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NeuroD1基因疗法成功实现全球首例患者给药

研发注册政策

NeuroD1基因疗法成功实现全球首例患者给药

神曦生物自主研发的AAV-NeuroD1基因治疗产品NXL-004在苏州大学附属第四医院成功完成首例患者给药，标志着全球首例AAV-NeuroD1基因疗法临床用药正式进入研究阶段。该疗法针对复发脑胶质瘤，通过过表达神经转录因子NeuroD1抑制肿瘤细胞分裂增殖，推动其向神经细胞转分化，具有较小副作用。临床研究旨在评估NXL-004的安全性、耐受性和初步有效性，目前首例受试者给药后安全性良好，期待看到良好疗效。

动脉网

2024-03-22
【首发】恒宇医疗获数千万元融资，加速推进血管介入腔内诊疗产品研发及商业化

医药投融资

【首发】恒宇医疗获数千万元融资，加速推进血管介入腔内诊疗产品研发及商业化

天津恒宇医疗科技有限公司近日完成数千万元融资，由天士力资本领投，海河基金与海泰资本共同设立的生物医药基金跟投，浩悦资本担任独家财务顾问。本轮融资将助力恒宇医疗在研发、生产和注册方面的发展，并加速推进已上市产品的商业化推广。恒宇医疗创始人刘治勇和赵士勇表示，公司将继续聚焦技术和产品，同时协助临床端做好血管介入精准诊疗的系统培训工作。恒宇医疗积极响应国家政策，参与IVUS带量采购并成功中选，让更多患者以质优价廉的方式获得精准血管内超声诊断。天士力资本和海泰资本均表示将持续支持恒宇医疗的发展，助力心血管患者获得更好的治疗技术。

动脉网

2024-03-22

天士力资本天津恒宇医疗科技有限公司
「宇测生物」完成数千万元Pre-B轮融资，正轩投资领投

医药投融资

「宇测生物」完成数千万元Pre-B轮融资，正轩投资领投

苏州宇测生物科技有限公司完成数千万元Pre-B轮融资，由正轩投资领投，老股东博远资本、创首投资及国际投资机构跟投。公司计划以神经标志物为核心，推进医疗诊断、健康体检、医药检测等系统的市场化布局，打造国产高端诊断品牌。同时，宇测生物将拓展海外市场，实现国产高端品牌出海。凭借独立自主的单分子免疫检测平台，公司已在国内神经血液标志物市场占据领先地位，并与多家头部医院深度合作。公司技术沉淀丰富，拥有40多项核心专利，产品应用于高端科研和临床单位，致力于成为具有国际影响力的全球化品牌。

动脉网

2024-03-22

创首投资博远资本正轩投资
和黄医药在中国启动索乐普尼布治疗温抗体自身免疫性溶血性贫血的ESLIM-02 II/III期临床试验注册阶段

研发注册政策

和黄医药在中国启动索乐普尼布治疗温抗体自身免疫性溶血性贫血的ESLIM-02 II/III期临床试验注册阶段

HUTCHMED宣布在中国启动了针对成人温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）患者的sovleplenib Phase II/III临床试验的注册阶段。该决定基于试验概念验证II期阶段的积极数据和与中国国家药品监督管理局（NMPA）的后续咨询。试验旨在确认sovleplenib在wAIHA患者中的安全性和有效性，主要终点是患者在第24周达到持久血红蛋白（Hb）反应的比例。目前已有21名患者入组，预计还将有约90名患者加入注册阶段。Sovleplenib是一种针对脾酪氨酸激酶（Syk）的选择性小分子抑制剂，Syk是B细胞受体和Fc受体信号传导的主要组成部分，也是治疗多种B细胞淋巴瘤和自身免疫病的已知靶点。HUTCHMED拥有sovleplenib在全球的所有权利。此外，sovleplenib还在进行免疫性血小板减少症（ITP）的研究，NMPA已授予该适应症的突破性疗法认定，并接受其新药申请（NDA）的优先审评。

GlobeNewswire

2024-03-22

国家药品监督管理局血小板减少性紫癜索乐匹尼布免疫性血小板减少症 SYK
【首发】洞察科技完成数千万元天使轮融资，加速推进固态纳米孔在生物大分子实时检测和基因测序领域的大规模商用

