Sanofi和Regeneron宣布，其生物制剂Dupixent在第二项积极的III期临床试验中，对于治疗结节性痒疹（PN）的患者显示出显著的改善。Dupixent是一种人源化单克隆抗体，可抑制白介素-4（IL-4）和白介素-13（IL-13）信号通路，这些通路是导致PN典型症状（如难以忍受的瘙痒、烧灼和刺痛的皮肤以及覆盖全身的数十个厚皮肤病变）的2型炎症的中心驱动因素。在2021年10月，这两家公司宣布Dupixent是首个且唯一在首个成功的III期临床试验中显著减少PN患者瘙痒和皮肤病变的生物制剂。在第二项试验中，与安慰剂相比，接受Dupixent治疗的患者中，超过三倍的患者从基线水平体验到瘙痒的临床减少，更多接受Dupixent治疗的患者在24周治疗期后达到皮肤清晰或几乎清晰，且皮肤感染率较低。Dupixent治疗在III期临床试验中也显示出整体健康相关生活质量显著改善，包括焦虑和抑郁症状的减少。目前，Dupixent已获批准用于治疗包括中重度特应性皮炎、哮喘和慢性鼻炎伴鼻息肉（CRSwNP）在内的特定患者，该公司正在研究其在其他由2型炎症驱动的疾病中的应用，如儿童特应性皮炎和嗜酸性食管炎。

With technology in-licensed from Rutgers University

Petros Pharmaceuticals启动了两项针对其ED药物STENDRA®（avanafil）的自我选择研究，旨在提交给FDA以争取OTC销售资格。这些研究将帮助公司完善OTC标签，并在特定患者群体中进行测试。研究结果显示，约25%的美国ED患者尚未接受口服ED治疗。STENDRA®是一种口服PDE5抑制剂，用于治疗ED，目前已被约75%的商业保险覆盖。

Qualigen Therapeutics公司宣布获得伦敦大学学院（UCL）的全球独家许可，开发一种针对基因组四链体（G4）选择性的转录抑制剂药物开发项目，包括主要和备用化合物、临床前数据和专利组合。该项目旨在开发QN-302作为胰腺导管腺癌（PDAC）的治疗药物。QN-302通过选择性结合G4结构，防止其在癌细胞关键调控区域“解开”，从而抑制转录。这一机制在多种肿瘤类型中显示出抗肿瘤活性，包括PDAC模型，且在建议的治疗剂量下无毒性。由于胰腺癌治疗选择有限，QN-302可能最终有资格获得孤儿药资格，具有潜在的关键监管和商业优势。

Virpax® Pharmaceuticals宣布其研发的Epoladerm™（二氯芬酸乙胺）在四项针对皮肤安全性的临床前研究中取得积极成果，该产品用于治疗膝关节骨关节炎相关的疼痛。这些研究由知名临床研究机构Charles River Laboratories完成，包括对兔子进行的皮肤刺激研究、对豚鼠进行的皮肤致敏评估以及对小鼠成纤维细胞进行的光毒性试验。结果显示，Epoladerm在所有研究中均表现出良好的耐受性，未观察到可报告的皮肤刺激、皮肤致敏或光毒性。这些成功的临床前结果将加强Virpax计划提交的Epoladerm的药物新药申请，并为即将开始的人体临床试验奠定基础。Virpax致力于开发非成瘾性疼痛管理和神经系统疾病的产品，其专有技术旨在优化和靶向药物递送。

Praxis Precision Medicines公司宣布，其研发的PRAX-562在治疗罕见成人偏头痛和发育性癫痫脑病（DEEs）方面展现出良好的抗惊厥活性和耐受性。该药是一种选择性持久钠通道阻断剂，与标准抗癫痫治疗相比，在降低癫痫发作的同时，提高了患者的耐受性。公司计划在2022年上半年启动PRAX-562的2期临床试验，以进一步探索其在治疗DEEs方面的潜力。PRAX-562已获得美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局的孤儿药和罕见病药物资格认定。

