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NKGen Biotech 在 Tau2024 全球会议上展示了阿尔茨海默病的 1 期临床试验数据

研发注册政策

NKGen Biotech 在 Tau2024 全球会议上展示了阿尔茨海默病的 1 期临床试验数据

NKGen Biotech公司在其SNK01自体NK细胞疗法在治疗阿尔茨海默病患者的临床试验中取得了积极成果。该疗法在改善脑脊液和血浆中的Tau蛋白水平方面显示出积极作用，并有助于认知功能的提升。Phase 1临床试验数据表明，SNK01在提高pTau、amyloid Aβ42/40和alpha-synuclein生物标志物水平以及改善认知评分方面表现出益处。该研究在11名患者中进行了评估，其中10名患者可评估。SNK01通过静脉注射给药，显示出穿过血脑屏障的能力，改善了脑脊液中的Aβ42/40、Tau和alpha-synuclein蛋白水平。尽管70%的患者接受了相对较低的SNK01剂量，但在治疗后的第11周，50-70%的患者在CDR-SB、ADAS-Cog和/或MMSE评分上保持稳定或有所改善。90%的患者在ADCOMS评分上保持稳定或有所改善。50%的患者CSF pTau217水平下降。80%的患者CSF pTau181水平与基线值相比保持稳定或下降。30%的患者血浆pTau217水平下降。40%的患者血浆pTau181水平下降。在治疗后的第11周，56%的患者在CSF pTau217水平稳定或改善的

GlobeNewswire

2024-03-26

老年性痴呆 SNCA NKGen Biotech Inc
Praxis Precision Medicines 将举办 PRAX-628 计划更新

研发注册政策

Praxis Precision Medicines 将举办 PRAX-628 计划更新

Praxis Precision Medicines将于2024年3月26日早上8点（东部时间）举行虚拟会议，更新其针对癫痫的PRAX-628项目进展。会议由公司领导层和纽约大学格罗斯曼医学院神经病学教授、癫痫领域的知名专家丹尼尔·弗里德曼博士共同主持。PRAX-628是一种新型、功能选择性的小分子，旨在治疗成人局灶性癫痫，通过调节大脑中钠通道的过度兴奋状态。临床前数据显示，PRAX-628在治疗局灶性癫痫方面具有优于现有疗法的潜力，且在体内研究中表现出对最大电休克癫痫模型（MES）的显著疗效。Praxis Precision Medicines致力于将遗传学癫痫的见解转化为治疗中枢神经系统（CNS）失调的疗法，拥有多个处于不同阶段的研发项目，包括运动障碍和癫痫。

GlobeNewswire

2024-03-26

癫痫 Praxis Precision Medicines Inc
Stoke Therapeutics 宣布具有里程碑意义的新数据支持 STK-001 有可能成为第一个治疗 Dravet 综合征患者的疾病缓解药物

研发注册政策

Stoke Therapeutics 宣布具有里程碑意义的新数据支持 STK-001 有可能成为第一个治疗 Dravet 综合征患者的疾病缓解药物

Stoke Therapeutics公司公布了关于STK-001治疗Dravet综合症的新数据，该药物旨在通过RNA疗法上调蛋白质表达来治疗严重疾病。在两项开放标签的1/2a期研究和两项开放标签扩展研究中，治疗了2至18岁的儿童和青少年患者，结果显示STK-001在减少癫痫发作频率和改善认知和行为方面具有临床意义的效果。这些改善在那些已经接受最佳抗癫痫药物治疗的难治性患者中观察到。美国食品药品监督管理局（FDA）已批准患者接受STK-001治疗，包括初始剂量70mg，随后持续剂量45mg。Stoke Therapeutics计划与监管机构讨论注册研究，并预计在2024年晚些时候提供更新。研究结果表明，STK-001有可能成为治疗Dravet综合症的疾病修饰药物。

Businesswire

2024-03-26

Dravet 综合征 Stoke Therapeutics Inc
Veeda Clinical Research收购欧洲CRO - 负责人 - 扩大全球影响力和能力