医药投融资

【首发】洞察科技完成数千万元天使轮融资，加速推进固态纳米孔在生物大分子实时检测和基因测序领域的大规模商用

广州洞察科技有限公司完成数千万元天使轮融资，由Forcefield Ventures (IMO Ventures)领投，天图资本和雅亿资本等机构跟投。洞察科技成立于2022年，专注于固态纳米孔单分子检测技术，研发生物大分子检测设备和基因测序仪。公司核心团队组建完毕，工程样机搭建完成，并进行了多类型样本测试。本轮资金将用于固态纳米孔检测设备研发和应用场景扩展，预计9月推出科研市场固态纳米孔测序仪。洞察科技采用介电击穿制孔工艺，攻克技术壁垒，具备小规模量产能力。公司技术具有高灵敏度，可快速精准检测样本。投资方看好公司固态纳米孔技术在生命科学领域的商业潜力。

动脉网

2024-03-22

Forcefield Ventures 多维资本天图投资雅亿资本
【学术前沿】耐立克®无化疗方案治疗费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患者的最新结果发表

研发注册政策

【学术前沿】耐立克®无化疗方案治疗费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患者的最新结果发表

空军军医大学西京医院高广勋教授团队牵头的研究，采用奥雷巴替尼联合维奈克拉和地塞米松（OVD）无化疗方案治疗新诊断Ph + ALL患者，初步结果显示该方案在首次诱导期间迅速脱离输血依赖，并带来快速而持久的缓解且安全性可靠。研究是一项前瞻性、1/2期临床研究，纳入10例新诊断Ph + ALL患者，评估其完全缓解/完全缓解伴血液学不完全恢复、微小残留病灶、完全分子学缓解、主要分子学缓解及安全性。结果显示，90%的患者在2个周期治疗后达到CMR，所有患者在开始诱导治疗后13天内，血红蛋白水平和血小板计数开始增加，快速向输血非依赖性转变。安全性方面，整体耐受性可接受，未观察到肿瘤溶解综合征或全因死亡病例。该研究首次证明了OVD方案治疗新诊断Ph + ALL患者具有显著优势，有望加速新诊断Ph + ALL患者向无化疗时代转变。

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2024-03-22

地塞米松奥雷巴替尼空军军医大学西京医院维奈克拉肿瘤溶解综合征
FDA 批准非甾体治疗杜氏肌营养不良症

研发注册政策

FDA 批准非甾体治疗杜氏肌营养不良症

美国食品药品监督管理局批准了名为Duvyzat（givinostat）的口服药物，用于治疗6岁及以上患有杜氏肌营养不良症（DMD）的患者。这是首个获批用于治疗所有DMD基因变异患者的非甾体药物。Duvyzat是一种组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂，通过针对致病过程来减少炎症和肌肉损失。该药物在18个月的双盲、随机、安慰剂对照的3期临床试验中显示出对DMD的有效性，主要终点是18个月时四级楼梯爬升时间的改变，Duvyzat组患者的改善显著优于安慰剂组。最常见的不良反应包括腹泻、腹痛、血小板减少、恶心呕吐、甘油三酯升高和发热。FDA对Duvyzat的批准为DMD患者提供了新的治疗选择，无论其基因突变类型。

PRNewswire

2024-03-22

HDAC 杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良)
Kineta 报告 2023 年全年财务业绩并提供公司最新情况

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Kineta 报告 2023 年全年财务业绩并提供公司最新情况

Kineta公司宣布了2023年全年财务结果和公司更新。公司在2024年2月进行了重大重组，大幅减少开支以保留现金，包括大幅裁员和暂停VISTA-101 Phase 1/2临床试验的新患者招募。VISTA-101试验评估了KVA12123在晚期实体瘤患者中的单药和联合pembrolizumab治疗。试验结果显示，KVA12123单药治疗和联合治疗均显示出积极疗效，其中部分患者疾病稳定，一例非小细胞肺癌患者疾病稳定达28周。此外，公司正在探索战略选择以最大化股东价值，并计划在第二季度分享更多临床更新。

GlobeNewswire

2024-03-22

帕博利珠单抗晚期实体瘤非小细胞肺癌 VISTA Kineta Inc
Dianthus Therapeutics 重点介绍最近的业务成就并报告 2023 财年第四季度和财务业绩

