Catalyst Pharmaceuticals公司近日宣布，美国地区法院已作出有利于公司的判决，认定美国食品药品监督管理局（FDA）批准的Ruzurgi（Jacobus Pharmaceutical Company, Inc.的amifampridine产品）用于治疗儿童莱姆伯特-伊顿肌无力综合征（LEMS）违反了Catalyst公司针对FIRDAPSE（amifampridine）10毫克片剂的孤儿药法案独占权。因此，Ruzurgi的市场批准已不再有效。Catalyst公司董事长兼首席执行官表示，公司已准备好协助LEMS患者从Ruzurgi过渡到FIRDAPSE，并提供了过渡选项的信息。Catalyst是一家专注于罕见病患者的商业阶段生物制药公司，致力于开发新型高质量药物。

Lundquist Institute的研究员Lina R. Nih博士及其团队获得来自美国国立卫生研究院下属的国家神经疾病与中风研究所的五年期、229万美元资助，旨在研究使用可注射多孔生物材料来靶向中风后的免疫反应，并促进新血管和轴突的形成，以改善中风患者的恢复和生存质量。这一研究有望为每年因中风而遭受长期影响的数十万人提供有效的治疗选择。Nih博士及其同事将利用这笔资金进一步研究一种名为BRAIN的新型生物材料，该材料基于Nih博士之前开发的两种系统，旨在修复受损大脑组织并减轻中风影响。

AGSAA、Biogen、LunaPBC和Genetic Alliance联合启动了针对Aicardi-Goutieres综合征的社区引领发现计划，旨在通过患者和家庭参与，推动对这种罕见神经发育性疾病的病因研究，并支持治疗药物的开发。该计划将整合患者、患者倡导者和制药合作伙伴，共同设计以患者为中心的试验方案，并利用Luna的专有社区驱动创新技术，确保家庭和研究人员在关键优先事项和需求上达成一致。AGS主要影响婴儿和幼儿的大脑和免疫系统，导致严重的发育迟缓和终身身体残疾。该计划旨在通过早期识别和及时获得新兴治疗方法，来管理疾病的严重进展并改善受影响个体及其家庭的生活质量。

LISCure Biosciences与Scripps Research Institute达成合作，共同研究针对多种癌症类型的细菌介导的免疫肿瘤候选药物。Scripps Research是美国顶级非营利科研机构，在微生物免疫治疗领域有卓越贡献。合作将由微生物免疫治疗领域的知名科学家Howard C. Hang领导，他已在相关领域发表多篇论文。双方将共同研究LB-P2D的多种抗肿瘤免疫信号机制，以及与免疫检查点抑制剂的联合应用。LB-P2D是一种非致病性细菌免疫肿瘤候选药物，在多种肿瘤动物模型中显示出良好的抗肿瘤效果。LISCure计划在2022年下半年在美国启动LB-P2D的第一项人体试验。

Protalix BioTherapeutics公司将在2022年2月7日至11日在美国圣地亚哥曼彻斯特大都会酒店举办的第18届WORLDSymposium会议上，通过两个虚拟海报展示其针对治疗法布里病的pegunigalsidase alfa（PRX102）候选药物的研究成果。其中，来自爱荷华大学健康护理的Myrl D. Holida将展示关于每四周一次给药的安全性和有效性的数据，而来自伦敦大学学院的Derralynn Hughes将展示关于长期安全性和有效性的多中心扩展研究数据。Protalix是一家专注于通过其专有的ProCellEx植物细胞蛋白表达系统开发、生产和商业化重组治疗蛋白的生物制药公司，其产品管线包括多种针对法布里病、呼吸系统疾病、痛风和NETs相关疾病的治疗候选药物。

MRM Proteomics, Inc.与Agilent Technologies, Inc.宣布达成新的联合营销协议，旨在推动定量蛋白质组学应用的发展，帮助科学界实现具有影响力的创新科学发现。该合作将提供全面的定量蛋白质和代谢物分析解决方案，结合Agilent的先进技术和MRMP在肽和代谢物定量方面的领导地位及经验。MRMP开发了易于使用的试剂盒，适用于临床和/或研究生物样本中的绝对蛋白质和代谢物定量，并采用Agilent的HPLC和质谱技术进行分离和检测。新推出的Agilent 6495C LC/MS Triple Quad与Evosep One HPLC系统联用，可实现更高的多重性，缩短分析时间。MRMP计划开发针对Agilent/Evosep平台的创新试剂盒，包括生物通路和疾病特异性试剂盒。此外，MRMP还将举办定期的实操和虚拟研讨会，教授靶向定量蛋白质组学的创新技术。培训内容包括蛋白质组学工作流程、样本制备方法、Agilent LC/MRM-MS设置以及使用Skyline软件进行数据分析。

