ACADIA Pharmaceuticals Inc.向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了关于NUPLAZID（pimavanserin）的新药补充申请，旨在支持该药物用于治疗与痴呆相关精神症状（DRP）相关的幻觉和妄想的新适应症。该申请基于HARMONY研究的结果，该研究显示pimavanserin显著降低了幻觉和妄想症状，并稳定了精神症状，与安慰剂相比，继续接受pimavanserin治疗的患者精神症状复发的风险降低了近三倍。此外，sNDA还包括了来自两个额外安慰剂对照研究的积极疗效结果，以及来自已完成和正在进行的研究的大型安全性和耐受性数据库，涉及超过1500名患有神经退行性疾病的患者。如果获得批准，NUPLAZID将成为首个用于治疗与痴呆相关精神症状相关的幻觉和妄想的药物。

Phathom Pharmaceuticals宣布，由于COVID-19大流行，该公司暂时暂停了其两项Phase 3临床试验的新患者随机分组，但现在已重新开始。公司表示，利用相关实践指南，其团队与研究人员紧密合作，以安全地恢复PHALCON-EE和PHALCON-HP研究的筛选和随机分组。Phathom的vonoprazan是一种口服小分子钾竞争性酸阻滞剂（P-CAB），用于治疗胃食管反流病（GERD）和幽门螺杆菌（H. pylori）感染。PHALCON-EE是一项随机、双盲、两阶段、多中心的Phase 3试验，计划在美国和欧洲招募约1000名患有糜烂性食管炎（EE）的患者。PHALCON-HP是一项随机、多中心的Phase 3试验，计划在美国和欧洲招募约975名患有H. pylori感染的患者。Phathom继续密切关注COVID-19的情况，并预计将在2021年提供PHALCON-EE和PHALCON-HP试验的顶线数据。

Rezolute公司宣布，其关于RZ402血浆激肽释放酶抑制剂的摘要被接受并发表在《Investigative Ophthalmology & Visual Science》期刊上，该摘要探讨了RZ402作为每日口服疗法治疗糖尿病黄斑水肿的非临床安全性和药理学。RZ402是一种小分子药物，能够抑制激肽释放酶通路，有助于减少水肿和改善视力。在动物模型中，RZ402表现出良好的安全性和药代动力学特性，包括24小时内药物水平持续高于有效浓度，重复给药未观察到不良反应。Rezolute首席执行官Nevan Elam指出，糖尿病黄斑水肿是美国约100万至200万患者视力受损的常见并发症，RZ402作为一种口服疗法，有望改善患者的生活质量。

卡迪夫肿瘤学公司宣布，其在急性髓系白血病（AML）患者中进行的onvansertib Phase 1b/2临床试验的最终结果和初步积极数据在EHA年会上以虚拟海报形式展示。结果显示，onvansertib在多种剂量下表现出抗白血病活性，疗效、反应持久性、安全性及耐受性良好，并伴有相关生物标志物数据。该研究旨在评估onvansertib与decitabine联合使用在复发或难治性AML患者中的疗效。onvansertib是一种针对PLK1酶的口服、高度选择性的ATP竞争性抑制剂，在多种癌症中过表达，包括白血病、淋巴瘤和实体瘤。卡迪夫肿瘤学公司正在开发onvansertib与其他化合物结合使用，以改善包括AML、mCRPC、NHL、KRAS突变结直肠癌和三阴性乳腺癌等癌症的临床疗效。

Corcept Therapeutics将在2020年美国癌症研究协会（AACR）年度会议上展示关于肾上腺皮质癌患者的新颖基因组数据。该公司将介绍其专有的选择性皮质醇调节剂relacorilant与PD-1检查点抑制剂pembrolizumab（默克公司的Keytruda）联合用于治疗转移性或不可切除性肾上腺皮质癌的1b期临床试验数据。该研究旨在探讨relacorilant是否能够除了治疗患者的库欣综合征外，还能通过减少过量皮质醇活动的免疫抑制效应，帮助免疫疗法达到最佳效果。relacorilant是一种非甾体、选择性糖皮质激素受体调节剂，Corcept正在研究其作为治疗库欣综合征和晚期肾上腺、卵巢和胰腺癌的潜在治疗药物。Corcept Therapeutics专注于通过调节压力激素皮质醇的效果来发现和开发治疗严重代谢、肿瘤和精神性疾病的药物。

