Appili Therapeutics公布2022财年第三季度财务和运营结果，包括与Saptalis商业协议的扩展，将ATI-1501产品推向欧洲和拉丁美洲市场，以及宣布生物防御疫苗候选ATI-1701的一年期挑战性结果。公司还与The Lind Partners更新了资金协议，并终止了与AiPharma的战略联盟和股权交易。财务方面，公司净亏损和综合亏损较去年同期增加，主要由于研发成本、业务发展、融资成本和所得税费用的增加，但部分被收入和政府援助的增加所抵消。截至2021年12月31日，公司拥有940万美元的现金和短期投资。

歌礼制药有限公司宣布已向德国、法国、爱尔兰和英国递交利托那韦上市许可申请，并计划在欧洲、北美和亚太国家递交更多申请。该公司致力于成为口服利托那韦全球供应商，其产品已在中国获批上市，并采用高端制剂技术提高生物利用度。歌礼在多个领域进行创新药物研发，包括病毒性疾病、非酒精性脂肪性肝炎、肿瘤等，并拥有多个商业化产品和研发管线。

REGENXBIO公司宣布，其研发的RGX-314基因疗法在治疗非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR）和增殖性糖尿病视网膜病变（PDR）的II期ALTITUDE临床试验中取得积极进展。该疗法通过在办公室进行一次性的眼内注射，显示出良好的耐受性和临床效果。在六个月时，接受RGX-314治疗的近一半患者显示出与基线相比的临床意义改善。研究数据在2022年血管生成、渗出和退化会议上公布，由Wills Eye Hospital的Michael A. Klufas博士报告。该研究旨在评估RGX-314在治疗糖尿病视网膜病变方面的安全性和有效性。

EyePoint Pharmaceuticals公司宣布，其在WATERTOWN举行的虚拟会议上，由公司首席运营官Jay S. Duker博士展示了EYP-1901药物的DAVIO Phase 1临床试验的更新数据。EYP-1901是一种生物可降解的持续释放型抗血管内皮生长因子（anti-VEGF）治疗药物，旨在治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）。该研究旨在改善严重眼科疾病患者的生命质量。

Gilead Sciences宣布了其Veklury（瑞德西韦）在治疗28天至18岁以下住院的COVID-19儿童患者中的新数据。数据显示，Veklury在这些患者中总体耐受性良好，大部分患者显示出临床改善和恢复。研究显示，85%的患者根据临床等级量表显示出临床改善，最后评估时的恢复率为83%。Gilead表示，这些数据表明Veklury可能有助于预防疾病进展，并有可能帮助儿童更快康复。美国食品和药物管理局（FDA）已将Veklury的紧急使用授权（EUA）扩大到包括体重至少为3.5公斤且年龄小于12岁或体重小于40公斤的COVID-19高风险非住院儿童患者。Gilead已向FDA、EMA和其他监管机构提交了这些中期数据。

Gilead Sciences宣布了Biktarvy（bictegravir 50 mg/emtricitabine 200 mg/tenofovir alafenamide 25 mg tablets, B/F/TAF）两项3期临床试验（1489和1490）的5年累积结果。数据显示，在240周随访期间，接受Biktarvy治疗的参与者中，超过98%的人实现了并维持了不可检测的病毒载量（HIV-1 RNA

罗氏公司宣布，其药物Actemra®/RoActemra®（托珠单抗）静脉注射剂获得世界卫生组织（WHO）的预认证，用于治疗需要补充氧气或机械通气的成人严重COVID-19患者。这一认证有助于低中收入国家的采购者识别优先药物，以改善医疗保健并支持更好的健康。罗氏还承诺向WHO和ACT-A倡议的合作伙伴提供Actemra/RoActemra，以符合公共卫生需求，并捐赠Ronapreve以支持最脆弱的社区。此外，罗氏还致力于提供超过12亿份COVID-19测试，并开发了多种诊断解决方案以帮助检测和诊断感染。