Pasithea Therapeutics宣布了一项针对多发性硬化症（MS）的新化学实体（NCE）开发计划，并指定马萨诸塞州的Hooke Laboratories为其研究合作伙伴。该公司旨在开发一种针对MS的耐受性疫苗，这是一种可能致残的自身免疫性疾病，免疫系统攻击包围大脑和脊髓神经的保护性髓鞘。MS影响全球约280万人。Hooke Laboratories将进行临床前研究，该公司在实验性自身免疫性脑脊髓炎（EAE）方面拥有丰富的经验，这是MS的标准动物模型。Pasithea的董事长、国家科学院教授劳伦斯·斯坦曼将领导该计划。斯坦曼教授是MS领域的世界知名权威，他的研究导致了Tysabri药物的开发，该药物被批准用于治疗MS和克罗恩病患者。Pasithea首席执行官蒂亚戈·里斯·马奎斯博士表示，这一决定与公司的战略定位和使命的自然发展相吻合。斯坦曼教授表示，他们的目标是开发一种具有良好安全性和高疗效的耐受性疫苗，这基于最近发现的驱动MS病理生理学的机制联系。Hooke的创始人、C57BL/6小鼠适应性转移EAE模型的先驱苏珊娜·马鲁西奇博士表示，与Pasithea合作推进这一重要研究项目令人兴奋。

Ultimovacs公司完成了TENDU临床试验第二剂量组的治疗，该试验旨在评估其TET平台在前列腺癌患者中的效果。药物安全监测委员会未发现与前两组剂量相关的安全担忧，共治疗了六名患者。DSMB的结论允许剂量递增研究继续进行，招募第三和最后剂量组（960 μg）的患者。TET平台是一种创新的佐剂技术，可设计并生产多种治疗性癌症疫苗，有望增强和增加T细胞对癌症细胞的反应。TENDU研究是一项针对前列腺癌患者的剂量递增研究，旨在评估疫苗的安全性和耐受性。Ultimovacs正在开发免疫刺激疫苗以治疗多种癌症，其领先的全能癌症疫苗候选药物UV1针对人类端粒酶（hTERT），存在于85-90%的所有阶段的癌症中。

英国南安普顿大学医院进行的一项回顾性研究显示，使用Delcath CHEMOSAT肝内灌注系统治疗肝主导型转移性脉络膜黑色素瘤（mUM）的患者，肝部疾病控制率为88.9%，肝部反应率为66.7%，总反应率为60.5%。平均随访12.9个月后，中位无进展生存期（PFS）和中位总生存期（OS）分别为8.4个月和14.9个月。研究结果表明，与现有治疗方法相比，PHP提供了优异的反应率和无进展生存期，并且随着经验的积累，副作用有所减少。Delcath Systems公司首席执行官Gerard Michel表示，该研究进一步证明了CHEMOSAT系统在欧洲商业环境中的疗效。

Mersana Therapeutics与Janssen Biotech达成一项研究合作和许可协议，旨在发现针对三个靶点的创新型抗体药物偶联物（ADCs）。Mersana将利用其专有的Dolasynthen平台和GlycoConnect技术，结合Janssen提供的专有抗体，共同开发新型ADC产品。Mersana将获得4000万美元的前期付款，以及超过10亿美元的潜在里程碑付款和净销售额的个位数到低两位数百分比版税。此次合作旨在加速开发针对癌症的新疗法，并加强Mersana的财务状况。

Shineco公司与山东魏坊建艺医疗设备有限公司签订合作协议，共同生产和销售核医学成像设备，包括PET、PET-CT和PET-MRI，旨在提升肿瘤专科医院的影像检查和诊断治疗质量。双方计划在2022年联合制造100台PET肿瘤精准成像设备，每套设备市场价预计为1100万至1250万美元。此举旨在打破国外企业在国内高端医疗设备市场的垄断，通过合作降低成本，提供性价比较高的高端精准医疗成像设备。Shineco公司将获得WJM的PET、PET-CT、PET-MRI等核医学成像设备的专利、非专利技术和注册证书的独家使用权。合作制造的高端医疗成像设备将在中国超过100家肿瘤专科医院及公司的分类诊断和治疗网络中推广，符合公司数字化肿瘤诊断和治疗平台的发展战略。

