TFF Pharmaceuticals启动了其第二个临床试验项目，对健康受试者进行Tacrolimus吸入粉末的剂量给药，评估其安全性、耐受性和药代动力学。同时，公司公布了其Phase 1临床试验中Voriconazole吸入粉末单剂量上升部分的初步安全数据，显示80mg剂量在健康志愿者中安全且耐受性良好。此外，公司还宣布其Voriconazole吸入粉末Phase 1临床试验的单剂量上升阶段在加拿大进行，多剂量上升阶段正在招募中。TFF Pharmaceuticals的CEO表示，尽管COVID-19大流行带来的挑战，这些进展是公司临床项目的重要里程碑，证明了其临床和科学团队的决心。TFF Pharmaceuticals的薄层冷冻技术平台允许将液体Voriconazole转化为干粉颗粒，适合吸入给药。该公司的目标是开发新型药物，以改善药物的可溶性和吸收性，并计划与大型制药公司合作。

Rakuten Medical宣布其领先药物ASP-1929将根据日本厚生劳动省的临时早期批准制度（CEAS）进行审查，该制度能加速审批流程，快速将救命治疗带给患者。ASP-1929是Rakuten Medical基于其Illuminox™技术平台开发的第一个研究性药物，目前正在进行III期临床试验，用于治疗复发性头颈癌。公司于2020年3月26日提交了该药物的日本生物制品许可证申请（JBLA），并在3月19日申请了与ASP-1929联合使用的激光照明系统的日本批准。Rakuten Medical致力于征服癌症，并致力于实现一个癌症患者可以过上充实生活的社会。ASP-1929已被FDA授予快速通道资格，日本厚生劳动省授予其Sakigake资格，目前正在进行全球III期临床试验。

RevImmune公司宣布启动针对新冠肺炎的CYT107免疫疗法II期临床试验“ILIAD”，旨在增加免疫T细胞数量，纠正免疫衰竭。CYT107是基于白介素-7的治疗形式，已在临床试验中证明能显著增加T细胞数量和多样性。英国国家卫生系统将该试验列为国家公共卫生紧急重点项目，并在英国、法国和比利时展开。RevImmune还基于“同情用药”治疗了12名新冠肺炎患者，其数据支持了ILIAD试验设计。CYT107治疗仅需每周两次，2-4周即可看到疗效，并持续一年。RevImmune与多位专家团队合作，旨在通过增强患者自身免疫系统来改善新冠肺炎和其他传染病的疗效。

Achieve Life Sciences公司宣布，其研发的戒烟药物Cytisinicline在RAUORA Phase 3临床试验中表现出与Varenicline（畅逸）相当的有效性，同时副作用更少。该试验由新西兰奥克兰大学副教授Natalie Walker领导，由新西兰健康研究委员会资助。试验随机分配了679名受试者接受12周的Cytisinicline或Varenicline治疗。结果显示，Cytisinicline加上行为支持在六个月时与Varenicline加上行为支持一样有效，并且Cytisinicline导致的副作用显著少于Varenicline。这些结果将在2020年9月的欧洲尼古丁研究学会年会上展示。Cytisinicline是一种植物碱，具有高亲和力结合烟碱乙酰胆碱受体，被认为通过减少尼古丁戒断症状和降低吸烟的奖励和满足感来帮助戒烟。

KB Biosciences宣布其研发的KBP-5074，一种高度选择性的非甾体盐皮质激素受体拮抗剂，用于治疗晚期慢性肾脏病患者的未控制高血压，该药物有望降低高钾血症风险。该研究设计已发表在《高血压》杂志上，并将在2020年7月的印刷版中呈现。BLOCK CKD是一项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照的2b期临床试验，旨在评估KBP-5074在当前治疗基础上对3B/4期慢性肾脏病患者的血压降低效果和安全性。试验预计招募240名患者，主要疗效终点是KBP-5074与安慰剂相比，从基线到第84天血压的变化。此外，还将评估尿白蛋白肌酐比、血清钾和高血压发生率以及肾小球滤过率的变化。KBP Biosciences致力于研发针对未满足医疗需求的患者群体的创新药物，其研发平台包括化合物库、细菌库和体内药理学平台。

一项名为ITI-214-104的研究显示，在患有慢性收缩性心力衰竭的患者中，使用ITI-214（一种新型选择性PDE1抑制剂）抑制磷odiesterase-1可改善心脏功能，增强心脏收缩力和扩张全身动脉，而不引起异常心律。这项研究是首个在患有HFrEF的患者中测试PDE1抑制剂的试验。ITI-214通过增加心脏收缩力和降低血管阻力来提高心脏输出量。与现有临床使用的强心剂不同，ITI-214与心律失常无关，且在所有患者中耐受性良好。这些结果与先前在心力衰竭的预临床模型中的发现一致，表明ITI-214的单剂量给药可以改善HFrEF患者的心脏功能。这些发现值得进一步调查ITI-214在HFrEF患者中的急性期和慢性期PDE-1抑制。

