拜耳公司宣布启动FINEARTS-HF研究，这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，旨在评估实验性finerenone在患有症状性心力衰竭（纽约心脏协会II-IV级）且左心室射血分数≥40%的患者中，对发病率和死亡率的影响。该研究的主要目标是证明finerenone在降低心血管死亡和总（首次和复发）心力衰竭事件（定义为因心力衰竭住院或紧急心力衰竭就诊）的复合终点率方面优于安慰剂。由于目前尚无针对心力衰竭和射血分数保留患者的批准疗法，这代表了心血管疾病领域的一个关键未满足需求。该研究将评估finerenone是否能降低这些未得到充分关注的患者的心血管死亡和其他心力衰竭事件的风险。该研究将在包括欧洲、日本、中国和美国在内的34多个国家进行，预计将在2020年秋季开始患者入组。Finerenone是一种非甾体、选择性盐皮质激素受体拮抗剂，已被证明可以阻断过度激活的盐皮质激素受体（MR）系统的有害作用。MR过度激活是心脏和肾脏损伤的主要驱动因素。FINEARTS-HF研究的启动建立在强大的II期研究ARTS-HF和ARTS-DN的基础上，这些研究分别调查了finerenone在患有心力衰竭和慢性肾脏

Alpine Immune Sciences公司将在2020年6月22日至24日举行的AACR虚拟年度会议II上展示其创新免疫疗法ALPN-202的研究成果。ALPN-202是一种结合了检查点抑制和条件性T细胞共刺激的药物，旨在克服M2c巨噬细胞对T细胞的抑制，并提高工程化T细胞抗肿瘤反应的持久性。该药物在临床前研究中显示出优于单独检查点抑制的疗效，目前正在进行一项针对晚期恶性肿瘤的1期临床试验。Alpine Immune Sciences致力于通过独特的蛋白质工程技术开发多功能的免疫疗法，改善患者生活。公司目前有两个临床开发项目，ALPN-101用于治疗自身免疫/炎症性疾病，ALPN-202用于治疗癌症。

Impel NeuroPharma在2020年美国头痛学会虚拟年度科学会议上展示了四篇科学摘要，其中包含其关键性3期STOP 301研究的额外发现。该研究进一步展示了INP104在治疗急性偏头痛方面的潜力，多数受试者在24和52周结束时表示，Impel的专利POD®输送装置易于使用和携带，并能比以往急性药物更快地恢复到正常活动。这些见解与探索性疗效分析中出现的积极信号相结合，表明INP104有可能成为提供金标准DHE（二氢埃托啡）的宝贵选择，患者可以在家中使用；特别是对于那些需要在整个偏头痛发作期间得到全面缓解的患者，或者需要替代口服疗法以应对与胃肠道问题之间日益增加的联系的患者。Impel NeuroPharma计划在2020年下半年提交新药申请。INP104旨在优化二氢埃托啡（DHE）以快速持久地缓解偏头痛，无需注射。INP104利用Impel的推进剂激活的POD技术，方便并一致地将最佳剂量的DHE输送到富含血管的上鼻空间，这是高效药物输注的理想靶点。

SIGA Technologies宣布，美国国防部通过化学、生物、辐射和核防御联合项目执行办公室（JPEO-CBRND）的联合项目经理化学、生物、辐射和核医疗（JPM CBRN Medical）增加了约2300万美元的研发资金，以支持TPOXX（tecovirimat）在获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于预防性治疗（PEP）的潜在标签扩展工作，除了目前批准用于治疗天花的治疗标签。TPOXX用于PEP在可能的天花大流行或爆发中可能带来重大潜在利益。SIGA公司CEO Phil Gomez表示，TPOXX标签的扩展将提供更大的灵活性，以便在潜在爆发期间向可能从治疗中受益的人提供TPOXX。SIGA Technologies是一家专注于健康安全市场的商业阶段制药公司，其领先产品TPOXX是一种口服和静脉给药的抗病毒药物，用于治疗由天花病毒引起的人类天花疾病。

Genocea Biosciences公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了关于GEN-011药物的IND申请，以启动针对多种肿瘤类型的1/2a期临床试验，重点关注那些已经接受过标准治疗但仍未取得效果的癌症患者。GEN-011是基于ATLAS™平台开发的下一代肿瘤免疫疗法，具有无需额外手术或收集肿瘤样本、使用外周血快速制造等优点，有望惠及更广泛的癌症患者群体，并可能降低治疗成本。该试验将评估患者安全性、T细胞增殖和持久性以及临床活性，预计2021年中旬公布初步数据。Genocea公司致力于开发针对多种肿瘤类型的个性化癌症免疫疗法，其ATLAS™平台能够全面分析患者T细胞对肿瘤抗原的反应，从而优化免疫疗法中的新抗原并排除可能抑制免疫反应的抗原。

