Cyclo Therapeutics公司宣布，其针对尼曼匹克病C型（NPC）和阿尔茨海默病的环糊精基产品Trappsol® Cyclo™在晚期阿尔茨海默病患者中进行的扩展访问项目已向FDA提交最终报告。项目合作方Kerwin Research Center的Diana R. Kerwin博士表示，该药物在安全性方面表现出良好的特征，同时观察到有益的治疗效果。经过18个月的观察，患者表现出神经和认知的稳定性，言语流畅性也有所提高，情绪和行为特征也有所改善。基于这些积极结果，Cyclo Therapeutics计划推进正式的临床试验，评估Trappsol® Cyclo™作为阿尔茨海默病的疾病修饰药物。公司还计划在2021年初寻求FDA关于阿尔茨海默病临床试验设计的建议。

BioSig Technologies及其子公司ViralClear Pharmaceuticals宣布开始进行针对COVID-19治疗药物的II期临床试验，药物名为merimepodib。该药物是一种广谱口服抗病毒药物，旨在治疗成年患者的COVID-19。试验将在Mayo Clinic的多个地点以及其他医院进行。前期实验室研究表明，merimepodib与remdesivir联合使用可显著降低SARS-CoV-2病毒的复制水平。ViralClear Pharmaceuticals正在开发该药物，此前Vertex Pharmaceuticals曾将其作为慢性丙型肝炎和银屑病的治疗药物进行开发。

IFX-1治疗在严重COVID-19肺炎患者中显示出降低28天全因死亡率趋势，同时维持肾脏功能、更快恢复正常淋巴细胞计数和降低LDH浓度。InflaRx公司正在评估将试验继续进行至安慰剂控制的III期部分，以28天全因死亡率作为主要终点。在随机II/III期试验中，IFX-1治疗加上最佳支持护理与仅最佳支持护理相比，评估了28天内氧合指数的变化以及额外的临床参数。IFX-1治疗与较低的全因死亡率相关，疾病改善趋势，包括更少的患者出现肾损伤、更多患者逆转血液淋巴细胞减少和乳酸脱氢酶浓度降低。IFX-1治疗组的肺栓塞报告为严重不良事件，低于最佳支持护理组。在IFX-1治疗组的患者中，D-二聚体水平在IFX-1治疗开始后的前几天出现暂时性升高，这可能是诱导血液凝固溶解的潜在表达。这些数据正在准备提交给科学期刊。InflaRx公司正在评估继续进行充分授权、安慰剂控制的、双盲的III期部分，以28天全因死亡率作为主要终点。IFX-1是一种首创的单克隆抗人补体因子C5a抗体，高度有效地阻断C5a的生物活性，并在人类血液中对靶点具有高度选择性。IFX-1已被证明通过特异性阻断C5a作为该反应的关键“放大器”来控制由炎症反应

Tonix公司宣布，其研发的TNX-1700（稳定重组Trefoil Factor 2，rTFF2-CTP）在治疗结直肠癌的动物模型中，能够增强PD-1阻断剂的抗肿瘤活性。该研究由哥伦比亚大学科学家进行，发现抗PD-1单药治疗无法在该结直肠癌模型中引发抗肿瘤免疫反应，但TFF2-CTP提高了抗PD-1疗法的疗效。研究显示，抗PD-1与TFF2-CTP联合使用在PD-L1高表达的鼠模型中表现出更强的抗肿瘤活性。TNX-1700正在开发用于治疗胃癌、结肠癌和胰腺癌，并已获得哥伦比亚大学的许可。研究结果表明，TNX-1700可能通过改变肿瘤微环境，使结直肠癌对PD-1疗法产生反应。