Catalyst Biosciences宣布将在即将举行的国际血栓与止血学会（ISTH）虚拟大会上展示两项研究成果。这两项研究分别评估了皮下注射marzeptacog alfa（激活）在成人血友病患者中的药代动力学、药效学和安全性，以及marzeptacog alfa（激活）人群药代动力学模拟，用于第三阶段临床试验的剂量选择。Catalyst Biosciences是一家专注于罕见血液和补体介导疾病的生物制药公司，其产品候选包括marzeptacog alfa（激活）和dalcinonacog alfa（DalcA），均处于后期临床试验阶段。此外，公司还与Biogen合作开发针对干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的治疗药物。

欧洲药品管理局（EMA）的人类用药委员会（CHMP）多数投票建议从Translarna（ataluren）的产品说明书（SmPC）中删除“在非行走患者中未证明疗效”的声明。这一变更允许医疗专业人员根据临床判断为失去行走能力的Translarna患者做出治疗决策，并支持医疗保险机构为在治疗过程中失去行走能力的患者继续提供Translarna。PTC Therapeutics公司首席执行官Stuart W. Peltz博士表示，这一积极意见允许失去行走能力的患者继续使用Translarna，确保他们尽可能长时间地保持肌肉功能。Translarna是唯一一种针对由无义突变引起的Duchenne肌营养不良症的潜在治疗方法，通过恢复肌营养不良蛋白的产生来发挥作用。该药物已获得EMA批准，用于治疗2岁及以上行走能力的nmDMD患者。

Cytocom公司宣布与美国食品药品监督管理局（FDA）成功完成B型新药临床试验前会议，就其针对SARS-CoV-2病毒（COVID-19的病原体）治疗药物CYTO-201的二期临床试验计划达成共识。FDA提供了对试验方案的指导，并建议采用加速审查路径和505(b)(2)预上市要求。Cytocom展示了CYTO-201在抑制SARS-CoV-2病毒复制和减轻有害炎症方面的潜力，这些特性对于控制COVID-19的传播至关重要。公司计划修订研究方案，并迅速开始招募受试者。Cytocom首席执行官Michael Handley表示，与FDA的积极互动和加速的监管流程，使CYTO-201能够加速提交新药申请（NDA）。

Rocket Pharmaceuticals公司获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，其针对婴儿恶性骨硬化症（IMO）的基因疗法RP-L401的IND申请。RP-L401是一种基于慢病毒载体（LVV）的基因疗法，用于治疗这种罕见的单基因骨吸收疾病。该疗法由Lund大学研究团队开发，并与Hannover医学高等学院的Axel Schambach教授合作。FDA的批准是Rocket在不到两年内第五个IND申请获得批准，标志着公司的一个重要里程碑。婴儿恶性骨硬化症是一种严重的单基因骨吸收疾病，患者通常在生命的头几年内死亡，目前唯一的治疗方法是骨髓移植，但伴随有复杂的并发症。RP-L401的临床试验将评估其安全性和耐受性，以及初步疗效，包括改善骨骼异常、血液学状况和内分泌异常。该试验将在加州大学洛杉矶分校进行，由Donald B. Kohn教授领导。婴儿恶性骨硬化症是一种罕见的、严重的常染色体隐性遗传疾病，由TCIRG1基因突变引起，这种突变干扰了破骨细胞的功能，导致骨骼畸形、神经异常和骨髓衰竭。目前，婴儿恶性骨硬化症的唯一治疗方法是同种异体骨髓移植，但长期生存率较低，且并发症频繁。Rocket致力于为这些患者提

SFA Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准开展一项针对治疗“由于银屑病导致的斑块状皮肤结构外观”的临床试验。该公司计划在其五款微生物组来源的药物中，对SFA002进行扩展评估。这是一项针对轻至中度银屑病患者的30例开放标签临床试验，将15名患者纳入SFA002初始配方治疗，另外15名患者纳入第二配方治疗。治疗将持续三个月，之后患者将观察三个月。SFA首席执行官Ira Spector博士表示，SFA002在小规模研究中已显示出对银屑病斑块有显著清除效果，由于该患者群体缺乏有效且安全的口服治疗选择，因此对此次更大规模的IND试验抱有相当乐观的态度。研究招募计划于2020年秋季开始，试验完成后，SFA预计将最终确定SFA002配方并进入随机对照临床试验。

