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argenx 推进 Efgartigimod 治疗原发性干燥病的临床开发

研发注册政策

argenx 推进 Efgartigimod 治疗原发性干燥病的临床开发

argenx公司基于RHO研究的初步数据，宣布计划将efgartigimod推进至3期临床试验，用于治疗成人原发性舍格伦综合征（SjD）。该决定基于研究的安全性、有效性和生物标志物结果，结果显示efgartigimod在多个疗效指标上显示出治疗效应，并支持了这一概念的证明。SjD是一种慢性、进行性的系统性自身免疫疾病，主要影响女性，目前尚无针对该疾病的批准疗法。efgartigimod是一种抗体片段，旨在通过结合新生儿Fc受体来减少致病性IgG抗体。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心概念验证研究，旨在评估VYVGART在SjD成人患者中的安全性和有效性。

GlobeNewswire

2024-03-27

argenx SE
Santhera 宣布 Vamorolone 治疗杜氏肌营养不良症的新药上市申请获得中国 NMPA 的受理和优先审评

研发注册政策

Santhera 宣布 Vamorolone 治疗杜氏肌营养不良症的新药上市申请获得中国 NMPA 的受理和优先审评

中国国家药品监督管理局（NMPA）已接受Sperogenix Therapeutics提交的关于vamorolone治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的新药申请（NDA）进行优先审评。该申请针对4岁及以上的DMD患者，若审评结果积极，有望于2025年第一季度获得批准。vamorolone在美、欧、英三国已获批准，其疗效和安全性基于多项研究，包括对安慰剂的优越性以及长达30个月的治疗期。Sperogenix Therapeutics拥有vamorolone在中国DMD及其他罕见病适应症的开发和商业化独家权利，商业化后将向Santhera支付基于销售额的里程碑款项和净销售额的百分比版税。AGAMREE（vamorolone）作为一种新型药物，与糖皮质激素受体结合，但改变其下游活性，具有解离抗炎作用，是现有皮质类固醇的替代品。在关键性VISION-DMD研究中，AGAMREE达到了主要终点，表现出良好的安全性和耐受性。

GlobeNewswire

2024-03-27

国家药品监督管理局杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) 伐莫洛龙北京罕友医药科技有限公司
IQVIA发布 | 2023下半年中国PD-(L)1药物市场回顾

行业分析

IQVIA发布 | 2023下半年中国PD-(L)1药物市场回顾

基于IQVIA艾昆纬肿瘤动态信息数据库(Oncology Dynamics™，OD)2023年底最新数据，2023下半年中国PD-(L)1市场报告正式出炉。数据显示，2023下半年肿瘤治疗免疫类药物PD-(L)1市场的患者使用占比持续增长，同比2022年下半年，增长率为16.9%；环比2023年上半年，增长率为1.2%，较2023上半年增速有所减缓，患者使用占比稳定。截至2023年底，目前的17款已上市的PD-(L)1类产品，其中有11款PD-1、6款PD-L1，涉及超过10个瘤种和相关的泛瘤种。从IQVIA艾昆纬Oncology Dynamics™监测的12个城市市场表现来看，一线城市较二线城市，其PD-(L)1使用占比相对略高。从产品目前的市场患者份额来看，和2023上半年相仿，2023下半年国产品牌仍占主导，总计占据PD-(L)1市场80%的患者份额。

IQVIA艾昆纬

2024-03-27

IQVIA Ltd 肿瘤
HB0034 (IL-36R单抗) 治疗泛发性脓疱型银屑病 (GPP) 急性发作关键II期临床实验完成首例受试者入组

研发注册政策

HB0034 (IL-36R单抗) 治疗泛发性脓疱型银屑病 (GPP) 急性发作关键II期临床实验完成首例受试者入组

近日，华奥泰生物药业股份有限公司宣布，其自主研发的IL-36R单抗HB0034治疗泛发性脓疱性银屑病（GPP）急性发作的关键性II期临床试验已完成首例受试者入组给药。该研究由北京大学人民医院张建中教授牵头，旨在评估HB0034的疗效，并计划在国内30家临床中心进行。HB0034是一种人源化IgG1型单克隆抗体，已获得美国FDA孤儿药认定，用于治疗GPP。GPP是一种罕见、可危及生命的皮肤病，在中国、美国、日本等国家均被列为罕见病。华奥泰生物是一家专注于肿瘤、自身免疫疾病和眼底病变等领域生物新药研发的企业，目前已有11个项目在临床阶段，包括针对脓疱型银屑病的IL-36R单抗、PD-L1/VEGF双抗等。华奥泰正积极寻找合作伙伴，共同推进生物药研发，以满足全球市场对高质量、高水平的生物药需求。

