Scopus BioPharma公司宣布获得City of Hope开发的创新免疫肿瘤基因治疗药物CpG-STAT3siRNA的全球独家许可权。该药物通过RNA干扰沉默STAT3基因，同时激活免疫防御系统识别和杀死癌细胞。预临床测试显示，该药物在多种肿瘤模型中有效抑制了肿瘤的生长和转移。Scopus计划在2020年下半年开始进行B细胞淋巴瘤患者的I期临床试验。同时，Scopus收购了生物科学肿瘤公司全部股份，并聘请了经验丰富的生物技术企业家Paul Hopper为公司联合主席和董事。

Ovid Therapeutics与哥伦比亚大学伊灵医疗中心的研究人员合作，共同推进针对罕见神经疾病的基因疗法研究，旨在丰富Ovid的药物研发管线。合作将结合哥伦比亚大学在罕见病遗传学和神经疾病临床理解方面的专长，以及Ovid在神经发育障碍和罕见癫痫方面的发现、转化和临床开发专长。Ovid将与哥伦比亚大学遗传学临床负责人、精准医学资源领导者Wendy K. Chung博士合作，共同识别分子靶点，开发针对罕见神经疾病如KIF1A相关神经疾病（KAND）等的新疗法。此次合作将有助于Ovid构建强大的基因和分子治疗平台，为未来治疗遗传性神经疾病奠定基础。

Photocure与Ipsen达成最终协议，将Hexvix的销售、营销和分销权在欧洲及其他市场正式转交给Photocure。这一协议将使Photocure在全球膀胱癌诊断和治疗领域建立强大且盈利的业务，并有望在2021年实现收入增长约3倍。Photocure将支付Ipsen 1500万欧元，并将在2021年及以后获得Ipsen市场销售收入的10-15%和7.5%作为业绩奖金。Photocure计划在2023年实现10亿挪威克朗的集团收入，EBITDA利润率约为40%。

EXMceuticals Inc.与Econnabis SAS签订意向书，将为其在葡萄牙的炼油厂提供高达200公斤的GMP合规的THC精馏物。此举旨在成为现有合法大麻行业进入欧洲市场的门户。EXM将利用其在葡萄牙的现有运营作为专家级动力，服务于欧盟市场。Plena Global及其供应商遵守所有法规要求，并遵循GACP和EU-GMP标准。Plena Global的遗传学专长和可扩展的生产能力将为EXM提供定制化成分。EXM专注于商业化符合市场需求的类黄酮配方，CBD成为大麻和健康市场的重要原料。EXM还与独立交易集团（ITG）和Luminous Capital Ltd签订协议，以提供市场制作服务和财务咨询服务。

Emergent BioSolutions宣布将利用其合同研发和制造（CDMO）服务支持阿斯利康的COVID-19疫苗候选AZD1222的生产，该疫苗由牛津大学Jenner研究所和牛津疫苗组开发，是一种基于腺病毒的弱化版本，含有SARS-CoV-2刺突蛋白的遗传物质。这一合作是美国政府“快速行动”计划的一部分，旨在2021年1月前为美国人提供大量安全有效的疫苗。Emergent将为阿斯利康提供研发和制造服务，并预留2020年的大规模制造能力，价值约8700万美元。Emergent的Gaithersburg研发设施将提供开发服务，而Baltimore Bayview设施将进行大规模药物原料制造。Emergent致力于通过其CDMO网络提供全面的医疗对策解决方案，以应对COVID-19大流行。

Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.宣布收购Trigemina, Inc.的偏头痛和疼痛治疗技术，并从斯坦福大学获得部分技术的许可。主要资产TNX-1900（原名TI-001，鼻腔内氧托辛溶液）是一种专有、专利的鼻腔氧托辛增强配方，在多个非临床研究中显示出在疼痛治疗中的活性，包括偏头痛预防和神经精神模型，并拥有来自非美国研究的安全性数据。Tonix公司总裁兼首席执行官Seth Lederman表示，公司对开发鼻腔氧托辛作为非成瘾性偏头痛和颅面部疼痛治疗方法感到兴奋，并认为TNX-1900有潜力成为安全、自然、非成瘾、非便秘且易于使用的替代品，用于治疗偏头痛和颅面部疼痛。TNX-1900目前正作为预防慢性偏头痛的候选药物进行研究，处于IND前阶段，尚未获得任何批准。

