RGENIX公司宣布，其领先疗法RGX-104在2020年美国癌症研究协会(AACR)年度会议上被接受发表。RGX-104是一种小分子LXR激动剂，通过转录激活ApoE基因调节先天免疫，抑制肿瘤血管生成并耗竭髓源性抑制细胞（MDSC），从而激活细胞毒性T淋巴细胞。在剂量递增阶段的1期临床试验中，RGX-104作为单药或与nivolumab、ipilimumab或docetaxel联合使用，在难治性或复发性实体瘤患者中表现出客观临床活性，包括部分缓解。在联合治疗组中，观察到28.6%的客观缓解率，其中4名患者达到部分缓解。这些数据表明，通过ApoE诱导的MDSC耗竭可以克服对检查点抑制剂或化疗的耐药性，从而产生持久的临床活性。RGX-104目前正在1b/2期临床试验中与pembrolizumab加carboplatin/pemetrexed联合使用，治疗PD-L1阴性晚期非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC），并正在1b/2期扩展研究中与docetaxel联合使用，治疗复发性/难治性广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）或高级神经内分泌肿瘤（HG-NET）。

PureTech Health公司宣布，其研发的针对癌症免疫疗法的新型靶点galectin-9，有望使免疫系统攻击多种实体瘤。该公司正在开发一种针对galectin-9的人源化单克隆抗体LYT-200，预计将在2020年进入针对难治性癌症的1a/1b期临床试验。研究显示，galectin-9在多种肿瘤类型中高表达，与患者不良预后相关。LYT-200旨在靶向并抑制galectin-9，以增强免疫系统摧毁肿瘤的能力。PureTech Health还计划进一步研究galectin-9作为癌症生物标志物，以进行患者分层。

Cellular Biomedicine Group Inc.（CBMG）在2020年美国癌症研究协会（AACR）年度虚拟会议上展示了一项关于新型免疫疗法的研究。该疗法针对肝癌等实体瘤，使用C-TCR055，一种识别肝癌细胞中特定肽段的T细胞受体（TCR-T）。前期研究显示C-TCR055具有抗肿瘤活性和良好的安全性。目前，CBMG正在上海复旦大学附属中山医院进行一项针对不可切除肝癌的I期临床试验。该研究旨在评估TCR-T疗法在肝癌治疗中的效果和安全性。CBMG致力于开发针对癌症和退行性疾病的细胞疗法，并在中国的临床试验中使用其GMP实验室的产品。此外，CBMG还在中国进行CAR-T的I期临床试验，并获得了膝骨关节炎治疗药物的IND批准。

twoXAR Pharmaceuticals宣布，其针对肝细胞癌（HCC）的实验性治疗药物TXR-311在体内研究中表现出显著疗效和良好耐受性，其数据与美国癌症研究协会（AACR）虚拟年会II上展示的结果相当，与当前标准治疗药物索拉非尼相似。TXR-311在验证研究中显示出比索拉非尼更强的活性，对HCC肿瘤细胞具有选择性杀伤作用，并在两个HCC患者来源的异种移植（PDX）肿瘤模型中显著抑制了肿瘤生长。twoXAR利用人工智能驱动的药物发现方法，为HCC和胰腺导管腺癌（PDAC）识别了10种新型MOA，并选择TXR-311进行HCC的领先优化研究。

Silverback Therapeutics公司宣布，其领先免疫调节剂SBT6050的预临床数据将在2020年6月22日的AACR虚拟年会第二场会议上展示。SBT6050是一种针对HER2的TLR8免疫调节剂，能够有效激活人类髓系细胞，引发广泛的抗肿瘤免疫机制。在实验中，SBT6050在存在HER2表达肿瘤细胞的情况下激活了人类髓系细胞，导致促炎细胞因子和趋化因子产生、炎症小体激活以及与T和NK细胞相关的细胞毒性活性的间接激活。SBT6050的独特功能特性在TLR7特异性或resiquimod衍生的激动剂组成的共轭物中并未得到复制。在多种肿瘤模型中，包括低肿瘤浸润淋巴细胞的情况下，SBT6050表现出强大的单药活性。Silverback Therapeutics公司正在开发针对HER2表达疾病的免疫疗法，预计将在今年晚些时候进入临床试验。

