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  • 国内首个法布雷病特效药法布赞(R)上市
    研发注册政策
    国内首个法布雷病特效药法布赞(R)上市
    中国首个法布雷病特效药法布赞®在北京和上海线上同步上市，用于治疗被确诊为法布雷病的患者，包括成人及8岁以上儿童和青少年。同时，中国初级卫生保健基金会与赛诺菲启动“生命礼赞”援助项目，为患者提供药品援助。法布赞®的上市标志着中国罕见病诊疗的突破，并体现了我国罕见病事业的进步。此外，专家们强调，需要持续探索医疗保障制度，减轻罕见病患者的用药负担，让每个患者享有健康权。赛诺菲表示将继续深耕罕见病领域，引入更多创新产品，满足中国患者的医疗需求。
    美通社
    2020-06-07
  • 1360 万美元用于生殖、儿童大脑和其他癌症临床试验
    医药投融资
    1360 万美元用于生殖、儿童大脑和其他癌症临床试验
    莫里森政府拨款1360万澳元支持10项临床试验，旨在寻找治疗黑色素瘤、生殖和妇科癌症以及儿童脑癌的创新疗法。其中，针对儿童脑癌的四项临床试验将获得300万澳元资金，以改善患病儿童的生活质量，并长期寻找治愈方法。这些临床试验将由来自莫纳什大学和悉尼大学的学者领导，面向0至14岁儿童开放。政府还将投资650万澳元支持四项针对子宫内膜癌、上皮性卵巢癌、输卵管癌和腹膜癌的临床试验，以及激素疗法在妇科癌症治疗中的作用。此外，政府还将提供410万澳元资金支持两项国际临床试验，以改善澳大利亚最致命疾病——黑色素瘤和心血管疾病的治疗。这些临床试验均由医学研究未来基金（MRFF）资助，该基金已承诺投入6.14亿澳元用于临床试验活动，其中很大一部分用于罕见癌症、罕见疾病和未满足的医疗需求的研究。莫里森政府强调，临床试验对于评估药物、设备、服务和干预措施的有效性和安全性至关重要，政府将密切关注研究进展，期待看到儿童及其家庭获得更多支持，并享受到更好的治疗方案。
    National Tribune
    2020-06-07
    Australian Governmen Monash University University of Queens University of New So University of Sydney
  • 成都先导与 Evotec SE 达成药物研发合作
    交易并购
    成都先导与 Evotec SE 达成药物研发合作
    HitGen公司于2020年6月7日宣布与Evotec SE达成药物发现研究合作，旨在发现针对抗感染领域Evotec SE感兴趣靶点的的小分子先导化合物。HitGen将利用其基于DNA编码库（DEL）的设计、合成和筛选的平台技术进行化合物发现。根据协议，HitGen将从Evotec SE获得未公开的预付款和许可费。双方合作旨在共同推进创新药物研发，HitGen的DEL筛选平台具有识别Evotec靶点小分子结合物的巨大潜力。Evotec是一家专注于药物发现联盟和开发伙伴关系的公司，拥有全球超过3000名员工，提供从靶点到临床试验的全方位药物发现和开发解决方案。HitGen是一家快速发展的生物技术公司，总部位于中国成都，拥有美国子公司，专注于早期药物发现研究，其DELs包含数百亿个新型、多样化的药物样小分子和宏环化合物。
    Businesswire
    2020-06-07
    Evotec SE 成都先导药物开发股份有限公司
  • Blueprint Medicines 公布了 Avapritinib PIONEER 试验的最新第 1 部分数据，数据显示惰性系统性肥大细胞增多症患者的皮肤疾病症状显著减轻
    研发注册政策
    Blueprint Medicines 公布了 Avapritinib PIONEER 试验的最新第 1 部分数据，数据显示惰性系统性肥大细胞增多症患者的皮肤疾病症状显著减轻
    Blueprint Medicines Corporation宣布，其在PIONEER临床试验第一阶段的数据显示，针对惰性系统性肥大细胞增多症（SM）患者的avapritinib治疗在多个方面表现出强劲且一致的疗效，包括皮肤疾病的定量和定性指标。数据显示，avapritinib治疗显著改善了患者的整体疾病症状，且耐受性良好。这些数据在EAACI数字大会上发布。SM是一种由KIT D816V突变驱动的罕见疾病，其特征是肥大细胞的失控增殖和活化，导致严重的系统性、胃肠道和神经认知症状。Avapritinib是一种强效且高度选择性的D816V突变KIT抑制剂。试验中，avapritinib在改善患者症状、生活质量以及皮肤病变方面显示出积极效果。
    PRNewswire
    2020-06-06