医药投融资

Veeda Clinical Research收购欧洲CRO - 负责人 - 扩大全球影响力和能力

Veeda Clinical Research Limited，一家在药物研发领域拥有成功记录的全服务合同研究组织（CRO），宣布收购了专注于肿瘤学临床试验的欧洲CRO Heads。Heads成立于2010年，在欧洲、北美和亚太地区拥有25个重要运营地点。此次收购使Veeda成为一家能够从发现阶段到临床开发阶段，甚至延伸到商业上市后阶段的全球CRO。Veeda集团首席执行官Mahesh Bhalgat博士表示，此次收购使Veeda能够高效地开展大规模多地域临床试验，并强调了两家公司致力于推动临床试验的公平获取和全球创新治疗的开发。Veeda执行副总裁Binoy Gardi先生表示，这次合作将使Veeda和Heads能够扩大市场，利用互补能力，为客户增加价值。Heads合伙人George Kouvatseas博士强调，两家公司之间有着强烈的文化契合，都致力于科学领导力、满足客户需求的专门服务以及质量上的不懈追求。

Biospace

2024-03-26

Veeda Clinical Resea
Protembis 宣布完成 3000 万欧元的 B 轮融资，并任命 Keith D Dawkins 医学博士加入董事会

医药投融资

Protembis 宣布完成 3000 万欧元的 B 轮融资，并任命 Keith D Dawkins 医学博士加入董事会

德国AACHEN，Protembis GmbH（Protembis），一家心血管医疗设备公司，宣布完成3000万欧元B轮融资，以支持PROTEMBO IDE Pivotal临床试验的招募。该轮融资由瑞典Segulah Medical Acceleration、意大利XGEN Venture和德国TechVision Fund等欧洲风险投资公司联合领投，其他投资者包括Coparion、多家大型家族办公室、天使投资者和跨国医疗设备战略投资者。Protembis还宣布任命心血管专家Keith D. Dawkins博士加入董事会，他拥有超过35年的心血管领域经验。Protembis开发的ProtEmbo®脑栓塞保护系统是一种低轮廓非血栓形成系统，可保护整个大脑免受经导管主动脉瓣置换术（TAVR）过程中释放的栓子物质，目前正在进行临床试验。

Biospace

2024-03-26

Segulah Medical Acce TechVision Fund XGen Ventures coparion
Spanish Ferrer SA 为 ALS 候选人支付 €122.5m

交易并购

Spanish Ferrer SA 为 ALS 候选人支付 €122.5m

西班牙生物技术公司Ferrer SA以1.225亿欧元收购了ALS（肌萎缩侧索硬化症）候选药物，标志着该公司在神经退行性疾病治疗领域的重大投资。此次收购旨在加速Ferrer SA在ALS药物研发方面的进展，以期为患者提供更有效的治疗方案。

2024-03-26

肌萎缩侧索硬化
Bridge Biotherapeutics 宣布与科罗拉多大学医学院开展研究合作，以探索 BBT-877 在免疫肿瘤学中的潜力

交易并购

Bridge Biotherapeutics 宣布与科罗拉多大学医学院开展研究合作，以探索 BBT-877 在免疫肿瘤学中的潜力

Bridge Biotherapeutics与科罗拉多大学医学院的Raul Torres实验室合作，共同研究新型自噬素（ATX）抑制剂BBT-877在免疫肿瘤治疗中的潜力。该研究基于Torres教授的研究发现，LPA-LPAR5通路抑制CD8 T细胞毒性功能，使癌细胞逃避免疫监视。BBT-877能显著降低LPA水平，有望增强CD8 T细胞免疫并提高抗肿瘤效果。合作将进行BBT-877的预临床研究，评估其增强抗肿瘤免疫的潜力。

美通社

2024-03-26

LPA Bridge Biotherapeutics Inc
Ubiquigent 和 Debiopharm 达成协议，支持 Debio 0432 的 USP1 抑制剂计划

交易并购

Ubiquigent 和 Debiopharm 达成协议，支持 Debio 0432 的 USP1 抑制剂计划

Ubiquigent Limited与Debiopharm达成合作协议，共同推进Debiopharm的USP1抑制剂项目Debio 0432的研发。Ubiquigent将利用其DUB平台和领域深度知识，开发新型靶点结合检测方法，支持Debio 0432的临床前研究。Debio 0432是一种具有潜力的抗癌小分子，能够通过选择性抑制USP1来阻断DNA损伤修复途径，诱导肿瘤细胞死亡。此次合作体现了Ubiquigent在DUB药物发现和开发方面的能力，包括靶点验证、先导化合物发现、候选药物选择、转化研究和临床评估支持。Ubiquigent CEO Jason Mundin表示，期待未来DUB领域的持续发展。Debiopharm CEO Bertrand Ducrey认为，Ubiquigent的平台有助于支持其USP1抑制剂项目，并期待其在临床阶段的进展。

