Aprea Therapeutics公司在欧洲血液学协会年会上展示了其针对TP53突变型骨髓增生异常综合征（MDS）和急性髓系白血病（AML）的APR-246（eprenetapopt）与阿扎胞苷（AZA）联合治疗的最新数据。数据显示，在所有可评估的MDS患者中，ORR为75%，CR率为57%，中位总生存期（OS）为12.1个月。接受3个或更多疗程治疗的患者中位OS为13.7个月。研究显示，APR-246与AZA联合治疗在这些难治性TP53突变MDS和AML患者中表现出良好的安全性和有效性，ORR和CR率显著高于AZA单药治疗。

bluebird bio公司宣布，其基因疗法betibeglogene autotemcel（原名LentiGlobin™）在3期临床试验中显示出对多种基因型的β-地中海贫血患者具有显著的疗效。该疗法使儿童、青少年和成人患者实现并维持输血独立，血红蛋白水平接近正常。这些数据在25届欧洲血液学协会（EHA25）年会上公布。研究显示，接受beti-cel治疗的60名患者中，89%的患者实现了输血独立，血红蛋白水平维持在9克/分升以上。此外，研究还发现，接受治疗的患者的骨髓组织学、铁平衡和红细胞生物学指标均有所改善，这表明beti-cel有可能纠正输血依赖型β-地中海贫血的病理生理学。

bluebird bio公司宣布，其正在进行的1/2期HGB-206研究中，针对成年和青少年镰状细胞性贫血（SCD）患者的LentiGlobin™基因疗法新数据显示，严重血管阻塞危机（VOCs）和急性胸综合征（ACS）得到近乎完全缓解。这些数据在25届欧洲血液学协会（EHA25）年度大会的虚拟版上展出。研究显示，LentiGlobin疗法能够显著降低VOCs和ACS的发生率，改善患者的血红蛋白水平，并减少输血需求。bluebird bio与FDA就LentiGlobin疗法用于SCD的上市申请达成初步协议，并计划寻求加速批准。LentiGlobin疗法旨在通过基因编辑技术，向患者自身的造血干细胞中添加β-globin基因的改良版本，以产生抗镰状血红蛋白，从而减少镰状红细胞，降低溶血和其他并发症。

IMerge是一项针对低风险非del(5q)骨髓增生异常综合征（MDS）患者进行的2/3期临床试验，评估imetelstat作为治疗依赖红细胞输血且对红细胞生成刺激剂（ESA）治疗无效或复发的患者的疗效。主要疗效终点是8周红细胞输血独立性（RBC-TI）率，即自进入试验以来任何连续八周内未接受任何红细胞输注的患者比例。该报告基于2020年2月4日的截止日期和24个月的平均随访时间，对38名患者的长期疗效和安全性数据进行了总结。目前，IMerge的3期双盲、安慰剂对照阶段正在招募患者并正在进行中。该研究由德国莱比锡大学诊所血液学和细胞治疗部门的Uwe Plazbecker博士进行报告。关于EHA年度大会：每年6月，EHA在主要欧洲城市组织年度大会。由于COVID-19大流行，今年的实体会议转变为虚拟大会。请注意，我们的封控政策适用于所有选定的摘要新闻简报。更多信息请参阅EHA媒体和封控政策。

在25届欧洲血液学协会（EHA）虚拟大会上，Sierra Oncology公司宣布，其研发的JAK1、JAK2和ACVR1抑制剂莫莫洛替尼在治疗骨髓纤维化方面的长期耐受性和安全性数据得到展示。数据显示，超过820名骨髓纤维化患者接受了莫莫洛替尼治疗，其中包括一位接受治疗已达10年的患者。长期安全性分析显示，莫莫洛替尼治疗可快速且持续地提高血红蛋白水平，且患者耐受性良好，未出现新的安全信号或累积毒性。此外，莫莫洛替尼在维持剂量强度方面表现优异，有助于持久控制骨髓纤维化的主要症状。

贝吉纳公司宣布，其BTK抑制剂zanubrutinib在复发性/难治性（R/R）边缘区淋巴瘤（MZL）和其他B细胞恶性肿瘤以及其抗PD-1抗体tislelizumab在R/R NK/T细胞淋巴瘤的数据在25届欧洲血液学协会（EHA）虚拟大会上展出。Zanubrutinib在多项研究中显示出令人鼓舞的疗效和安全性，包括R/R MZL，该数据扩展了之前公布的数据。Tislelizumab在R/R NK/T细胞淋巴瘤和R/R PTCL中显示出初步的疗效和安全性数据。贝吉纳公司正在全球范围内开展zanubrutinib和tislelizumab的广泛临床研究，包括多个关键性临床试验。