    Blueprint Medicines
  • Celldex 的 KIT 抑制剂 CDX-0159 显示出血浆类胰蛋白酶（肥大细胞负荷的指标）的显著、持续剂量依赖性降低，并且具有良好的安全性
    研发注册政策
    Celldex 的 KIT 抑制剂 CDX-0159 显示出血浆类胰蛋白酶（肥大细胞负荷的指标）的显著、持续剂量依赖性降低，并且具有良好的安全性
    Celldex Therapeutics公司宣布，其研发的KIT抑制剂CDX-0159在健康受试者中的1期随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增研究中表现出良好的安全性，并显著降低了血浆色胺酶水平，证实了系统肥大细胞抑制。该研究数据在2020年EAACI年会上作为突破性报告展示。CDX-0159在低至1.0 mg/kg的剂量下即可在几天内引起剂量依赖性色胺酶水平降低，并在3.0 mg/kg及以上剂量下维持超过两个月。研究支持将CDX-0159项目扩展到肥大细胞驱动疾病，包括首先研究慢性荨麻疹。Celldex计划在年底前开始CDX-0159在慢性自发性荨麻疹和慢性诱导性荨麻疹患者中的1期b研究，这两种疾病中肥大细胞脱颗粒在疾病的发生和发展中起核心作用。
    GlobeNewswire
    2020-06-06
  • Sarepta Therapeutics 将分享 SRP-9003 基因治疗试验的临床更新，该试验用于治疗 2E 型肢带肌营养不良症或 β-肌聚糖病
    研发注册政策
    Sarepta Therapeutics 将分享 SRP-9003 基因治疗试验的临床更新，该试验用于治疗 2E 型肢带肌营养不良症或 β-肌聚糖病
    Sarepta Therapeutics将于2020年6月8日举办网络直播和电话会议，展示SRP-9003这一针对肢体肌营养不良症2E（beta-肌糖蛋白病）的基因治疗新药的研究数据。会议将包括高剂量组表达和安全性结果，以及低剂量组一年的功能结果。会议将通过Sarepta公司网站进行直播，并可在会后一年内查看存档资料。参与者可通过拨打指定电话号码加入电话会议，会议密码为3163135。Sarepta Therapeutics致力于罕见病精准遗传医学，拥有多个在研项目，包括Duchenne肌营养不良症、肢体肌营养不良症、粘多糖病、Charcot-Marie-Tooth病等。
    GlobeNewswire
    2020-06-06
    Sarepta Therapeutics
  • 2 期 EQUATOR 临床项目的新分析支持 Filgotinib 在银屑病关节炎中的持久疗效
    研发注册政策
    2 期 EQUATOR 临床项目的新分析支持 Filgotinib 在银屑病关节炎中的持久疗效
    Gilead Sciences和Galapagos NV宣布了关于filgotinib的新分析，filgotinib是一种正在研究的口服选择性JAK1抑制剂，用于治疗成人银屑病关节炎（PsA）。来自双盲、安慰剂对照的2期EQUATOR研究和EQUATOR-2开放标签扩展研究的数据显示，filgotinib在活跃的PsA患者中表现出持久的疗效和一致的安全性特征，并在中重度PsA患者中显示出快速和持续的炎症生物标志物降低。这些新分析在2020年欧洲风湿病联盟（EULAR）欧洲风湿病学大会上呈现。分析显示，与安慰剂相比，filgotinib在多个患者亚组中均显示出显著的疗效，包括性别、体重指数、疾病持续时间、基线疾病严重程度、同时使用疾病调节抗风湿药和先前使用肿瘤坏死因子抑制剂。filgotinib表现出一致的安全性特征，没有发现新的安全信号。
    Businesswire
    2020-06-06
    Gilead Sciences Inc
  • ADC Therapeutics 宣布 Loncastuximab Tesirine （Lonca） 治疗复发或难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤患者的关键 2 期临床试验和 1/2 期联合临床试验的成熟数据
    研发注册政策
    ADC Therapeutics 宣布 Loncastuximab Tesirine （Lonca） 治疗复发或难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤患者的关键 2 期临床试验和 1/2 期联合临床试验的成熟数据