巴西批准了COVI-MSC肺长期患者临床试验的进行，该试验将比较使用间充质干细胞疗法与安慰剂（及标准治疗）在60名COVID-19患者中的疗效，这些患者恢复后持续存在呼吸功能受损。间充质干细胞在动物模型中已被证明能有效调节肺炎症和抑制长期纤维化。预计多达30%的COVID感染恢复者可能遭受长期患者综合症，出现呼吸功能受损、疲劳、抑郁和日常活动困难等问题。这项临床试验旨在确定COVI-MSC在解决持续COVID相关健康问题方面的潜力。Sorrento Therapeutics公司宣布，巴西监管机构（ANVISA）已批准其进行一项PHASE 2A随机、安慰剂对照研究，以评估静脉注射同种异体脂肪来源的间充质干细胞的疗效和安全性。该研究预计将在六个月内招募60名患者，主要结局指标为治疗后第60天6分钟步行距离（6MWD）的改善。Sorrento公司期望通过其与Synova Health的合作以及与巴西国内多家高质量医疗中心的现有关系，实现这一招募速度。Sorrento公司董事长兼首席执行官亨利·吉博士表示，他们期待这项下一阶段的2期研究能够证实长期患者患者的临床益处。长期患者综合症可能是后COVID时代医疗系统面临的

NeuroMetrix公司宣布，其Quell技术获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性设计认定，用于减轻化疗引起的周围神经病变（CIPN）的持续症状。CIPN是一种常见于化疗患者的并发症，症状包括手脚的疼痛、刺痛、抽筋和麻木，并可能导致平衡障碍、睡眠质量下降和生活质量降低。Quell是一种非侵入性的神经调节技术，通过专有微芯片提供精确的高功率神经刺激，并支持蓝牙通信，以帮助患者个性化治疗。FDA的突破性设备计划旨在加速患者对突破性技术的访问。NeuroMetrix提交的数据显示，Quell在治疗CIPN方面的安全性和有效性得到证实。目前，一项由美国国家癌症研究所（NCI）资助的多中心、双盲、随机、安慰剂对照试验正在进行中，预计将在2022年底完成。NeuroMetrix首席执行官Shai N. Gozani表示，这一突破性设备认定是向患者提供Quell技术的重要一步，他们期待着试验结果的发布，并计划在2023年向FDA提交申请。

LAVA Therapeutics公司宣布，其Gammabody™平台通过招募γδT细胞在治疗癌症方面展现出强大的抗肿瘤活性，同时避免了肿瘤外毒性和细胞因子释放综合征（CRS），与基于CD3的T细胞连接剂相比，可能具有更高的治疗指数。公司领先实体瘤Gammabody™项目LAVA-1207的非人灵长类动物数据支持了其安全性和耐受性。目前正在进行LAVA-1207的1/2a期临床试验，用于治疗去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）。公司将在PepTalk会议上展示其Gammabody™平台和LAVA-1207的临床前数据，包括新的非人灵长类动物数据，这些数据展示了其最先进的实体瘤项目LAVA-1207和LAVA-1223的安全性。LAVA-1207在体外、体内实验中显示出对PSMA表达肿瘤细胞的强效杀伤作用，且对正常前列腺组织无害。此外，非人灵长类动物研究数据表明，针对EGFR的替代Gammabody™在非人灵长类动物中表现出良好的安全性和耐受性。

SciSparc公司宣布与德国汉诺威医学院和以色列特拉维夫Sourasky医学院达成协议，共同进行SCI-110药物候选人的IIb期临床试验，针对患有抽动秽语综合症的患者。该研究由知名专家Kirsten Müller-Vahl和Tanya Gurevich领导，旨在评估SCI-110的疗效、安全性和耐受性。SCI-110是一种结合了合成大麻素和内源大麻素的新型药物，旨在提高大麻素的治疗效果，减少剂量和副作用。试验旨在为抽动秽语综合症提供一种新的治疗方法，该疾病目前尚无有效治疗手段。

天境生物宣布其创新CD47单克隆抗体来佐利单抗与PD-1抗体特瑞普利单抗联用治疗晚期实体瘤的中国2期“篮式”临床研究已完成首例患者给药，有望加速来佐利单抗在中国注册临床试验的进程。该研究旨在提高来佐利单抗临床开发的成功率，为癌症患者提供新的治疗选择。此外，天境生物正在美国开展来佐利单抗与帕博利珠单抗联合治疗晚期实体瘤的临床研究，并在中美两地开展多项治疗非霍奇金淋巴瘤、急性骨髓性白血病及骨髓增生异常综合征的临床研究。天境生物与艾伯维建立全球战略合作关系，共同推进来佐利单抗的开发和商业化。

