Regulus Therapeutics Inc.与FDA完成了关于其下一代化合物RGLS8429用于治疗ADPKD的Pre-IND会议，FDA对试验设计表示同意，公司计划在2022年第二季度提交IND申请。该Phase 1试验分为两部分，第一部分在健康志愿者中进行，第二部分在ADPKD患者中进行，旨在评估RGLS8429的安全性和耐受性，并研究其对疾病参数的影响。公司CEO Jay Hagan表示对FDA的反馈感到满意，并期待在2022年下半年获得健康志愿者部分的数据，2023年上半年获得ADPKD患者数据。

Tevogen Bio，一家专注于肿瘤学和病毒感染领域的细胞和基因治疗临床阶段生物技术公司，宣布计划研究其专有的现成T细胞技术，通过开发针对爱泼斯坦-巴尔病毒（EBV）的CD8+细胞毒性T淋巴细胞（CTL）来治疗多发性硬化症（MS）。多发性硬化症是一种慢性中枢神经系统炎症性疾病，目前尚无明确治愈方法。近期研究表明，EBV潜伏感染可能与多发性硬化症炎症的发生有关。Tevogen Bio计划利用其在现成同种异体SARS-CoV-2特异性CD8+细胞毒性T淋巴细胞（CTLs）方面的丰富经验，探索EBV特异性CTL疗法作为解决MS患者未满足需求的可能途径。Tevogen Bio首席执行官Ryan Saadi表示，他们希望其颠覆性的T细胞技术最终能为数百万患有病毒感染、癌症和其他高未满足需求的疾病的患者提供可及的免疫疗法。此外，Tevogen Bio正在进行的COVID-19 T细胞疗法TVGN-489的临床试验正在费城杰斐逊大学医院进行，该疗法是一种高度纯化的、针对SARS-CoV-2的细胞毒性CD8+ T淋巴细胞产品，预计能够识别并杀死病毒感染的细胞。Tevogen Bio由一群杰出的科学家和经验丰富的生物制药领导

ASLAN Pharmaceuticals启动了一项名为TREK-AD的2b期临床试验，旨在评估其新型抗体药物eblasakimab（ASLAN004）在治疗中度至重度特应性皮炎（AD）患者中的疗效与安全性。该研究预计将招募约300名患者，并评估四种剂量方案。主要疗效终点为从基线到第16周Eczema Area Severity Index（EASI）评分的变化百分比。ASLAN预计将在2023年上半年报告16周治疗期的顶线结果。

Provention Bio公司宣布启动了名为PREVAIL-2的2a期临床试验，旨在评估其研究性双特异性DART分子PRV-3279在系统性红斑狼疮（SLE）患者中的疗效和安全性。PRV-3279是一种针对B细胞表面蛋白CD32B和CD79B的人源化分子，具有拦截SLE和其他B细胞介导的自身免疫疾病病理生理学以及预防生物治疗产品免疫原性的潜力。该研究将招募约100名接受短期皮质类固醇治疗的SLE患者，随机分配接受PRV-3279或安慰剂治疗，以评估PRV-3279在预防疾病复发方面的效果。PRV-3279在先前的1期临床试验中表现出良好的耐受性，并显示出对B细胞功能的长期抑制作用。

Kura Oncology公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已解除对KOMET-001 Phase 1b临床试验的局部临床暂停，该试验旨在评估KO-539在复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者中的安全性和耐受性。此次解除暂停是在与FDA就缓解分化综合征的缓解策略达成一致后进行的。该公司表示，目前正在进行患者筛选的恢复工作，并期待加快患者入组，以确定KO-539的推荐剂量。此外，该公司对目前入组患者的安全性、耐受性和临床活性表示鼓舞，并计划在未来的医学会议上分享关于Phase 1研究的全面更新。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了AbbVie公司（NYSE: ABBV）的SKYRIZI®（risankizumab-rzaa）用于治疗活动性银屑病关节炎（PsA）的成人患者。这是一种影响皮肤和关节的系统性炎症性疾病，大约30%的银屑病患者患有PsA。该批准基于两项关键研究的资料，KEEPSAKE-1和KEEPSAKE-2，这些研究评估了SKYRIZI在活动性PsA成人患者中的疗效和安全性，包括对生物疗法和非生物疾病调节抗风湿药（DMARDs）反应不足或不能耐受的患者。SKYRIZI的给药方案与现有中度至重度斑块状银屑病患者的方案一致，为单次150毫克皮下注射，每年四次（在0周和4周给予两个起始剂量后）。AbbVie承诺帮助人们获得SKYRIZI和其他药物，包括提供患者支持计划和共付卡，可能将符合条件、有商业保险的患者的自付费用降低至每月5美元。对于没有或有限健康保险的人，AbbVie提供myAbbVie Assist患者援助计划，为符合条件的人免费提供SKYRIZI。

