ProterixBio公司宣布与马萨诸塞州总医院达成一项许可协议，获得COVID-19血清学检测的检测方法。该方法由马萨诸塞州总医院、麻省理工学院和哈佛大学的Ragon研究所的研究人员开发并验证，该研究所是哈佛大学、麻省理工学院和马萨诸塞州总医院的三方合资企业。该检测方法是一种酶联免疫吸附测定（ELISA），用于测量与SARS-CoV-2刺突蛋白受体结合域（RBD）结合的抗体。Ragon研究所团队对该检测方法进行了广泛的研究，作为医生领导的临床研究项目的一部分，测试了超过10,000人。此外，该检测方法正在用于持续进行的公共卫生监测项目。越来越多的证据表明，抗体与刺突和RBD蛋白的关联与免疫和中和活性有关，突显了该检测方法在表征COVID-19免疫反应中的重要性。该检测方法还具有其他几个关键特性，对于广泛部署和纵向监测抗体反应至关重要。ProterixBio计划向美国食品药品监督管理局（FDA）提交紧急使用授权（EUA）申请，并在今年第三季度开始提供作为临床检测服务的COVID-19血清学检测。

韩国Mezzion Pharma公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了关于udenafil的新药申请，旨在改善12岁及以上接受Fontan手术的单心室心脏病（SVHD）患者的生理状况。udenafil是一种长效、高度选择性的磷酸二酯酶-5抑制剂，可通过口服给药。该NDA申请包括优先审评请求，如果获得批准，将缩短FDA的审评时间至六个月。NDA提交文件总共有近10万页，基于Mezzion自2002年成立以来完成的超过700份文件的数据，包括200多项研究。该申请包包括与儿科心脏网络（PHN）在全球范围内合作进行的关键性3期临床试验，该研究由美国国家心脏、肺和血液研究所（NHLBI）资助。这是有先天性心脏病患者进行的最大规模的药理治疗研究，涉及招募和治疗的400名来自美国、加拿大和韩国的青少年男女。该研究的结果，即Fontan Udenafil运动纵向（FUEL）试验，于2019年12月发表在《循环》杂志上。美国心脏协会（AHA）将Mezzion的FUEL试验评为2019年先天性心脏病（CHD）进步的最大胜利。Mezzion制药公司首席运营官James Yeager博士表示，这项大规模3期研究对于罕见病适应

SparingVision公司宣布，欧洲委员会已授予其SPVN06孤儿药资格，用于治疗遗传性视网膜变性病，如视网膜色素变性。这一决定基于欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）的积极意见。SPVN06是一种针对视网膜色素变性的突破性基因治疗药物，该病是一种罕见的眼部疾病，会导致失明，全球约有近两百万患者受影响。SPVN06通过单次视网膜下注射专有的神经营养因子，独立于突变基因，旨在阻止和预防感光细胞的退化。SparingVision公司总裁兼首席执行官Florence Allouche表示，这一孤儿药资格对公司和患者来说都是鼓舞人心的消息。公司计划继续进行临床前开发，并计划于2021年在法国和美国开始进行1期临床试验。在欧洲，孤儿药资格由EMA授予，针对的是影响不到5/10,000人的疾病，以鼓励开发针对少数患者的“孤儿药”。这一资格为后续的临床开发提供了许多优势，包括更快的注册和10年的市场独占保护。SparingVision是一家专注于发现和开发治疗失明性遗传性视网膜疾病的创新疗法的生物技术公司，由巴黎视觉研究所衍生而来，已获得Bpifrance、美国防盲基金会和Fondation Voir &

Alnylam Pharmaceuticals宣布ENVISION 3期临床试验开放标签扩展期的新数据，证实了givosiran在治疗急性肝性卟啉症（AHP）患者中的长期疗效和安全性。givosiran在美国和欧盟已获批准，作为GIVLAARI®销售。数据显示，在12个月的持续治疗中，givosiran保持了疗效和安全性，并可能随着时间的推移而提高疗效。ENVISION 3期研究评估了givosiran在AHP患者中的疗效和安全性，结果显示givosiran在6个月的双盲期达到了主要终点，平均每年复合卟啉症发作率（AAR）降低了74%。在开放标签扩展期，93名患者（99%）接受了每月一次的givosiran治疗，结果显示持续治疗导致了AAR的持续降低，并且患者的日常生活质量得到了改善。