微信公众号

2024-03-27

PD-L1 VEGF 北京大学人民医院（北京大学第二临床医学院） IL-36R 上海华奥泰生物药业股份有限公司
信达生物IBI310(抗CTLA-4单抗) 结肠癌新辅助III期临床研究（Neoshot）完成首例受试者给药

研发注册政策

信达生物IBI310(抗CTLA-4单抗) 结肠癌新辅助III期临床研究（Neoshot）完成首例受试者给药

信达生物制药集团宣布，其研发的IBI310（抗CTLA-4单抗）联合信迪利单抗（PD-1抑制剂）新辅助治疗MSI-H/dMMR结肠癌的III期临床研究Neoshot已完成中国首例受试者给药。该研究旨在对比IBI310联合信迪利单抗新辅助治疗与根治性手术后辅助化疗的有效性和安全性，主要终点为病理完全缓解率（pCR）和无事件生存期（EFS）。此前，IBI310联合信迪利单抗在Ib期研究中已显示出良好的疗效和安全性。信达生物制药集团高级副总裁周辉博士表示，这一研究有望为中国MSI-H/dMMR结肠癌患者提供更理想的治疗选择。

美通社

2024-03-27

CTLA4 PD-1 信达生物制药（苏州）有限公司信迪利单抗结肠癌
【首发】层浪生物逆势融资近亿元，勇攀流式技术高峰

医药投融资

【首发】层浪生物逆势融资近亿元，勇攀流式技术高峰

北京层浪生物科技有限公司完成近亿元B轮融资，由荷塘创投领投，毅达资本跟投，跃为资本担任独家融资顾问。公司专注于流式技术，拥有近20年经验的团队，致力于研发创新和产品质量，为客户提供流式产品和服务。层浪生物在流式技术领域取得显著成果，推出多款创新产品，如MateCyte、LongCyte™和FongCyte™系列流式细胞仪。公司还创新商业模式，与多家企业建立合作关系，推动流式技术发展。本轮融资将助力层浪生物加速研发和市场推广，推动国产生命科学工具行业发展。

动脉网

2024-03-27

毅达资本荷塘创投跃为资本
MediciNova 在日本收到一项涵盖 MN-166 （ibudilast）治疗黄斑损伤的新专利的许可通知

研发注册政策

MediciNova 在日本收到一项涵盖 MN-166 （ibudilast）治疗黄斑损伤的新专利的许可通知

MediciNova公司宣布，其专利申请MN-166（ibudilast）用于治疗与进展性多发性硬化症相关的黄斑损伤获得日本专利局批准。该专利预计将于2039年10月到期，覆盖MN-166口服给药形式，包括片剂、胶囊、颗粒、微球剂型和液体剂型。这一批准可能增加MN-166的价值，该药物在眼科神经退行性疾病中具有潜力，此前在青光眼和视网膜损伤动物模型研究中表现出积极数据。此外，该药物在进展性多发性硬化症的SPRINT-MS 2b期临床试验中显示出积极的OCT结果。MediciNova正在开发多种小分子疗法，用于治疗炎症、纤维化和神经退行性疾病，目前MN-166正处于ALS和DCM的3期临床试验中，并准备进行进展性MS的3期临床试验。

GlobeNewswire

2024-03-27

青光眼糖尿病性心肌病异丁司特 MediciNova Inc
Zevra Therapeutics 宣布 KP1077 治疗特发性嗜睡症的 2 期临床试验的顶线数据

研发注册政策

Zevra Therapeutics 宣布 KP1077 治疗特发性嗜睡症的 2 期临床试验的顶线数据

Zevra Therapeutics宣布其KP1077（serdexmethylphenidate，SDX）在治疗罕见疾病睡眠过度（IH）的2期临床试验中取得积极结果。该试验评估了KP1077的安全性和耐受性，结果显示KP1077在改善患者白天过度嗜睡、睡眠惯性以及脑雾等关键症状方面具有临床意义。这些数据将指导KP1077的3期临床试验设计。KP1077在所有剂量水平下均表现出良好的耐受性，最常见的不良事件包括失眠、头痛、焦虑、恶心和食欲下降。Zevra计划与美国食品药品监督管理局（FDA）举行会议，寻求关于3期临床试验设计的指导。

