2021年第四季度，Active Biotech在血液癌和炎症性眼病未满足的医疗需求项目中取得了显著进展。Tasquinimod在多发性骨髓瘤的临床开发中，完成了美国正在进行试验的初始阶段，并进入联合治疗阶段。在ASH 2021会议上展示了tasquinimod的预临床数据。Active Biotech和NeoTX宣布，naptumomab estafenatox与多西他赛联合治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的IIa期临床试验已招募首位患者。在SITC 2021会议上，Active Biotech的合作伙伴NeoTX展示了naptumomab estafenatox增强CAR-T细胞活性的数据。Laquinimod的眼药水配方在I期临床试验中首次给药。公司任命Erik Vahtola为首席医疗官，并完成了tasquinimod在骨髓纤维化方面的全球专利许可协议。财务方面，2021年10月至12月净销售额为6.2亿瑞典克朗，运营亏损为14.9亿瑞典克朗，税后亏损为14.9亿瑞典克朗，每股收益为-0.07瑞典克朗。现金及现金等价物在期末为53.1亿瑞典克朗。

韩国生物技术公司Qurient宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其抗癌药物Q901的新药研究申请。Q901是一种针对CDK7的小分子药物，计划在美国招募70名晚期实体瘤患者进行1/2期临床试验，以确定最大耐受剂量、剂量限制性毒性和Q901的推荐剂量。Q901是一种高度选择性的CDK7抑制剂，在体外研究中仅抑制人类激酶组中的CDK7。Qurient从Lead Discovery Center（LDC）和马克斯·普朗克学会获得了CDK7抑制剂项目，并进一步优化了该项目，完成了IND研究，并提交了IND申请。

Akston Biosciences公司宣布其COVID-19疫苗候选产品AKS-452在60名受试者的开放标签I期临床试验中取得积极成果，该疫苗在90微克单剂量、45微克和90微克双剂量方案中均表现出良好的耐受性和100%的血清转化率。该疫苗基于SARS-CoV-2病毒刺突蛋白受体结合域（RBD）抗原的Fc融合蛋白，旨在针对病毒变异保持有效性。公司总裁兼首席执行官Todd Zion表示，AKS-452疫苗有望解决全球疫苗分发和可及性问题。该疫苗计划在2022年第一季度开始在印度进行II/III期临床试验，并计划评估其作为加强针的效果。

MyMD Pharmaceuticals宣布其药物MYMD-1在Phase 1临床试验中显示出降低健康受试者血液中肿瘤坏死因子-α（TNF-α）水平的效果，这一发现与所有预临床研究一致，并首次在人类身上验证了MYMD-1降低TNF-α的能力。MYMD-1的口服给药、选择性以及低毒性使其在市场上具有独特优势。该公司表示，目前没有FDA批准的药物用于治疗衰老相关疾病和延长健康寿命，而这一市场预计到2025年将达到至少6000亿美元。MYMD-1最初用于自身免疫疾病，现在被定位为延缓衰老、预防肌肉萎缩和虚弱、延长健康寿命的潜在治疗药物。

Iterative Scopes与Pfizer达成数据共享协议，旨在通过标准化内窥镜解读加速全球范围内治疗炎症性肠病（IBD）的新药研发。Pfizer将提供其IBD临床试验数据库，以丰富Iterative Scopes的疾病严重程度评分算法。该协议将支持Iterative Scopes开发基于机器学习的下一代AI工具，提高内窥镜视频的综合解读和定量内窥镜评分的准确性。Iterative Scopes的算法与结肠镜图像结合，可解决目前疾病严重程度评分系统的主观性和依赖医生经验的问题，从而简化临床试验的招募流程。公司旨在通过机器学习和计算机视觉技术，帮助医生更早、更有效地改善IBD患者的临床结果。Iterative Scopes成立于2017年，由MIT的医生-企业家Dr. Jonathan Ng创立，旨在利用人工智能和计算机视觉技术优化IBD的临床试验，并可能提高结直肠癌筛查的准确性。

