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Travere Therapeutics 将在遗传性代谢紊乱学会和国际遗传代谢营养师大会上发表摘要

研发注册政策

Travere Therapeutics 将在遗传性代谢紊乱学会和国际遗传代谢营养师大会上发表摘要

Travere Therapeutics将在北卡罗来纳州夏洛特市举办的遗传代谢疾病学会（SIMD）和遗传代谢营养师国际（GMDI）会议上展示关于经典同型半胱氨酸尿症（HCU）的八篇海报。公司将介绍新型酶替代疗法pegtibatinase的关键性3期HARMONY研究的试验设计，分享该疗法在3期HARMONY研究和开放标签扩展ENSEMBLE研究中的饮食管理和监测创新工具的开发情况，以及pegtibatinase在经典HCU的1/2期COMPOSE研究中6期安慰剂对照试验的积极结果。经典HCU是一种罕见的遗传代谢疾病，目前治疗选择有限，患者面临巨大挑战。Travere Therapeutics致力于开发针对经典HCU的首个潜在疾病修饰治疗方法。

GlobeNewswire

2024-04-05

Travere Therapeutics Inc
Sensei Biotherapeutics 宣布发表 Nature Communications 出版物，描述 SNS-101 选择性靶向肿瘤微环境中 VISTA 活性形式的作用机制

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Sensei Biotherapeutics 宣布发表 Nature Communications 出版物，描述 SNS-101 选择性靶向肿瘤微环境中 VISTA 活性形式的作用机制

Sensei Biotherapeutics公司宣布在《自然通讯》杂志上发表了一篇同行评审的研究论文，该研究由Sensei Biotherapeutics、genOway和华盛顿大学圣路易斯分校医学院Robert Schreiber博士实验室的科学家共同完成。论文描述了Sensei Biotherapeutics开发SNS-101的方法，这是一种旨在强力且选择性地靶向VISTA蛋白的pH敏感型单克隆抗体，VISTA蛋白在抑制T细胞激活中起着重要作用。SNS-101通过阻断VISTA与T细胞上的PSGL-1相互作用来抑制VISTA，从而激活T细胞。在多种临床前模型中，SNS-101显示出减轻细胞因子释放综合征（CRS）风险并保持有利的药代动力学和安全性特征，这些特征曾阻碍了第一代非pH敏感型抗VISTA抗体的临床开发。Sensei Biotherapeutics首席科学官Edward van der Horst表示，这项研究验证了公司的肿瘤靶向方法，并证实了其设计在肿瘤微环境中靶向VISTA的高度选择性抗体的能力。

GlobeNewswire

2024-04-05

VISTA Sensei Biotherapeutics Inc
Galapagos 在 2024 年 EBMT 大会上通过临床和转化数据展示血液癌症护理的创新方法

研发注册政策

Galapagos 在 2024 年 EBMT 大会上通过临床和转化数据展示血液癌症护理的创新方法

Galapagos NV将在2024年4月14日至17日在英国格拉斯哥举行的欧洲血液和骨髓移植学会（EBMT）第50届年会上展示四篇摘要，包括两个口头报告和一个海报，内容涉及其针对非霍奇金淋巴瘤（NHL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）/里希特转化的七日静脉到静脉CAR-T产品GLPG5101和GLPG5201的初步临床和转化数据。这些研究旨在评估GLPG5101和GLPG5201在复发/难治性NHL、复发/难治性CLL和RT患者中的安全性和有效性。主要目标是确定推荐剂量，并评估客观缓解率（ORR）等次要目标。Galapagos致力于通过其创新的分散式CAR-T制造平台，缩短治疗时间，提高患者体验。

GlobeNewswire

2024-04-05

慢性淋巴细胞白血病非霍奇金淋巴瘤 Galapagos NV
Caribou Biosciences 扩大 CB-010 的临床开发，FDA 批准狼疮 IND

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Caribou Biosciences 扩大 CB-010 的临床开发，FDA 批准狼疮 IND

Caribou Biosciences宣布，美国FDA已批准其IND申请，用于治疗狼疮性肾炎和肾外狼疮的CB-010 CAR-T细胞疗法。GALLOP Phase 1临床试验预计将于2024年底启动。CB-010在r/r B-NHL的ANTLER临床试验中显示出令人鼓舞的安全性和有效性，因此其临床开发已扩展到包括自身免疫性疾病。此外，ANTLER Phase 1试验的2L LBCL的初始剂量扩展数据将在2024年第二季度的一个医学会议上公布。Caribou将继续在第二线LBCL设置中招募患者，并计划在2024年第一季度之前使用现金、现金等价物和可交易证券来资助其当前运营计划。