德国法兰克福，Merz Pharmaceuticals GmbH和Teijin Pharma Limited共同宣布，日本厚生劳动省批准Teijin Pharma在日本市场销售Xeomin®（incobotulinumtoxinA）用于治疗上肢痉挛，该药以50、100或200单位规格供肌肉注射。Xeomin®通过减弱自愿肌肉的收缩，有效治疗周围胆碱能神经末梢，通过抑制神经递质乙酰胆碱的释放来缓解肌肉张力。该高度纯化的神经毒素Xeomin®的唯一活性成分由Merz Pharma GmbH & Co. KGaA开发的技术从肉毒杆菌产生的肉毒毒素A中去除复合蛋白制成。Xeomin®由Merz Pharmaceuticals GmbH在70多个国家分销，用于治疗上肢痉挛、颈肌痉挛、眼睑痉挛或流涎症。2017年，Teijin Pharma与Merz Pharma GmbH & Co. KGaA签订了Xeomin®在日本市场的独家许可和联合开发协议。2019年8月，基于在日本进行的III期临床试验中观察到腕关节屈曲的改良Ashworth评分（MAS）显著改善，Teijin Pharma申请了市场批准。上肢痉挛是上运动神经

欧洲委员会批准了Alexion制药公司的ULTOMIRIS（ravulizumab）作为首个且唯一一种每八周注射一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗体重10公斤以上的成人及儿童罕见病非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）。该药物通过抑制C5蛋白，阻止免疫系统对自身细胞的攻击，有效控制疾病。临床试验结果显示，ULTOMIRIS在治疗aHUS患者中表现出显著疗效，包括改善血小板计数、降低LDH水平（溶血标志物）和改善肾功能。此外，ULTOMIRIS的使用为患者提供了便利的八周一次的给药方案，减少了每年输注次数，提高了生活质量。目前，ULTOMIRIS已在美国、欧盟和日本获得批准，用于治疗成人PNH和aHUS，以及成人gMG和NMOSD。

生物科技公司「TurtleTree Labs」近日获得320万美元种子轮融资，投资者包括Green Monday Ventures、KBW Ventures等。该公司由Max Rye和Fengru Lin于2019年在新加坡创办，利用干细胞技术制造乳制品，目标是生产高品质母乳。公司已破解人造母乳生物编码，缩小婴儿配方奶粉与母乳差距，并开拓婴儿营养市场。其产品富含母乳低聚糖（HMO），对婴儿发育有益。TurtleTree Labs的可持续生产技术符合新加坡食品产业发展方向，可减少资源消耗和动物痛苦，提高产品质量。公司收入主要来自专利技术和品牌产品分销，未来将吸纳更多人才提升技术水平。

诺和诺德宣布，日本厚生劳动省批准了Rybelsus®（口服司美格鲁肽），这是首个也是唯一一种口服GLP-1受体激动剂（GLP-1 RA）片剂，用于治疗2型糖尿病成人患者。这一批准基于PIONEER临床试验项目的结果，该项目涉及超过9500名2型糖尿病患者，其中包括约1300名日本患者。批准的标签反映了日本的研究结果，显示Rybelsus® 7 mg每日一次与利拉鲁肽0.9 mg每日一次相当，与另一种口服抗糖尿病药物联合使用时，Rybelsus® 7 mg每日一次与度拉鲁肽0.75 mg每周一次相当，而Rybelsus® 14 mg每日一次在降低HbA1c方面比利拉鲁肽和度拉鲁肽都显著。诺和诺德将启动与日本政府的谈判，并计划随后在日本推出Rybelsus®。

ObsEva公司将于2020年7月6日发布其针对子宫肌瘤引起的重度月经出血的linzagolix药物的PRIMROSE 1和PRIMROSE 2三期临床试验结果。公司管理层将在同日早上8点（美国东部时间）举行投资社区电话会议，讨论这些结果。投资者可通过电话（美国号码844-419-1772或国际号码+1-213-660-0921）并输入会议ID 6673575参与会议。会议的网上直播可通过ObsEva公司网站www.obseva.com的“投资者”部分下的“活动日历”访问。ObsEva是一家专注于女性生殖健康和妊娠的生物医药公司，其产品管线包括治疗子宫内膜异位症、子宫肌瘤、早产和改善IVF后ET结果的研发项目。公司在美国纳斯达克全球精选市场和瑞士SIX瑞士交易所上市，分别以“OBSV”和“OBSN”为交易代码。

甘李药业在上海证券交易所成功上市，成为A股主板的一员，发行价为63.32元/股，开盘价91.18元/股，市值达到365.72亿元。这是启明创投年内迎来的第五家上市企业，自2010年起，启明创投一直支持甘李药业的发展，包括首轮融资和领投B轮融资。甘李药业专注于重组胰岛素类似物的研发、生产和销售，其产品具有价格优势，有助于降低糖尿病患者的医疗负担。公司产品已覆盖全国近7700家县级以上医院，并在20余个国家和地区建立了销售网络。甘李药业还宣布在山东临沂布局第二个药品生产基地，致力于成为世界一流的医药公司。