Dyne Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对其针对杜氏肌营养不良症（DMD）患者的新型药物DYNE-251的临床试验申请实施临床暂停，要求提供更多临床和非临床信息。公司计划在2022年第二季度向FDA提交回应，并有望在2022年中开始进行DYNE-251的1/2期多剂量递增临床试验。同时，公司还计划在2022年第一季度提交针对肌强直性肌营养不良症1型（DM1）的IND申请，并计划在2022年中开始临床试验。Dyne Therapeutics致力于开发针对遗传性疾病的创新疗法，其FORCE™平台旨在克服其他方法在肌肉组织递送中的局限性。

Evaxion Biotech宣布获得澳大利亚治疗药品管理局批准，开始进行EVX-01癌症免疫疗法的Phase 2b临床试验，该疗法与默克公司的KEYTRUDA®（pembrolizumab）联合使用。试验旨在评估EVX-01与KEYTRUDA®在约100名未接受过检查点抑制剂治疗的晚期黑色素瘤患者中的疗效和安全性。Evaxion将负责试验的执行，默克公司将提供所有必要的KEYTRUDA®并继续在数据成熟时进行合作。CEO Lars Wegner表示，这是Evaxion的重要一步，他们期待继续推进EVX-01的临床进展。该试验旨在解决重大医疗需求，并可能开辟超过1000亿美元的市场。

Amagma Therapeutics与Innovent Biologics达成许可选择协议，将三种酶特异性抑制剂授权给Innovent，这些抑制剂源自Amagma的SEIZMIC™平台。SEIZMIC™平台利用结构基础方法识别高度选择性的抗体，以抑制失调的蛋白酶和其他相关酶。合作将使Innovent获得针对炎症疾病的新型、首创级分子，这些疾病目前缺乏有效治疗。Amagma将负责其领先项目的临床制造，并获得在蛋白质工程和制造方面具有丰富经验的区域合作伙伴。根据协议，Innovent将负责通过II期研究制造三个项目，并在行使选择权的情况下，在更大中国地区进行每个项目的研究、开发和商业化。Amagma将在选择权行使之前负责全球研发，选择权行使后负责中国以外的研究、开发和商业化。如果Innovent行使选择权，Amagma有资格获得开发、批准和商业化里程碑。此外，Amagma还有权获得该地区任何商业化产品的净销售额提成。Amagma Therapeutics致力于开发针对炎症疾病的精准抗体疗法，其SEIZMIC™发现平台能够筛选和开发能够抑制功能障碍酶活性的高度选择性抗体。

Vera Therapeutics宣布计划启动一项针对狼疮性肾炎（LN）的atacicept Phase 3临床试验，该试验得到了美国食品药品监督管理局（FDA）对拟议的Phase 3试验的积极反馈。atacicept是一种用于治疗严重免疫疾病的治疗性药物，在临床研究中已对超过1400名患者进行了治疗。该Phase 3试验是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估atacicept在LN患者中的疗效和安全性。此外，Vera Therapeutics还在进行atacicept治疗免疫球蛋白A肾病（IgAN）的Phase 2b ORIGIN试验，并计划在2023年启动MAU868的Phase 2b或Phase 3试验，MAU868是一种针对BK病毒（BKV）感染的潜在首创单克隆抗体。Vera Therapeutics致力于开发针对免疫疾病的治疗方法，以改变患者的标准治疗方案。

Antares Pharma公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其ATRS-1902药物针对肾上腺危机救援的快速通道资格。ATRS-1902是一种用于治疗急性肾上腺功能不全（肾上腺危机）的药物，采用Vai™新型专利自动注射器平台，以液体稳定剂型提供氢化可的松。FDA的快速通道资格旨在加速严重和危及生命的疾病治疗药物的开发和审查。Antares Pharma表示，他们期待与FDA紧密合作，推进ATRS-1902的开发，并计划在年底前提交505(b)(2)新药申请。此外，Antares Pharma还宣布了ATRS-1902 Phase I交叉研究的结果，该研究达到了其主要目标，即在32名健康成年人中，ATRS-1902（100毫克）与参考药物Solu-Cortef®（100毫克）具有可比的药代动力学特征。

BioLineRx Ltd.与FDA完成了关于Motixafortide新药申请前的会议，确认其Phase 3研究足以支持NDA提交，预计NDA将在2022年上半年提交。Motixafortide是一种针对多发性骨髓瘤患者的干细胞动员剂，Phase 3研究显示其效果显著优于现有标准治疗，且90%的患者在仅接受一次Motixafortide治疗后直接进入移植阶段。BioLineRx专注于肿瘤学领域，其业务模式为许可、开发和商业化新型化合物。