GlobeNewswire

2024-03-27

失眠焦虑 Zevra Therapeutics Inc 丝右哌甲酯
Biora Therapeutics 提供公司最新情况并报告 2023 年第四季度和全年财务业绩

研发注册政策

Biora Therapeutics 提供公司最新情况并报告 2023 年第四季度和全年财务业绩

Biora Therapeutics公司宣布，其BT-600临床试验的单剂量递增部分（SAD）取得了预期成果，NaviCap装置成功将药物直接输送到结肠，血液中的药物水平比传统口服给药低3-4倍。公司预计将在2024年第二季度完成多剂量递增部分（MAD）的试验，并计划在下半年进行一项针对活动性溃疡性结肠炎患者的临床试验。此外，公司的BioJet平台进展顺利，已完成与另一大型制药研究合作伙伴的动物研究。2023年第四季度和全年，公司运营费用和净亏损均有所减少，公司通过优化资本结构，减少了债务。

GlobeNewswire

2024-03-27

Biora Therapeutics I
Syndax 在 ASPHO 全体会议上呈报了 Revumenib 治疗复发/难治性 KMT2Ar 急性白血病的关键性 AUGMENT-101 试验的阳性儿科数据

研发注册政策

Syndax 在 ASPHO 全体会议上呈报了 Revumenib 治疗复发/难治性 KMT2Ar 急性白血病的关键性 AUGMENT-101 试验的阳性儿科数据

Syndax Pharmaceuticals宣布，其研发的癌症疗法revumenib在治疗儿童复发/难治性KMT2A重排急性髓系白血病（AML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）的AUGMENT-101关键性临床试验中表现出积极的数据。这些数据在2024年美国儿科血液病学/肿瘤学（ASPHO）会议上进行展示，结果显示revumenib在儿童患者中显示出与成人患者一致的疗效和安全性。在57名KMT2Ar急性白血病患儿中，23%的患者年龄小于18岁，其中23%达到完全缓解或部分血液学恢复，46%达到总体缓解。Revumenib耐受性良好，安全性数据与公司之前报告的数据一致。

PRNewswire

2024-03-27

血管肌脂肪瘤急性淋巴母细胞白血病 Syndax Pharmaceuticals Inc revumenib
IGC Pharma 宣布对其普通股进行 300 万美元的未注册私募配售

医药投融资

IGC Pharma 宣布对其普通股进行 300 万美元的未注册私募配售

IGC Pharma宣布获得Bradbury Asset Management（香港）有限公司管理的基金3000万美元的战略投资。这笔资金将支持公司一般企业用途及其研发的实验性药物，包括IGC-AD1。IGC Pharma与Bradbury签订了股份购买协议，将在3月21日收盘价0.34美元的基础上发行约8,823,529股普通股。IGC Pharma专注于阿尔茨海默病，拥有五个有希望的药物候选项目，包括IGC-AD1、LMP、TGR-63、IGC-M3和IGC-1C，旨在通过人工智能技术优化临床试验和早期检测阿尔茨海默病。

Businesswire

2024-03-27

老年性痴呆 IGC Pharma Inc
Brightside Health 筹集战略轮 C 轮融资，欢迎 Trip Hofer 加入董事会

医药投融资

Brightside Health 筹集战略轮 C 轮融资，欢迎 Trip Hofer 加入董事会

Brightside Health宣布完成由S32领投的C轮融资，并任命行业巨头Trip Hofer加入董事会，以指导市场策略和执行。公司近期势头强劲，包括与支付方建立新的合作关系以支持医疗补助和医疗保险患者，以及其获奖的危机关怀项目取得显著成果。Brightside Health通过精准精神病学、临床验证的治疗和危机关怀，为患有轻度至重度临床抑郁症、焦虑症和其他情绪障碍，包括有自杀风险的人提供服务。该公司吸引了主要投资者S32、Kennedy Lewis、Time BioVentures和Anne Wojcicki（Redwood Pacific），以及现有投资者ACME、Mousse Partners和Triventures，共同参与了总额为3300万美元的融资，这笔资金将用于推动Brightside Health进入新市场和新产品。这一举措正值国家面临重大挑战，每五名成年人中就有一人患有精神疾病，如焦虑症或抑郁症。Brightside Health自2021年11月的5000万美元B轮融资以来，已取得显著进展，包括为严重精神健康条件的人建立项目、扩展到新的服务不足的市场、发表近十篇同行评审的研究论文，并