GlobeNewswire

2024-04-05

Caribou Biosciences Inc
EILEAN THERAPEUTICS 获准启动选择性 PAN-FLT3/IRAK4 抑制剂 LOMONTINIB 的 R/R AML 试验

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EILEAN THERAPEUTICS 获准启动选择性 PAN-FLT3/IRAK4 抑制剂 LOMONTINIB 的 R/R AML 试验

Eilean Therapeutics宣布其新药lomonitinib获得澳大利亚人类研究伦理委员会批准，可进入针对复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者的Phase I临床试验。lomonitinib是一种针对FLT3突变和IRAК4的强效选择性抑制剂，可抑制FLT3抑制剂耐药机制。该试验旨在评估lomonitinib在R/R AML患者中的安全性、耐受性、药代动力学和抗肿瘤活性，预计2024年第二季度在澳大利亚多个研究地点开始。Eilean Therapeutics是一家专注于开发针对血液和实体肿瘤逃逸突变的创新药物的公司，其研发平台结合了人工智能和生物化学工具。

PRNewswire

2024-04-05

FLT3 IRAK4
Egle Therapeutics 将在 2024 年 AACR 年会上展示 EGL-001 的新型免疫细胞因子临床前数据并进行壁报展示

研发注册政策

Egle Therapeutics 将在 2024 年 AACR 年会上展示 EGL-001 的新型免疫细胞因子临床前数据并进行壁报展示

Egle Therapeutics将在2024年4月5日至10日举行的美国癌症研究协会年度会议上展示其新型免疫细胞因子EGL-001的研究成果。EGL-001是一种针对T调节细胞的创新免疫细胞因子，能够特异性地结合并抑制T调节细胞，从而降低T调节细胞的频率和功能，促进效应T细胞反应。该研究在体外人类肿瘤培养和体内小鼠模型中观察到T调节细胞频率和功能的降低，并与抗PD-1治疗联合使用，在小鼠模型中诱导了抗肿瘤反应。EGL-001是Egle发现平台产生的第一个药物候选物，旨在治疗晚期实体瘤并恢复对PD-1抑制的敏感性。Egle Therapeutics致力于开发针对抑制性调节T细胞的免疫疗法，利用专有发现平台开发针对T调节细胞的创新药物候选物。

Businesswire

2024-04-05

PD-1 晚期实体瘤肿瘤
分子诊断平台提供商Binx Health筹集6500万美元F轮融资，用于商业增长、销售支持和扩大生产

医药投融资

分子诊断平台提供商Binx Health筹集6500万美元F轮融资，用于商业增长、销售支持和扩大生产

2024年4月5日，分子诊断平台提供商Binx Health宣布成功完成6500万美元F轮融资，由Hildred Capital领投，Hildred Capital Management跟投。这笔资金将用于商业增长、销售支持和扩大制造。Binx Health通过新的分娩方法改善性健康和健康，优先考虑临床诚信和消费者的便利性。

GenomeWeb

2024-04-05

Hildred Capital Mana EQT Partners Binx Health Inc
Theralase® Technologies Inc.获得加拿大专利，用于治疗癌症的新疫苗技术

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Theralase® Technologies Inc.获得加拿大专利，用于治疗癌症的新疫苗技术

Theralase® Technologies Inc.，一家专注于研发光和/或辐射激活的光动力化合物（PDCs）以安全有效地破坏各种癌症、细菌和病毒的制药公司，已获得一项加拿大专利，用于一种新的癌症疫苗。该专利名为“包含经金属基配位复合物光动力治疗灭活的癌细胞疫苗及其免疫疗法方法”。2022年10月，美国已颁发相同技术的专利，欧盟专利正在申请中。该专利保护了Theralase® PDC技术在癌症疫苗治疗中的应用，具体是通过获取患者的癌细胞样本，在体外用Theralase® PDC进行处理，然后用光或辐射激活PDC。随后，灭活的癌细胞通过静脉注射回患者体内，使患者的免疫系统识别、攻击和破坏特定的癌细胞。Theralase®的管线包括：预计将于2026年完成的膀胱癌II期注册临床试验，计划于2024年启动针对脑癌和肺癌的Ib期临床试验，待完成毒理学分析，现在在获得加拿大和美国癌症疫苗专利后，将能够治疗各种“液体癌症”，如白血病、淋巴瘤和骨髓瘤。Theralase®的首席科学官、该专利的发明者Arkady Mandel博士表示，癌症疫苗技术的额外专利颁发为患有血液相关癌症的患者提供了重大机会，这些癌症难以治疗，甚

