IntelGenx公司近日与美国食品药品监督管理局（FDA）举行了会议，就其RIZAPORT® VersaFilm®治疗急性偏头痛的新药申请（NDA）进行了讨论。此前，公司收到了FDA的完整回复信（CRL），指出无法以当前形式批准该申请，并要求提供额外信息，但无需新的生物等效性研究。在会议中，IntelGenx获得了关于NDA重新提交所需的化学、制造和控制系统（CMC）信息的明确指导。公司CEO Horst G. Zerbe表示，会议成果令人满意，公司期待完成重新提交NDA所需的工作，并致力于将这款创新口服薄膜产品带给偏头痛患者。IntelGenx是一家专注于药物递送的公司，致力于开发和生产药物薄膜，其产品管线针对多种治疗条件，为患者和医生提供显著益处。

Partner Therapeutics公司宣布，一项评估Leukine（sargramostim，rhu-GM-CSF）在T细胞充足HLA不匹配半相合干细胞移植受者中疗效和安全的II期研究已开始招募首位受试者。该研究旨在评估Leukine在治疗高风险血液恶性肿瘤患者中的效果，这些患者接受了半相合干细胞移植。研究将比较Leukine与G-CSF治疗患者的匹配对照组，并评估治疗患者的免疫重建情况。Leukine是一种重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子，可刺激参与先天性和适应性免疫反应的细胞分化、成熟和动员。该研究旨在提供更符合当前干细胞移植实践的数据，并评估Leukine对半相合移植受者免疫重建的影响。

CNS Pharmaceuticals公司宣布，其主打产品Berubicin获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，用于治疗恶性胶质瘤。这一指定将加速Berubicin的研发进程，并为CNS提供市场独占权。在先前的临床试验中，Berubicin在治疗胶质母细胞瘤（一种极具侵袭性的癌症）中显示出积极效果，44%的患者显示出无进展生存期的显著改善，其中一名患者实现了完全缓解。CNS计划在2020年下半年开始进行Berubicin的二期临床试验。Berubicin是一种蒽环类抗癌药物，能有效对抗多种类型的癌症。FDA的孤儿药指定旨在促进罕见病药物的开发，并为药物开发者提供税收抵免、免除某些FDA申请费和市场独占权等优惠。

Diffusion Pharmaceuticals Inc.向罗马尼亚国家药品和医疗器械管理局提交了临床试验申请，以启动一项针对COVID-19患者的新型氧气增强产品候选药物trans sodium crocetinate（TSC）的1a/1b期临床试验。该试验旨在治疗表现出严重呼吸症状和低氧水平的住院COVID-19患者。如果获得批准，Diffusion计划在2020年第二季度末开始24名患者的1a期临床试验。整个1a/1b期试验预计将招募约224名患者，并持续约12个月。预计在2020年第三季度对最初的24名患者进行首次数据解读，然后在2020年第四季度对50名患者进行中期解读，并在2021年第二季度公布最终数据。该试验将在罗马尼亚布加勒斯特的国家传染病研究所进行，由著名传染病研究员Adrian Streinu-Cercel教授担任主要研究员。1a期将是一个开放标签、药代动力学/药效学、剂量寻找、安全性引导的研究，测试TSC在24名有记录的氧气缺乏的住院、非通气COVID-19患者中的效果。在完成和解读1a期研究后，公司计划在NIID启动一个1b期适应性设计、200名患者的随机、双盲、对照（2:1 TSC

Exelixis公司宣布启动全球III期关键性试验CONTACT-01，评估cabozantinib（CABOMETYX®）与atezolizumab（TECENTRIQ®）联合治疗既往接受过免疫检查点抑制剂（ICI）和含铂化疗的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的疗效。此外，还计划进行两项额外的III期关键性试验，分别针对转移性去势抵抗性前列腺癌（CRPC）和肾细胞癌（RCC）。试验设计基于COSMIC-021试验的结果，该试验是一项Ib期研究，评估cabozantinib和atezolizumab在包括NSCLC、CRPC和RCC在内的多种晚期实体瘤中的疗效。试验的主要终点是总生存期，次要终点包括无进展生存期、客观缓解率和缓解持续时间。该试验由Roche赞助，Exelixis共同资助。

Atreca公司将于6月15日举办网络研讨会，介绍其领先产品候选人ATRC-101的预临床数据。研讨会将涵盖ATRC-101的新靶点和作用机制，以及正在进行和计划中的临床试验概述。ATRC-101是一种从Atreca发现平台中识别的抗体，通过驱动抗原结合发挥抗癌作用。该抗体在多个预临床肿瘤模型中显示出抗肿瘤活性，包括PD-1检查点抑制剂通常表现有限的活动模型。此外，ATRC-101在体外与大多数人类卵巢、非小细胞肺癌、结直肠癌、乳腺癌和肢端黑色素瘤样本发生反应。Atreca公司正在开发基于其独特发现平台的抗体免疫治疗药物，该平台允许在肿瘤免疫反应中识别由人体免疫系统产生的独特抗体-靶标对。