瑞典生物制药公司Alzinova AB成功完成了其单克隆抗体ALZ-201的人源化工作，并选定了主要候选药物。该公司自2021年第二季度开始进行ALZ-201的人源化工作，旨在加强其疾病修饰疗法组合，为阿尔茨海默病患者提供额外的治疗途径。此外，还开发了具有良好前景的备用候选药物。Alzinova首席科学官Anders Sandberg表示，ALZ-201抗体具有独特的结合特异性和强大的临床前疗效数据，人源化后可进一步开发为治疗阿尔茨海默病的潜在药物。ALZ-201和相关的治疗性疫苗ALZ-101都是新型免疫疗法，具有非常具体和针对性的效果，与其他针对淀粉样蛋白β的免疫疗法相比，具有最佳潜力。Alzinova计划在2022年上半年公布ALZ-201未来发展的更多细节。

Lannett公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已完成对生物类似胰岛素甘精针（Lannett与HEC集团合作开发）的IND申请的安全性审查，并允许公司进行临床试验。预计临床试验将于2022年3月开始，2023年初完成。若试验成功，公司计划于2023年初提交生物制品许可申请（BLA），并于2024年初可能推出产品。临床试验将在南非进行，使用与之前完成的首个人体志愿者试点研究相同的地点和临床设计。FDA的IND审查已获得美国和南非的必要监管批准。

Altasciences被Virpax® Pharmaceuticals, Inc.选中，将在加拿大蒙特利尔的临床药理学单位进行Epoladerm™（二氯芬酸乙胺）用于治疗膝关节骨关节炎相关慢性疼痛的首次人体研究。该治疗以预填充装置的形式提供，作为局部喷雾薄膜给药。研究将于2022年第二季度进行。Virpax的董事长兼首席执行官Anthony P. Mack表示，他们期待与Altasciences合作，加快这种镇痛治疗的发展，并提供支持505(b)(2) FDA批准途径的稳健数据。Virpax的专有技术提供了一种预填充罐，用于治疗应用一种比标准液体绷带更薄的透明、快速干燥的喷雾薄膜，提供便利并消除了使用混乱的乳膏或凝胶的需求。Altasciences利用数十年的首次人体临床试验经验、庞大的研究参与者数据库和最先进的生物分析设施，提供专业指导和个性化解决方案。Altasciences通过简化药物开发解决方案，从候选药物选择到临床概念验证，以及更多，改变了传统的外包模式。

Pfizer和OPKO宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对somatrogon的生物制品许可申请（BLA）发出了完整回复信（CRL）。somatrogon是一种用于治疗儿童生长激素缺乏症（GHD）的每周一次的长效重组人生长激素。Pfizer正在评估FDA的评论，并与该机构合作确定下一步行动方案。此外，somatrogon已在多个国家提交了监管申请，包括日本、加拿大、澳大利亚和欧盟，并获得批准用于治疗不同国家的儿童生长激素缺乏症。Pfizer和OPKO自2014年起合作开发somatrogon，OPKO负责进行临床试验，Pfizer负责注册和商业化产品。生长激素缺乏症是一种罕见疾病，特征是垂体腺生长激素分泌不足，影响大约每4,000至10,000名儿童中的1名。