Biospace

2024-04-05

Theralase Technologi
Contineum 通过 $110M IPO 缩减计划以资助神经炎症试验

医药投融资

Contineum 通过 $110M IPO 缩减计划以资助神经炎症试验

Contineum Therapeutics在纳斯达克全球精选市场上市，计划通过IPO筹集1.1亿美元用于其针对Boehringer Ingelheim和Roche的挑战性药物的临床试验。该公司于2023年4月获得强生支付5000万美元购买其资产PIPE-307，但还需资金支持其多发性硬化症II期临床试验。Contineum还希望获得资金来试验其完全拥有的肺纤维化（IPF）和MS项目PIPE-791。该公司计划通过出售约690万股股票，每股16美元，筹集约1.1亿美元。Contineum计划将约6600万美元用于PIPE-791的开发，该候选药物是一种口服小分子LPA1受体抑制剂，可能有助于治疗IPF和MS。此外，Contineum还计划对PIPE-307进行II期临床试验，并将从IPO收益中拨款1620万美元用于该研究。

Biospace

2024-04-05

Johnson & Johnson 特发性肺纤维化多发性硬化肺纤维化 Roche AG
Leash Biosciences 宣布获得 930 万美元种子轮融资，开创人工智能驱动的药物化学

医药投融资

Leash Biosciences 宣布获得 930 万美元种子轮融资，开创人工智能驱动的药物化学

Leash Biosciences完成930万美元种子轮融资，旨在通过机器学习技术革新药物化学。公司计划开发一个能够预测任何蛋白质小分子药物候选物的机器学习模型，并发布前所未有的数据集以解决药物发现中的关键挑战。Leash在盐湖城总部计划到2025年筛选500多个蛋白质靶点与数百万种机器学习设计的化学物质。此外，Leash还宣布了其首届机器学习Kaggle竞赛“Big Encoded Library for Chemical Assessment (BELKA)”，旨在通过大规模数据集预测化学物质与药物相关靶点的结合可能性。

Biospace

2024-04-05

MFV Partners Metaplanet Holdings Mitsui & Co. Global SpringTide Investmen Top Harvest Capital
CP-GEP 模型在黑色素瘤患者长期生存分层中的独立欧洲数据

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CP-GEP 模型在黑色素瘤患者长期生存分层中的独立欧洲数据

SkylineDx公司在欧洲皮肤肿瘤学会大会上宣布了两项即将发表的科学论文，展示了Merlin测试（CP-GEP模型）在识别早期皮肤黑色素瘤患者高风险复发方面的能力。一项由丹麦研究者Weitemeyer等领导的研究，对2010年至2015年间接受哨点淋巴结活检的400多名患者进行了分析，发现CP-GEP模型能够有效区分低风险和高风险疾病进展的患者。另一项由德国图宾根大学Amaral博士领导的研究，评估了CP-GEP模型在未进行哨点淋巴结活检的患者群体中的表现，特别是在头颈部黑色素瘤患者中。两项研究均表明CP-GEP模型在风险分层早期黑色素瘤患者方面具有潜力，有助于支持治疗和监测策略。

美通社

2024-04-05

黑色素瘤
Protara Therapeutics 宣布 NMIBC 的 TARA-002 临床项目获得积极的三个月数据

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Protara Therapeutics 宣布 NMIBC 的 TARA-002 临床项目获得积极的三个月数据

Protara Therapeutics宣布了其TARA-002细胞疗法在非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）临床试验中的积极三个月数据。TARA-002在BCG无反应/有经验的NMIBC患者中表现出43%的完全缓解率，在仅CIS患者中表现出63%的完全缓解率。该疗法显示出良好的安全性和耐受性，没有3级或更高级别的治疗相关不良事件。预计将在2024年下半年发布TARA-002在NMIBC中进行的ADVANCED-2试验的六个月初步数据。

MarketScreener

2024-04-05

TARA-002 Protara Therapeutics Inc
MarinHealth 医疗中心成为北加州第一家成功植入 AVEIR（TM） DR 的医院，这是世界上第一个双腔无导线起搏器系统