Y-mAbs Therapeutics公司近日与美国食品药品监督管理局（FDA）就omburtamab治疗神经母细胞瘤患者中枢神经系统/软脑膜转移的潜在审批途径进行了预生物制品许可申请（pre-BLA）会议。公司预计将在2022年第一季度末重新提交omburtamab的BLA。一项在纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）进行的omburtamab单中心临床试验（Study 03-133）数据显示，107名可评估的中枢神经系统/软脑膜转移患者接受omburtamab治疗，中位生存期为50.0个月。公司计划在BLA中提交完整的临床数据包，并计划在今年晚些时候公布数据。公司创始人、董事长兼首席执行官托马斯·加德表示，omburtamab有望在治疗高风险神经母细胞瘤脑肿瘤方面产生重大影响，并为医生和家庭提供重要的治疗选择。首席执行官克劳斯·莫勒博士表示，公司相信能够在2022年第一季度末重新提交omburtamab的BLA，并申请全面批准。

开拓药业有限公司宣布，其普克鲁胺治疗轻中症新冠患者的全球多中心III期临床试验已完成中国首例受试者入组及给药，标志着该研究在中国迈出关键一步。普克鲁胺是一款针对新冠、前列腺癌和乳腺癌治疗的雄激素受体拮抗剂和降解剂，具有阻止新冠病毒入侵宿主细胞和调节宿主免疫和炎症相关信号通路的作用。该临床试验已在巴西、菲律宾和马来西亚等国家的临床中心完成近200例受试者入组，中国是其主要参与国之一。开拓药业致力于创新药物研发及产业化，拥有多元化产品管线，包括7款正在开展临床研究的产品。

Gilead Sciences发布数据，显示Veklury（瑞德西韦）对包括Omicron在内的10种SARS-CoV-2变异体的体外活性。研究结果与其他国家研究机构独立进行的体外研究一致，证实Veklury对包括Alpha、Beta、Gamma、Delta和Omicron在内的多种SARS-CoV-2变异体的抗病毒活性。研究分析了Veklury对10种主要SARS-CoV-2变异体的体外抗病毒活性，结果显示Veklury对变异体和早期祖先A系谱分离株（WA1株）具有相似活性。Delta和Omicron变异体对Veklury完全敏感，这些实验室结果表明Veklury在过去两年中一直对所有主要变异株保持活性。Veklury通过靶向SARS-CoV-2 RNA依赖性RNA聚合酶直接抑制病毒在宿主细胞内的复制。Gilead的研究表明，remdesivir（瑞德西韦）对已知变异株的持续和持久抗病毒活性，包括Omicron，支持其在当前SARS-CoV-2变异株治疗中的继续使用。

Iveric Bio公司宣布了一项对GATHER1 Zimura®（avacincaptad pegol）Phase 3临床试验中部分患者进行的地域性萎缩（GA）生长参数的后分析，旨在评估不同区域在黄斑区内的疾病进展速率。分析显示，与接受安慰剂的患者相比，接受Zimura 2 mg治疗的患者在18个月的治疗期间，五个标准化区域（包括中央黄斑区）的病灶生长减少。这一结果与GATHER1的整体结果一致，并支持了Zimura可能通过减缓GA进展来保护中央视力的潜力。此外，该分析的结果与主要分析结果一致，并将在2022年血管生成、渗出和退化会议上展示。Iveric Bio预计GATHER2的顶线数据将在2022年下半年公布，如果结果积极，公司计划向美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局提交Zimura的GA上市申请。Zimura是一种针对C5蛋白裂解和下游片段C5a和C5b形成的抑制剂，旨在减少与视网膜老化相关的慢性炎症和细胞死亡。

Ocular Therapeutix公司计划在两个医学会议上展示其眼科疾病创新疗法的临床试验数据。其中包括OTX-TKI，一种用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）和其他视网膜疾病的axitinib玻璃体植入物，以及OTX-TIC，一种用于治疗青光眼和眼压增高的travoprost眼内植入物。OTX-TKI的临床试验数据将在2月11日至12日的“血管生成、渗漏和退化2022会议”上展示，而OTX-TIC的数据则将在2月11日的“青光眼360会议”上展示。公司总裁兼首席医疗官Michael Goldstein表示，这些数据展示了产品安全性和初步的生物活性，并期待在不久的将来开始OTX-TIC的第二阶段临床试验。