Cara Therapeutics公司完成其KARE Phase 2剂量范围试验的样本量重新评估，计划将试验规模增加约28%，从原定的320名患者增加到410名，以维持试验主要终点和关键次要终点的80%以上统计功效。该决定基于独立数据监测委员会（IDMC）的建议，基于约50%原定患者完成12周治疗期后的中期条件功效评估结果。KARE Phase 2试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估口服KORSUVA治疗特应性皮炎患者中至重度瘙痒的疗效和安全性。试验的主要疗效终点是治疗期第12周时，每周平均每日24小时瘙痒数值评分（Itch NRS）与基线相比的变化。关键次要终点是评估在第12周时，达到Itch NRS评分改善≥4分的患者比例。Cara Therapeutics公司专注于开发针对周围κ型阿片受体（KORs）的新型化学实体，以减轻瘙痒。

Lassen Therapeutics宣布完成3100万美元A轮融资，用于开发针对纤维化、罕见病和肿瘤学的抗体治疗药物。公司专注于开发LASN01，一种针对IL-11受体α（IL-11R）的同类最佳单克隆抗体。IL-11是IL-6家族的细胞因子，是纤维化的中心介质，阻断其活性可能比针对TGF-β和CTGF等其他因素更有效。IL-11也是肿瘤微环境组织和肿瘤生长的关键效应器。Lassen从全球领先的生物技术公司CSL Limited获得了同类最佳人源抗IL-11R单克隆抗体。Lassen由拥有丰富抗体药物发现和开发经验的药物开发者领导，公司联合创始人包括CEO Mark Barrett和CSO David King，他们共同将超过20种抗体药物带入临床，其中一些已在肿瘤和炎症领域上市。Lassen还与FUJIFILM Diosynth Biotechnologies合作，加速其抗IL-11R项目。Frazier Healthcare Partners、Alta Partners和Longwood Fund参与了此次融资。

Affimed公司宣布其新型免疫肿瘤疗法AFM24在Phase 1/2a临床试验中完成首个剂量队列，该疗法旨在激活先天免疫系统以广泛针对EGFR表达的实体瘤。AFM24作为一种四价双特异性EGFR和CD16A结合的先天细胞连接剂，通过诱导抗体依赖性细胞毒性（ADCC）和抗体依赖性细胞吞噬（ADCP）来杀死肿瘤细胞。该研究没有观察到剂量限制性毒性，且已获准进入下一剂量水平（队列2）。AFM24在临床试验中展现出激活NK细胞和巨噬细胞攻击EGFR阳性肿瘤细胞的能力，且不受RAS或BRAF突变状态的影响。该研究旨在评估AFM24作为单药疗法在EGFR阳性的晚期实体瘤患者中的疗效和安全性。

Recordati Rare Diseases宣布，其针对库欣氏病的治疗药物Isturisa®（osilodrostat）在大型III期LINC-4研究中取得积极成果。该研究显示，接受Isturisa®治疗的库欣氏病患者在12周治疗后，77%的患者达到正常mUFC水平，而安慰剂组仅为8%，这一差异具有统计学意义。在36周的治疗过程中，mUFC水平持续改善，81%的患者达到正常水平。Isturisa®耐受性良好，安全性可控，常见不良反应包括关节痛、食欲下降、疲劳和恶心。这一研究是首个包含初步安慰剂对照期的库欣氏病医疗疗法III期研究，进一步证实了Isturisa®在难治性患者群体中的有效性。研究结果表明，Isturisa®能够显著降低并恢复正常mUFC水平，满足患者未满足的医疗需求。

ISA Pharmaceuticals宣布计划启动一项针对口咽癌（一种头颈癌）的ISA101b和Libtayo®（西美替尼）联合疗法的临床试验，这是与Regeneron公司战略免疫肿瘤合作的一部分。Regeneron还将增加其在ISA Pharmaceuticals的股权。这是ISA Pharmaceuticals和Regeneron之间临床合作的第三个试验，ISA101b是一种针对人乳头瘤病毒16型（HPV16）的免疫疗法，目前正在进行一项针对一、二线HPV16阳性头颈癌的Phase 2临床试验，与Libtayo联合使用。此外，还计划进行一项针对宫颈癌的相同联合疗法的Phase 2试验。超过60%的头颈癌和约55%的宫颈癌是由HPV16引起的。根据修订后的协议，临床合作有望缩短HPV16阳性肿瘤学指征的首次批准时间。该协议还简化了ISA Pharmaceuticals获取许可费、里程碑付款和版税的途径。与最近从欧洲投资银行获得的2000万欧元贷款相结合，ISA101b的开发现在完全通过正在进行和计划中的关键试验的数据读出而得到资助。ISA Pharmaceuticals首席执行官Gerben Moolhui