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MarinHealth 医疗中心成为北加州第一家成功植入 AVEIR（TM） DR 的医院，这是世界上第一个双腔无导线起搏器系统

MarinHealth医疗中心宣布成功植入全球首个双腔无导线起搏器系统AVEIR DR，成为北加州首家实施此项技术的医院。该系统于2023年6月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，为约80%需要心脏两个心腔起搏的患者提供了一种新的微创治疗方案。MarinHealth自豪地处于心律失常临床治疗的前沿，最近完成了脉冲场消融的临床试验，并拥有湾区最大的经皮左心耳封堵项目。该无导线起搏器系统由两个装置组成，包括心室（VR）和心房（AR）无导线起搏器，采用创新的i2i技术，通过血液池的导电特性发送高频脉冲，显著降低能量需求并延长设备电池寿命。与传统起搏器相比，无导线起搏器无需皮肤切口或放置电池的口袋，因此愈合过程更平滑，尤其适合老年患者和有感染风险的患者。MarinHealth致力于帮助患者实现最佳健康，提供世界级的医疗服务和丰富的服务项目。

Businesswire

2024-04-05

心律失常
IntelGenx 更新丁丙诺啡口腔膜 ANDA 的状态

医投速递

IntelGenx 更新丁丙诺啡口腔膜 ANDA 的状态

IntelGenx公司及其合作伙伴Chemo Research SL的子公司Xiromed LLC，在提交了布佩诺啡口腔薄膜的新药简略申请后，收到了美国食品药品监督管理局的完整回复信。信中要求提供额外的药品质量信息。FDA确认，目前不需要对IntelGenx的设施进行额外检查。布佩诺啡口腔薄膜是一种包含IntelGenx VersaFilm技术的创新配方，是用于治疗慢性疼痛的贝鲁卡仿制药。贝鲁卡是一种用于治疗需要长期、持续使用阿片类药物的严重慢性疼痛的药物。IntelGenx是一家专注于药物递送的公司，提供从研发到商业生产的全面服务。

纳斯达克证券交易所

2024-04-05

丁丙诺啡 IntelGenx Corp
ENHERTU （fam-trastuzumab deruxtecan-nxki）在美国获批作为首个与肿瘤无关的 HER2 定向疗法，用于治疗既往接受过治疗的转移性 HER2 阳性实体瘤患者

研发注册政策

ENHERTU （fam-trastuzumab deruxtecan-nxki）在美国获批作为首个与肿瘤无关的 HER2 定向疗法，用于治疗既往接受过治疗的转移性 HER2 阳性实体瘤患者

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了AstraZeneca和Daiichi Sankyo公司研发的ENHERTU（fam-trastuzumab deruxtecan-nxki）作为首个针对HER2阳性实体瘤的肿瘤不特异性HER2靶向疗法，用于治疗既往接受过系统性治疗的转移性HER2阳性实体瘤患者。这一批准基于三项II期临床试验的结果，显示ENHERTU在多种肿瘤类型中均显示出临床意义的反应。ENHERTU现在拥有五个批准的适应症，包括HER2表达（IHC 3+）的转移性癌症。ENHERTU的安全性和有效性在多项临床试验中得到评估，包括DESTINY-PanTumor02、DESTINY-Lung01和DESTINY-CRC02等，这些试验均显示出ENHERTU在多种肿瘤类型中的有效性和安全性。

2024-04-05

AstraZeneca PLC HER2
Life Molecular Imaging 和 SOFIE 宣布 Neuraceq（R）在克利夫兰上市

交易并购

Life Molecular Imaging 和 SOFIE 宣布 Neuraceq（R）在克利夫兰上市

Life Molecular Imaging和SOFIE宣布Neuraceq在克利夫兰的可用性。两家公司扩大了战略合作伙伴关系和许可协议，在俄亥俄州克利夫兰的SOFIE放射性药物制造工厂提供和分销Neuraceq。Neuraceq是一种经FDA批准的用于检测认知障碍成人患者大脑中β-淀粉样斑块的正电子发射断层扫描（PET）成像剂。该产品在临床常规中使用，也是评估治疗资格或临床试验入组的强大成像生物标志物。通过在克利夫兰增加分销网络，Life Molecular Imaging能够提供Neuraceq的额外可用性，这有助于医生和患者，以及制药合作伙伴在临床和研究中的应用。Neuraceq是一种放射性诊断剂，用于评估认知障碍成人患者大脑中的β-淀粉样神经斑块密度，作为阿尔茨海默病（AD）和其他认知能力下降原因的辅助诊断。