Revance Therapeutics公司宣布了其下一代神经调节剂产品DaxibotulinumtoxinA注射剂在治疗动态额头皱纹和鱼尾纹的IIa期临床试验结果。两项研究均显示出积极的疗效，且DaxibotulinumtoxinA注射剂耐受性良好。研究评估了不同剂量，虽然未达到临床意义，但提供了剂量对疗效和作用持续时间的影响方向。在额头皱纹研究中，所有受试者在第4周至少在一个治疗组中达到无或轻微皱纹或线条严重程度的评分。在鱼尾纹研究中，88%的受试者在第4周至少在一个治疗组中达到无或轻微评分。两项研究中的至少一个剂量组显示出27周和24周的中位作用持续时间。DaxibotulinumtoxinA注射剂在所有剂量水平上均具有良好的耐受性，不良事件轻微、局部且短暂。Revance计划在2020年第四季度报告当前上脸线II期研究的最终结果。

Ardelyx公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了新药申请（NDA），申请批准其研发的药物tenapanor用于控制慢性肾脏病（CKD）透析患者的血清磷水平。该药物通过独特机制在肠道内抑制磷酸的吸收，有助于降低血液中磷酸水平。公司表示，临床试验结果显示，tenapanor作为单一疗法或与磷酸结合剂联合使用，能够帮助更多患者达到并维持目标血清磷水平。预计FDA将在2020年8月底通知该公司NDA的实质性审查接受情况。

Oncternal Therapeutics宣布，美国FDA已授予其研发的ROR1单克隆抗体药物cirmtuzumab针对MCL和CLL的孤儿药资格。Cirmtuzumab正在临床试验中评估用于治疗MCL、CLL和HER2阴性乳腺癌。根据孤儿药法案，FDA可授予罕见病药物孤儿药资格，以鼓励开发罕见病治疗药物。MCL是一种侵袭性非霍奇金淋巴瘤，CLL是成人中最常见的白血病。Cirmtuzumab通过靶向ROR1，一种在许多癌症中高度表达但在正常组织中不表达的肿瘤相关抗原，具有治疗潜力。Oncternal Therapeutics致力于开发针对癌症的突破性疗法，其临床管线包括Cirmtuzumab和TK216等药物。

Exelixis公司宣布启动一项名为CONTACT-02的全球性3期关键性临床试验，旨在评估cabozantinib（CABOMETYX®）与atezolizumab（TECENTRIQ®）联合治疗在既往接受过一种新型激素疗法的转移性去势抵抗性前列腺癌（CRPC）患者中的疗效。该试验是Exelixis与Roche合作的临床研究项目的一部分，还包括两项额外的3期关键性试验：针对既往接受过免疫检查点抑制剂和含铂化疗的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的CONTACT-01试验，以及计划中的针对既往接受过免疫检查点抑制剂的转移性肾细胞癌（RCC）患者的CONTACT-03试验。试验设计基于COSMIC-021试验的结果，该试验是一项1b期研究，评估cabozantinib和atezolizumab在包括NSCLC、CRPC和RCC在内的多种晚期实体瘤中的疗效。试验的主要终点是无进展生存期和总生存期，其他终点包括客观缓解率、前列腺特异性抗原反应率和反应持续时间。该试验由Exelixis赞助，由Roche、Ipsen和Takeda共同资助。

Oncternal Therapeutics公司宣布调整其ROR1单克隆抗体cirmtuzumab的临床策略，优先发展其在 mantle cell lymphoma（MCL）中的应用。这一决定基于CIRLL Phase 1/2临床试验的积极中期结果，该试验在2020年5月的美国临床肿瘤学会（ASCO 2020）年会上展示，显示58%的完全缓解率、83%的总最佳客观缓解率和17.5个月的疾病无进展生存率。公司计划增加CIRLL研究中MCL患者的招募数量，并寻求FDA关于加速批准cirmtuzumab加ibrutinib用于治疗复发/难治性MCL的指导。此外，Oncternal还支持一项新的由研究者发起的Phase 2临床试验，评估cirmtuzumab与venetoclax（Bcl-2抑制剂）联合治疗复发/难治性CLL患者的疗效。

瑞典生物技术公司BioInvent宣布已提交临床试验申请，旨在开展一项针对其新型单克隆抗体BI-1808的I/IIa期临床试验。该抗体针对肿瘤坏死因子受体2（TNFR2），旨在治疗实体瘤和皮肤T细胞淋巴瘤。研究将评估BI-1808作为单一药物和与KEYTRUDA（pembrolizumab）联合使用的安全性、耐受性和潜在疗效。试验将在欧洲和美国多个地点进行，预计招募约120名患者。此研究是首个进入临床评估的抗TNFR2抗体，BioInvent预计将在未来几个月内提交美国IND申请，并在2020年第四季度开始招募首位患者。