I-MED Pharma USA近日将其干眼症诊断、管理和治疗方案线推出美国市场，并与佛罗里达州博卡拉顿的DryEye Rescue公司合作，以分销和推广其独特创新的干眼产品组合。DryEye Rescue将帮助提高I-MED Pharma USA品牌在美国验光师中的知名度，并与眼科诊所合作制定投资和整合适当产品、治疗技术和营销策略的计划，以确保其专业诊所能够繁荣发展。I-MED Pharma USA总裁兼首席运营官Philipp Binder表示，随着公司近期进入美国市场，很高兴宣布与DryEye Rescue合作，向全美眼科医生推广其创新干眼产品组合。I-MED Pharma致力于过去32年的眼科护理产品研发，以帮助诊断、管理和治疗干眼症，其使命是为全球干眼和眼表疾病患者带来完全的缓解。DryEye Rescue专业关系总监Dennis Evans表示，很高兴与I-MED Pharma USA合作，帮助建立其品牌并向全美眼科专业人士展示其令人惊叹的干眼产品组合。

UroGen Pharma宣布启动ENVISION三期临床试验，该试验旨在评估UGN-102（美托咪啶）作为低级别、中风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者的化疗消融疗法。该试验设计类似于之前成功的OPTIMA II二期临床试验，预计将招募约220名患者，并有望在2024年提交新药申请。试验旨在为那些目前治疗选择有限的患者提供新的治疗选项，包括那些有复发风险或不愿或无法接受手术的患者。

Takeda Canada向加拿大炎症性肠病研究联盟（CIRC）捐赠了100万美元，以支持其临床研究，旨在改善患有炎症性肠病（IBD）患者的生命质量。CIRC自2017年成立以来，已吸引并促进了一系列临床研究，包括九项多中心研究，其中包括四项多中心随机对照试验。此次资助将支持加拿大胃肠病学家进行高质量、有影响力的IBD研究，并强调研究中的多样性和包容性。Takeda Canada表示，他们致力于与合作伙伴合作，推进胃肠疾病领域的科学研究，以确保患者的独特临床需求得到理解。CIRC的目标是通过支持加拿大市场的新治疗方法，改善IBD患者的生命质量。

AnaCardio公司行使了从瑞士Helsinn集团许可一项心力衰竭治疗项目的权利，该项目旨在解决心力衰竭这一严重影响患者生活质量且预后不佳的重大未满足医疗需求。AnaCardio公司将支付一笔未公开的金额，获得该项目的独家临床开发权，并在项目进一步许可、销售或商业化后享有潜在的收入分成。这一决定基于Anacardio公司创始人兼卡罗琳斯卡学院和医院的心脏病学教授Lars Lund在心血管和心力衰竭领域发现的创新作用机制。AnaCardio计划在2022年中开始一项概念验证II期临床试验。Helsinn集团CEO Giorgio Calderari表示，Helsinn将继续专注于其创新肿瘤资产的开发，并支持AnaCardio在心力衰竭治疗领域的发展。AnaCardio公司CEO Patrik Strmberg表示，与Helsinn这样的经验丰富且成功的公司合作，AnaCardio将致力于为心力衰竭患者群体开发安全有效的治疗药物。Helsinn集团是一家全球生物制药公司，总部位于瑞士卢加诺，专注于改善全球癌症患者的生命质量。AnaCardio是一家瑞典临床阶段生物制药公司，致力于开发治疗心力衰竭的新型药物。

OPKO Health宣布，其合作伙伴Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma（VFMCRP）已在德国启动了RAYALDEE（缓释钙化醇）的商业上市，这是该产品在美国以外的首次上市。RAYALDEE是一种用于治疗患有3或4期慢性肾病（CKD）和维生素D缺乏的成年患者的继发性甲状旁腺功能亢进症（SHPT）的药物。VFMCRP已在11个欧洲国家获得RAYALDEE的市场营销授权，并计划在今年晚些时候在更多市场推出。该产品在欧洲市场具有巨大的潜力，预计有2600万人患有3或4期CKD。OPKO首席执行官菲利普·弗罗斯特表示，VFMCRP在肾病领域拥有丰富的专业知识，公司对其在德国和其他授权地区成功推广RAYALDEE充满信心。

南安普顿大学医院进行的一项回顾性研究显示，使用Delcath CHEMOSAT®肝内灌注系统治疗肝主导型转移性脉络膜黑色素瘤（mUM）患者，肝疾病控制率为88.9%，肝反应率为66.7%，总体反应率为60.5%。随访12.9个月后，中位无进展生存期（PFS）和中位总生存期（OS）分别为8.4个月和14.9个月。治疗期间，3级或4级不良事件发生率为27.7%，最常见的3级或4级血液学毒性为贫血和血小板减少。研究人员认为，与现有治疗方法相比，PHP提供了出色的反应率和无进展生存期，且随着经验的积累，副作用减少。与系统性药物联合治疗可能有助于进一步提高总生存期。