PBI-0451作为一款新型口服抗病毒药物，在治疗和预防SARS-CoV-2感染及其相关疾病（如COVID-19）方面展现出良好的前景。根据Pardes Biosciences公司在第29届逆转录病毒和机会性感染会议（CROI）上发布的初步临床数据，PBI-0451在健康成人志愿者中表现出良好的耐受性和药代动力学特性。公司计划于2022年2月15日举办电话会议和网络直播，进一步讨论这些结果。PBI-0451在第一阶段临床试验中显示出良好的安全性、耐受性和药代动力学特性，有望在未来临床试验中发挥重要作用。

Novavax公司宣布，其Nuvaxovid™ COVID-19疫苗（重组，佐剂）在英国获得药品和健康产品监管局（MHRA）的临时市场授权，用于预防18岁及以上人群由SARS-CoV-2引起的COVID-19。这是英国首个获授权使用的蛋白基疫苗。该疫苗的授权基于包括两个关键III期临床试验在内的数据，结果显示疫苗具有效性和良好的安全性。Novavax将与英国疫苗特遣部队签订协议，供应至多6000万剂疫苗。

开拓药业有限公司宣布其自主研发的PROTAC化合物GT20029治疗雄激素性脱发和痤疮的美国I期临床试验已完成首例受试者入组及给药，GT20029是全球首个进入临床阶段的外用PROTAC化合物。该试验旨在评估GT20029在健康受试者和雄激素性脱发或痤疮受试者中的安全性、耐受性和药代动力学等特征。开拓药业创始人童友之博士表示，GT20029的临床试验标志着公司第四个创新药物国际化发展的尝试，并希望为全球雄激素性脱发和痤疮患者提供更多创新有效的治疗选择。GT20029通过降解AR蛋白阻断AR信号通路和生理功能，在局部产生疗效的同时减少全身药物暴露，避免口服治疗药物的副作用。开拓药业专注于创新药物研发及产业化，拥有多款在研产品，包括两款AR拮抗剂、ALK-1单抗、AR-PROTAC化合物等，并在全球拥有多项专利。

Kodiak Sciences公司完成了其KSI-301抗体生物聚合物共轭药物在糖尿病黄斑水肿（DME）患者中的GLEAM和GLIMMER Phase 3临床试验的招募。KSI-301旨在提供更长的治疗间隔，如每六个月一次。同时，GLOW Phase 3临床试验的招募也在顺利进行中。这些试验旨在评估KSI-301在多种视网膜疾病中的疗效和安全性，包括湿性年龄相关性黄斑变性、DME、视网膜静脉阻塞和非增殖性糖尿病视网膜病变。Kodiak Sciences正在推进其管线中的多个研究，并计划在2022年第一季度公布DAZZLE试验的顶线结果，在年中公布BEACON试验的结果。

ImCheck Therapeutics宣布在EVICTION临床试验的IIa期中，首次对ICT01进行了患者给药。ICT01是一种靶向BTN3A的γ9δ2 T细胞激活型单克隆抗体，用于治疗晚期卵巢癌和头颈鳞状细胞癌。该药物在I期临床试验中表现出良好的安全性和药效学活性，已在多个医学会议上展示。ImCheck Therapeutics计划在血液恶性肿瘤和与pembrolizumab联合使用治疗实体瘤中进一步扩展试验。ICT01通过选择性激活γ9δ2 T细胞，导致其迁移到肿瘤组织并直接杀死癌细胞，同时分泌IFNg和TNFa等炎症细胞因子，从而增强抗肿瘤免疫反应。ImCheck Therapeutics致力于开发新一代免疫治疗抗体，以应对癌症等疾病。

Avacta Group plc宣布，其AVA6000 Pro-doxorubicin在人体首次 Phase I 期临床试验中，经过对首剂量组的安全性数据审查，安全数据监测委员会（SDMC）建议继续按计划进行临床试验，并提升至下一剂量组。AVA6000是一种经过Avacta的pre|CISION™平台改造的新型多柔比星，旨在提高其安全性和治疗效果。该药物旨在限制药物进入细胞，直到被纤维母细胞激活蛋白α（FAP）特异性激活，而FAP在许多实体瘤中的浓度高于健康组织。这种减少健康组织对活性多柔比星的暴露，有望显著提高其治疗效果，减少不良反应的发生，包括心脏毒性和骨髓抑制。Avacta首席执行官Alastair Smith表示，他们对SDMC建议继续进行AVA6000剂量递增研究感到高兴，并非常兴奋AVA6000和pre|CISION平台在提供突破性和负担得起的治疗方案方面的潜力，这些方案有可能显著改善患者的生活。