AIMM Therapeutics公司宣布，其利用治愈癌症患者体内的肿瘤特异性抗体进行抗癌药物研发取得进展。公司CEO John Womelsdorf博士表示，通过其AIMSelect平台识别新型靶点和抗癌抗体，并利用AIMProve平台增强抗体疗效，AIMM正在推进这一创新方法。公司主要药物候选AT1412，源自一名经过自体T细胞免疫疗法成功治疗的晚期黑色素瘤患者，目前处于B细胞淋巴母细胞白血病/淋巴瘤和CD9+实体瘤的最后一阶段临床前开发。此外，公司还有多个抗体候选药物，如CD3双特异性/ADC/CAR-T资产，正进行优化，有望提供多种非稀释性合作机会。Hans van Eenennaam博士，作为AIMM Therapeutics的首席科学官，强调使用患者来源的抗体作为治疗药物的开发方法具有创新性，因为它们揭示了新的靶点和作用机制。

MacroGenics公司在2020年6月22日至24日的美国癌症研究协会虚拟年度会议II上展示了其三种平台技术的数据。公司介绍了针对B7-H3的抗体-药物偶联物MGC018的初步临床前数据，该药物具有免疫介导的抗肿瘤机制，并提出了与检查点阻断联合使用的临床研究理由。此外，公司还展示了针对CD25和CTLA-4的Fc工程化双特异性DART分子，该分子能够以高特异性耗尽肿瘤浸润性调节性T细胞。最后，一名临床研究人员将在教育会议中展示关于其研究中的CD123 x CD3 DART分子flotetuzumab的初步临床前数据。

百济神州与SpringWorks Therapeutics公布其联合研发的RAF二聚体抑制剂lifirafenib与MEK抑制剂mirdametinib的临床前数据，该联合用药在RAS突变肿瘤模型中显示出高度活性和协同效应。两家公司正在进行1b/2期临床试验，旨在治疗携带MAPK信号通路突变的实体瘤患者。临床前数据表明，该联合用药在KRAS突变实体瘤中具有良好效果，预计将在2020年底前完成剂量递增部分，并在特定肿瘤类别中启动剂量扩展试验。该试验的初步临床数据预计将于2021年在医学会议中公布。

Assembly Biosciences公司在2020年6月22日宣布，其免疫肿瘤微生物组项目的临床前数据在美癌研究协会虚拟年度会议II上以电子海报形式展出。这些数据展示了通过细胞实验和鼠肿瘤模型研究，发现具有抗肿瘤活性和增强免疫检查点抗体疗效的细菌菌株和菌群。Assembly的微生物组平台通过生物功能筛选，从健康人体样本中分离共栖微生物，并在体外和体内实验中验证其免疫刺激和抗肿瘤活性。公司正在开发针对溃疡性结肠炎的ABI-M201和针对克罗恩病的ABI-M301等生物治疗产品。

VBI Vaccines公司宣布，其在进行中的1/2a期临床试验中，针对VBI-1901癌症疫苗免疫治疗候选药物的更新数据将在2020年6月22日至24日的美国癌症研究协会（AACR）虚拟年度会议II上以电子海报形式展示。数据显示，CD4+/CD8+ T细胞比率的正常基线患者可能更有可能经历肿瘤进展延迟或肿瘤缩小，其中五个肿瘤反应表明生物标志物可能预测对VBI-1901治疗有反应的患者。基于现有数据，VBI正在探索进行随机、对照、注册临床试验的下一阶段，如果获得监管机构的批准，可能于2021年开始。同时，VBI-1901与GSK的AS01B佐剂系统联合使用的1/2a期B部分研究仍在进行中，预计将在2020年第四季度获得免疫学和肿瘤数据。

PDS Biotechnology Corporation宣布，其领先临床项目PDS0101与两种其他抗癌药物Bintrafusp alfa (M7824)和NHS-IL12的联合研究数据已由美国国家癌症研究所（NCI）完成，并发表在《癌症免疫治疗杂志》上。该研究显示，PDS0101在单独使用时能产生针对人乳头瘤病毒（HPV）的T细胞和相关的抗肿瘤反应，与两种其他药物联合使用时，显示出协同作用，增强了肿瘤消退和T细胞反应。PDS Biotech首席执行官Frank Bedu-Addo表示，期待在即将进行的针对HPV相关癌症患者的II期临床试验中推进这种三联疗法的开发。该研究是在PDS Biotech与NCI之间现有的合作协议下进行的，该协议包括对PDS0101和PDS0103的联合开发工作。

