Onco360，美国最大的独立肿瘤药房，被Karyopharm选为XPOVIO（塞利尼索）的专科药房合作伙伴，该药是一种针对复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成年患者的口服新疗法。XPOVIO的批准为复发或难治性DLBCL患者提供了新的治疗选择。Onco360总裁兼首席执行官保罗·贾丁纳表示，作为XPOVIO的治疗提供者，Onco360能够支持复发或难治性DLBCL患者及其医生在全国范围内的特殊需求。DLBCL是非霍奇金淋巴瘤（NHL）中最常见的类型，每年约有74,200名患者被诊断出患有NHL，其中19,970人死亡。XPOVIO由全球商业阶段、基于研究的生物技术公司Karyopharm Therapeutics制造，此前已获美国FDA批准用于治疗至少接受过四次先前治疗且对至少两种蛋白酶体抑制剂、至少两种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体难治的复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者。XPOVIO的FDA批准基于SADAL（NCT02227251）IIb期临床试验的结果，该试验在接受了二至五线先前系统性治疗失败的患者中显示出29%的总缓解率。Onco360成立于2003年，旨在将癌症治疗过程中的利益相关

Zelluna免疫疗法公司与新加坡的Lion TCR达成一项研究合作协议，旨在开发针对病毒诱导癌症的TCR-NK产品。合作将利用Zelluna的专有TCR-NK平台和TCR转化经验，Lion TCR将与杜克-新加坡国立大学医学院Antonio Bertoletti教授团队合作，贡献其已表征的TCR、广泛的专业知识和TCR疗法转化能力。Zelluna将负责早期产品开发，合作初期将聚焦于针对乙型肝炎病毒（HBV）的TCR-NK产品开发，HBV是导致肝癌的主要原因，且对高效治疗选择有巨大需求。TCR-NK产品是一种新型同种异体细胞疗法，结合了自然杀伤细胞的天生杀伤机制、效率和同种异体性质，以及TCR的靶向能力。Zelluna表示，此次合作是其战略的一部分，旨在通过许可和合作扩大其产品线。Lion TCR的创始人兼董事长Antonio Bertoletti教授表示，两家公司的互补专业知识将有助于探索将TCR的病毒抗原特异性与NK细胞的高杀伤潜力和灵活性相结合的疗法潜力。

Reata Pharmaceuticals，一家处于临床试验阶段的生物制药公司，宣布从Blackstone Life Sciences管理的基金中获得3.5亿美元的战略投资。这笔融资包括3亿美元用于Reata及其许可方（除Kyowa Kirin Co., Ltd.外）在全球范围内销售bardoxolone甲基（bardoxolone）的单位数专利权使用费，以及5000万股Reata A类普通股的5000万美元投资，每股价格为146.72美元。Reata致力于开发针对严重或危及生命疾病的新型疗法，其两个最先进的临床候选药物bardoxolone和omaveloxolone，针对重要的转录因子Nrf2，以恢复线粒体功能、降低氧化应激和抑制促炎信号。此外，该公告还包含关于产品开发活动、临床试验、研发和商业化计划、监管文件提交以及产品候选药物获得和保留监管批准等方面的前瞻性声明。

Repertoire Immune Medicines获得COVID-19高性能计算（HPC）联盟资助，旨在通过诱导T细胞长期记忆来识别最有可能引发对SARS-CoV-2持久免疫的病毒表位。公司将利用亚马逊云服务（AWS）的云计算资源模拟和预测免疫学相互作用，结合其先进的实验平台和AWS进行模拟，以确定疫苗中能引发长期免疫的SARS-CoV-2表位。该研究项目结合了Repertoire的实验平台和AWS的计算能力，旨在通过识别能引发强T细胞反应的抗原分子，揭示导致长期免疫的关键，从而显著扩大疫苗开发范围。

Reneo Pharmaceuticals宣布其主导药物候选REN001获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药指定，用于治疗原发性线粒体肌病（PMM）。该药物是一种选择性PPAR delta激动剂，旨在治疗包括PMM在内的遗传性肌病。PMM是由遗传突变损害线粒体功能引起的一组危及生命疾病，患者常伴有肌肉功能减退，影响日常生活，并面临寿命缩短。目前尚无FDA批准的PMM治疗药物。Reneo完成了一项针对PMM患者的12周临床试验，结果显示REN001安全且耐受性良好。初步的步行测试数据有助于设计一项200名患者的临床试验，预计将于2021年初开始。Reneo首席医疗官Dr. Alejandro Dorenbaum将在UMDF Power Surge 2020会议上讨论最近的临床研究和下一项研究计划。此外，RENE001还获得了FDA对脂肪酸氧化障碍治疗的孤儿药指定，并正在开发用于糖原贮积病V型（也称为马卡迪尔病）的疗法。孤儿药指定旨在为治疗罕见病的新药或生物制品提供各种发展激励措施，包括税收抵免、市场独占权等。Reneo致力于开发针对遗传性线粒体疾病的疗法，旨在改善患者的日常生活质量和功能。