新加坡生物技术公司Tychan启动了针对SARS-CoV-2病毒的新型单克隆抗体TY027的1期临床试验，旨在评估其治疗COVID-19的潜力。该公司利用专有技术和快速响应技术，预计试验将在六周内完成。TY027在实验室研究中完全清除了病毒，并在临床前研究中显示出安全性，同时通过了三周的药物稳定性测试。新加坡卫生科学局已批准该试验，由SingHealth Investigational Medicine Unit执行。Tychan计划在第三季度获得mAb的疗效数据。从发现到实验室和临床前研究，TY027的开发仅用了四个月，远快于通常的12-18个月。Tychan与新加坡国防部、卫生部和经济发展局等政府机构合作开发TY027，旨在治疗COVID-19患者，减缓疾病进展并加速康复，同时探索其提供暂时性保护的可能性。Tychan的快速响应平台开发得到了新加坡政府机构的支持，其目标是利用该平台快速应对传染病爆发。

Aptevo Therapeutics和Alligator Bioscience宣布，在2020年6月10日的PEGS虚拟互动全球峰会上，展示了ALG.APV-527的新临床前数据。ALG.APV-527是一种新型免疫治疗双特异性候选药物，旨在治疗表达5T4（一种肿瘤特异性抗原）的多种实体瘤。该药物通过结合4-1BB和5T4，激活肿瘤特异性T细胞，增强抗肿瘤免疫反应。临床前数据显示，ALG.APV-527在提高生物分布、疗效和潜在安全性方面具有优势，可能克服其他4-1BB单克隆抗体疗法的局限性。研究还显示，ALG.APV-527在人体4-1BB敲入小鼠模型中表现出良好的耐受性，未引起全身性T细胞活化和体重减轻，而与urelumab类似物相比，ALG.APV-527显示出有利的安全性特征。

强生公司通过其子公司Janssen加速了其SARS-CoV-2疫苗Ad26.COV2-S的临床试验，原计划9月开始，现预计7月第二季度启动。该疫苗将进行随机、双盲、安慰剂对照的1/2a期临床试验，评估其在不同年龄段健康成人中的安全性、反应性和免疫原性。强生同时致力于全球合作和疫苗生产技术投资，目标是在2021年提供超过10亿剂疫苗。此外，强生与美国卫生与公众服务部下属机构BARDA合作，加快疫苗研发和生产。

Linnaeus Therapeutics公司宣布，其科学创始人Christopher Natale和Todd Ridky在《细胞与分子胃肠病学和肝脏病学》杂志上发表了关于胰腺癌新治疗靶点的发现。研究发现，GPER激动剂能抑制多种胰腺导管腺癌模型，与免疫检查点抑制剂有协同作用。GPER蛋白在大量临床标本中可检测到，表明GPER可能成为胰腺癌的新治疗靶点。LNS8801是一种口服生物利用度高、特异性强的GPER激动剂，具有抗肿瘤活性，目前正在美国六个综合癌症中心进行1/2期临床试验。

NantKwest公司宣布在《癌症免疫疗法杂志》发表了两篇同行评审的论文，研究其临床阶段的自然杀伤（NK）细胞疗法haNK和PD-L1 t-haNK在治疗难治性癌症中的作用。这些研究由美国国家癌症研究所合作完成，表明这些工程化NK细胞在缺氧条件下仍能保持活性，具有潜在的抗肿瘤活性。研究还显示，这些NK细胞对急性缺氧具有抵抗力，并能在类似抑制性肿瘤微环境的条件下维持肿瘤杀伤活性。此外，PD-L1 t-haNK在针对PD-L1表达的肿瘤中显示出抗肿瘤活性，为治疗肿瘤耐药性提供了新的方法。这些研究为NantKwest的NK细胞疗法提供了重要见解和验证，有望改善癌症治疗。