德国CLL研究组在CLL2GIVe试验中评估了一种针对高风险CLL患者（17p缺失和/或TP53突变）的新型一线治疗方案。该方案包括在头六个月给予三种药物（obinutuzumab、venetoclax和ibrutinib），随后再进行六个月的venetoclax和ibrutinib联合治疗。如果未达到iwCLL标准下的完全缓解，则继续ibrutinib维持治疗。该治疗方案表现出令人鼓舞的响应率，完全缓解率为58.5%，80.5%的患者在第15个循环时外周血中MRD不可检测。安全性可接受。GIVe方案对高风险CLL患者而言，是一线治疗的新选择。

百济神州在第25届欧洲血液学协会线上年会上公布了其两款创新药物百悦泽（泽布替尼）和百泽安（替雷利珠单抗）在治疗多种B细胞恶性肿瘤和NK/T细胞淋巴瘤的临床试验数据。百悦泽在治疗复发/难治性边缘区淋巴瘤等B细胞恶性肿瘤中表现出良好的有效性和安全性，总缓解率高达80%。百泽安在治疗复发/难治性NK/T细胞淋巴瘤中也显示出初步疗效，总缓解率为31.8%。这两款药物均展现出良好的耐受性，为患者提供了新的治疗选择。

在荷兰海牙，一项名为REACH2的3期临床试验显示，对于对皮质类固醇治疗无反应的急性移植物抗宿主病（GVHD）患者，使用鲁索利汀比标准疗法效果更佳。该研究纳入了309名患者，结果显示，在接受28天治疗后，接受鲁索利汀治疗的患者中有62.3%对治疗有反应，而接受标准疗法治疗的患者中只有39.4%有反应。研究详细结果于2020年5月发表在《新英格兰医学杂志》上。此外，与标准疗法相比，接受鲁索利汀治疗的患者在28天和56天时维持反应的比例更高。研究未观察到新的或意外的安全担忧。总结来说，鲁索利汀在治疗对皮质类固醇无反应的急性GVHD患者中比标准疗法更有效，且在多个患者亚组中观察到鲁索利汀的疗效优势。鲁索利汀是首个在3期临床试验中证明优于标准疗法的创新药物。

ALX Oncology在EHA年会上公布了ALX148联合利妥昔单抗治疗复发性或难治性非霍奇金淋巴瘤的初步结果。33名患者接受了每周一次的ALX148（10或15mg/kg）与标准利妥昔单抗方案的联合治疗。研究显示，在高剂量组中，经过大量预处理的NHL患者显示出更高的反应率，且未观察到剂量依赖性的血细胞减少。ALX Oncology首席医疗官Sophia Randolph表示，这一研究结果为ALX148治疗血液恶性肿瘤的潜力提供了有力证据，并支持在未来的临床试验中为癌症患者提供更高剂量。ALX Oncology专注于开发阻断CD47检查点通路的治疗方案，以帮助患者对抗癌症。其领先产品ALX148是一种结合了高亲和力CD47结合域和失活的专有Fc域的下一代CD47阻断治疗药物，已在多种血液和实体恶性肿瘤中显示出良好的临床反应。

在荷兰海牙，一项针对复发/难治性经典霍奇金淋巴瘤（R/R cHL）患者的3期KEYNOTE-204研究显示，使用帕博利珠单抗（pembrolizumab）治疗相较于布伦西单抗维德曲（brentuximab vedotin）在无自体干细胞移植（SCT）资格的患者中表现出显著的疗效和安全性。该研究将患者随机分配接受帕博利珠单抗或布伦西单抗维德曲治疗，结果显示帕博利珠单抗在无进展生存期（PFS）方面优于布伦西单抗维德曲，且安全性良好。研究结果表明，帕博利珠单抗应成为复发后或无自体干细胞移植资格的R/R cHL患者的首选治疗方案和新的标准治疗方法。

康宁杰瑞制药-B（09966.HK）控股股东Rubymab Ltd.计划出售1450万股公司股份，占公司已发行股本约1.55%，每股价格为16.50港元，较6月11日收盘价折让4%。此次减持是康宁杰瑞制药上市以来主要股东首次减持套现，Rubymab Ltd.将套现2.39亿元，用于偿还徐霆的个人负债及税项负债。康宁杰瑞制药目前处于临床阶段，2019年亏损8.33亿元，主要因可转可赎回优先股公允价值亏损及研发开支增加。公司重点发展肿瘤免疫药物KN046，预计2021年推出。