美通社

2024-04-05

老年性痴呆适应障碍
Lirum Therapeutics 将在 2024 年 AACR 年会上呈报 LX-101 的积极数据，LX-101 是一种新型临床阶段靶向疗法，对成人和儿童 IGF 相关癌症具有有效的临床前活性

研发注册政策

Lirum Therapeutics 将在 2024 年 AACR 年会上呈报 LX-101 的积极数据，LX-101 是一种新型临床阶段靶向疗法，对成人和儿童 IGF 相关癌症具有有效的临床前活性

Lirum Therapeutics公司宣布将在2024年美国癌症研究协会年会上展示其新型靶向疗法LX-101的积极数据。LX-101针对胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R），在多种成人及儿童癌症中表现出强大的抗肿瘤活性，包括头颈癌、乳腺癌、某些肉瘤和神经母细胞瘤。这些癌症均与IGF-1R通路有关，且存在影响IGF-1R通路或高IGF-1R表达的遗传改变。Lirum计划开展新的临床试验，以评估LX-101在儿童和成人癌症中的疗效，并探索其在自身免疫性疾病，如甲状腺眼病中的应用。

GlobeNewswire

2024-04-04

乳腺癌甲状腺眼病神经母细胞瘤 IGF1R 头颈癌
iECURE 宣布 FDA 批准 ECUR-506 的研究性新药申请，以在美国启动治疗新生儿鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症的 OTC-HOPE 试验

研发注册政策

iECURE 宣布 FDA 批准 ECUR-506 的研究性新药申请，以在美国启动治疗新生儿鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症的 OTC-HOPE 试验

iECURE公司宣布其针对鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏症的基因编辑疗法ECUR-506获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准，用于评估新生儿男性患者的安全性。OTC-HOPE研究将在英国和澳大利亚进行，旨在评估ECUR-506的安全性和耐受性，并探索其药代动力学和疗效。这是首个在美国获得批准用于婴儿的体内基因插入项目，代表了首次在临床中使用ARCUS®核酸酶提供体内插入点的功能基因。ECUR-506有望为患有严重新生儿OTC缺乏症的孩子提供长期的治疗希望，无需肝脏移植。

Businesswire

2024-04-04

鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症
Vensure Employer Solutions 宣布与 Ault International Medical Management 建立收购和战略部门合作伙伴关系

医药投融资

Vensure Employer Solutions 宣布与 Ault International Medical Management 建立收购和战略部门合作伙伴关系

Vensure Employer Solutions宣布收购了位于俄亥俄州哥伦布的Ault International Medical Management（AIMM），这是Vensure在六年内完成的第70次收购。AIMM成立于2003年，为自费重大医疗健康计划提供独立医疗管理服务，采用基于证据的最佳临床标准。Vensure Employer Solutions的CEO Alex Campos表示，此次收购强化了公司对全球客户生活和工作改善的持续承诺。AIMM创始人兼总裁Deborah Ault强调，提高患者知识和提升护理水平将是公司工作的核心。Vensure Employer Solutions是全球最大的私营HR技术和服务机构，提供包括HR/HCM技术、管理服务和全球业务流程外包在内的全面解决方案。AIMM专注于优化健康计划性能，提供独特的P3CM®模型，强调其对创新医疗管理解决方案的承诺。

Businesswire

2024-04-04

Vensure Employer Sol
华汇健康将在 2024 年 AACR 年会上呈报 HH018-sesutecan 的临床前数据

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华汇健康将在 2024 年 AACR 年会上呈报 HH018-sesutecan 的临床前数据

Huahui Health Ltd.将在2024年4月5日至10日在美国圣地亚哥举行的美国癌症研究协会（AACR）年度会议上展示其肿瘤微环境靶向CD98导向的ADC药物HH018-sesutecan的预临床数据。该研究显示该药物在多种癌症中表现出强大的抗肿瘤活性，并在预临床模型中展现出良好的药代动力学和安全性特征。Huahui Health成立于2015年，总部位于北京，专注于病毒学、肝病学和肿瘤学领域的药物发现、开发和抗体工程。公司目前拥有两个领先项目正在进行关键性临床试验，包括针对慢性HDV感染的HH-003和用于SARS-CoV-2暴露后预防的HH-120。

PRNewswire

2024-04-04