全球生物制药领导者CSL Behring宣布，从目前最大的血友病B基因治疗研究中获得积极的长期结果，该研究评估了etranacogene dezaparvovec（EtranaDez）这一基于AAV5的基因疗法。研究显示，etranacogene dezaparvovec在降低年度出血率方面优于基线FIX预防性治疗，单次给药后，受试者在18个月内维持了稳定的FIX活性。在HOPE-B III期临床试验中，etranacogene dezaparvovec显著降低了出血率，并使98%的患者停用了预防性治疗。该疗法对具有先前抗壳体中和抗体水平的患者也有效，且耐受性良好。CSL Behring期待与美国和欧洲的监管机构合作，将基因疗法的潜在益处带给血友病B患者社区。

Algernon Pharmaceuticals Inc.宣布已完成其针对特发性肺纤维化（IPF）和慢性咳嗽的Ifenprodil（NP-120） Phase 2临床试验的招募工作，预计将在2022年第二季度公布数据。该研究旨在评估Ifenprodil在保护IPF患者肺功能（包括纤维化生物标志物）及其相关咳嗽方面的疗效。研究共涉及7个地点，其中5个位于澳大利亚，2个位于新西兰。Ifenprodil在IPF小鼠模型中显示出抗炎作用和减少肺纤维化的效果，并在豚鼠急性咳嗽模型中显著减少咳嗽频率和延迟发作。Ifenprodil是一种NMDA受体拮抗剂，专门针对NMDA型亚基2B（GluN2B），可防止谷氨酸信号传导。Algernon Pharmaceuticals Inc.是一家药物再利用公司，专注于研究安全、已批准的药物，包括天然化合物，用于新的疾病应用，并将它们高效、安全地推进到新的人体试验，开发新配方并寻求全球市场的新的监管批准。

Pharma Nobis, LLC由Signet Healthcare Partners、Bionpharma, Inc和GMS Capital Partners LLC领导的投资财团成立，收购了Fagrons美国合同制造业务及其位于德克萨斯州Texarkana的制造设施。Fagron将保留公司20%的股份。Todd Daviau被任命为Pharma Nobis的CEO，他曾是领先制药合同开发和制造公司CoreRx的联合创始人、前总裁兼CEO。Signet Healthcare Partners的James Gale表示，他们期待投资这家业务，并支持Pharma Nobis管理团队发展业务。同时，公司宣布James Gale、Dr. Theron Odlaug、Yezan Haddadin和Andrew Pulido将加入董事会，其中Dr. Odlaug是经验丰富的制药高管和Signet风险合伙人，Yezan Haddadin是GMS Capital Partners LLC的CEO，Andrew Pulido是Fagron北美总裁。Troutman Pepper为收购财团提供法律咨询。Signet Heal

IBT正在进行III期临床试验，旨在通过记录IBP-9414对预防坏死性小肠结肠炎和缩短持续喂养耐受时间（SFT）的影响，提高早产儿的生存可能性。SFT是第二个主要终点，与减少严重并发症风险相关。尽管Covid-19疫情带来了挑战，如医院访问受限和电子同意的实施，但IBT通过改进程序和扩展到更多国家来应对。截至2022年2月4日，已招募788名患者。公司还完成了多个安全性和有效性分析，并获得了多个国家的专利批准。此外，IBT已重组财务报告责任，并任命了新的首席商业官。

研究人员开发了一种名为CRISPRa的CRISPR-Cas9系统变体，用于激活人类免疫细胞中的基因并研究其后果。这一突破性进展将加速免疫疗法研究，为理解免疫细胞功能提供了“罗塞塔石碑”。通过在人类T细胞中激活或抑制近2万个基因，研究人员确定了数百个关键的细胞因子调节基因，包括一些以前在敲除筛选中未发现的基因。这一研究为T细胞疗法提供了丰富的指导手册，有助于开发针对各种疾病的下一代细胞免疫疗法。

韩国生物技术公司EuBiologics宣布其COVID-19疫苗候选产品EuCorVac-19获得韩国食品药品安全部批准进入III期临床试验。公司将开展包括菲律宾、孟加拉国等国家在内的4000名健康参与者的III期比较试验。EuBiologics将与国际CRO合作招募参与者，加速在低疫苗接种率国家的试验进程，并加快结果分析以推进EuCorVac-19的监管批准和商业化。公司还计划基于EuCorVac-19平台开发针对Omicron变异株的疫苗，并计划在2022年上半年进行人体试验。EuBiologics拥有两个主要动物生物反应器，年产量可达1亿至2亿剂，并已与菲律宾和沙特阿拉伯等合作伙伴签订产品供应备忘录，计划在产品上市后针对人口众多、中等收入水平的海外市场。