Orpheris，Ashvattha Therapeutics的子公司，专注于开发基于树突状聚合物的创新疗法，用于治疗炎症、肿瘤和眼科疾病等未满足的医疗需求。公司宣布了一项针对健康志愿者的OP-101皮下注射（SC）制剂（4或8mg/kg）的单次给药I期研究的成果。OP-101专门针对导致严重COVID-19患者肺损伤和多器官功能衰竭的过度炎症反应的活性巨噬细胞。它是唯一一种能够关闭导致过度炎症的多个途径的临床阶段疗法。OP-101目前正在进行一项随机、双盲、安慰剂对照的II期临床试验，以评估OP-101在严重COVID-19患者中的安全性、耐受性、药代动力学和疗效。I期研究显示，OP-101（4或8mg/kg）在健康志愿者中的单次皮下剂量给药耐受性良好，仅出现轻微的短暂注射部位反应，没有其他不良事件。这些安全性发现支持在严重COVID-19患者的II期临床试验中使用最大计划IV剂量（8mg/kg）。Orpheris计划利用新的制剂进行IV和SC给药，将OP-101的应用扩展到慢性炎症和神经炎症领域。

Curis公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对CI-8993的IND申请，CI-8993是一种首创的VISTA单克隆抗体。Curis计划在2020年下半年启动CI-8993的1a/1b期临床试验。VISTA在多种癌症中起关键作用，包括间皮瘤、三阴性乳腺癌、非小细胞肺癌和妇科恶性肿瘤。这些癌症可能对VISTA单抗疗法有很好的反应。VISTA单抗疗法可能与其他免疫检查点疗法联合使用，如PD1和CTLA4。Curis计划在2020年下半年开始一项多中心、开放标签的1a/1b剂量递增研究，评估约50名复发/难治性实体瘤患者。

Catalyst Biosciences公司宣布完成MarzAA（Marzeptacog alfa激活剂）的Phase 1 MAA-102研究，支持其用于治疗间歇性出血。公司计划在2020年启动Phase 3注册试验，评估MarzAA治疗血友病A或B且有抑制剂的个体的疗效。该研究在新冠疫情期间完成，显示了团队的承诺。MarzAA的快速吸收和延长半衰期有望通过解决治疗和预防出血的未满足需求，颠覆数十亿美元的血友病和出血性疾病市场。Phase 1研究旨在评估MarzAA的安全性、药代动力学和药效学，最终结果将在即将举行的科学会议上公布。Catalyst Biosciences专注于解决罕见血液学和系统性补体介导疾病的未满足需求，其产品候选人在功能性和效力方面具有改进，包括SQ系统给药的重组凝血因子和补体抑制剂、低剂量、高活性基因治疗构建体和较少给药的玻璃体腔内治疗。

Akebia Therapeutics公司在第57届ERA-EDTA虚拟大会上展示了关于不同剂量铁剂治疗缺铁性贫血的临床研究数据。研究名为“不同剂量铁剂在非透析依赖性慢性肾脏病（CKD）患者中治疗缺铁性贫血：COMPASS试验”，旨在比较每日两次与每日三次的剂量在治疗CKD患者贫血方面的疗效和安全性。该研究由Akebia Therapeutics资助，其产品Auryxia®（铁剂）已在美国获得批准，用于治疗CKD患者的缺铁性贫血。

Biogen公司宣布，NURTURE研究的新结果显示，在脊髓性肌萎缩症（SMA）的早期治疗中，使用SPINRAZA（nusinersen）治疗长达4.8年，100%的儿童在治疗前期存活，且无需永久性通气。与疾病自然进程相比，患者继续在运动功能上保持和取得进步，其中96%的儿童现在能够借助辅助行走。这项研究延长至8岁，以评估SPINRAZA的长期疗效和安全性。研究参与者中，所有接受治疗的儿童（25名，中位年龄3.8岁）截至2020年2月均存活，且无需永久性通气。在无治疗的情况下，大多数SMA型1的儿童平均寿命不会超过两岁。所有能够独立行走的儿童（许多在正常时间内）从第一次发生到最后一次访问都保持了这一能力。SPINRAZA是一种针对SMA的治疗药物，旨在通过增加全长的生存运动神经元（SMN）蛋白来治疗SMA，这是一种对维持运动神经元至关重要的蛋白。

Fulcrum Therapeutics宣布计划评估losmapimod作为治疗COVID-19的潜在药物，并向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了IND申请，准备在美国进行随机、安慰剂对照的3期临床试验。公司总裁兼首席执行官Robert J. Gould表示，losmapimod在减少与不良预后相关的炎症细胞因子方面显示出潜力，包括C反应蛋白和IL-6。此外，公司还在进行针对面肩肱肌营养不良症（FSHD）的ReDUX4中期分析，预计2020年第三季度公布结果，并计划在2020年第四季度开始FTX-6058的1期临床试验。