研发注册政策

Dianthus Therapeutics 重点介绍最近的业务成就并报告 2023 财年第四季度和财务业绩

Dianthus Therapeutics公司于2024年第一季度启动了针对重症肌无力（gMG）的MaGic 2期临床试验，预计2025年下半年公布初步结果。公司通过1月份完成的2.16亿美元PIPE融资获得3890万美元现金，预计将支持公司到2027年下半年的运营。DNTH103作为一种具有延长半衰期的C1s抑制剂，有望为患者提供更方便、更安全的治疗选择。公司计划通过在多发性运动神经病（MMN）和慢性炎症性脱髓鞘多神经病（CIDP）中进行额外的2期临床试验，建立以DNTH103为中心的神经肌肉产品线。2023年，Dianthus Therapeutics成功完成PIPE融资，并报告了DNTH103在1期临床试验中的积极数据，支持其作为一类最佳补体抑制剂。

GlobeNewswire

2024-03-22

重症肌无力慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 Dianthus Therapeutics Inc
JCO® Precision Oncology （JCO PO）发表研究，证明 OncoHost 的 PROphet® NSCLC 检测的临床有效性和实用性

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JCO® Precision Oncology （JCO PO）发表研究，证明 OncoHost 的 PROphet® NSCLC 检测的临床有效性和实用性

OncoHost公司宣布其PROphet® NSCLC血液检测在JCO® Precision Oncology杂志上发表的研究，证实了该检测在指导晚期非小细胞肺癌患者一线治疗选择中的临床有效性和实用性。该检测通过分析血浆蛋白质组，利用机器学习技术识别出最有可能从PD-1/PD-L1抑制剂治疗中获益的患者群体，与肿瘤PD-L1检测结合使用，优化治疗选择，提高生存率并减少化疗相关毒性。该研究强调了PROphet® NSCLC作为可靠蛋白质组学决策支持工具的重要性，为晚期患者提供治疗指导，推动精准诊断和生物标志物开发进入新阶段。

PRNewswire

2024-03-22

PD-1 PD-L1 非小细胞肺癌
具有里程碑意义的非劣效性临床试验证明 Nanodropper 对青光眼治疗的积极影响

研发注册政策

具有里程碑意义的非劣效性临床试验证明 Nanodropper 对青光眼治疗的积极影响

一项发表在《眼科》杂志上的新研究表明，使用Nanodropper®适配器滴入的微滴与常规滴眼液相比，在降低眼压（IOP）方面没有临床显著差异。这项前瞻性、多中心、随机、平行组、单盲、阳性对照的非劣效性试验纳入了青光眼患者，结果显示，使用Nanodropper适配器滴入的微滴与常规滴眼液相比，在所有时间点均未观察到临床显著的眼压降低效果差异。此外，与接受常规滴眼液的患者相比，微滴组的受试者心率下降幅度也显著较小，表明使用微滴剂量的噻吗洛尔比常规剂量的滴眼液可能具有更好的安全性。Nanodropper适配器是首个和唯一的无菌适配器，可以将滴眼液体积减少到眼睛可以吸收的程度，显著减少药物浪费和患者及诊所的经济负担。该研究结果暗示，Nanodropper适配器的微滴为患者提供了比传统滴眼液更好的安全性改进，同时保持了药物的有效性。

PRNewswire

2024-03-22

青光眼噻吗洛尔
恒宇医疗获数千万元融资，加速推进血管介入腔内诊疗产品研发及商业化

医药投融资

恒宇医疗获数千万元融资，加速推进血管介入腔内诊疗产品研发及商业化

2024年3月22日，天津恒宇医疗科技有限公司宣布完成数千万元融资，本轮由老股东天士力资本领投，海河基金与海泰资本共同设立的生物医药基金跟投，浩悦资本连续担任独家财务顾问。本轮融资将助力研发、生产、注册，并重点加速推进已上市产品的商业化推广。恒宇医疗创始人刘治勇先生表示，很感谢新老股东一如既往的支持，国内的血管介入精准诊疗事业才刚刚起步，恒宇仍然任重道远。相信在资本的助力下，未来公司将凭借扎实、创新的技术和产品，成为血管介入腔内智能化诊疗龙头企业。