Businesswire

2024-03-27

焦虑障碍
临床和实验室标准协会宣布发布新的药敏试验文件 CLSI M100-ED34、M02-ED14 和 M07-ED12

研发注册政策

临床和实验室标准协会宣布发布新的药敏试验文件 CLSI M100-ED34、M02-ED14 和 M07-ED12

临床和实验室标准协会（CLSI）发布了CLSI M100、CLSI M02和CLSI M07的最新版本，提供了最新的抗菌药物敏感性测试和质量控制方法。这些更新对于微生物实验室、抗菌药物管理团队、传染病专家等医疗保健专业人员至关重要。CLSI M100包含最新的药物选择、解释和质量控制信息，用户应使用新版本以确保准确测试和患者安全。CLSI还将举办关于2024年CLSI抗菌药物敏感性测试标准的网络研讨会，讨论新版本的主要变化和实施策略。CLSI是全球领先的非营利性实验室医学标准发展组织，其标准被全球实验室、认证机构和政府机构广泛认可。

PRNewswire

2024-03-27
全国药品注册管理和药品上市后监管工作会议召开

研发注册政策

全国药品注册管理和药品上市后监管工作会议召开

2024年3月26日至27日，全国药品注册管理和药品上市后监管工作会议在成都举行。会议以习近平新时代中国特色社会主义思想为指导，总结了2023年药品监管工作，分析了当前形势，并部署了2024年的重点任务。国家药监局党组成员、副局长黄果在会上发表讲话，强调2023年药品监管工作取得显著成效，包括支撑疫情防控、服务医药经济回升、保障用药安全等。会议指出，我国药品监管正面临新的机遇和挑战，要求全面加强日常监管，优化创新药审评审批机制，强化专业机构能力建设。会议还讨论了2024年药品注册管理和药品上市后监管的具体工作部署，并邀请了多个省（市）局进行交流发言。

国家药品监督管理局

2024-03-27
辉瑞终止一项III期研究，评估抗P选择素抗体Inclacumab治疗镰状细胞性贫血

交易并购

辉瑞终止一项III期研究，评估抗P选择素抗体Inclacumab治疗镰状细胞性贫血

辉瑞公司宣布终止了一项评估抗P选择素抗体Inclacumab治疗镰状细胞性贫血的III期研究。该研究因招募困难而终止，截至更新时，仅招募了78名患者，远低于目标280名参与者。Inclacumab原由Global Blood Therapeutics（GBT）开发，是一种全人源单克隆抗体，通过选择性阻断P选择素蛋白来发挥作用，该蛋白在细胞粘附中起作用，并且是减少镰状细胞性贫血（SCD）患者血管闭塞性危象（VOC）相关疼痛的临床验证靶点。2022年6月，Inclacumab获得了FDA针对SCD治疗的孤儿药和罕见儿科疾病指定，因其同类最佳潜力以及每季度一次的给药方案而非每月输注。辉瑞在2022年8月以54亿美元的价格收购了GBT，包括FDA批准的口服血红蛋白S聚合物抑制剂Oxbryta（voxelotor）。收购后，辉瑞接管了III期THRIVE项目，该项目包括两个研究，旨在评估Inclacumab在减少SCD患者VOC方面的疗效和安全性。另一个试验仍在进行中，并已完成240名患者的招募。继连续两次在SCD领域的里程碑式批准后，辉瑞的这一决定发生。2023年12月，FDA在同一天批准了CRISPR Therap

Biospace

2024-03-27

Pfizer Inc 小脑共济失调镰状细胞性贫血沃塞洛托 bluebird bio Inc
新型药物开发商Serina Therapeutics宣布完成与AgeX Therapeutics的合并