Businesswire

2024-03-26

USP1
Actinium 宣布开展临床试验，研究 Iomab-ACT 靶向放疗预处理与领先的 FDA 批准的商业 CAR T 细胞疗法

研发注册政策

Actinium 宣布开展临床试验，研究 Iomab-ACT 靶向放疗预处理与领先的 FDA 批准的商业 CAR T 细胞疗法

Actinium公司宣布将开展一项临床试验，研究其靶向放疗药物Iomab-ACT与领先FDA批准的商业化CAR-T细胞疗法的联合应用。该试验由德克萨斯大学西南医学中心领导，旨在评估Iomab-ACT作为CAR-T细胞疗法前的预处理剂的效果。Iomab-ACT旨在替代目前用于细胞和基因疗法前的非靶向化疗，其临床数据显示能够减少CAR-T相关的毒性，如免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）和细胞因子释放综合征（CRS）。这一研究有望为CAR-T和基因疗法市场带来多亿美元的商业机会，预计到2030年美国将有近93000名患者接受这些治疗。

美通社

2024-03-26

CAR-T细胞疗法细胞因子释放综合征慢性鼻窦炎 Actinium Pharmaceuticals Inc
Nanoscope Therapeutics 宣布 MCO-010 治疗色素性视网膜炎的随机对照试验取得积极顶线结果

研发注册政策

Nanoscope Therapeutics 宣布 MCO-010 治疗色素性视网膜炎的随机对照试验取得积极顶线结果

Nanoscope Therapeutics宣布其基因疗法MCO-010在治疗视网膜色素变性（RP）的2b期RESTORE临床试验中取得积极结果。该试验达到了主要和关键次要终点，显示出对BCVA（最佳矫正视力）的显著改善，且没有严重不良事件。MCO-010是一种针对RP患者的突变无关基因疗法，该疗法在52周和76周时均显示出持续的视力改善。Nanoscope计划在2024年下半年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交生物制品许可申请（BLA）。

美通社

2024-03-26

视锥细胞营养不良 Nanoscope Therapeutics Inc
信达生物给药 IBI310（抗 CTLA-4 单克隆抗体）联合信迪利单抗治疗 MSI-H/dMMR 结肠癌新辅助治疗的 3 期临床研究（Neoshot）的第一位参与者

研发注册政策

信达生物给药 IBI310（抗 CTLA-4 单克隆抗体）联合信迪利单抗治疗 MSI-H/dMMR 结肠癌新辅助治疗的 3 期临床研究（Neoshot）的第一位参与者

Innovent Biologics宣布，其研发的IBI310（抗CTLA-4单克隆抗体）与Sintilimab（PD-1抑制剂）联合用于MSI-H/dMMR结肠癌新辅助治疗的III期临床试验（Neoshot）已成功为首位受试者进行了给药。Neoshot是中国首个针对MSI-H/dMMR结肠癌新辅助免疫疗法的III期临床试验，旨在评估IBI310联合Sintilimab新辅助治疗的安全性和有效性，并与根治术后辅助化疗进行比较。此前，IBI310联合Sintilimab在Ib期临床试验中显示出良好的疗效和安全性。该研究的主要终点是病理完全缓解率（pCR）和无事件生存期（EFS）。

美通社

2024-03-26

CTLA4 PD-1 信达生物制药（苏州）有限公司信迪利单抗
PharmAla Biotech 与 Numinus 签署销售协议

交易并购

PharmAla Biotech 与 Numinus 签署销售协议

PharmAla Biotech与Numinus Wellness达成销售协议，将提供GMP标准的LaNeo MDMA用于即将进行的临床试验。PharmAla在行为、生物学和化学（BBC）会议上展示了其ABA系列候选药物在体内性能的关键数据。PharmAla致力于研发MDXX类分子，包括MDMA，旨在缓解全球临床级MDMA的短缺，并开发新型药物。