Sensorion，一家专注于开发新型疗法以恢复、治疗和预防听力丧失疾病的临床阶段生物技术公司，宣布将在2022年耳鼻喉科研究协会（ARO）冬季会议中展示关于其口服小分子药物候选物SENS-401在顺铂耳毒性模型中的三项海报。SENS-401正在研究用于突发性感音神经性听力丧失（SSNHL）和顺铂诱导的耳毒性（CIO）。Sensorion拥有独特的研发技术平台，专注于内耳相关疾病的病理生理学和病因学，以选择最佳的药物候选物靶点和模式。其产品组合包括小分子项目以及内耳基因疗法的临床前项目。Sensorion的临床阶段产品组合包括一个正在进行中的2期产品：SENS-401（Arazasetron），该产品正在进行的2期概念验证研究用于顺铂诱导的耳毒性（CIO），并与Cochlear Limited合作进行SENS-401在计划进行耳蜗植入的患者中的研究。Sensorion与巴斯德研究所建立了广泛的战略合作伙伴关系，专注于听力遗传学。它有三个基因治疗项目，旨在纠正由Otoferlin基因突变、Usher综合征1型相关聋和GJB2基因突变引起的听力丧失，以解决成人及儿童的重要听力丧失部分。公司还在寻找改善这些未得到充

Tarsus Pharmaceuticals将于2022年2月8日举办一场关于治疗Demodex睑缘炎的在线研讨会，邀请专家Eric Donnenfeld、Paul Karpecki和Elizabeth Yeu分享临床观点。研讨会将讨论Demodex睑缘炎的流行和影响、诊断和未满足的需求、真实世界案例研究以及TP-03的临床数据。TP-03是一种新型治疗药物，旨在通过针对和根除引起疾病的根源——Demodex螨虫感染，来治疗Demodex睑缘炎。该药物在关键性Saturn-1试验中表现出色，目前正在进行Saturn-2关键性试验。

Galapagos NV在ECCO年会上将展示九项关于炎症和溃疡性结肠炎（UC）的研究成果，包括四个来自Jyseleca®（filgotinib）的3期SELECTION和SELECTION长期扩展（LTE）研究的分析，以及一项欧洲真实世界调查的初步结果。这些研究旨在评估filgotinib在治疗对传统疗法或生物制剂反应不足、失去反应或无法耐受的轻至重度活动性UC患者中的疗效和安全性。新分析提供了filgotinib 200mg在治疗UC患者中的疗效和安全性证据，包括疾病和主观指标的综合评估，以及长期治疗和重新治疗的效果。此外，还将展示关于UC疾病负担的真实世界调查的初步结果，包括残留疾病症状和生活质量。

Syros Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其药物tamibarotene孤儿药资格，用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）。Tamibarotene是一种口服的首次上市选择性视黄酸受体α（RARα）激动剂，目前正在SELECT-MDS-1 III期临床试验中与阿扎胞苷联合评估，针对新诊断的高风险MDS（HR-MDS）患者。Syros公司首席医疗官David A. Roth表示，FDA的孤儿药资格认定是tamibarotene作为MDS治疗药物的又一重要里程碑。Syros致力于开发针对HR-MDS中RARA阳性患者的首个潜在疗法，并继续推进SELECT-MDS-1关键试验。SELECT-MDS-1临床试验预计将在2023年第四季度或2024年第一季度提供关键数据，并有望在2024年提交新药申请。Syros还正在评估tamibarotene与阿扎胞苷和维奈克拉联合治疗新诊断的不适合急性髓系白血病（AML）患者的安全性，此前tamibarotene已获得孤儿药资格。SELECT-AML-1 II期临床试验的安全领先数据预计将在今年下半年公布。

AB Science获得瑞典医药产品管理局批准，启动一项名为“96周前瞻性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期研究，比较Masitinib剂量调整至4.5 mg/kg/天与安慰剂在治疗无复发原发性或继发性多发性硬化症患者的疗效和安全性”的3期临床试验。这是继法国医药管理局批准后，瑞典成为第二个授权该研究的欧洲国家。该研究旨在评估Masitinib对进展性多发性硬化症患者的疗效，此前Masitinib在三种神经退行性疾病（阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症和进展性多发性硬化症）的2B/3期临床试验中均显示出积极结果。AB Science致力于继续在神经退行性疾病领域推进Masitinib的临床开发，以改善患者的生活质量。