Momenta Pharmaceuticals公司宣布，其针对重症肌无力（gMG）的Phase 2 Vivacity-MG研究显示，Nipocalimab（M281）在所有剂量组中均显示出对MG-ADL评分的显著改善，且与IgG减少有显著相关性（p

NeoImmuneTech公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其临床阶段T细胞生物制药公司NT-I7（efineptakin alfa）孤儿药资格，用于治疗多发性硬化症（PML）。PML是一种由免疫抑制个体中约翰·坎农病毒（JCV）再激活引起的罕见、侵袭性脑感染。NT-I7是一种长效人源IL-7，能够通过增加T细胞计数和功能来逆转免疫抑制，为目前未得到充分治疗的PML患者群体开辟了潜在的治疗途径。目前，尚无针对PML的特定预防措施或有效的抗JCV治疗。NT-I7获得孤儿药资格强调了其在增强免疫反应和降低与这种感染相关的严重风险方面的潜力。NeoImmuneTech公司致力于扩大免疫肿瘤学领域，增强对传染病的免疫力，并正在开发NT-I7作为单药治疗和与其他免疫疗法的联合治疗。

iTeos Therapeutics将在2020年6月22日至24日举行的美国癌症研究协会（AACR）II虚拟年度会议上展示其抗TIGIT抗体EOS-448的初步临床数据。该公司已开始进行EOS-448的1/2期临床试验，该抗体旨在治疗实体瘤。EOS-448是一种结合FcgR的TIGIT拮抗剂，旨在通过促进抗体依赖性细胞毒性（ADCC）活动来消除肿瘤浸润性调节性T细胞。此外，iTeos Therapeutics还拥有另一个处于临床试验阶段的候选药物EOS-850，它是一种针对腺苷A2a受体的选择性小分子拮抗剂，旨在抑制肿瘤微环境中的免疫抑制。

aTyr Pharma公司宣布，其领先治疗候选药物ATYR1923在COVID-19重症呼吸系统并发症患者中的Phase 2临床试验已开始给药首位患者。该研究预计在美国10个中心招募30名患者，公司预计未来几周内大部分中心将开始招募。ATYR1923是一种潜在的同类首创免疫调节剂，在临床前研究中显示出下调T细胞反应、改善炎症和肺功能的作用。该药物目前正在进行一项针对肺结节病的Phase 1b/2a多中心临床试验。由于COVID-19患者持续住院，需要有效治疗与该病相关的严重炎症，因此评估ATYR1923在严重呼吸系统并发症患者中的潜在效用具有重要意义。该Phase 2临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估ATYR1923在COVID-19住院患者中的初步安全性和疗效。

在REDUCE-IT研究中，Amarin公司宣布，使用VASCEPA（二十碳五烯酸乙酯）治疗每天4克，在预先设定的三级和事后探索性分析中，对糖尿病患者的首要复合终点主要不良心血管事件（MACE）的首次和总发生率分别降低了23%，次要复合终点硬性（3点）MACE的首次和总发生率分别降低了30%和29%。这些结果在2020年美国糖尿病协会的第80届科学会议上公布。研究显示，对于糖尿病患者，尤其是那些已经患有动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的患者，心血管疾病仍然是发病和死亡的主要原因。尽管使用他汀类药物，糖尿病患者中高甘油三酯水平（TG）很常见，并且与ASCVD风险增加有关。Amarin公司的研究表明，VASCEPA可以显著降低这些患者的MACE风险，包括心肌梗死、中风和冠状动脉再血管化。

Eli Lilly公司宣布启动一项针对COVID-19住院成年人的III期随机、双盲、安慰剂对照研究，以评估从Incyte公司授权的口服JAK1/JAK2抑制剂baricitinib（商品名OLUMIANT）的疗效和安全性。该研究预计将招募400名患者，数据预计在几个月内公布。研究将在美国、欧洲和拉丁美洲进行，包括至少有一个炎症指标升高的SARS-CoV-2感染住院患者，但不需要在研究开始时进行侵入性机械通气。该研究的主要终点是治疗4毫克baricitinib每日一次（与背景治疗一起）的患者在第28天时死亡或需要非侵入性通气/高流量氧气或侵入性机械通气的比例，与安慰剂（与背景治疗一起）相比。患者将接受baricitinib或安慰剂，最长14天或直到出院。该研究的关键次要结果包括在不同时间点临床改善的患者比例、恢复时间、住院时间和28天内的无呼吸机天数和死亡率。Lilly表示，他们致力于对抗全球大流行，包括测试现有药物如baricitinib是否可以帮助治疗COVID-19患者的并发症。