Pfizer公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准NYVEPRIA™（pegfilgrastim-apgf），这是一种与Neulasta®（pegfilgrastim）相似的生物类似物。NYVEPRIA用于降低非髓系恶性肿瘤患者在接受可能导致发热性中性粒细胞减少症的抗肿瘤药物时的感染发生率。FDA的批准基于对全面数据包和证据总体的审查，表明NYVEPRIA与其参考产品具有高度相似性。NYVEPRIA的批准为临床医生提供了额外的长效治疗选择，有助于预防接受骨髓抑制化疗的患者感染。Pfizer表示，他们期待在今年晚些时候将NYVEPRIA提供给美国患者和医生。

丹麦BALLERUP，LEO Pharma A/S宣布，欧洲药品管理局（EMA）已验证了tralokinumab的市场授权申请（MAA），该药物是一种用于治疗成人中度至重度特应性皮炎（AD）的实验性产品。EMA的药品人类使用委员会（CHMP）将开始正式审查这一潜在新治疗。tralokinumab是一种完全人源化的单克隆抗体，专门中和导致AD潜在炎症的关键驱动因素IL-13细胞因子。该MAA基于ECZTRA 1、2和3期3研究的数据，评估了tralokinumab的有效性和安全性。LEO Pharma全球研发执行副总裁Kim Kjøller表示，特应性皮炎患者常常面临巨大的身体、社会和情感挑战，LEO Pharma专注于针对个体需求的靶向疗法，以减轻这种负担。

Rigel Pharmaceuticals宣布，将在2020年6月11日至21日举行的第25届EHA年会虚拟版上展示关于TAVALISSE（fostamatinib disodium hexahydrate）片剂的数据。这项分析显示，32名患者接受TAVALISSE作为二线治疗，其中78%（25/32）的患者血小板计数达到或超过50,000/µL（无需救援治疗）。不良事件可管理，与之前报道的fostamatinib一致。Fostamatinib disodium hexahydrate是一种口服药物，旨在抑制脾酪氨酸激酶（SYK），这是免疫系统过程中导致免疫性血小板减少症（ITP）血小板破坏的关键信号成分，并建议用于温性自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）的红细胞破坏。Fostamatinib在美国以TAVALISSE品牌上市，是唯一一种针对慢性ITP成年患者治疗血小板减少症的SYK抑制剂，这些患者对先前治疗反应不足。TAVALISSE目前正在一项3期试验中用于治疗wAIHA，这是一种罕见且严重的血液疾病，目前尚无批准的疗法。

Crinetics Pharmaceuticals宣布，在ACROBAT Edge Phase 2临床试验中，超过50%的患者已完成研究。28名患者完成了从注射剂疗法切换到每日一次口服paltusotine治疗13周后IGF-1水平的研究。Edge和Evolve试验的招募已完成，预计2020年第四季度将公布顶线数据。公司预计将利用这两项试验的结果，在2021年上半年启动paltusotine的Phase 3临床试验。Edge试验设计旨在评估paltusotine在未达到正常IGF-1水平的肢端肥大症患者中的安全性和有效性。Paltusotine是一种口服的非肽类偏向激动剂，旨在为目前通过注射疗法治疗的肢端肥大症和神经内分泌肿瘤患者提供每日一次的用药选择。

创新制药公司（IPIX）与美国区域生物安全实验室（RBL）的科研人员合作，提交联邦资助申请，旨在评估Brilacidin作为广谱冠状病毒治疗药物，包括对SARS-CoV-2、SARS-CoV-1和MERS-CoV的治疗效果。研究计划将Brilacidin的体外测试扩展到体内测试，并可能进一步研究将其开发为广谱抗病毒药物。Brilacidin在COVID-19治疗方面已有8项人体临床试验，并在超过460名受试者中建立了安全性和有效性数据库。目前，Brilacidin在RBL和公共卫生研究学院（PHRI）进行的实验室测试支持其抗病毒能力，同时，其抑制IL-6、IL-1β、TNF-α等促炎细胞因子和趋化因子的潜力，以及对抗细菌感染的抗菌特性，均支持Brilacidin作为独特的抗COVID-19治疗候选药物。

ML Bio Solutions宣布启动了BBP-418的Phase 1临床试验，该药物是一种口服的小分子疗法，用于治疗LGMD2i型肌肉萎缩症。该试验旨在评估BBP-418在健康志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学和食物影响。此外，ML Bio Solutions还与美国弗吉尼亚联邦大学的GRASP-LGMD联盟合作，在美国和欧洲的多家中心进行LGMD2i的先导研究。美国食品药品监督管理局（FDA）已批准BBP-418的IND申请。BBP-418有望改变LGMD2i患者的预后，该疾病是一种遗传性肌肉萎缩症，目前尚无针对性的治疗方法。ML Bio Solutions任命Douglas Sproule博士为首席医疗官，负责BBP-418的临床开发和监管策略。