亚盛医药宣布其1类新药IAP抑制剂APG-1387联合恩替卡韦治疗慢性乙型肝炎的II期临床研究在中国完成首例患者给药。该研究旨在评估APG-1387联合恩替卡韦对慢性乙型肝炎患者的疗效和安全性，计划全球多国入组104例患者。全球约2.57亿慢性乙肝病毒感染者，现有抗病毒药物难以实现长期治愈，APG-1387具有清除HBV感染的潜力，有望为乙肝患者提供新的治疗选择。亚盛医药致力于肿瘤、乙肝及衰老相关疾病的治疗领域，已建立多个1类新药产品管线，并在全球范围内开展临床试验。

Ascentage Pharma宣布其新型凋亡蛋白抑制剂APG-1387与恩替卡韦联合治疗慢性乙型肝炎（CHB）的II期临床试验在中国开始给药。该全球多中心、开放标签的II期研究旨在评估APG-1387联合恩替卡韦在CHB患者中的安全性和有效性。据世界卫生组织2017年全球肝炎报告，全球约有2.57亿乙型肝炎病毒（HBV）感染者，每年约有65万人死于HBV感染引起的肝衰竭、肝硬化及肝细胞癌。目前的标准治疗方案包括恩替卡韦、替诺福韦二吡啶酯、替诺福韦阿拉福韦和长效干扰素，但这些药物只能使一小部分患者实现HBsAg的清除和持续的免疫反应，大多数患者需要长期甚至终身治疗。APG-1387是一种新型且高度特异的IAP拮抗剂，通过模拟内源性SMAC分子降解IAPs，诱导程序性细胞死亡或凋亡。该研究旨在为CHB患者提供更有效的治疗选择。

法国伊普森公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研究性使用脂质体伊立替康（ONIVYDE®）联合5-氟尿嘧啶/亚叶酸（5-FU/LV）和奥沙利铂（OX）治疗未接受过治疗的不可切除的局部晚期和转移性胰腺导管腺癌（PDAC）患者的快速通道资格。该药物的最终分析将在2020年7月1日首次虚拟ESMO世界胃肠癌大会上作为突破性口头报告，并将包括主要和次要终点数据。伊普森还启动了国际3期NAPOLI-3临床试验的患者招募，以研究NALIRIFOX与吉西他滨+奈达铂一线治疗相比的安全性和有效性。ONIVYDE®在美国和欧洲已获批准，与氟尿嘧啶（5-FU）和亚叶酸（LV）联合用于治疗吉西他滨治疗后疾病进展的胰腺腺癌患者。胰腺癌是一种罕见且致命的疾病，占所有癌症的3%，占所有癌症死亡的7%。在美国，57,600名胰腺癌患者中，超过一半被诊断为转移性疾病，其5年生存率仅为3%。快速通道资格可能使公司从早期和频繁的FDA互动中受益，并允许在满足相关研究标准的情况下获得加速批准和优先审查。