Mylan公司和Biocon公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Semglee™（甘精胰岛素注射剂）的新药申请（NDA），用于控制2型糖尿病成人和1型糖尿病成人和儿童患者的血糖。Semglee与Sanofi的Lantus®具有相同的氨基酸序列，并获得相同适应症批准。这是Mylan和Biocon Biologics共同研发的药物，通过505(b)(2) NDA途径获得批准，符合生物类似药价格竞争和创新法案。Mylan首席执行官Heather Bresch表示，这一批准对于数百万美国糖尿病患者来说是一个重要里程碑，有助于扩大他们获得胰岛素的途径。Mylan总裁Rajiv Malik表示，这是Mylan首次获得胰岛素甘精胰岛素治疗方案的瓶装和笔装批准，进一步证实了Mylan在获得复杂产品批准方面的科学记录。Biocon董事长Kiran Mazumdar Shaw表示，这一批准标志着Biocon胰岛素甘精胰岛素在美国市场的成功，有助于为糖尿病患者提供更广泛的服务。Biocon生物制药首席执行官Christiane Hamacher表示，他们很高兴有机会将Semglee引入美国市场，为需要更经济实惠的胰岛素

Leap Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其针对胃和食管结合部癌的DKN-01孤儿药资格。DKN-01是一种人源化单克隆抗体，可结合并阻断Dickkopf-1（DKK1）蛋白的活动，该蛋白是Wnt/β-catenin信号通路的调节因子。Leap Therapeutics总裁兼首席执行官Douglas E. Onsi表示，DKN-01的孤儿药资格是其开发计划中的又一重要里程碑，强调了为这些适应症提供新治疗选择的需求。Leap Therapeutics目前正评估DKN-01在食道癌、妇科、肝胆和前列腺癌患者中的1/2期和2期临床试验。Leap Therapeutics与贝达药业合作，在亚洲（除日本外）、澳大利亚和新西兰开发DKN-01。

Immunomic Therapeutics公司将在AACR虚拟年度会议II上展示其UNITE（通用细胞靶向表达）核酸平台的研究数据，该平台与实验性UNITE疫苗ITI-3000联合使用时，在老鼠身上可引发强大的免疫反应。UNITE技术将肿瘤相关抗原（如Merkel细胞多瘤病毒的大T抗原LT的突变形式）与溶酶体相关膜蛋白1（LAMP1）融合，从而增强抗原呈递和平衡T细胞反应。ITI-3000激活了抗原特异性CD4+ T细胞，有助于提高CD8+ T细胞的杀伤力和迁移能力。ITI-3000作为一种针对MCPγV的创新疫苗，有望促进对MCPγV-LT的强大、抗原特异性CD4+ T细胞反应，从而驱动强劲的抗肿瘤免疫反应。UNITE平台利用人体自然生化过程，开发出能够产生广泛免疫反应的疫苗，包括抗体产生、细胞因子释放和关键免疫记忆。ITI正在开展II期临床试验，并与学术中心和生物技术公司合作，研究UNITE在多种癌症类型中的应用，包括胶质母细胞瘤和急性髓系白血病等治疗选择有限的病例。ITI相信这些早期临床研究将为UNITE疗法在癌症治疗中的应用提供概念验证。

Bavarian Nordic与Janssen Vaccines & Prevention B.V.签订了一份价值1.39亿美元的供应合同，将制造并交付MVA-BN Filo疫苗的原材料，用于Janssen的埃博拉疫苗方案。合同规定，疫苗制造将于2020年开始，但供应和发票将在2021年进行，因此不会影响Bavarian Nordic 2020年全年的财务指导。Bavarian Nordic总裁兼首席执行官Paul Chaplin表示，他们很高兴继续与Janssen的紧密合作，强调埃博拉病毒对全球健康安全构成重大威胁，疫苗供应对于预防未来疫情至关重要。该合同基于Bavarian Nordic与Janssen现有的合作，此前已制造超过200万剂MVA-BN Filo疫苗。2020年5月，欧洲药品管理局的人类用药药品委员会（CHMP）对埃博拉疫苗方案发出了积极意见，建议批准该方案，该方案包括两个成分，Ad26.ZEBOV和MVA-BN Filo，分别作为第一剂和第二剂接种。最终批准取决于欧洲委员会的决定。Bavarian Nordic是一家专注于开发、制造和商业化救命疫苗的完全一体化生物技术公司，是全球痘苗的领导

Medtronic公司与Blackstone Life Sciences达成协议，将获得337百万美元的研发资金，用于糖尿病产品创新，以减轻糖尿病管理负担。此次投资将推动Medtronic糖尿病设备组合的发展，旨在改善患者预后和生活质量，尤其针对全球约2200万人和美国的150万人。Medtronic糖尿病部门总裁Sean Salmon表示，这笔投资将扩大未来胰岛素输送和传感器创新产品线，以改善糖尿病患者的管理。Blackstone Life Sciences将利用其在制药和生物技术行业执行发展资金协议的经验，帮助Medtronic加速创新。Medtronic将获得最多337百万美元的资金，用于支持四个糖尿病研发项目，具体项目未公开。