医药投融资

新型药物开发商Serina Therapeutics宣布完成与AgeX Therapeutics的合并

2024年3月26日，新型药物开发商Serina Therapeutics宣布完成其先前宣布的与AgeX Therapeutics, Inc.全资子公司的合并。合并后的公司将以Serina Therapeutics的名义运营，Serina的股票将于2024年3月27日开始在纽约证券交易所美国证券交易所交易，股票代码为“SER”。

2024-03-27

Serina Therapeutics
Boundless Bio 宣布首次公开募股定价

医药投融资

Boundless Bio 宣布首次公开募股定价

Boundless Bio公司宣布其首次公开募股（IPO），以每股16美元的价格发行625万股普通股，预计募集资金1亿美元。公司股票预计将于2024年3月28日在纳斯达克全球精选市场上市，股票代码为“BOLD”。此外，公司授予承销商30天内以每股16美元购买最多93.75万股额外普通股的期权。Goldman Sachs & Co. LLC等四家机构担任本次发行的联合簿记管理人。Boundless Bio专注于开发针对ecDNA（一种导致肿瘤基因扩增的根本原因）的ecDTx疗法，其产品BBI-355和BBI-825分别处于临床试验阶段。

Biospace

2024-03-27

肿瘤
Avalo 收购抗 IL-1β mAb 并宣布进行高达 1.85 亿美元的私募融资

医药投融资

Avalo 收购抗 IL-1β mAb 并宣布进行高达 1.85 亿美元的私募融资

Avalo Therapeutics通过收购AlmataBio，Inc.获得了处于II期临床试验准备阶段的抗IL-1β单克隆抗体AVTX-009，并执行了至多1.85亿美元的私募融资，包括115.6亿美元的初始投资，预计将支持公司运营至2027年。Avalo计划在2026年公布HS（汗腺炎）II期临床试验的顶线结果，并计划在至少一个其他慢性炎症领域开发AVTX-009。

Biospace

2024-03-27

IL-1β
Akebia 获得 FDA 批准 Vafseo（R）（vadadustat）片剂用于治疗成年透析患者慢性肾病引起的贫血

研发注册政策

Akebia 获得 FDA 批准 Vafseo（R）（vadadustat）片剂用于治疗成年透析患者慢性肾病引起的贫血

Akebia Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其Vafseo（vadadustat）片剂用于治疗慢性肾脏病（CKD）引起的贫血，适用于至少接受三个月透析的成年患者。Vafseo是一种每日一次的口服HIF-PH抑制剂，通过激活生理性对缺氧的反应来刺激内源性促红细胞生成素的产生，以管理贫血。Vafseo已在37个国家获得批准。Akebia计划利用其商业团队和与CSL Vifor的关系在美国商业化Vafseo，并执行一项推广策略，旨在使Vafseo成为成人透析患者的新口服标准治疗方案。

美通社

2024-03-27

贫血伐度司他 HIF-PH
Oncopeptides 和 Vector Pharma FZCO 宣布合作，为中东和北非患者提供 Pepaxti

交易并购

Oncopeptides 和 Vector Pharma FZCO 宣布合作，为中东和北非患者提供 Pepaxti

Oncopeptides AB与Vector Pharma FZCO宣布合作，在沙特阿拉伯、卡塔尔、阿联酋、巴林、科威特、阿曼、阿尔及利亚、突尼斯、摩洛哥、利比亚、黎巴嫩和伊拉克等中东和北非（MENA）国家商业化Oncopeptides的旗舰药物Pepaxti（美法仑氟苯酰胺）。Vector将负责在MENA地区分销Pepaxti，用于治疗多发性骨髓瘤患者。双方同意在该地区所有Pepaxti销售额的收益分成，Vector承担所有成本。所有销售将以指定患者为基础进行，医生直接从制造商请求Pepaxti供应。Vector Pharma是MENA地区罕见病药物的主要分销商，也是世界孤儿药联盟（WODA）的创始成员。Oncopeptides的CEO表示，与Vector的合作是向前迈出的重要一步，有望为患者和股东创造额外价值。Oncopeptides利用其专有的肽药物候选平台（PDC）开发能够快速且选择性地将细胞毒性药物递送到癌细胞中的化合物。Pepaxti是一种用于治疗多发性骨髓瘤的药物，适用于对先前治疗无反应的患者。

MarketScreener

2024-03-27

多发性骨髓瘤 Oncopeptides AB