BioMarin公司宣布，其在欧洲血友病和联合疾病协会第15届年度虚拟大会上展示了关于基因疗法valoctocogene roxaparvovec治疗严重血友病A的积极结果。这是迄今为止在血友病领域最大的全球性3期研究，共有134名参与者。研究显示，接受治疗的参与者每年出血率显著降低，从基线平均的4.8次减少到2.8次，并且没有新的安全信号出现。该疗法在减少患者注射次数、提高生活质量方面显示出巨大潜力。

全球生物制药领导者CSL Behring宣布，其针对血友病B的基因疗法etranacogene dezaparvovec（EtranaDez）在Phase 3 HOPE-B临床试验中取得积极长期结果。该疗法基于腺相关病毒五型（AAV5），用于治疗血友病B，一种危及生命的出血性疾病。接受单次注射后，患者在18个月时表现出稳定的FIX活性提升和止血保护。这项数据来自迄今为止最大的血友病B基因疗法研究，在EAHAD 2022年度会议上公布。结果显示，接受etranacogene dezaparvovec治疗的患者，FIX活性在六个月和18个月后分别为39.0 IU/dL和36.9 IU/dL，与接受预防性FIX替代疗法相比，所有出血的年化出血率（ABR）降低了64%，所有FIX治疗的出血率降低了77%。此外，98%的患者在接受了etranacogene dezaparvovec的全剂量治疗后停止使用预防性治疗，平均年化FIX消耗量从257338.8 IU/yr/participant降至8486.6 IU/yr/participant。

Revolo Biotherapeutics宣布获得英国药品和健康产品监管局（MHRA）批准，开始两项针对其免疫重置药物候选物‘1805’的Phase 2临床试验，分别针对患有中重度活动性类风湿性关节炎（RA）和非感染性、活动性、中间期或后部葡萄膜炎或全葡萄膜炎的患者。同时，Revolo正在美国进行两项针对‘1104’药物的Phase 2临床试验，以评估其在嗜酸性食管炎（EoE）患者中的疗效。‘1805’通过重置免疫系统上游来调节免疫反应，有望改变多种自身免疫疾病的治疗格局。Revolo计划尽快开始对患者的治疗。在之前针对24名严重RA患者的Phase 2a试验中，‘1805’表现出安全有效的治疗潜力。Revolo的Phase 2临床试验旨在评估‘1805’在RA和葡萄膜炎患者中的疗效和安全性。

Tiziana Life Sciences Ltd宣布提交了一份修订后的新药研究申请，用于评估口服foralumab胶囊在轻度至中度活动性克罗恩病患者中的安全性。这是首个“带回家”的免疫疗法，预计将加速患者入组和完成foralumab Phase 1b研究。该研究是一项安慰剂对照、随机和剂量递增试验，患者每天服用5mg，连续五天，并监测治疗期间的安全性。主要目标是确定安全性，次要目标是评估对免疫生物标志物（如粪便中的钙卫蛋白）的影响。这一修订将允许对更广泛的受试者群体进行研究和缩短给药期。该研究的结果可能支持将foralumab推进到轻度至中度克罗恩病患者的Phase 2临床试验。

Regenerative Patch Technologies LLC（RPT）宣布其CPCB-RPE1植入物用于治疗晚期干性年龄相关性黄斑变性的1/2a期临床试验结果已发表。该研究在《干细胞报告》杂志在线发表，描述了RPT临床试验的免疫学和病理学结果，该试验得到了加州再生医学研究所和Santen制药公司的资助。CPCB-RPE1植入物是一种生物工程支架，支持一层由干细胞衍生的视网膜色素上皮（RPE）细胞层，其中一种主要成分是不匹配的“同种异体”RPE细胞。试验中，受试者仅接受了短期免疫抑制，未观察到植入细胞的排斥迹象。研究显示，即使植入的供体细胞与患者的HLA高度不匹配，也未观察到视网膜炎、玻璃体炎、血管炎或脉络膜视网膜炎的临床症状。此外，在受试者的外周血液中未检测到针对植入物不匹配RPE细胞的抗体。在一名受试者去世两年后，对其眼睛进行了组织学检查，发现植入物稳定地位于给药部位，RPE细胞沿其全长存在。在平均34个月的植入后，27%的患者视力提高了7个字母以上，33%的患者视力保持稳定。与未治疗的眼睛相比，80%的受试者的视力下降了8个字母以上。这些观察结果对于使用该植入物治疗地理萎缩具有重要意义。