Virpax Pharmaceuticals选择Altasciences进行一项首次人体试验，研究Epoladerm（双氯芬酸丙胺）对膝关节骨关节炎相关慢性疼痛的治疗效果。该治疗以预填充装置形式作为局部喷雾薄膜给药。研究将于2022年第二季度在加拿大蒙特利尔的Altasciences临床药理学单位进行。Virpax的专有技术提供了一种预填充罐，用于治疗应用的透明、快速干燥的喷雾薄膜，比标准液体绷带更薄，提供便利并消除使用油膏或凝胶的麻烦。Altasciences利用数十年的首次人体临床试验经验、庞大的研究参与者数据库和先进的生物分析设施，提供专业指导和个性化解决方案。

BioCryst公司推出的口服每日一次的预防性药物ORLADEYO®（贝罗特拉司）用于治疗12岁及以上患者的遗传性血管性水肿（HAE）。尽管患者和医生对现有的HAE治疗药物表示满意，但ORLADEYO®的推出仍被视为一次挑战。该药物通过抑制激肽释放酶（炎症级联反应中的酶）来预防HAE发作。在临床试验中，ORLADEYO®显示出降低HAE发作频率的潜力，且安全性良好。尽管在疫情期间推出，但ORLADEYO®的销售表现强劲，第一年净收入约为1.22亿美元。该药物在美国、欧盟、英国、日本和阿联酋获得批准。

研究人员在辛辛那提儿童医院发现了一种新的抗体治疗方法，能够有效治疗某些类型的“细胞因子风暴”，这种风暴可能导致严重的自身免疫性疾病和癌症免疫疗法的副作用。该研究在小鼠身上取得了初步成功，通过阻断激活的T细胞发出的信号来减轻炎症反应。这项研究有助于开发更安全的癌症免疫疗法，并可能对治疗罕见自身免疫疾病有益。

Innovent与Eli Lilly公司宣布了Sintilimab注射剂联合贝伐珠单抗生物类似物注射剂用于晚期肝细胞癌的Ib期临床试验的最终结果和生物标志物分析。该研究在中国进行，评估了Sintilimab联合贝伐珠单抗生物类似物注射剂治疗局部晚期或转移性HCC患者的安全性及有效性。研究结果显示，联合治疗的安全性和有效性数据令人鼓舞，且未出现新的或意外的安全性信号。研究还确定了可预测联合治疗方案疗效的生物标志物，为个性化治疗奠定了基础。

UCB公司宣布，其Phase 3 BE COMPLETE研究对bimekizumab治疗活跃性银屑病关节炎患者的疗效和安全性进行了评估，结果显示bimekizumab在改善患者症状方面优于安慰剂，且安全性良好。该研究达到了主要终点，显示接受bimekizumab治疗的患者在16周时，根据美国风湿病学会（ACR）50响应标准，疾病症状改善超过50%。此外，bimekizumab在改善身体功能、皮肤清除率、身体健康状况和低疾病活动度等方面也显示出显著效果。UCB计划在2022年第三季度向美国和欧盟提交bimekizumab治疗银屑病关节炎的监管申请。

ELEVAI Labs, Inc.与澳大利亚总部的美容设备公司DermapenWorld达成全球分销和商标许可协议，将ELEVAI的干细胞外泌体技术应用于DermapenWorld的Dp Dermaceuticals护肤产品中，推出新品牌MG-EXO-SKIN。DermapenWorld是全球微针治疗的领导者，拥有超过3百万的治疗案例，并在全球70多个国家销售。ELEVAI Labs, Inc.是一家利用人类干细胞外泌体技术创造下一代护肤产品的生物技术公司。此次合作标志着ELEVAI Labs, Inc.与美容设备公司的首次重要合作，符合其长期商业化计划。

Alnylam公司宣布，其研发的RNAi疗法vutrisiran在治疗hATTR淀粉样变性多发性神经病变患者的HELIOS-A III期临床试验中取得了积极结果。vutrisiran在18个月时达到了所有次要终点，包括与安慰剂相比在神经病变损害、生活质量、步态速度、营养状况和整体残疾方面的显著改善。此外，vutrisiran在探索性心脏数据方面也显示出潜力，包括大多数可评估患者相对于基线减少的锝摄取，这支持了vutrisiran降低心脏淀粉样负荷和改善疾病心脏表现的潜力。vutrisiran继续表现出令人鼓舞的安全性和耐受性特征。Alnylam计划于当天上午8:30举行电话会议，讨论HELIOS-A 18个月的研究结果。