BIO-CAT公司赞助伊利诺伊大学厄巴纳-香槟分校进行一项消化酶临床试验，旨在评估BC-006酶混合物对改善老年人蛋白质消化和胃肠道耐受性的效果。该试验由UIUC机构审查委员会批准，将招募50至75岁的参与者，随机分配接受BC-006补充剂或安慰剂，并观察其胃肠道症状、肠道功能和睡眠质量的变化。研究还包括在餐后通过血液样本分析氨基酸、脂肪、葡萄糖和铁含量，以评估酶混合物是否能提高餐后血液营养水平。该研究由蛋白质代谢专家尼古拉斯·伯德博士领导，旨在为改善老年人消化健康提供新的见解。

Lipocine公司宣布其合作伙伴Antares Pharma收到美国食品药品监督管理局（FDA）对TLANDO（睾酮十一酸酯）新药申请（NDA）的接受，并设定了2022年3月28日的PDUFA目标行动日期。TLANDO是一种口服睾酮替代疗法，用于治疗成年男性因内源性睾酮缺乏（也称为性腺功能减退症）相关疾病。FDA之前已授予TLANDO有条件批准，并将在Claros Therapeutics Inc.授予JATENZO独家权期结束后，即2022年3月27日，获得最终批准和在美国上市。Lipocine已将TLANDO在美国的独家权利许可给了Antares Pharma。

eTheRNA与德国默克集团签署研究合作协议，共同探索mRNA技术在疾病治疗领域的应用。双方将利用eTheRNA的专有mRNA设计和LNP递送平台，针对默克集团选定的疾病领域进行研究。此次合作旨在评估eTheRNA的mRNA和LNP技术在疾病模型中开发治疗性疫苗接种方法的可行性，并有望为人类疾病设计并评估编码抗原的mRNA。eTheRNA是一家总部位于比利时的免疫疗法和疫苗产品开发公司，专注于癌症和传染病治疗。默克集团作为一家领先的德国科技企业，与eTheRNA的合作将有助于改善患者护理并满足市场需求。

Synaffix与生物制药公司MacroGenics达成合作协议，共同开发下一代抗体药物偶联物（ADCs）。Synaffix将提供其专有的抗体偶联技术，包括GlycoConnect抗体偶联技术、HydraSpace极性间隔技术和toxSYN连接体-载荷，而MacroGenics将结合其专有的抗体和双特异性DART抗体平台技术，开发最多三个下一代ADCs。该合作的总潜在交易价值高达5.86亿美元，包括前期付款、里程碑付款以及商业销售提成。Synaffix将支持MacroGenics的研究活动，并负责其专有GlycoConnect和HydraSpace技术以及toxSYN连接体-载荷的制造。

Faron Pharmaceuticals Ltd宣布，其研究成果在《科学报告》杂志上发表，指出 Traumakine（静脉注射干扰素β-1a）能够通过上调CD73分子来预防紧急开放主动脉手术后的死亡。该研究显示，与预期30-40%的死亡率相比，上调CD73的患者生存率为100%。这项名为“诱导CD73预防破裂腹主动脉瘤紧急开放主动脉手术后的死亡：一项随机、双盲、安慰剂对照研究”的论文已在线发布。研究涉及29名接受治疗的患者和11名接受安慰剂的患者，结果显示，未使用类固醇或存在IFNβ中和抗体的患者中，静脉注射干扰素β-1a能够诱导CD73，并且CD73水平高的患者能够生存下来。Faron Pharmaceuticals Ltd正在开发Traumakine作为急性呼吸窘迫综合征、急性肾损伤、心脏保护、缺血再灌注损伤和其他系统性炎症条件的潜在治疗方法。

Pharmazz公司宣布向印度药品监督管理局提交了sovateltide治疗新生儿缺氧缺血性脑病（HIE）的II期临床试验申请。Sovateltide是一种内皮素B受体激动剂，目前正在进行治疗脑缺血性中风的III期临床试验。HIE是一种严重的出生并发症，可能导致新生儿严重残疾或死亡。目前HIE的唯一批准治疗方法是低温治疗，效果有限。Phase II临床试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，将招募40名患有出生窒息的新生儿，以评估sovateltide治疗HIE的有效性和安全性。主要终点是患者死亡或中度至重度残疾的比例，次要终点包括婴儿和幼儿发展评分的变化、脑瘫比例的变化、癫痫发作比例的变化、脑损伤的证据以及sovateltide相关不良事件的发生率。Pharmazz致力于开发治疗重症患者的创新疗法。