希共济失调的铁靶向药物ATH434的新数据。此外，该公司还将在2024年4月13日至18日在丹佛举行的美国神经病学学会（AAN）2024年年度会议上展示其研发管线中的三个海报。ATH434是一种口服药物，旨在抑制与神经退行性疾病相关的病理蛋白的聚集。该药物在临床试验中表现出良好的耐受性和在动物模型中达到有效水平的脑部浓度。目前，ATH434正在进行两项临床试验，分别针对早期多系统萎缩（MSA）患者和更晚期MSA患者的开放标签生物标志物试验。此外，Alterity Therapeutics还开展了一项自然史研究，旨在跟踪MSA患者的疾病进展，为优化临床试验设计提供数据支持。

GlobeNewswire

2024-04-10

Alterity Therapeutics Ltd 多系统萎缩弗里德赖希共济失调
Ocugen， Inc. 宣布欧洲药品管理局就 OCU400 的批准途径（用于广泛视网膜色素变性适应症的修饰基因疗法）提出积极的科学建议

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Ocugen， Inc. 宣布欧洲药品管理局就 OCU400 的批准途径（用于广泛视网膜色素变性适应症的修饰基因疗法）提出积极的科学建议

Ocugen公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）的药品委员会（CHMP）已审查了其针对视网膜色素变性（RP）的OCU400 Phase 3 liMeliGhT临床试验的设计、终点和计划中的统计分析，并批准了该美国试验的设计，以提交上市许可申请（MAA）。EMA的批准基于OCU400在Phase 1/2研究中的安全性和耐受性。该Phase 3试验将在美国进行，样本量150人，分为两组，一组75名携带RHO基因突变的参与者，另一组75名基因非特异性（代表与RP相关的多种基因突变）的参与者。EMA的积极科学建议与美国食品药品监督管理局（FDA）对OCU400 IND修订案的批准一致，OCU400是首个进入Phase 3的具有广泛RP适应症的基因疗法。OCU400是Ocugen基于NHR基因NR2E3的基因非特异性修饰基因疗法产品，有望改善视网膜健康和功能。视网膜色素变性是一种罕见遗传性疾病，目前没有批准的治疗方法可以减缓或停止多种形式的RP进展。

GlobeNewswire

2024-04-10

视锥细胞营养不良
HOOKIPA Pharma 将举办 HB-200 投资者电话会议和计划注册途径

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HOOKIPA Pharma 将举办 HB-200 投资者电话会议和计划注册途径

HOOKIPA Pharma Inc.宣布与FDA就HB-200联合pembrolizumab的 pivotal临床试验设计和方案达成一致，并获得了EMA的优先药物（PRIME）指定。公司将于4月25日举行投资者电话会议，介绍与监管机构的积极互动和临床试验计划。EMA的PRIME指定旨在加速药物候选人的开发和审查，而FDA的批准则基于初步的临床证据，表明该药物可能对现有疗法有显著改善。HOOKIPA的CEO表示，公司对OPSCC患者的未满足需求感到兴奋，并期待在电话会议上分享更多细节。

GlobeNewswire

2024-04-10

帕博利珠单抗 HOOKIPA Pharma Inc
Scinai 将与 UMG 的 Michael Schön 教授一起在皮肤病学药物开发峰会上展示其治疗斑块状银屑病的新型生物局部疗法

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Scinai 将与 UMG 的 Michael Schön 教授一起在皮肤病学药物开发峰会上展示其治疗斑块状银屑病的新型生物局部疗法

Scinai Immunotherapeutics Ltd.宣布，其首席科学官Dr. Tamar Ben-Yedidia与哥廷根大学医学院皮肤科、性病和过敏科主任Prof. Michael Schön将在即将于2024年4月16日至18日在柏林举行的第五届欧洲皮肤病药物开发峰会上共同发表演讲，主题为Scinai的NanoAbs在斑块型银屑病局部治疗中的应用。Scinai的CEO Mr. Amir Reichman将作为讨论嘉宾参与“给药途径与配方：我们如何改进？”的圆桌讨论。Scinai的Anti-IL-17A/F NanoAbs旨在解决轻度至中度斑块型银屑病患者的未满足治疗需求，并在体外研究中显示出对银屑病分子标志物的下调。该公司正在对小鼠异种移植的人类皮肤进行斑块型银屑病诱导的Proof of Concept in-vivo研究。此外，Scinai还计划在5月公布由以色列理工学院皮肤研究实验室主任Prof. Amos Gilhar领导的研究结果。该峰会吸引皮肤病领域的意见领袖和创新者，并被视为“与炎症性皮肤病治疗快速发展和新兴需求相一致的关键平台”。

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2024-04-10

Scinai Immunotherape