德国图宾根，2022年2月4日——Acousia Therapeutics GmbH及其合作伙伴——图宾根听觉研究中心（图宾根大学耳鼻喉科、头颈外科）的转化听觉研究小组和Synovo GmbH（图宾根）——将在2022年2月5日至9日举行的第45届耳鼻喉研究协会年度MidWinter会议上展示公司临床阶段领先候选药物ACOU085的数据。ACOU085是一种专有的小分子，具有保护听力的药物候选物。2021年12月，德国BfArM批准了其进行首次人体1b期临床试验的CTA。2022年ARO MidWinter会议上的ACOU085海报将涵盖使用专有的、持续释放的耳蜗给药配方获得的临床前药理学、药代动力学和局部暴露数据。一项概念验证研究使用衰老加速小鼠模型（SAMP8）来证明重复ACOU085给药可以显著减少与年龄相关的ABR阈值变化，并通过使用新的KCNQ4激动剂ACOU085在ARHL模型中减少OHC损失进行组织学证明。另一项研究比较了在SAMP8小鼠和豚鼠中通过耳蜗给药专有的持续释放ACOU085配方与固定药物负荷和给药体积相对于物种特异性内耳体积的关系，两种物种都实现了显著的耳内暴露，较大物种接受最大绝对

Tevogen Bio公司完成第二组患者的TVGN-489临床试验给药，该试验旨在评估其针对COVID-19的SARS-CoV-2特异性细胞毒性CD8+ T淋巴细胞（CTL）免疫疗法的安全性和最佳剂量。试验在费城的杰斐逊大学医院进行，针对高风险患者，包括年龄较大或有其他潜在健康问题的成年患者。第二组患者接受了比第一组更高的剂量（3 x 105细胞/kg），至今未观察到剂量限制性毒性或治疗相关不良事件。研究主要研究者Dr. Dolores Grosso表示，观察到的安全性数据令人鼓舞，并为进一步优化剂量提供了基础。Tevogen Bio首席执行官Ryan Saadi表示，公司的现货型同种异体T细胞技术克服了个性化T细胞疗法应用的主要障碍，有望快速将T细胞治疗的好处带给大量患者。

UCB公司宣布其研发的zilucoplan在治疗重症肌无力（gMG）的3期临床试验中取得积极结果，该药物是一种皮下注射的C5抑制剂。试验结果显示，zilucoplan在改善患者日常生活活动能力方面达到了主要和所有关键次要终点，具有良好的安全性和耐受性。UCB计划在今年晚些时候提交zilucoplan的监管申请。这一结果是在近期关于rozanolixizumab（另一款针对gMG的单克隆抗体）的3期临床试验取得积极结果之后发布的，UCB正在积极推动其在罕见疾病领域的研发进程。

Hemab Therapeutics公司宣布其首个药物候选物HMB-001，这是一种新型双特异性抗体，具有治疗罕见出血性疾病如Glanzmann血栓性血小板减少症（GT）的潜力。公司在2022年欧洲血友病和相关疾病协会虚拟大会上展示了HMB-001的初步临床前数据，显示该药物在治疗GT和其他罕见出血性疾病方面具有希望。HMB-001通过结合患者血液中的FVIIa和血小板表面的TLT-1，有效地将FVIIa招募到血管损伤部位，从而帮助形成健康的止血块。Hemab计划在2022年底开始对GT患者进行HMB-001的1/2期临床试验，以评估其安全性和有效性。

Anavex Life Sciences Corp.宣布，其针对治疗雷特综合症的ANAVEX®2-73（blarcamesine）AVATAR Phase 3临床试验已获得英国药品和健康产品监管局（MHRA）和澳大利亚人类研究伦理委员会（HREC）的批准，并从Phase 2升级为Phase 3。该药在先前的美国Phase 2临床试验中表现出成功，Anavex计划与FDA讨论审批途径。ANAVEX®2-73获得了FDA的快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药资格。Anavex致力于开发针对神经退行性和神经发育性疾病的差异化疗法，包括阿尔茨海默病、帕金森病、雷特综合症和其他中枢神经系统疾病。

Seagen公布其ADCETRIS（布伦妥昔单抗偶联物）三期临床试验显示，对于晚期经典霍奇金淋巴瘤（cHL）患者，该药物显著提高了总生存率（OS）。ECHELON-1临床试验中，1334名成年参与者接受了ADCETRIS联合化疗治疗，结果显示在六个28天周期中，OS均有显著改善。ADCETRIS是一种抗体-药物偶联物，已获批准用于某些类型的复发或难治性霍奇金淋巴瘤，以及未经治疗的III/IV期cHL和周围T细胞淋巴瘤（PTCL）。Seagen与Takeda共同开发此药，在全球范围内共同承担研发成本。ADCETRIS在75多个国家获得市场授权，并正在至少70项临床试验中用于淋巴瘤和其他疾病的治疗。