动脉网

2024-03-22

海河产业基金天士力资本浩悦资本天津恒宇医疗科技有限公司
Loyal 宣布获得 4500 万美元的 B 轮融资，以继续开发第一个获得 FDA 批准的兽医用延长狗寿命药物

医药投融资

Loyal 宣布获得 4500 万美元的 B 轮融资，以继续开发第一个获得 FDA 批准的兽医用延长狗寿命药物

Loyal，一家致力于研发延长狗狗寿命药物的生物科技公司，成功完成了其B轮融资，筹得4500万美元。此轮融资由Bain Capital Ventures领投，累计融资额超过1.25亿美元，包括来自Bridge Bank（Western Alliance Bank的一部分）的1200万美元信贷额度。多数原有投资者参与了此次融资，包括Khosla Ventures、First Round Capital、Box Group、Collaborative Fund、Quiet Capital和Todd & Rahul的Angel Fund，同时引入了新的投资者Bain Capital Ventures和Valor Equity Partners。公司创始人兼CEO Celine Halioua表示，这些资金将支持将首个有望获得FDA批准的延长狗狗健康寿命的药物推向市场。Loyal目前有三款药物处于研发阶段，旨在延长大型犬和老年犬的健康寿命，预计LOY-002将在2025年初上市，前提是获得FDA的条件批准。

Businesswire

2024-03-22

Bain Capital Box Group Collaborative Fund First Round Capital Khosla Ventures Quiet Capital Valor Equity Partner
吉利德科学宣布完成对 CymaBay 的收购

医药投融资

吉利德科学宣布完成对 CymaBay 的收购

Gilead Sciences宣布完成对CymaBay Therapeutics的收购，交易总额约为43亿美元。CymaBay的试验性产品seladelpar用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC），包括瘙痒症状，这将补充Gilead的现有肝脏产品组合。该交易预计将使Gilead的2024年每股收益减少约3.10至3.20美元。Seladelpar是一种尚未在全球任何地方获得批准的试验性产品，其安全性和有效性尚未得到证实。

Biospace

2024-03-22

Gilead Sciences Inc 原发性胆汁性胆管炎司拉德帕 CymaBay Therapeutics Inc
KN046联合化疗一线治疗转移性非小细胞肺癌研究结果在Cell子刊全文发表

研发注册政策

KN046联合化疗一线治疗转移性非小细胞肺癌研究结果在Cell子刊全文发表

2024年3月22日，中国苏州，康宁杰瑞生物制药（股票代码：9966.HK）宣布，PD-L1/CTLA-4双抗KN046联合化疗一线治疗转移性非小细胞肺癌的Ⅱ期临床研究(KN046-202)结果，在Cell子刊Cell Reports Medicine（IF：14.3）全文发表。中山大学肿瘤防治中心张力教授为该文通讯作者，赵媛媛教授为第一作者。肺癌是全球最常见恶性肿瘤之一，是中国发病率、死亡率最高的恶性肿瘤。中国国家癌症中心2024年发布最新报告显示，2022年中国肺癌新发病例106.06万例，死亡73.33万例，远超其他肿瘤类型。非小细胞肺癌（NSCLC）约占所有肺癌的80%-90%，约57

江苏康宁杰瑞生物制药有限公司

2024-03-22

CTLA4 肺癌非小细胞肺癌中山大学肿瘤防治中心转移性非小细胞肺癌
肾病高钾血症创新药WS016临床试验结果被遴选为欧洲肾脏协会2024年大会口头报告

研发注册政策

肾病高钾血症创新药WS016临床试验结果被遴选为欧洲肾脏协会2024年大会口头报告

WS016是国内首个治疗高钾血症的化药1类高分子创新药。WS016 临床I期试验结果将在2024年第61届欧洲肾脏协会大会（ERA 2024）上进行口头报告。2024年3月22日，中美华世通宣布，将公布完全自主研发的高分子1类创新药WS016的临床试验结果，研究凸显了其治疗高钾血症的潜力。WS016的I期临床试验结果被2024年第61届欧洲肾脏协会大会（ERA 2024）4 人独立评选委员会遴选为口头报告，并将在5月23日至26日在瑞典首都斯德哥尔摩举行。WS016是一款新型的钾离子结合剂的高分子新药，是国内首个治疗高钾血症的化药1类高分子创新药，使用了三联单交联剂的创新结构。I期临床试验结果