DelMar Pharmaceuticals宣布其针对胶质母细胞瘤（GBM）的VAL-083药物在两项2期临床试验中取得积极结果，显示出与现有标准治疗方案相比的改善效果，适用于初诊和复发性GBM患者。这些数据支持了公司参与全球适应性研究联盟（GCAR）的GBM AGILE临床试验的计划。DEL-083在两项临床试验中均表现出良好的安全性，并有望成为治疗GBM的重要新疗法。DEL-083正在进行的临床试验旨在解决GBM治疗中的未满足医疗需求，并有望在第三季度报告新诊断2期研究的顶线结果。

Allogene Therapeutics公司宣布，其研究性AlloCAR T疗法ALLO-819在针对急性髓系白血病（AML）的动物实验中显示出强大的抗白血病活性，且未发现对目标以外的细胞有影响。该疗法利用了健康供体T淋巴细胞，表达能够特异性杀伤FLT3蛋白表达细胞的CARs。研究还发现，ALLO-819在体外和体内模型中表现出强大的抗肿瘤活性，并且具有一个安全机制来减轻肿瘤外效应。Allogene Therapeutics计划进一步研究ALLO-819，以期为AML患者提供更多治疗选择。

Ascendis Pharma公司在2020年美国癌症研究协会虚拟年会上展示了其TransCon IL-2 β/γ候选产品的临床前数据，该产品旨在提供持续全身释放IL-2 β/γ，以改善IL-2治疗的局限性。研究显示，TransCon IL-2 β/γ选择性地结合并激活IL-2 β/γ受体，具有较长的半衰期，预计每三周给药一次。临床前研究还表明，该产品在非人灵长类动物中单剂量给药后，可选择性增加淋巴细胞计数，同时表现出较低的全身炎症和内皮细胞损伤迹象，且没有剂量限制性毒性。Ascendis Pharma计划在2020年底提交TransCon TLR7/8 Agonist的IND申请，并在2021年提交TransCon IL-2 β/γ的申请。

VBL Therapeutics在2020年6月22日的美国癌症研究协会虚拟年度会议上公布了一项突破性研究，显示其专有的MOSPD2双特异性抗体候选药物能够诱导T细胞激活，并显著延长携带已建立转移性宫颈癌和乳腺癌的动物的生存时间。研究结果表明，这些抗体候选药物能够通过CD8 T细胞以剂量依赖性方式介导肿瘤细胞的杀伤，并在体内诱导T细胞激活，延长肿瘤携带动物的生存期。这些数据突出了MOSPD2介导的免疫肿瘤疗法在治疗各种实体瘤方面的潜力。VBL Therapeutics正在开发基于MOSPD2的药物，以治疗炎症性疾病和癌症，其VB-600平台包括用于炎症适应症的MOSPD2抗体的研究性单克隆抗体以及用于肿瘤学的双特异性抗体候选药物。

辉瑞公司宣布启动四项三期临床试验，涉及其疫苗产品线中的四种候选疫苗。这些疫苗包括针对婴幼儿的20vPnC和Prevnar 13，针对孕妇及其婴儿的RSVpreF，以及针对青少年和年轻成人的MenABCWY。这些疫苗旨在预防严重的、可能致命的传染病，如肺炎球菌性疾病、呼吸道合胞病毒感染和脑膜炎。20vPnC疫苗包含13种血清型，这些血清型在美国和全球范围内导致了大部分的肺炎球菌性疾病。RSVpreF疫苗的二期b证明概念研究在18至49岁的孕妇及其婴儿中取得了积极结果。MenABCWY疫苗是基于两种已批准的脑膜炎球菌疫苗Nimenrix和Trumenba开发的。这些疫苗的临床试验旨在评估其安全性和有效性，以预防相关疾病的发生。

Rubius Therapeutics公司宣布，其在AACR虚拟年度会议上展示了其领先的人工抗原呈递细胞（aAPC）项目RTX-321的预临床数据，该数据支持了其用于治疗HPV 16阳性癌症的潜力。RTX-321可能通过促进表位扩散，即诱导对RTX-321上未表达的次要表位或抗原的免疫反应的扩展，从而产生广泛的免疫反应。这些发现支持了RTX-321作为HPV 16阳性癌症的有效抗原特异性疗法的潜力。Rubius计划在2020年底前为该程序提交新药研究申请。RTX-321是一种工程化的同种异体aAPC疗法，旨在通过扩展抗原特异性T细胞来诱导肿瘤特异性免疫反应。