Regeneron制药公司宣布，其Phase 2临床试验结果显示，与目前批准的EYLEA 2mg剂量相比，8mg高剂量aflibercept在视力、干燥和其他解剖学指标方面表现出优势。该研究评估了8mg高剂量aflibercept在湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）患者中的安全性和有效性。在44周时，接受8mg aflibercept治疗的患者视网膜中心区域的液体减少，视力改善。该研究的结果将在2022年2月12日的血管生成（Angiogenesis, Exudation, and Degeneration）年会上公布。Regeneron表示，期待Phase 3临床试验的结果，以进一步验证8mg aflibercept的临床效果。

M6P Therapeutics在WORLDSymposium™会议上展示了针对溶酶体储存病（LSDs）的下一代酶替代和基因疗法的临床前数据。公司介绍了其S1S3共表达平台技术，该技术通过靶向甘露糖6-磷酸途径，在酶替代和基因治疗模式中实现增强的生物分布和组织摄取。研究包括针对Sanfilippo B综合征、戈谢病和庞贝病的治疗策略，如NAGLU-M6P酶替代疗法、S1S3基因疗法、M011和M021酶替代疗法。这些研究结果表明，M6P Therapeutics的治疗方法在改善LSDs的治疗方面具有巨大潜力。

Spectrum Pharmaceuticals宣布其针对HER2外显子20插入突变的非小细胞肺癌患者的poziotinib新药申请(NDA)已获美国食品药品监督管理局(FDA)接受审查。该申请基于poziotinib在经过治疗的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者中的积极II期研究结果。目前，针对这一适应症尚无FDA批准的治疗方法。poziotinib获得了快速通道指定，FDA已设定了2022年11月24日的处方药用户费法案(PDUFA)日期。FDA强调在批准时确认性试验应大量入组，并要求提供有关剂量的更多信息。FDA还表示，目前不计划为该申请举行咨询委员会会议。Spectrum Pharmaceuticals总裁兼首席执行官Tom Riga表示，NDA的接受是向推进具有HER2外显子20插入突变的肺癌患者治疗迈出的重要一步。这一领域仍存在高度未满足的医疗需求，因为目前没有针对这些患者的具体批准治疗方法。Spectrum正在积极与监管机构合作，以支持审查过程。该II期研究纳入了90名患者，他们每天口服一次16mg的poziotinib。意向治疗分析显示，确认的客观缓解率（ORR）为27.8%（95%置信区间(C

Oxurion NV将在即将于2月11日至12日举行的虚拟会议“血管生成、渗出和退化2022”上展示其针对糖尿病黄斑水肿（DME）治疗的THR-149药物在KALAHARI二期临床试验A部分的数据。THR-149是一种强效的血浆激肽释放酶抑制剂，旨在成为对抗VEGF疗法反应不佳的40-50% DME患者的潜在新标准治疗方案。Oxurion是一家专注于开发新一代眼科治疗药物的生物制药公司，其产品线包括针对血管视网膜疾病的临床阶段产品。公司正在开发两种新型治疗药物：THR-687和THR-149，分别针对DME和VEGF疗法反应不佳的患者。Oxurion总部位于比利时卢汶，并在布鲁塞尔欧洲交易所上市。

Orphazyme公司宣布，其针对尼曼匹克病C型（NPC）的候选药物arimoclomol的新药申请（NDA）将在2022年下半年重新提交给美国食品药品监督管理局（FDA）。根据2021年10月FDA的建议，公司将请求召开C型会议，讨论补充数据和分析，以解决CRL中的一些问题，并与FDA就arimoclomol在NPC治疗中的重新提交达成一致。此外，公司已向欧洲药品管理局（EMA）提交了arimoclomol的欧盟上市许可申请（MAA），预计2022年第一季度将获得EMA的意见。