中美华世通

2024-03-22

高钾血症
为了准备预期的人体临床试验，NurExone 签署了对其脊髓损伤治疗药物 ExoPTEN 进行大规模临床前测试的协议

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为了准备预期的人体临床试验，NurExone 签署了对其脊髓损伤治疗药物 ExoPTEN 进行大规模临床前测试的协议

NurExone Biologic Inc.与以色列的Vivox Ltd.签订了一项大规模动物测试协议，以推进其脊髓损伤疗法ExoPTEN的临床试验。Vivox将为NurExone提供合同研究组织（CRO）服务，包括对100只老鼠进行5个不同实验的全面护理和监测。实验中，部分老鼠将接受ExoPTEN活性成分，另一组将接受安慰剂和/或无PTEN活性成分的空白外泌体。测试旨在评估ExoPTEN在不同药理相关的小鼠脊髓损伤模型中的最佳剂量。这项协议强调了双方对加速脊髓损伤创新疗法的承诺。NurExone相信ExoPTEN疗法在治疗脊髓损伤方面具有重大潜力，预临床研究表明其能够促进神经再生和功能恢复。

GlobeNewswire

2024-03-22

脊髓损伤
美国 FDA 批准 OPSYNVI（R）（macitentan 和 tadalafil）作为肺动脉高压（PAH）患者首个也是唯一一个每日一次的单片联合疗法

研发注册政策

美国 FDA 批准 OPSYNVI（R）（macitentan 和 tadalafil）作为肺动脉高压（PAH）患者首个也是唯一一个每日一次的单片联合疗法

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了OPSYNV伊马替尼和他达拉非的联合疗法，作为首个且唯一一种每日一次的单片组合疗法，用于治疗肺动脉高压（PAH）患者。该疗法结合了两种已证明有效的治疗药物，旨在简化患者的用药过程，支持临床指南中关于早期联合疗法的推荐。OPSYNV伊马替尼的批准基于3期临床试验的结果，显示出显著的肺血流动力学改善。这种疗法适用于PAH患者，无论是否已经接受治疗或正在接受其他药物。

美通社

2024-03-22

肺动脉高压马昔腾坦他达拉非
伊顿制药宣布收购 PKU GOLIKE（R）治疗苯丙酮尿症

交易并购

伊顿制药宣布收购 PKU GOLIKE（R）治疗苯丙酮尿症

Eton Pharmaceuticals宣布收购了RELIEF THERAPEUTICS Holding SA的PKU GOLIKE在美国的权利，该产品是针对苯丙酮尿症（PKU）的下一代医疗配方产品，预计将显著增加美国PKU医疗配方市场的销量。Eton计划利用其现有的代谢销售团队推广PKU GOLIKE，并预计2024年收益将增加，峰值销售额可能超过1000万美元。此外，Eton还获得了Relief的GOLIKE医疗配方线扩展产品的美国权利，包括用于酪氨酸血症和同型半胱氨酸尿症管理的药物，预计将于2025年和2026年推出。

GlobeNewswire

2024-03-22

苯丙酮尿症 Eton Pharmaceuticals Inc
Pharmazz Inc. 和 Dr. Reddy's Laboratories 已达成许可协议，在印度销售 Centhaquine （Lyfaquin）作为低血容量性休克的复苏剂

交易并购

Pharmazz Inc. 和 Dr. Reddy's Laboratories 已达成许可协议，在印度销售 Centhaquine （Lyfaquin）作为低血容量性休克的复苏剂

Pharmazz公司与印度Dr. Reddy's Laboratories签订许可协议，在印度商业化创新药物Centhaquine，用于治疗低血容量性休克。Centhaquine通过增加心脏前负荷和降低后负荷来提高心输出量，是首个治疗低血容量性休克的药物。Dr. Reddy's将负责在印度市场推广Centhaquine，品牌名为Lyfaquin。此外，Dr. Reddy's还获得了在尼泊尔推广Lyfaquin的权利。Centhaquine在印度获得批准，并正在进行美国III期临床试验，以评估其在低血容量性休克患者中的安全性和有效性。Pharmazz是一家专注于重症医学领域创新药物开发的生物制药公司，Dr. Reddy's是一家全球性制药公司，总部位于印度。

GlobeNewswire

2024-03-22

Dr Reddy's Laboratories Ltd