Kymera Therapeutics公司在2020年美国癌症研究协会虚拟年会第二期上展示了其针对STAT3和IRAKIMiD的先导药物的前期临床数据。STAT3降解剂在依赖STAT3的血液恶性肿瘤的异种移植小鼠模型中实现了肿瘤消退，并下调了肿瘤细胞上的免疫检查点信号，改善了肿瘤微环境中的免疫细胞组成和活性。IRAKIMiD降解剂针对MYD88突变淋巴瘤，通过单一小分子同时降解IRAK4和IMiD底物，显示出比单独使用IRAK4降解剂或IMiD更强的细胞死亡和活性范围，并在多个MYD88突变B细胞淋巴瘤模型中驱动了强烈的体内肿瘤消退。Kymera Therapeutics的这些发现展示了其靶向蛋白降解技术在肿瘤学中的巨大潜力，并支持了将这两个项目推进临床研究。

Regeneron制药公司宣布启动REGN-COV2的临床试验，这是一种针对COVID-19的预防与治疗的双重抗体鸡尾酒。该试验包括四个独立的研究群体：住院和未住院的COVID-19患者，高风险暴露人群（如医护人员）和与COVID-19患者密切接触者。REGN-COV2旨在通过结合两种非竞争性抗体，降低病毒逃逸的可能性。该抗体鸡尾酒可能对公共健康产生重大影响，减缓病毒传播并为患者提供治疗。Regeneron利用其专有的VelocImmune®小鼠和VelociMab®技术，快速生成抗体，并已获得联邦资金支持。该临床试验旨在评估REGN-COV2在治疗住院和非住院COVID-19患者中的效果。

BioXcel Therapeutics公司宣布，其利用人工智能识别神经科学和免疫肿瘤领域改进疗法的临床阶段生物制药公司，已开始BXCL501 Phase 1b/2 RELEASE试验的第一位患者入组。BXCL501是该公司的独家舌下薄膜制剂，用于治疗阿片类药物戒断症状。公司首席执行官Vimal Mehta表示，这项试验标志着神经科学项目的一个重要里程碑，BXCL501有望在多个适应症中发挥作用，并支持其作为亚慢性治疗的潜力。该试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增的Phase 1b/2研究，旨在评估BXCL501在患有阿片类药物戒断症状的患者中的安全性、药代动力学、耐受性和疗效。BXCL501是一种潜在的同类首创，独家舌下薄膜制剂，用于治疗急性激越。该公司相信BXCL501直接针对激越的因果机制，并在多个神经精神疾病适应症的临床研究中观察到抗激越作用。BXCL501还获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定，用于治疗精神分裂症、双相情感障碍和痴呆症的轻度至中度激越。

Lannett公司与美国食品药品监督管理局（FDA）就其生物类似物胰岛素甘精针的临床进展项目进行了沟通，并获得了指导。胰岛素甘精针是一种长效胰岛素，用于治疗2型糖尿病成人以及1型糖尿病的成人和儿童患者，以控制高血糖。据IQVIA数据，截至2020年4月，相关产品在美国的总销售额约为95亿美元。Lannett公司首席执行官Tim Crew表示，FDA对生物类似物胰岛素甘精针的临床和CMC进展给予了积极反馈，与公司预期一致。公司计划在2022年提交351(k)生物类似物申请，并将按照FDA的指导与战略合作伙伴共同完成所有必要的发展活动，包括人体临床试验。此外，公司之前宣布了与HEC集团旗下公司合作进行的首个人体研究的结果，该研究证实Lannett/HEC生物类似物胰岛素甘精针与美国批准的Lantus®（参照生物制品）在药代动力学（PK）和药效学（PD）安全性终点方面相似。

Mallinckrodt公司发布了一项关于肝肾综合征1型（HRS-1）患者使用特利加压素和其他血管加压素的真实世界使用情况的研究结果。该研究由Mallinckrodt公司资助，发现特利加压素与HRS-1患者肾脏功能的改善相关，表现为血清肌酐（SCr）的降低。研究发表在同行评审期刊《Alimentary Pharmacology and Therapeutics》上。Mallinckrodt正在美国调查特利加压素治疗HRS-1的安全性及有效性。该研究回顾性分析了250名HRS-1成年患者的医疗记录，其中90%的患者接受了特利加压素治疗，平均治疗持续时间为6天。结果显示，接受特利加压素治疗的患者中，50%观察到完全反应（SCr降低≤1.5 mg/dL），而接受其他血管加压素治疗的患者中，23%观察到完全反应。总体而言，接受特利加压素治疗的患者中，73%观察到完全反应或部分反应（SCr降低至少20%但SCr>1.5 mg/dL），而接受其他血管加压素治疗的患者中，59%观察到总体反应。此外，治疗开始时的SCr水平较低与更高的完全反应率相关。HRS-1的生存期中位数为约两周，未治疗的患者3个月内死亡率超过80%。目前