Xeris Pharmaceuticals宣布，其研发的Gvoke RTU Micro™在预防1型糖尿病患者运动后低血糖症方面取得了积极结果。该研究在2020年6月12日至16日举行的美国糖尿病协会虚拟会议上展示。结果显示，在运动前使用150微克RTU胰高血糖素，可以有效维持血糖水平，减少运动诱发的低血糖事件。与标准治疗相比，RTU Glucagon + 标准治疗组和开放标签RTU Glucagon组在运动诱发的低血糖发生率和严重程度方面均显著降低。研究还显示，与标准治疗组相比，RTU Glucagon + 标准治疗组在血糖>180 mg/dL时，高血糖事件的发生率更高。RTU Glucagon未表现出导致高血糖的个体贡献。该研究结果表明，Gvoke RTU Micro可以显著预防运动诱发的低血糖，并可能降低高血糖的发生率。

Takeda制药公司公布了AHEAD真实世界研究的结果，该研究调查了抗血友病因子（重组）在血友病A患者中的长期疗效。研究显示，接受rAHF预防治疗的患者中，实现零出血的人数随时间增加，从第1年的34%增加到第6年的53%。此外，Takeda还分享了来自中国医生的调查数据，提供了优化卓越中心（COE）中个性化护理和血友病患者管理的见解。Takeda强调了对患者个性化护理的承诺，并展示了其致力于实现无出血世界的愿景。

Solasia Pharma K.K.宣布其新型抗癌药物darinaparsin在亚洲地区针对复发或难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的Phase 2研究取得积极结果。darinaparsin是一种新型线粒体靶向药物，已开发用于治疗多种血液和实体癌症。该研究是一项多国、多中心、单臂、开放标签的非随机研究，旨在评估darinaparsin单药治疗在PTCL复发或难治性患者中的疗效和安全性。Solasia拥有darinaparsin的全球独家开发和商业化许可，并与日本Meiji Seika Pharma Co., Ltd.和拉丁美洲的HB Human BioScience SAS签订了独家许可协议。基于这些积极结果，Solasia将积极寻求美国、欧洲和其他地区的许可合作伙伴。darinaparsin在美国的Phase 2研究中显示出在淋巴瘤，特别是PTCL中的临床活性，且在美国和泛亚洲的Phase 1研究中均显示出积极的有效性和安全性。此外，darinaparsin在美国和欧盟均获得了孤儿药资格。PTCL是一种高发率的T细胞淋巴瘤亚型，尽管目前尚无标准治疗方案，但CHOP疗法被广泛用作一线治疗。然而，由于CHOP

Oncopeptides AB宣布，其在欧洲血液学协会会议（EHA）上展示了HORIZON 2期临床试验的完整结果，该试验评估了melflufen（一种抗癌肽-药物偶联物）与地塞米松联合用于复发性难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者的疗效。结果显示，melflufen联合地塞米松有望为难以治疗且预后较差的RRMM患者提供新的治疗选择，包括三重耐药性骨髓瘤和髓外疾病患者。治疗反应持久，且随着治疗时间的延长，反应通常加深，表明患者可能从尽可能长时间的治疗中获益。这些结果支持向美国食品药品监督管理局（FDA）提交melflufen的加速批准申请，公司计划在2020年第二季度末提交申请。

Arecor公司宣布其新型超快速作用胰岛素AT247在第一阶段I期临床试验中取得积极成果。AT247与现有最佳治疗方案NovoRapid®和Fiasp®相比，胰岛素吸收速度显著加快。该研究在奥地利格拉茨医科大学进行，结果显示AT247在注射后12分钟内胰岛素在血液中的出现时间比NovoRapid®提前，比Fiasp®提前2分钟，且降低血糖作用更快。AT247有望改善餐后血糖控制，提高胰岛素剂量灵活性，并避免低血糖和高血糖的风险。此外，AT247还有望实现闭环人工胰腺，为糖尿病患者提供潜在的生命改变性治疗方案。

Immunicum AB宣布，其正在进行中的ILIAAD临床试验的第六位患者已完成安全期，剂量递增委员会确认没有剂量限制性毒性，因此研究可以进入非阶梯式纳入阶段。ILIAAD试验的Ib期部分正在评估公司主要候选药物ilixadencel与检查点抑制剂Keytruda联合使用的安全性和耐受性。由于COVID-19疫情，公司进一步加速入组的能力可能受到影响。预计将在2020年底提供下一次安全更新，2021年上半年完成Ib期试验的全面入组，并在2021年下半年完成Ib期，对患者的长期随访以观察疗效迹象。