2020年6月22日，领先的生物制药合同开发和制造组织（CDMO）3P Biopharmaceuticals与瑞典生物技术公司Toleranzia合作，共同开发治疗自身免疫性神经肌肉疾病重症肌无力（MG）的创新疗法。3P Biopharmaceuticals自2019年起与Toleranzia合作，负责细胞系、工艺和分析方法开发以及工艺放大，目标是在2021年实现cGMP生产以用于临床研究（I期和II期）。Toleranzia的创新候选药物TOL2针对MG这一罕见病，具有重大未满足的医疗需求和巨大的市场潜力。TOL2在临床前研究取得了积极成果，显示出良好的安全性、无免疫学不良影响风险和优异的疾病修饰特性，可能具有治愈效果。如果这些结果在即将进行的临床试验中得到证实，TOL2有望为MG患者带来革命性的变化。3P Biopharmaceuticals CEO Dámaso Molero表示，该项目为罕见病或缺乏现有治疗方法的疾病提供了巨大的机会，为MG患者带来了改善生活的希望。Toleranzia首席商务官Bjorn Lowenadler表示，很高兴与3P Biopharmaceuticals合作，其先进的基础设

BioSkryb与St. Jude儿童研究医院达成全球独家许可协议，旨在利用St. Jude的技术开发创新临床诊断解决方案，以检测和治疗过程中的异质性癌细胞群体。此前，双方已就PTA技术的研究应用达成独家许可协议。BioSkryb将利用PTA技术推出ResolveDNA产品线，该产品线在基因组测序方面提供高准确性和低DNA输入。公司CEO和联合创始人Jay West表示，希望利用这项技术为癌症治疗提供更深入的见解。斯坦福大学副教授、PTA技术发明者Charles Gawad认为，PTA技术将推动临床诊断的新一代发展，为肿瘤的基因组变化提供比标准测序方法更详细的信息。BioSkryb将首先关注血液癌，随后开发针对实体瘤的类似解决方案。

Onco360，美国最大的独立肿瘤药房，被Epizyme选为TAZVERIK（他泽美托斯特）的专业药房合作伙伴，该药是一种针对成人复发/难治性滤泡性淋巴瘤的新口服治疗药物，适用于已接受至少两种先前系统性治疗且肿瘤检测出EZH2突变的患者，或没有满意替代治疗方案的成年复发/难治性滤泡性淋巴瘤患者。TAZVERIK由全球商业阶段、基于研究的生物技术公司Epizyme制造，此前于2020年1月获得FDA批准用于治疗不适合完全切除的转移性或局部晚期上皮样肉瘤的成年和儿童患者。Onco360总裁兼首席执行官Paul Jardina表示，TAZVERIK的批准是治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤的重要进展。Onco360致力于改善患有滤泡性淋巴瘤的癌症患者的生活。滤泡性淋巴瘤是非霍奇金淋巴瘤的第二常见类型，被认为是惰性的但无法治愈的。根据国家综合癌症网络B细胞淋巴瘤指南，每年约有12,600名患者被诊断为滤泡性淋巴瘤。考虑到疾病的所有阶段，滤泡性淋巴瘤的五年总生存率为89%。约30%的滤泡性淋巴瘤患者发现有EZH2突变。

Esperion Therapeutics宣布完成与Daiichi Sankyo Europe（DSE）的欧盟商业合作协议修订，将NILEMDO和NUSTENDI（两种降LDL-C药物）的市场授权批准权转移给DSE，并将在今年晚些时候在欧洲开始商业推广。DSE将支付Esperion第二笔1.5亿美元的里程碑付款，基于MAA转移完成，而非之前的第一个欧盟商业产品销售。Esperion和DSE的合作关系已持续18个月，双方共同努力将NILEMDO和NUSTENDI推广至欧洲市场。Esperion有望从DSE获得总计9亿美元的总里程碑付款以及15%-25%的分级版税。此外，Esperion正在进行一项全球性心血管结局试验（CLEAR Cardiovascular Outcomes Trial），以评估bempedoic acid对心血管疾病患者的影响。

NuProbe与威高集团宣布达成战略合作，共同开发适用于非小细胞肺癌的液体活检NGS检测面板，该面板将兼容桌面NGS仪器。双方计划未来向中国国家药品监督管理局申请体外诊断注册。NuProbe的BDA技术相比传统NGS方法具有高灵敏度，且成本更低，适用于桌面NGS仪器。威高集团拥有丰富的渠道资源，NuProbe则拥有世界级的分子诊断技术，双方合作旨在满足中国临床需求，提高癌症患者治疗效果。BDA技术通过去除野生型DNA，实现低深度NGS对低频肿瘤特异性突变的可靠检测。威高集团成立于1988年，是领先的医疗设备和制药公司，拥有超过80家子公司。NuProbe是一家前沿的精准分子诊断公司，致力于提供可负担、及时、准确的疾病状态信息，以实现精准医疗和改善患者预后。