Oppilan Pharma公司宣布，其研发的口服S1P受体调节剂OPL-002在Phase 1临床试验中表现出良好的安全性和耐受性。该研究评估了OPL-002在健康受试者中的安全性、耐受性、剂量反应、药代动力学和药效学。结果显示，OPL-002每日一次给药至健康受试者28天内耐受性良好，无严重不良事件，淋巴细胞计数在停止给药后72小时内恢复正常。OPL-002将于2020年第四季度在溃疡性结肠炎患者中进行Phase 2研究，以进一步验证其疗效和安全性。OPL-002是一种新型口服S1P调节剂，具有降低淋巴细胞计数和快速恢复的特点，有望成为治疗炎症性肠病等自身免疫疾病的最佳药物。

意大利Cassiopea SpA公司宣布，其研发的Clascoterone乳膏1%用于治疗痤疮的长期安全性数据在《美国皮肤病学学会杂志》上发表，结果显示该药膏在治疗痤疮方面具有良好长期安全性，低治疗相关不良事件发生率。该药膏是一种新型局部和雄激素受体抑制剂，通过限制二氢睾酮与皮脂腺中的雄激素受体结合来治疗痤疮。一项多中心、开放标签、长期扩展研究评估了该药膏在609名受试者中的长期安全性，结果显示Clascoterone乳膏1%在长期观察治疗中不良事件发生率低，局部皮肤反应多为轻微。Cassiopea公司CEO表示，Clascoterone乳膏1%有望成为近40年来首个治疗痤疮的新机制药物，该公司的药物申请正在美国食品药品监督管理局（FDA）审查中。

瑞士生物制药公司Novaremed AG宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新型药物候选物NRD135S.E1的IND申请，以启动针对疼痛性糖尿病周围神经病变（PDPN）的US Phase 2临床试验。该试验为随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，主要目标是证明NRD135S.E1在3个月治疗后相对于安慰剂在缓解PDPN方面的优越性。Novaremed的CMO兼研发负责人Sara Mangialaio表示，IND的批准是NRD135S.E1治疗PDPN临床开发的重要里程碑，NRD135S.E1可能为患者提供急需的非阿片类药物新治疗选择，显著改善其生活质量。Novaremed首席执行官兼首席运营官Subhasis Roy表示，FDA的IND批准使NRD135S.E1的开发更近一步，有望惠及数百万患有这种疾病的患者。Novaremed目前正在与潜在投资者协商，筹集启动Phase 2临床试验和NRD135S.E1后期开发活动的必要资金。Novaremed Ltd成立于2008年，是Novaremed AG的全资子公司，专注于开发NRD135S.E1，这是一种口服非阿片类小分子，具有针对PDPN的新型作用机制

BeyondSpring公司在2020年AACR虚拟年度会议上宣布，其领先资产Plinabulin与抗PD-1和放疗的三重组合在非响应PD-1抗体动物模型中实现了100%的完全缓解。这一组合疗法有望用于治疗对PD-1/PD-L1抗体治疗失败的病人。该研究显示，Plinabulin可增强免疫放疗，通过增强树突状细胞成熟和CD8 T细胞浸润来提高肿瘤控制。此外，该组合疗法在非照射肿瘤中也显示出抗肿瘤效果，显著增加了树突状细胞MHCII表达和T细胞浸润。BeyondSpring计划在2020年下半年对失败的I/O疗法患者进行这项三重组合疗法的临床试验。

Sunesis Pharmaceuticals宣布不会将非共价BTK抑制剂vecabrutinib推进至计划中的Phase 2阶段，因为评估了包括最高剂量组（500 mg）在内的所有数据后，发现其在BTK抑制剂耐药的B细胞恶性肿瘤中活动性不足。尽管vecabrutinib表现出良好的安全性，但在CLL患者中观察到一例部分缓解，以及多个剂量范围内的患者疾病稳定，但没有观察到其他缓解。公司将完成Phase 1b试验，并评估vecabrutinib的最佳前进道路。同时，公司将资源和发展重点转向其首创PDK1抑制剂SNS-510，该药物有望在2020年底前提交IND申请，并计划在下半年医学会议上展示更多临床前研究结果。

AbbVie公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）将审查IMBRUVICA（ibrutinib）联合利妥昔单抗治疗Waldenström巨球蛋白血症（WM）的补充新药申请（sNDA）。该申请基于对超过五年的iNNOVATE III期临床试验数据的分析，旨在更新IMBRUVICA的美国处方信息。IMBRUVICA于2015年首次作为单一疗法获准用于所有类型的WM，成为首个也是唯一获FDA批准的WM口服药物。2018年，IMBRUVICA又获准作为首个与利妥昔单抗联合的无化疗组合治疗方案。iNNOVATE研究的长期分析结果将在未来的医学会议上公布。目前，IMBRUVICA是唯一获准治疗WM的BTK抑制剂。IMBRUVICA自2013年上市以来，已在全球99个国家获得11项FDA批准，用于治疗包括CLL、SLL、WM、MCL、MZL和cGVHD在内的六种疾病。