Nexviazyme®（avalglucosidase alfa）在治疗庞贝病方面展现出持续改善呼吸功能和移动能力的疗效。在WORLDSymposium 2022上，COMET 3期临床试验的长期数据表明，接受Nexviazyme治疗的患者在近两年内呼吸功能和移动能力得到维持。此外，Mini-COMET 2期研究也展示了Nexviazyme在婴儿型庞贝病中的长期安全性和有效性。Baby-COMET 3期试验的设计则代表了Nexviazyme在婴儿型庞贝病未接受治疗患者中的首次研究。Nexviazyme是一种酶替代疗法，旨在针对庞贝病中的关键通路——甘露糖-6-磷酸受体。研究结果显示，Nexviazyme在治疗晚期和婴儿型庞贝病方面具有持续的治疗效果，并有望成为该疾病的新标准治疗方法。

Evolus公司宣布其产品Nuceiva®（prabotulinumtoxinA）的提交已被澳大利亚治疗药品管理局（TGA）接受，该产品是首个且唯一专注于美容用途的神经毒素。公司总裁兼首席执行官David Moatazedi表示，这是向澳大利亚美容客户推出Nuceiva®的关键一步，也是实现国际增长战略的重要里程碑。Evolus预计将在2023年获得Nuceiva®在澳大利亚的全面监管批准。Nuceiva®和Jeuveau®在美国、欧洲和加拿大等地获得批准，用于改善成人眉间垂直皱纹的外观。Evolus还计划在2023年晚些时候在欧洲部分地区推出Nuceiva®。

Intrommune Therapeutics公司宣布，其针对花生过敏患者开发的创新免疫疗法INT301在Phase 1 OMEGA临床试验中取得积极进展，已完成Cohort 1，且在所有剂量水平下均未出现显著不良事件。Cohort 2已完全入组，旨在确定下一个最高安全起始剂量。此外，公司已启动Series B融资，以加速INT301的研发进程。该疗法采用口腔黏膜免疫疗法（OMIT）平台，旨在为全球超过2.2亿花生过敏患者提供安全、有效、便捷的治疗方案。

Gilead Sciences在29届逆转录病毒和机会性感染会议（虚拟CROI 2022）上展示其HIV和COVID-19研发项目的新数据，展示其对全球健康科学的持续贡献。公司致力于通过科学创新解决全球最具挑战性的病毒问题，包括HIV治疗和预防策略，以及HIV治愈的研究进展。在HIV治疗领域，Gilead将分享关于lenacapavir和 Biktarvy的研究结果，其中lenacapavir是一种潜在的首次上市的长效HIV-1衣壳抑制剂，Biktarvy则展示了长期的安全性和耐受性，以及持续的疗效。在COVID-19研究方面，Gilead将展示Veklury在治疗住院和非住院患者中的作用，包括对儿童患者的安全性和耐受性研究，以及Veklury在非住院患者中的疗效。

Eureka Therapeutics公司宣布，其针对肝细胞癌（HCC）的T细胞疗法ET140203和ECT204获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定（ODD）。ET140203和ECT204正在三个I/II期临床试验中招募患者，以研究其针对特定肝癌抗原的ARTEMIS® T细胞的安全性和潜在疗效。ET140203针对肝癌细胞上的甲胎蛋白（AFP）-肽/HLA-A2复合物，ECT204则针对肝细胞癌细胞表面的Glypican 3（GPC3）蛋白。Eureka Therapeutics公司致力于与监管机构、临床研究人员、患者及其家属合作，推进这些项目在临床试验中的进展。孤儿药指定为ET140203和ECT204提供了包括税收抵免、补助金和临床试验某些行政费用豁免等激励措施，以及药物批准后的七年市场独占权。

Palisade Bio公司宣布，其关于肠外蛋白酶抑制剂LB1148治疗术后腹膜粘连的研究数据被选入SAGES 2022年会的“下一个大事件”环节。该数据将在3月16日至19日的会议期间通过ePoster形式提供。首席医疗官Michael Dawson将在3月16日早上由Stonegate Capital Partners主办的网络研讨会上展示这些数据。研究评估了LB1148在减少腹部手术患者粘连形成方面的疗效，并显示治疗组患者术后肠功能恢复时间显著缩短。LB1148是一种口服的广谱丝氨酸蛋白酶抑制剂，旨在中和手术过程中从肠道释放的强消化蛋白酶的活性，从而预防对胃肠道组织的损伤，加速胃肠道功能的恢复，并缩短术后住院时间。