Amgen与Plexium宣布达成一项全球性、多年度的研究合作和许可协议，旨在发现针对传统上难以治疗的药物靶点的创新靶向蛋白降解疗法。合作将聚焦于两个项目，Amgen有权增加更多项目。Plexium有望获得超过5亿美元的成功相关里程碑付款，包括临床前、临床、监管和商业里程碑，以及分层单位数专利权使用费。Amgen拥有每个项目在预定义的临床前开发阶段的商业许可，并负责全球开发和商业化。合作旨在通过发现之前未被识别的分子胶或单价降解剂来扩展靶向蛋白降解的机会，这些分子通过诱导邻近的概念，利用细胞正常生物学将两种蛋白质拉近以驱动蛋白降解。

Vincerx Pharma公司宣布，其新型抗癌药物VIP236在体内癌症模型中显示出有希望的肿瘤消退效果，并正在进行IND使能研究。该药物通过Vincerx专有的模块化生物偶联平台优化，针对侵袭性肿瘤。一项发表在《Cancers》杂志上的研究论文突出了VIP236作为小分子-药物偶联物（SMDC）的潜力，它可以直接靶向癌细胞，同时减少化疗对正常组织的有害影响。VIP236的肿瘤归巢由αVβ3整合素配体引导，该配体针对驱动侵袭性和浸润性癌症的机制。该研究结果表明，VIP236可以将药物有效输送到肿瘤中，而不会对周围组织或正常器官造成影响。Vincerx计划在2022年下半年将VIP236推进到临床试验阶段。

Cyclo Therapeutics公司宣布成立全球指导委员会（GSC）以指导其关键性3期全球临床试验项目，该试验旨在评估Trappsol® Cyclo™治疗Niemann-Pick疾病C型（NPC）的安全性和有效性。全球主要研究员Caroline Hastings博士担任委员会主席，并负责科学和临床指导。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心临床试验，旨在评估Trappsol® Cyclo™在NPC患者中的疗效。试验计划在全球9个国家至少23个研究中心招募93名NPC患者，包括儿童和成人。Cyclo Therapeutics已获得Trappsol® Cyclo™在美国和欧盟的孤儿药资格，以及在美国的快速通道和罕见儿科疾病资格。

Catalyst Pharmaceuticals公司近日宣布，其针对美国食品药品监督管理局（FDA）的诉讼中，地区法院已作出有利于Catalyst的判决。该判决执行了美国第11巡回上诉法院的先前的裁决，该裁决认为FDA批准Ruzurgi®（Jacobus Pharmaceutical Company, Inc.的amifampridine产品）治疗儿童莱姆伯特-伊顿肌无力综合征（LEMS）违反了Catalyst的FIRDAPSE®（amifampridine）10毫克片剂的孤儿药法案下的独占权。因此，Ruzurgi®的FDA市场批准已不再有效。Catalyst的董事长兼首席执行官帕特里克·J·麦克恩尼表示，公司已为这一可能的结果做好了准备，并已增加额外的护理协调员以协助患者过渡。关于从Ruzurgi®过渡到FIRDAPSE的选项，医生和患者可通过1-833-422-8259或www.yourcatalystpathways.com获取信息。Catalyst是一家专注于罕见病患者的商业阶段、以患者为中心的生物制药公司，致力于许可、开发和商业化新颖的高质量药物。

Antares Pharma公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对TLANDO®（睾酮十一酸酯）的新药申请（NDA）的重新提交，TLANDO®是一种口服睾酮替代疗法（TRT）。FDA将该NDA指定为一级重新提交，并设定了两个月的审查目标期，目标行动日期为2022年3月28日。TLANDO®被授予临时批准，作为每日两次口服睾酮，用于治疗与内源性睾酮缺乏或缺乏相关的条件，即成年男性的性腺功能减退症。在授予临时批准时，FDA认为TLANDO®满足所有必要的疗效、质量和安全标准，在Clarlis Therapeutics公司对JATENZO®的独家期于2022年3月27日到期后，TLANDO®将符合最终批准和在美国市场销售的条件。Antares Pharma总裁兼首席执行官Robert F. Apple表示，公司将继续为TLANDO®的商业化做准备，包括在4月底举行的全国销售会议，以培训销售团队向治疗睾酮缺乏的医疗专业人员推广TLANDO®。