GlobeNewswire

2024-03-26

Numinus Wellness Inc PharmAla Biotech Inc
Optimi Health 为特拉维夫大学的迷幻药研究提供 MDMA

交易并购

Optimi Health 为特拉维夫大学的迷幻药研究提供 MDMA

Optimi Health与以色列特拉维夫大学的伊普拉特研究所（IPR-TLV）达成了一项供应MDMA的协议，这是Optimi首次向以色列出口研究级活性药物成分（API）MDMA。该协议旨在支持IPR-TLV对MDMA在动物模型中酒精成瘾效果的研究。这项研究预计从2024年夏季开始，至2025年底结束，符合Optimi致力于向国际研究人员提供MDMA以推进心理健康和成瘾研究承诺。Optimi CEO Bill Ciprick表示，与IPR-TLV的合作标志着Optimi在以色列精神药物研究市场的突破。Optimi Health是一家加拿大卫生部门许可的精神药物制药商，专注于生产如天然麦角酸二乙基酰胺（MDMA）等受控物质。

GlobeNewswire

2024-03-26

MDMA
Opus Genetics 宣布完成基因治疗 OPGx-LCA5 在罕见遗传性视网膜疾病 LCA5 患者中的 1/2 期试验的第一批给药

研发注册政策

Opus Genetics 宣布完成基因治疗 OPGx-LCA5 在罕见遗传性视网膜疾病 LCA5 患者中的 1/2 期试验的第一批给药

Opus Genetics公司宣布，其针对罕见遗传性视网膜疾病Leber先天性黑蒙症（LCA5）的基因疗法OPGx-LCA5在Phase 1/2临床试验的第一组受试者中已完成给药。该疗法使用腺相关病毒8（AAV8）载体将功能性LCA5基因精确递送到外视网膜。根据三个成年患者的积极安全性和有效性数据，公司将OPGx-LCA5推进到下一个最高剂量。研究显示，OPGx-LCA5具有良好的耐受性，并在90天内显示出明显的生物活性。公司预计将在2024年中开始下一组受试者的给药。LCA5是一种早发型视网膜变性，在美国大约每170万人中就有一个人受到影响，目前尚无针对LCA5相关视力丧失的批准治疗方法。

GlobeNewswire

2024-03-26

Opus Genetics Inc
Healis Therapeutics 宣布与麻省总医院（MGH）和哈佛医学院附属机构合作，以推进临床阶段的神经科学研究

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Healis Therapeutics 宣布与麻省总医院（MGH）和哈佛医学院附属机构合作，以推进临床阶段的神经科学研究

Healis Therapeutics宣布与麻省总医院（MGH）及哈佛医学院附属机构合作，共同推进神经科学临床研究。此次合作将聚焦于Healis即将进行的临床试验，研究CKDB-501A，一种BoNT/A神经调节剂，对治疗神经精神疾病如重度抑郁症（MDD）、创伤后应激障碍（PTSD）和社会焦虑症（SAD）的安全性和有效性。Healis Therapeutics的战略重点是发展Dr. Eric Finzi的研究，他首次发现了BoNT/A神经调节剂对神经精神疾病的有效性。此次合作有望为全球约2.8亿患有重度抑郁症的患者带来变革。

GlobeNewswire

2024-03-26

创伤后应激障碍重度抑郁症季节性情感障碍
Juvisé Pharmaceuticals 收购多发性硬化症药物 PONVORY（R）（美国/加拿大前）并向 Bpifrance 和 Pemberton 开放首都

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Juvisé Pharmaceuticals 收购多发性硬化症药物 PONVORY（R）（美国/加拿大前）并向 Bpifrance 和 Pemberton 开放首都

法国制药公司Juvis Pharmaceuticals宣布从强生旗下Actelion Pharmaceuticals Ltd.收购Ponvory（ponesimod）在全球范围内的商业权利（不包括美国和加拿大）。Ponvory是一种用于治疗活动性复发型多发性硬化症（RMS）成年患者的药物，受多项专利保护，其中最新专利将于2035年到期。为资助此次收购，法国主权基金Bpifrance和欧洲领先的私人信贷管理公司Pemberton共同收购了Juvis Pharmaceuticals的少数股权。Juvis Pharmaceuticals创始人兼总裁Frdric Mascha表示，对Ponvory及其对多发性硬化症患者生活产生积极影响的潜力感到非常兴奋。此次收购是Juvis拓展产品组合的战略步骤，也是公司过去16年来致力于为患者和专科医生提供必需药品的延续。Juvis将与强生合作，确保Ponvory在美国和加拿大以外的地区顺利商业化和发展，重点在欧洲。Juvis将利用其在医疗事务、市场营销和分销方面的专业知识，并从法国和瑞士的工厂承担Ponvory的全球制造职责。