美国食品药品监督管理局批准了Ilaris（canakinumab）注射剂用于治疗活动性Still病，包括成人发病Still病（AOSD）。此前，Ilaris已被批准用于治疗2岁及以上患者的系统性幼年特发性关节炎（SJIA）。在此次批准之前，患者没有经过FDA批准的治疗方法，这种疾病可能包括疼痛性关节炎、发热和皮疹等症状。AOSD是一种罕见且严重的自身炎症性疾病，其病因不明。自身炎症性疾病是由免疫系统异常引起的，可触发炎症反应，损害身体自身组织。AOSD的特征与系统性幼年特发性关节炎（SJIA）有相当大的重叠，包括发热、关节炎、皮疹和炎症标志物升高。AOSD和SJIA的重叠特征表明这是一种疾病连续体，而不是两种不同的疾病。Ilaris通过阻断IL-1（一种调节人体免疫系统的细胞因子）的作用，抑制患有这种自身炎症性疾病的患者的炎症。Ilaris的安全性和有效性是通过与SJIA患者中已建立的canakinumab疗效的药代动力学暴露和推断以及AOSD和其他疾病患者中canakinumab的安全性来确定的。

Armata Pharmaceuticals获得美国国防部1500万美元资助，用于资助为期三年的AP-SA02噬菌体疗法临床试验，旨在治疗复杂金黄色葡萄球菌败血症。该研究旨在评估AP-SA02的安全性和耐受性，并确定未来临床试验的合适剂量。此资助将帮助Armata推进其噬菌体疗法在两个不同适应症中的应用，同时继续管理财务状况。金黄色葡萄球菌败血症的死亡率高达40%，对抗生素耐药的病例增加，迫切需要新的治疗选择。

Exagen公司宣布与俄亥俄州立大学创新基金会达成独家全球许可协议，获得一种新型血液检测技术的商业开发和营销权，该技术利用振动光谱和代谢组学分析来区分纤维肌痛患者与其他风湿性疾病，如类风湿性关节炎、骨关节炎、慢性下背痛和系统性红斑狼疮。纤维肌痛是美国最常见的慢性广泛性肌肉骨骼疼痛原因，约90%的患者为女性，美国可能有高达1200万未确诊的纤维肌痛患者。这项技术基于俄亥俄州立大学的研究，旨在通过早期诊断和适当治疗，提高对纤维肌痛患者的护理水平。

Perrigo公司宣布通过战略投资和长期供应协议进入CBD市场，与Kazmira LLC合作，后者是一家位于科罗拉多州沃特金斯的主要THC-free hemp-based CBD产品供应商。Perrigo将投资5000万美元，其中1500万美元在交易完成后支付，其余在18个月内支付。双方将共同扩大Kazmira的设施和实验室，生产符合Perrigo高标准的THC-free CBD产品。Perrigo将利用其与Kazmira的独家供应协议，在美国商店品牌市场推出THC-free hemp-based CBD产品。Perrigo首席执行官兼总裁Murray S. Kessler表示，科学基础的自然产品是Perrigo的五大增长支柱之一，THC-free CBD产品完美契合其自我保健战略。

加拿大魁北克省拉瓦尔，2020年6月17日，INRS的Nicolas Doucet和Yves St-Pierre教授正将他们在结构和细胞生物学领域的专业知识应用于COVID-19疫苗的研发。他们与Glycovax Pharma合作，评估针对冠状病毒刺突蛋白表面的碳水化合物分子的疫苗策略可行性。Glycovax Pharma自2017年起就在这些碳水化合物分子上开展工作，与病毒刺突蛋白上的分子不谋而合。Doucet教授指出，尽管抗体正在合成，但需要考虑两个关键问题：抗体必须能够到达刺突蛋白上的目标碳水化合物，且这些碳水化合物分子必须始终存在于刺突蛋白上，无论感染细胞类型。该研究项目得到Mitacs Accelerate资助，支持博士后Yossef López de los Santos的工作。Glycovax Pharma的Dany Valiquette表示，与INRS专家的合作对他们的疫苗研发至关重要。INRS是魁北克省唯一专注于研究生水平大学研究的机构，Glycovax Pharma是一家专注于糖化学、糖生物学、免疫学和纳米技术的生物制药公司，致力于开发基于糖纳米分子的治疗工具。