世纪疗法公司宣布收购艾普里卡疗法公司，以利用其iPSC来源的同种异体细胞疗法对抗胶质母细胞瘤（GBM）。艾普里卡疗法由麦马斯特儿童医院外科和生化教授、首席儿科神经外科医生席拉·辛格博士和加拿大安大略大学分子遗传学教授、功能基因组学和基因编辑平台专家贾森·莫法特博士共同创立。该公司基于强大的整合多组学平台，结合其独特的患者来源、治疗适应的GBM模型，发现了新的脑肿瘤靶点。辛格博士表示，加入世纪疗法后，他们期待将独特的基于患者的癌症模型与世纪疗法平台相结合，为最需要治疗的患者创造有希望的治疗方案。世纪疗法公司首席战略官珍妮尔·安德森博士领导了这笔交易，成立了子公司世纪疗法加拿大，总部位于安大略省汉密尔顿。交易的具体财务条款尚未公开。世纪疗法公司致力于利用干细胞的力量开发能够克服第一代细胞疗法局限性的治愈性细胞疗法产品。

Oncolytics Biotech公司宣布在HR+/HER2-转移性乳腺癌（mBC）患者中启动了基于pelareorep的联合疗法II期研究，名为BRACELET-1。这项研究由Merck KGaA和Pfizer共同参与，旨在评估pelareorep与paclitaxel和avelumab联合使用的疗效。研究旨在支持先前II期试验的结果，该试验显示pelareorep治疗可显著提高总生存期。此外，研究还将验证外周T细胞克隆性作为pelareorep响应的生物标志物，以帮助未来的注册性试验设计。该研究将在20个试验点进行，招募45名患者，分为三个队列，主要终点为总缓解率。

Karuna Therapeutics宣布，其新型疗法KarXT在治疗精神分裂症急性精神错乱方面的临床研究进展顺利，已完成与美国食品药品监督管理局（FDA）的二期临床试验结束会议，并支持KarXT进入三期临床试验。公司计划在2020年底启动三期临床试验，旨在评估KarXT在治疗急性精神错乱方面的疗效和安全性。KarXT是一种口服的毒蕈碱乙酰胆碱受体调节剂，通过结合新型毒蕈碱激动剂xanomeline和FDA批准的毒蕈碱拮抗剂trospium，以优先刺激中枢神经系统中的毒蕈碱受体。该疗法有望为精神分裂症患者提供一种新的、独特的治疗选择。

BioInvent公司宣布，其新型免疫调节抗体BI-1206与抗PD-1疗法KEYTRUDA联合用于治疗实体瘤的Phase I/IIa临床试验已开始招募首位患者。该试验旨在评估BI-1206与KEYTRUDA联合使用的安全性、耐受性、药代动力学/药效学特征，并确定BI-1206的推荐剂量。试验将在美国和欧洲多个地点进行，评估抗肿瘤活性迹象，并探索与潜在免疫学标记物相关的表达，以预测临床反应。BI-1206是一种针对FcgRIIb的单克隆抗体，该抗体是唯一抑制性Fcg受体，是先天免疫系统的“刹车”。此外，BioInvent与默克公司子公司默克沙东（MSD）合作进行此项研究。

益普生公司在线上举办了“至臻至简，索见未来”醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）中国上市会，标志着肢端肥大症治疗进入新阶段。该药去年12月获国家药品监督管理局批准，用于治疗手术或放射治疗后血液中生长激素和胰岛素样生长因子-1水平异常的肢端肥大症患者。专家们表示，该药可显著降低患者生化水平，延长给药间隔至最长56天。此外，该药采用创新技术，确保药物快速起效、持久释放，注射体积小，患者局部不良反应较少。专家呼吁加强肢端肥大症知识普及，规范诊疗，提高诊治水平。同时，各方呼吁将肢端肥大症纳入罕见病目录，将更多创新药物纳入医保，为患者提供更多医疗保障。

绿叶制药集团宣布，其研发的全新1类NTRK小分子抑制剂LPM4870108片（LY01018）临床试验申请获中国国家药品监督管理局药品审评中心受理，即将进入临床阶段。该药物针对NTRK融合阳性癌症患者及对第一代NTRK抑制剂产生耐药性的患者，具有高选择性，对野生型和获得耐药型突变均有效。绿叶制药致力于肿瘤治疗领域，拥有包括贝伐珠单抗、地舒单抗等在研产品，预计LPM4870108的上市将为肿瘤患者带来更多治疗选择，提升生存质量。