俄罗斯Sputnik V疫苗获得俄罗斯卫生部的全面永久批准，此前该疫苗已在全球60多个国家获得紧急使用授权，覆盖人口超过40亿。Sputnik V及其单剂型版本Sputnik Light在多个国家获得批准，作为单独疫苗和通用加强剂。研究显示，Sputnik V和Sputnik Light安全有效，对Omicron变异株的中和抗体效价高于Pfizer疫苗，且Sputnik Light作为加强剂可显著提高其他疫苗的效力和延长保护期。临床研究和实际数据表明，Sputnik Light在作为单独疫苗和加强剂时均安全有效。

Nanoform与欧洲生物技术公司TargTex签署了GMP生产计划，旨在提升TargTex的胶质母细胞瘤药物候选产品。这一计划始于一个PoP（工艺验证）阶段，继Nanoform成功开发的基于CESS技术的纳米颗粒水凝胶配方使药物负载量比纳米研磨提高了五倍。TargTex致力于开发一种创新的水凝胶药物产品，用于治疗高度未满足的医疗需求——胶质母细胞瘤（GBM）。该药物候选产品已在动物模型中显示出疗效。GMP和非GMP（PoP）项目的价值根据Nanoform的商业模式，每个GMP项目价值在50万至1000万欧元之间，每个非GMP项目价值在5万至50万欧元之间。Christian Jones，Nanoform首席商业官表示，他们很高兴宣布TargTex的GBM项目成功进入PoP和GMP生产阶段，并为其独特的配方和药物递送提供帮助。

Valneva和Pfizer宣布，其莱姆病疫苗候选药物VLA15的二期临床试验结果显示，接受三剂初级系列疫苗的成年参与者比接受两剂疫苗的参与者产生了更强的免疫反应。基于这些新结果，两家公司计划在即将进行的三期临床试验中使用三剂初级系列疫苗接种方案。该试验预计将在2022年启动，用于评估VLA15在5岁及以上成年人和儿童中的安全性及免疫原性。VLA15-221试验正在进行中，以评估VLA15在5-17岁儿童中的安全性和免疫原性，初步数据预计在2022年上半年公布。

HUTCHMED在中国启动了针对FGFR 1/2/3受体的新型选择性抑制剂HMPL-453的Phase Ib/II临床试验，该试验旨在评估HMPL-453与化疗或抗PD-1疗法toripalimab联合使用的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。试验分为两个阶段，第一阶段为剂量递增阶段，以确定HMPL-453与化疗（吉西他滨和顺铂）或toripalimab联合使用的剂量限制性毒性（DLT）和推荐剂量（RP2D）。第二阶段为剂量扩展阶段，针对胃癌、肝内胆管癌或尿路上皮癌患者，这些患者携带特定的FGFR基因突变。此外，HMPL-453单药疗法在晚期肝内胆管癌患者中的Phase II研究也在中国进行中。HUTCHMED是一家致力于发现和全球开发及商业化针对癌症和免疫性疾病的治疗性药物的创新型、商业化阶段的生物制药公司。

德国听力损失公司Acousia Therapeutics将在2022年2月5日至9日举行的ARO 2022 MidWinter Meeting上展示其临床阶段候选药物ACOU085的数据。ACOU085是一种专有的小分子，具有耳保护特性。2021年12月，德国BfArM批准了其进行首次人体1b期临床试验。会议将展示ACOU085在预防年龄相关听力损失和顺铂诱导的听力损失方面的研究数据，包括其药代动力学和局部暴露数据。Acousia Therapeutics致力于开发小分子药物，以有效预防和治疗不同原因的听力损失。

瑞士奥地利的HealthBiocare GmbH研究团队与System Biologie AG及维也纳大学合作，开发了一种新型非侵入性癌症检测方法，可检测九种最常见的癌症类型。通过结合DNA突变和表观遗传学改变，如DNA甲基化和miRNAs，研究人员建立了一个分类模型，能够以95.4%的准确率、97.9%的灵敏度和80%的特异性区分健康人和实体瘤患者。该研究分析了健康人和九种不同肿瘤类型（肺癌、胰腺癌、结直肠癌、前列腺癌、卵巢癌、乳腺癌、胃癌、膀胱癌和脑癌）的血浆样本，发现三种不同分析物的组合具有最佳准确性和灵敏度，优于仅基于突变、cfDNA甲基化或miRNAs的活检模型。研究人员计划进行更大规模的队列研究，以验证该检测的临床应用价值，并进一步评估是否可以识别组织来源。最终目标是开发一种准确、简单且微创的全癌筛查测试，可在年度体检中常规进行，以增加早期肿瘤检测，特别是在高风险人群中。