Oramed Pharmaceuticals宣布，其针对2型糖尿病合并非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者的口服胰岛素候选药物ORMD-0801的试点研究显示，该药物安全性良好，耐受性佳，且通过MRI-PDFF检测观察到脂肪肝含量显著降低。该研究在80届美国糖尿病协会（ADA）科学会议上以海报形式展示，旨在评估ORMD-0801对NASH患者肝脏脂肪的影响。12周的治疗过程中，ORMD-0801表现出6.9%的平均肝脏脂肪含量降低，GGT和空腹胰岛素水平也显著下降。Oramed首席执行官Nadav Kidron表示，这些初步观察结果表明口服胰岛素对2型糖尿病患者的NASH有积极影响，并期待在更大规模的研究和临床试验中进一步验证这些积极发现。此外，Oramed还展示了ORMD-0801对2型糖尿病的影响，并介绍了其口服GLP-1类似物胶囊ORMD-0901的开发。

Dompé Farmaceutici S.p.A及其美国子公司Dompé U.S. Inc.宣布了其研究性CXCR1/2抑制剂ladarixin在初发1型糖尿病（T1D）患者中的2期临床试验（MEX0114）的主要结果。该研究在2020年6月14日的美国糖尿病协会第80届科学会议上公布，结果表明，ladarixin能够保护胰腺β细胞并延缓新发T1D患者的疾病进展。研究的主要终点是在混合餐耐受测试中C肽反应的AUC，但在13周时未达到统计学意义。然而，在具有更高残存β细胞功能丧失风险的患者亚组分析中，ladarixin在6个月时与安慰剂相比显示出统计学意义的C肽AUC效应。这些结果支持了ladarixin在维持残存β细胞功能中的作用，并支持未来研究的设计。此外，ladarixin在关键次要终点（如HbA1c

Seelos Therapeutics公司宣布，其SLS-002（鼻用混合酮胺）在Phase I临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，所有剂量组均未出现新的或独特的安全性信号，且所有不良事件均为短暂的，且可临床管理。公司计划在2020年秋季开始一项针对重度抑郁症（MDD）患者的急性自杀意念和行为（ASIB）的双盲、安慰剂对照概念验证（PoC）研究，分为两个阶段：第一阶段为16名患者的开放标签研究，第二阶段为约120名患者的双盲、安慰剂对照研究。此外，Seelos还将举办一场关键意见领袖（KOL）电话会议，讨论SLS-002的研究进展。

SOTIO和Cytune Pharma在2020年美国癌症研究协会虚拟年会II上展示了IL-15超激动剂SO-C101在多种肿瘤模型中作为单药和与PD-1抑制剂联合使用的治疗潜力。数据表明，SO-C101能够通过控制NK细胞和CD8+T细胞这两种重要的免疫细胞类型，减少和预防肿瘤生长。SOTIO首席执行官Radek Špíšek表示，他们期待在年底前完成高级实体瘤的单药1/1b剂量探索研究，并在2020年夏季开始与pembrolizumab联合使用的剂量递增研究。研究数据表明，SO-C101单药治疗在TC-1（肺癌模型）和TRAMP-C2（前列腺癌模型）小鼠肿瘤模型中均显示出强大的抗肿瘤效果，并且与PD-1抑制剂的联合使用可以防止肿瘤发展。SO-C101目前正在进行一项多中心、开放标签的1/1b期研究，以评估其在复发/难治性晚期/转移性实体瘤患者中的安全性和初步疗效。

加拿大卫生部门批准了Sunovion制药公司生产的KYNMOBI™（阿扑吗啡盐酸）可溶性薄膜，用于治疗帕金森病（PD）患者的急性、间歇性OFF期症状。OFF期是指帕金森病症状在服用口服左旋多巴/卡比多巴后重新出现或恶化，可能表现为震颤、僵硬、动作迟缓等症状。KYNMOBI是一种新型的速效、按需治疗药物，可帮助患者迅速改善症状。该药物已在美国获得批准，并正在加拿大各省的药店推广。研究显示，KYNMOBI在30分钟内对运动症状有显著改善，且耐受性良好。帕金森病是一种慢性神经退行性疾病，约94,000名加拿大人患有此病，预计到2031年将增加50%。在诊断后的前四到六年内，约60%的帕金森病患者经历OFF期。

Codiak BioSciences宣布将在2020年6月23日举行的美国癌症研究协会虚拟年度会议II上，通过口头报告展示其针对肝癌的exoASO-STAT6和exoASO-C/EBPβ项目的新临床前数据。该公司利用其专有的engEx™平台，通过外源加载抗 sense寡核苷酸（ASO）来工程化外泌体，旨在通过靶向和降低免疫抑制转录因子STAT6和C/EBPβ的表达，将M2免疫抑制性巨噬细胞重编程为M1促炎症表型。新数据显示，这两种exoASO在静脉注射后对肝细胞癌的侵袭性原位模型表现出显著疗效，公司计划通过IND-授权的的临床前研究继续推进这一项目。Codiak BioSciences正在利用其engEx™平台开发一系列具有精确工程特性的外泌体，以靶向多种体内通路，并可能对多种疾病的治疗产生变革性影响。