加拿大卡尔加里大学独立学术机构加拿大神经肌肉疾病登记处（CNDR）与艾米利克斯制药公司（Amylyx）宣布合作开展一项针对艾米利克斯新型研究性疗法AMX0035（苯丁酸钠和乌索多醇）治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的真实世界证据生成计划。CNDR将与加拿大各神经肌肉中心合作，包括加拿大ALS研究网络（CALS）的跨省ALS诊所，收集与接受AMX0035治疗的ALS患者相关的关键人口统计学、临床、功能和生存数据。此次合作有望为AMX0035生成全球首个真实世界证据，为科学传播提供重要信息。

Timber Pharmaceuticals宣布，其针对罕见皮肤病TMB-001的IIb期临床试验成功，并在2022年冬季临床皮肤病学会议上展示了完整数据。TMB-001是一种使用公司专利IEG™递送系统的局部异维A酸。该药针对中重度先天性鱼鳞病（CI）患者，数据显示具有临床意义的疗效和良好的安全性。基于美国食品药品监督管理局（FDA）的反馈，Timber计划在2022年第二季度启动TMB-001的III期关键性研究。CI是一种罕见的遗传性角化病，患者皮肤干燥、增厚和鳞屑。目前，美国约有8万人、全球超过150万人患有中重度CI，但尚无FDA批准的治疗方法。

Kintor Pharma宣布其创新药物GT20029（凝胶）在美国的I期临床试验已开始给药，该药物通过其专有的PROTAC平台开发，是全球首个进入临床阶段的局部PROTAC化合物。该试验旨在评估GT20029在健康受试者和患有雄激素性脱发或痤疮的受试者中的安全性、耐受性和药代动力学。GT20029能够有效阻断雄激素受体通路及其生理功能，通过降解AR蛋白实现，且具有良好安全性。Kintor Pharma是全球首家开发局部AR-PROTAC药物的公司，希望GT20029能成为治疗全球数亿雄激素性脱发和痤疮患者的有效新选择，并为PROTAC技术在局部表面药物靶点应用提供成功案例。

Biohaven公司宣布，其长期安全性研究显示，使用rimegepant 75 mg治疗偏头痛可减少患者每月偏头痛天数。该研究发表在《Cephalalgia Reports》杂志上，是一项针对1044名患者的开放标签安全性研究。研究结果表明，长期使用rimegepant 75 mg治疗偏头痛可以显著降低每月的偏头痛天数，且不同频率的偏头痛患者均观察到临床意义的减少。NURTEC ODT（rimegepant）是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的用于治疗偏头痛的药物，2020年2月获得急性治疗批准，2021年5月获得预防治疗批准。

Intellia Therapeutics宣布收购生物技术公司Rewrite Therapeutics，以扩展其基因组编辑工具箱。Rewrite开发了包括CRISPR/Cas9引导的聚合酶在内的创新DNA编辑工具，有望实现精确的基因编辑策略，如靶向校正、插入、删除和单核苷酸变化。这项技术可能通过Intellia的脂质纳米颗粒（LNP）技术和腺相关病毒（AAV）载体进行交付。交易中，Intellia将支付Rewrite股东4500万美元的前期付款和1.55亿美元的预定的研究和监管批准里程碑，包括Intellia的普通股和现金。

LinKinVax与Inserm Transfert签署了一项全球独家许可协议，共同开发一种针对树突状细胞（DC）的新型疫苗策略。该技术由Mondor生物医学研究所（IMRB）在巴黎东部大学和ANRS/Inserm疫苗研究所的研究成果转化而来，并与贝勒圣卢克医疗研究中心合作研发。该疫苗平台旨在通过靶向DC细胞来刺激免疫系统，并已成功应用于包括SARS-CoV-2在内的多种传染病的疫苗研发。LinKinVax计划利用这一平台开发针对HIV、SARS-CoV-2、人乳头瘤病毒相关癌症和沙眼衣原体感染的预防性和治疗性疫苗。目前，已有三个产品进入或即将进入临床试验阶段。LinKinVax由医学、工业和商业领域的知名人士领导，致力于将疫苗研究所的研究成果转化为创新疫苗平台。Inserm Transfert作为Inserm的私营子公司，负责将Inserm及其学术伙伴的创新成果转化为价值，并推动长期技术转移。