INOVIO公司宣布其针对新冠病毒的疫苗候选药物INO-4800在第一阶段临床试验中取得积极结果，并已入选美国政府“快速推进计划”，旨在2021年1月前为美国人提供大量安全有效的疫苗。INO-4800是唯一一种在室温下稳定超过一年的核酸疫苗，无需在运输或储存过程中冷冻，这对于大规模免疫接种具有重要意义。第一阶段临床试验中，94%的参与者表现出免疫反应，疫苗在动物实验中有效防止了病毒复制。此外，INO-4800的开发得到了CEPI、美国国防部以及比尔及梅琳达·盖茨基金会的资助。INOVIO的DNA疫苗平台具有快速设计、制造和储存的优势，能够产生强大的免疫反应，已在多个临床试验中显示出良好的安全性和耐受性。

IVERIC bio公司宣布，其研发的新型补体C5抑制剂Zimura®（avacincaptad pegol）的第二项3期临床试验GATHER2（ISEE2008）已开始给药，旨在治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）继发的地理性萎缩（GA）。这是继GATHER1（OPH2003）试验后，Zimura在GA治疗领域的又一重要进展。GATHER1试验已达到其主要疗效终点，并显示出统计学上的显著性。目前，针对AMD继发的GA尚无FDA或EMA批准的治疗方法。GATHER2试验将招募约400名患者，接受Zimura 2 mg或安慰剂治疗，并在12个月后进行主要疗效分析。如果结果积极，公司计划向FDA和EMA提交Zimura的上市申请。该试验旨在为GA患者提供一种新的治疗选择，以缓解这一领域的未满足医疗需求。

Can-Fite BioPharma Ltd.宣布，其Phase II临床试验中，Namodenoson在治疗非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）及其并发症非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的患者中表现出显著疗效和良好安全性。数据分析显示，25mg剂量的Namodenoson在所有疗效指标上均达到统计学上的显著效果，同时具有良好的耐受性。研究结果显示，Namodenoson能够显著降低肝脏脂肪体积，降低肝脏酶水平，并提高抗炎因子血清腺苷酸水平。此外，Namodenoson在治疗NASH方面也显示出积极效果，包括改善肝纤维化评分和降低体重。该研究为Namodenoson在治疗NAFLD和NASH方面的进一步临床开发提供了有力支持。

Altimmune公司宣布开始其NasoShield单剂量鼻内炭疽疫苗的1b期临床试验，这是首个由BARDA支持的单一剂量炭疽疫苗候选产品。该临床试验旨在评估NasoShield在42名健康受试者中的免疫原性，并评估其作为预防炭疽的便捷替代方案。此外，Altimmune还获得USAMRDC的资金支持，用于其T-COVID Phase 1/2临床试验，以支持早期COVID-19患者的治疗。Altimmune致力于开发针对肝脏疾病、免疫调节疗法和鼻内疫苗的治疗方案，其产品线包括ALT-801、HepTcell™、T-COVID™和NasoVAX™等。

BeyondSpring公司宣布其创新免疫肿瘤癌症疗法Plinabulin在CD34+祖细胞动员方面表现出强大的骨髓动员能力，具有广泛的应用前景，包括干细胞疗法、基因治疗和再生医学。Plinabulin作为一种新型强效预防化疗引起的粒细胞减少症（CIN）的药物，与现有G-CSFs或Plerixafor相比，具有独立于G-CSF或CXCR4的作用机制，不引起骨痛或血小板减少症。在PROTECTIVE-2和PROTECTIVE-1两项Phase 2临床试验中，Plinabulin与Pegfilgrastim联合使用，在乳腺癌和肺癌患者中显示出显著提高CD34+细胞计数的成果。Plinabulin有望成为治疗镰状细胞性贫血（SCD）的标准疗法，为患者提供新的治疗选择。

Synthetic Biologics公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了其SYN-020肠碱性磷酸酶（IAP）项目的IND申请，用于治疗盆腔癌放疗引起的放射性肠炎。该公司计划在健康志愿者中进行一项单剂量递增研究，以评估SYN-020的安全性、耐受性和药代动力学参数。此外，Synthetic Biologics与麻省总医院达成协议，获得了使用IAP维持胃肠道和微生物组健康、减少全身炎症和治疗与年龄相关的疾病的知识产权和技术许可。SYN-020是一种口服给药的纯化重组牛IAP，具有减少肠道炎症、加固肠道屏障和促进健康微生物组的功能。Synthetic Biologics正在开发SYN-020以减少盆腔癌患者放疗引起的急性肠道副作用。

生物技术初创公司「Boost Biomes」获得500万美元A轮融资，由Yara International领投，并与Yara达成合作协议。公司利用DNA测序技术，研究微生物相互作用，开发可持续农业产品，提高作物产量和预防疾病。合作将开发新产品，提高肥料使用效率，降低生产成本，减少环境影响。Boost Biomes计划利用融资继续研发，为农业工作者提供更多服务。