Teva Pharmaceuticals USA宣布了关于AJOVY治疗偏头痛的新数据，这些数据在AHS虚拟年度科学会议上展示。研究包括对FOCUS IIIb期开放标签扩展研究中患者的生活质量、健康状况、抑郁症状、工作生产力和活动障碍的评估，以及三个AJOVY III期临床试验（FOCUS、HALO-Episodic Migraine、HALO-Chronic Migraine）的汇总分析，考察了基于美国头痛协会（AHS）指南的头痛和偏头痛相关残疾。Teva表示，这些数据有助于更全面地了解整体生活质量，并承诺对AJOVY进行持续评估，支持AHS和其他专业组织提出的具有临床意义的指南。研究还评估了AJOVY的安全性和耐受性，最常见的不良事件为注射部位反应。

Cue Biopharma在Phase 1临床试验中，13名患者接受了CUE-101治疗，其中多数患者接受了多个治疗周期。初步观察结果显示，药物暴露与预实验预测一致，呈剂量比例增加；药效学数据显示，在多个患者的外周血中观察到目标T细胞的选择性扩增；初步影像学证据表明CUE-101具有临床活性，一名患者在接受CUE-101治疗后，靶病灶缩小并持续至治疗第84天。CUE-101总体耐受性良好，治疗相关不良事件主要为轻度至中度，无因不良事件而停药的情况。目前，CUE-101正在按计划进行剂量递增，并计划进一步开展与Merck的Keytruda联合试验以及新辅助试验，以生成有关肿瘤浸润淋巴细胞的数据集。

Aldeyra Therapeutics宣布其研发的ADX-2191被欧洲委员会认定为孤儿药，用于治疗视网膜脱落。ADX-2191是一种针对增殖性玻璃体视网膜病变（PVR）的实验性疗法，PVR是一种罕见但严重的致盲性视网膜疾病，目前尚无批准的治疗方法。ADX-2191有望减少PVR引起的疤痕组织，预防视网膜脱落。该决定是在欧洲药品管理局孤儿药品委员会对Aldeyra孤儿药申请给出积极意见后做出的。ADX-2191此前已获得美国食品药品监督管理局的孤儿药和快速通道指定。Aldeyra正在探索ADX-2191的其他适应症，包括原发性眼内淋巴瘤。

Cirius Therapeutics在2020年6月15日宣布，在虚拟美国糖尿病协会第80届科学会议上展示了其治疗非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）候选药物MSDC-0602K的临床数据。数据显示，接受MSDC-0602K治疗的NASH患者胰岛素敏感性和胰岛素清除率均有所改善，与接受安慰剂的患者相比。研究显示，MSDC-0602K治疗组的空腹血浆胰岛素（FPI）水平显著降低，而安慰剂组FPI水平则升高。此外，MSDC-0602K与GLP-1受体激动剂利拉鲁肽联合使用时，进一步改善了血糖控制，降低了血浆胰岛素水平，并增加了胰腺胰岛中的胰岛素含量。这些结果表明，MSDC-0602K在改善胰岛素处理和胰腺胰岛功能方面具有潜力，可能对NASH和2型糖尿病社区带来显著益处。

Ocular Therapeutix公司在ARVO年度会议上宣布了多项科学展示，包括其临床前和临床项目数据。这些视频记录的展示已于2020年6月12日上线ARVOLearn。此外，摘要将在《调查眼科学和视觉科学》杂志上发表。公司首席医疗官Michael Goldstein表示，他们对推进所有项目进展感到兴奋，其水凝胶平台为患者和医生提供了新颖的无手操作选项，以解决眼的前后部疾病。公司产品包括用于眼科手术后炎症和疼痛治疗的DEXTENZA®，用于降低眼压的OTX-TP，以及用于治疗干眼症、视网膜疾病和角膜切口密封的多种产品。此外，与Regeneron合作开发的OTX-IVT用于治疗视网膜疾病。

Ardelyx公司发布其正在进行中的NORMALIZE研究积极数据，评估tenapanor作为单药或与sevelamer联合使用，在透析慢性肾脏病（CKD）患者中达到血清磷水平正常范围（2.5-4.5 mg/dL）的能力。tenapanor是一种研究性、首创的磷酸盐吸收抑制剂，如果获得批准，将为透析CKD患者的血清磷控制提供全新的方法。NORMALIZE扩展研究允许来自PHREEDOM研究的患者继续使用tenapanor治疗，并使接受sevelamer的安全对照组患者过渡到tenapanor。数据显示，tenapanor作为单药或与sevelamer碳酸氢钠联合使用，可产生显著的降磷效果，平均血清磷水平降低2.33 mg/dL。Kyowa Kirin公司在日本进行的一项tenapanor Phase 2试验也显示出积极结果，表明tenapanor能够显著降低血清磷水平，同时减少药物负担。Ardelyx公司正在准备tenapanor的新药申请，预计将在2020年中提交给FDA。