Gain Therapeutics公司利用其专有的计算发现平台SEE-Tx®成功识别了具有结构靶向性的别构调节剂（STARs），并在Gaucher病（GD）项目中取得了新的临床前数据。这些数据在2022年2月7日至11日在美国圣地亚哥曼彻斯特大饭店举行的第18届世界溶酶体疾病研究会议上被突出展示。研究显示，测试的化合物能提高GCase蛋白水平，减少磷酸化α-突触核蛋白，并增加自噬通量。这些结果进一步验证了公司创新药物发现平台SEE-Tx®的有效性以及其领先化合物的潜力，该化合物有望成为治疗神经元性GD的一类新药。Gain Therapeutics公司计划在今年第四季度开始GD项目的IND使能研究。

Akero Therapeutics完成了一项名为HARMONY的2b期临床试验的入组工作，该试验针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者，使用新型FGF21类似物efruxifermin（EFX）进行治疗。EFX在2a期临床试验中显示出良好的纤维化逆转效果，HARMONY试验将进一步验证其治疗潜力。该试验为多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，主要终点为24周时纤维化逆转且不恶化NASH。Akero Therapeutics致力于开发针对严重代谢疾病的治疗方案，EFX有望成为NASH治疗领域的领先药物。

Recce Pharmaceuticals Ltd宣布，其新药RECCE® 327在第三阶段的临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，该试验在500mg剂量下对七名健康男性进行了静脉注射。CEO James Graham表示，这一结果表明R327在500mg静脉注射剂量下是安全且耐受性良好的，这是公司的一个重大里程碑。该试验是随机、双盲、单剂量研究，旨在评估R327在不同剂量下的安全性和药代动力学。R327是全球唯一处于临床阶段的针对脓毒症的新抗生素，旨在解决人类健康中最大的未满足医疗需求。此外，R327已被FDA授予快速通道指定和10年市场独占权，并列入全球新抗生素开发管道。

Cyteir Therapeutics宣布，其新型抗癌药物CYT-0851的Phase 2临床试验已开始给药，该药物旨在治疗血液肿瘤和实体瘤。这是Phase 1/2试验的一部分，旨在评估CYT-0851在六种不同癌症中的疗效。CYT-0851是一种口服的实验性药物，旨在抑制RAD51介导的同源重组和双链DNA修复。Cyteir公司总裁兼首席执行官Markus Renschler表示，他们期待CYT-0851在即将到来的注册性试验中取得进展。该研究计划在六种不同的疾病中招募患者，并评估CYT-0851的安全性和初步抗癌活性。Cyteir是一家专注于开发新一代合成致死疗法的临床阶段肿瘤学公司，其研发重点在于利用DNA损伤反应生物学知识，针对癌症的关键弱点开发新型药物。

Stealth BioTherapeutics公司宣布将在2022年3月13日至16日在田纳西州纳什维尔举行的肌萎缩侧索硬化症协会临床和科学会议上进行口头报告，展示其新型疗法elamipretide在X连锁肌营养不良（mdx）小鼠模型中与磷酸二酰胺吗啉寡核苷酸（PMO）结合的数据，PMO是治疗杜氏肌营养不良（DMD）的少数批准药物类别之一。公司CEO Reenie McCarthy表示，elamipretide与标准治疗相结合可能增强治疗效益，并希望进一步开展临床试验，以改善患有神经肌肉和心肌病症状的患者的标准治疗。Stealth BioTherapeutics是一家专注于发现、开发和商业化针对线粒体功能障碍疾病的新型疗法的临床阶段生物技术公司，其产品候选药物elamipretide有望治疗与线粒体功能障碍相关的眼科疾病、罕见神经肌肉疾病和罕见心肌病。

Alkermes公司宣布，其LYBALVI药物在ENLIGHTEN-Early III期临床试验中显示出积极结果，该试验评估了LYBALVI与奥兰扎平在治疗早期精神分裂症、精神分裂样障碍或双相I型障碍的年轻成人患者中的体重变化效果。结果显示，与奥兰扎平相比，LYBALVI治疗组的患者体重增加显著减少。该研究达到了主要终点，LYBALVI治疗组的患者在第12周时的体重增加百分比低于奥兰扎平治疗组。LYBALVI是一种口服的典型抗精神病药物，已获批准用于治疗成人精神分裂症和双相I型障碍。研究还显示，LYBALVI的安全性特征与先前研究一致，大多数患者完成了为期三个月的研究。Alkermes计划将ENLIGHTEN-Early研究的成果提交给同行评审期刊发表，并在即将到来的科学会议上展示更多研究结果。