Mevion Medical Systems与Orfit Industries宣布，Aerial Couch Top已通过验证，可用于MEVION S250系列质子治疗系统。该设备结合了精确和可重复的固定以及整个治疗区域的均匀性，无轨道或其他障碍，减少空气间隙，提高笔影和计划质量。Aerial扩展适用于颅外治疗和脑、头、颈部治疗，与Orfit HP PRO面具配合使用时，3点单层HP PRO面具可将靶区边缘缩小至1毫米。该设计符合最高技术和安全标准，不复杂，有助于确保最佳临床结果。自2020年9月起，Mevion运营的质子治疗中心可使用这款全新的治疗台。Mevion Medical Systems是紧凑型质子治疗系统的领先提供商，总部位于马萨诸塞州利特尔顿，在欧洲和中国设有分支机构。Orfit Industries专注于为放射治疗中的癌症患者提供高精度和舒适的定位和固定。

Tanner Pharma Group与Tasman Pharma Inc.签署了分销协议，Tanner Pharma Group将负责在除美国、澳大利亚、爱尔兰和英国之外的区域分销Versacloz，该药物用于治疗对标准抗精神病药物治疗反应不足的重症患者。TannerGAP，Tanner Pharma Group的全资子公司，将负责管理分销。Tanner Pharma Group致力于帮助全球患者获得药物，Tasman Pharma Inc.则期待与Tanner Pharma Group的合作能帮助更多患者获得成本效益高、基于证据的治疗方案。

Amgen宣布支持AMG 634（一种PDE4抑制剂）进一步研究，用于治疗结核病和麻风病相关炎症性疾病ENL。AMG 634是Amgen在2019年收购Celgene的Otezla时获得的。目前，AMG 634正在进行由Aurum Institute NPC和The Leprosy Mission Nepal领导的第2期临床试验。Amgen计划在2021年支持ENL和TB的2项第2期临床试验，并希望与非政府组织（NGO）合作以进一步开发该分子。全球每年约有225,000例麻风病新病例，许多麻风病患者患有ENL，这是一种可能在治愈麻风病多年后发生的自身免疫并发症，可能导致永久性神经损伤和残疾。结核病每年影响1040万患者，造成超过100万人死亡。Amgen致力于通过发现、开发、制造和交付创新的人用疗法，为患有严重疾病的患者解锁生物学的潜力。

印度药品监管机构批准了Glenmark制药公司研发的抗病毒药物Favipiravir（品牌名FabiFlu®）用于治疗轻至中度COVID-19患者。该药物在临床试验中显示出88%的临床改善率，可在4天内迅速降低病毒载量。Favipiravir适用于20岁以上各年龄段的患者，包括患有糖尿病和心脏病等合并症的患者。Glenmark制药公司将成为印度首个获得批准进行第三阶段临床试验的制药公司，并计划与政府和医疗界合作，确保FabiFlu®快速在全国范围内惠及患者。

中国生物制药公司Bio-Thera Solutions宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理其生物类似药BAT1706的新药上市申请，该药是阿瓦斯汀（贝伐珠单抗）的生物类似药。Bio-Thera Solutions寻求在中国获得贝伐珠单抗所有批准适应症的上市许可，包括晚期、转移性或复发性非小细胞肺癌和转移性结直肠癌。这是该公司继Qletli®（阿达木单抗注射剂）获得批准后，第二次在中国申请生物类似药的上市许可。BAT1706是一种针对血管内皮生长因子（VEGF）的人源化单克隆抗体，可特异性结合VEGF并阻断其与受体的结合，从而减少新生血管生成，诱导现有血管的降解，从而抑制肿瘤生长。Bio-Thera Solutions已通过一系列临床前比较研究、临床药代动力学比较研究和国际多中心III期临床试验，获得了证明BAT1706在临床疗效和安全性方面与贝伐珠单抗高度相似的数据。

Nabriva Therapeutics公司宣布，其针对复杂性尿路感染（cUTI）的新药CONTEPO（磷酸霉素）注射剂在美国的上市申请（NDA）提交后，收到了美国食品药品监督管理局（FDA）的完整回复函（CRL）。CRL指出，由于旅行限制，FDA无法进行现场检查，导致无法解决在合作伙伴工厂的观察结果。FDA没有要求新的临床数据，也没有对CONTEPO的安全性和有效性提出其他担忧。Nabriva计划与FDA召开A类会议，讨论适当的下一步行动和FDA完成外国设施检查的计划。CONTEPO已被FDA授予合格传染病产品（QIDP）和快速通道指定，用于治疗包括cUTI在内的严重感染。复杂性尿路感染是医院患者的一个严重感染，每年在美国医院环境中约有300万例革兰氏阴性cUTI病例，其中约40%疑似由耐药菌株引起。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种300毫克的单剂量预填充笔用于Dupixent（dupilumab）注射。该预填充笔适用于12岁及以上所有Dupixent适应症的患者，包括特应性皮炎、哮喘和慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）患者在家中进行注射。这种新的预填充笔将为患者提供更便捷的给药方式。Dupixent是一种完全人源化的单克隆抗体，可抑制白介素-4（IL-4）和白介素-13（IL-13）蛋白的信号传导，不是免疫抑制剂。Dupixent的临床试验数据显示，IL-4和IL-13是特应性皮炎、哮喘和CRSwNP中起主要作用的2型炎症的关键驱动因素。Dupixent在美国批准用于治疗6岁及以上患有中度至重度特应性皮炎且未通过皮肤处方疗法（外用）有效控制或不能使用外用疗法的患者；与其它哮喘药物联合用于12岁及以上哮喘未得到当前哮喘药物控制的患者的维持治疗；与其它药物联合用于成人慢性鼻窦炎伴鼻息肉的维持治疗。Regeneron和Sanofi正在与FDA合作，提供他们完成200毫克预填充笔审查所需的数据。

Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc.宣布，其子公司Mitsubishi Tanabe Pharma Development America, Inc.在美国启动了一项针对选择性黑色素皮质素1受体激动剂MT-7117（dersimelagon）的III期临床试验，该药物是一种正在研究的口服疗法，旨在增加患有光毒性（包括在阳光下暴露时出现严重疼痛）的成年和青少年患者的无痛光暴露时间。该药物针对的是患有红细胞生成性卟啉症（EPP）或X连锁性卟啉症（XLP）的患者。MTDA获得了美国食品和药物管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定，并获得了快速通道认定。这项全球III期研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估MT-7117在约159名EPP或XLP患者（年龄12-75岁）中的疗效、安全性和耐受性。该研究的重点是评估MT-7117在EPP或XLP成年和青少年患者中与阳光暴露相关的先兆症状首次出现的时间。MT-7117是一种新型合成、口服非肽小分子，作为黑色素皮质素-1受体（MC1R）的选择性激动剂，具有增加患有EPP和XLP病史的患者无痛光暴露的潜力。

Boehringer Ingelheim和Eli Lilly公司宣布了EMPERIAL-Reduced和EMPERIAL-Preserved试验的完整结果，这些试验评估了Jardiance（恩格列净）在患有慢性心力衰竭（射血分数降低和射血分数保留）的成年人中的运动能力和症状改善情况。结果显示，与安慰剂相比，Jardiance在改善运动能力方面没有显著差异，但在EMPERIAL-Reduced试验中，Jardiance组的六分钟步行测试中位数增加了13.5米，而安慰剂组增加了18.0米。在EMPERIAL-Preserved试验中，Jardiance组的增加为10.0米，而安慰剂组为5.0米。探索性分析表明，Jardiance与生活质量改善相关，但在EMPERIAL-Preserved试验中，这些指标没有显示出Jardiance与安慰剂相比的改善。两项试验的安全性概况相似，没有新的安全事件被识别。

印度Piramal Enterprises Limited（PEL）的制药解决方案业务，一家领先的合同研发和制造组织（CDMO），宣布与G&W Laboratories Inc.达成协议，收购其位于宾夕法尼亚州Sellersville的固体口服制剂药物产品制造设施。此次收购将使Piramal Pharma Solutions（PPS）在北美市场增加固体口服制剂能力（包括片剂和胶囊），并扩展到液体、膏剂和软膏的生产。Sellersville工厂可支持固体口服制剂和口服液体的产品及工艺开发，包括速释、缓释、咀嚼和舌下固体口服制剂形式、溶液和悬浮液。该工厂已获得FDA和EMA的认证。此次收购有助于PPS为客户提供美国本土的制造合作伙伴，增强其市场领先的整合服务，并支持全球客户以减轻疾病对患者的影响。Sellersville工厂占地31.5英亩，拥有超过221,000平方英尺的制造空间，包括195,000平方英尺的GMP区域。该工厂配备有固体口服制剂、液体、膏剂和软膏的专用制造和包装技术，以及QC和微生物学实验室、先进的预制剂和分析开发基础设施，以及用于研发的试点实验室和温度控制的仓库。工厂目前具备生产强效固体口服制

泛生子于美国东部时间6月19日在纽约纳斯达克交易所上市，股票代码为“GTH”，发行1600万股ADS，募资约2.6亿美元，成为全球最大规模癌症精准医学公司上市项目。泛生子总部位于北京，专注于癌症基因组学研究，拥有“LDT+IVD”双轨业务模式，服务涵盖癌症全周期。2017-2019年，公司营收增长近80%，2020年第一季度营收增长15.3%，毛利增长47.9%。尽管亏损严重，泛生子持续投入销售、管理费用及研发，以夯实研发基础，计划将40%募集资金投向研发领域。

Ridgeback生物制药公司宣布启动两项2期临床试验，以测试EIDD-2801作为抗病毒治疗COVID-19的疗效。1期临床试验显示EIDD-2801在人体剂量下安全，且血药水平远高于动物模型预测的有效水平。两项2期研究将分别招募近期出现症状的新诊断患者和住院患者。Ridgeback公司已自行承担风险和费用生产数十万剂EIDD-2801，计划在秋天前生产多达一百万个治疗疗程。这些研究旨在探索EIDD-2801消除SARS-CoV-2病毒的能力，如果EIDD-2801能比安慰剂更快地消除病毒，这将表明EIDD-2801可能改变个体患者的疾病进程。EIDD-2801是一种口服核苷类似物，在1期临床试验中表现出极好的耐受性。2期研究将评估EIDD-2801在人类中的抗病毒活性。