Businesswire

2024-03-26

Johnson & Johnson 横纹肌肉瘤多发性硬化
Ankyra Therapeutics 和 Jenga Biosciences 宣布达成 JEN-101 的独家许可协议

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Ankyra Therapeutics 和 Jenga Biosciences 宣布达成 JEN-101 的独家许可协议

Ankyra Therapeutics与Jenga Biosciences宣布达成独家许可协议，共同开发及商业化JEN-101（原名cANK-101），这是一种基于Ankyra锚定平台的创新免疫肿瘤药物。JEN-101由完全犬源性的白细胞介素-12（IL-12）与氢氧化铝复合而成，旨在肿瘤内长时间保留并发挥治疗作用，同时降低全身毒性。Ankyra在晚期黑色素瘤犬类患者中进行了JEN-101的探索性研究，结果显示JEN-101在显示出良好安全性的剂量下，对犬类黑色素瘤患者表现出强大的生物活性。根据协议，Jenga将获得JEN-101在全球范围内的独家开发、生产和商业化许可，Ankyra将获得前期付款，并有权获得监管和商业里程碑付款以及全球销售额的版税。Ankyra首席执行官霍华德·考夫曼表示，与Jenga的合作令人兴奋，双方都致力于以患者为中心的护理，并拥有在动物和人类健康药物开发方面的丰富经验。Jenga生物科学公司执行主席朱莉娅·斯蒂芬斯表示，Jenga致力于开发安全有效的犬类癌症药物，希望人类免疫肿瘤学的研究进展能转化为犬类癌症患者的改善结果。

Businesswire

2024-03-26

IL-12
Immunome 完成对 AL102 的收购，AL102 是治疗硬纤维瘤的 3 期资产

交易并购

Immunome 完成对 AL102 的收购，AL102 是治疗硬纤维瘤的 3 期资产

Immunome公司宣布成功收购了来自Ayala Pharmaceuticals的AL102和AL101两个药物候选项目。AL102是一种针对软组织肉瘤的gamma分泌酶抑制剂，正在进行的随机3期临床试验显示其可能比已批准的OGSIVEO（尼罗加塞坦）更有效。Immunome公司相信AL102将为治疗硬纤维瘤树立新的治疗标准，并计划推进其临床前项目进入1期临床试验。Immunome公司致力于开发针对癌症的领先疗法，其技术平台包括免疫疗法、放射性配体疗法和ADCs。

Businesswire

2024-03-26

软组织肉瘤硬纤维肿瘤 Immunome Inc
Ayala Pharmaceuticals 宣布完成向 Immunome 出售 AL102

交易并购

Ayala Pharmaceuticals 宣布完成向 Immunome 出售 AL102

Ayala Pharmaceuticals宣布完成AL102及其相关候选药物AL101的出售给Immunome，获得现金和Immunome股票，并承担相关负债。Ayala可能还会因达到开发及商业化里程碑而获得额外3750万美元的款项。AL102将由Immunome团队推进，Ayala将继续专注于其临床资产，包括用于治疗不适合急性髓系白血病的一线治疗的aspacytarabine。

GlobeNewswire

2024-03-26

急性髓系白血病 Immunome Inc
Tectonic Therapeutic 启动射血分数保留心力衰竭患者 2 组肺动脉高压 TX45 的 1B 期研究

研发注册政策

Tectonic Therapeutic 启动射血分数保留心力衰竭患者 2 组肺动脉高压 TX45 的 1B 期研究

Tectonic Therapeutic公司宣布启动TX45的1B期临床试验，TX45是一种针对G蛋白偶联受体的长效融合蛋白，旨在治疗心衰伴射血分数保留型肺高血压（PH-HFpEF）。该研究旨在评估TX45在PH-HFpEF患者中的安全性和血流动力学效果。TX45基于妊娠激素松弛素，具有血管扩张、抗纤维化和抗炎特性，旨在改善PH-HFpEF患者的治疗结果。Tectonic Therapeutic公司致力于开发针对G蛋白偶联受体的创新疗法，其GEODe平台旨在解决该领域的一些难题。

Businesswire

2024-03-26

GPCR