    ADC Therapeutics公司宣布了其新型抗体偶联药物Loncastuximab tesirine（Lonca）在治疗复发性或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的临床试验结果，Lonca在Phase 2临床试验中表现出48.3%的总缓解率和24.1%的完全缓解率，同时毒性可控。此外，Lonca与ibrutinib联合使用的初步结果也显示出在早期治疗阶段的潜力。公司计划在2020年下半年向美国食品药品监督管理局提交Lonca的上市申请，并计划开展新的临床试验以支持Lonca作为二线疗法的补充上市申请。
    Businesswire
    2020-06-05
    ADC Therapeutics SA
  • Arcturus Therapeutics 宣布在 ARCT-810 治疗鸟氨酸转氨甲酰酶 （OTC） 缺乏症的 1 期研究中完成首例健康志愿者给药
    研发注册政策
    Arcturus Therapeutics 宣布在 ARCT-810 治疗鸟氨酸转氨甲酰酶 （OTC） 缺乏症的 1 期研究中完成首例健康志愿者给药
    Arcturus Therapeutics宣布，其mRNA疗法ARCT-810进入了一项针对鸟氨酸氨基甲酰转移酶（OTC）缺乏症的1期临床试验，这是该公司首个进入临床试验阶段的药物。ARCT-810有望通过恢复肝脏中的尿素循环活动，预防神经系统损伤和肝脏移植的需求。该研究是一项双盲、安慰剂对照、剂量递增试验，旨在评估ARCT-810的安全性、耐受性、药代动力学和药效学生物标志物。OTC缺乏症是一种严重的尿素循环疾病，全球约有1万人受到影响，目前尚无FDA批准的药物。Arcturus Therapeutics是一家专注于罕见病和疫苗治疗的临床阶段mRNA药物公司，拥有LUNAR®脂质介导的递送平台、STARR™mRNA技术和mRNA药物物质制造专长。
    GlobeNewswire
    2020-06-05
  • MacroGenics 宣布 Margetuximab 在美国获得胃癌孤儿药资格认定
    研发注册政策
    MacroGenics 宣布 Margetuximab 在美国获得胃癌孤儿药资格认定
    MacroGenics公司宣布，其研发的margetuximab抗体获得美国FDA孤儿药指定，用于治疗胃和食道癌。margetuximab是一种针对HER2蛋白的Fc工程化单克隆抗体，正在MAHOGANY临床试验中评估，作为HER2阳性胃癌或食道癌患者的潜在一线治疗方案。该抗体结合了免疫增强特性，有望改善现有标准治疗方案。FDA孤儿药指定为罕见病药物提供激励措施，包括市场独占权、联邦补助、税收抵免和FDA费用减免。胃和食道癌是常见的癌症类型，预后较差，化疗是标准治疗方案。
    GlobeNewswire
    2020-06-05
    MacroGenics Inc
  • Aurinia 在 EULAR 2020 电子大会上展示 AURORA 关键试验亚组分析
    研发注册政策
    Aurinia 在 EULAR 2020 电子大会上展示 AURORA 关键试验亚组分析
    Aurinia Pharmaceuticals宣布，其关键性试验AURORA的新子组分析结果显示，voclosporin在治疗狼疮性肾炎（LN）方面具有显著疗效，包括对西班牙裔/拉丁美洲裔和非西班牙裔/拉丁美洲裔患者的显著肾脏反应率。这些数据在2020年欧洲抗风湿病联盟（EULAR）会议上公布，并已提交给美国食品药品监督管理局（FDA）。voclosporin是一种新型免疫抑制剂，在超过2600名患者中进行了临床试验，显示出良好的耐受性和安全性。Aurinia预计，如果获得监管批准，voclosporin在美国和其他主要市场将获得专利保护，直至至少2027年10月。
    Businesswire
    2020-06-05
    Aurinia Pharmaceutic
  • Lysogene 宣布 LYS-SAF302 在 MPS IIIA 中的 AAVance 2/3 期临床试验的重要进展
    研发注册政策
    Lysogene 宣布 LYS-SAF302 在 MPS IIIA 中的 AAVance 2/3 期临床试验的重要进展
    Lysogene公司宣布，由于在部分患者脑部注射部位MRI图像中发现局部异常，美国食品药品监督管理局（FDA）对LYS-SAF302（一种用于治疗MPS IIIA，即Sanfilippo综合征A型的基因疗法）的全球2/3期临床试验AAVance（NCT03612869）发出临床暂停令。目前已有19名患者接受了治疗，所有患者仍在研究中，并按照研究方案进行随访。临床暂停令发布后，公司已与FDA讨论了后续方案，并计划收集更多信息以更好地了解LYS-SAF302的安全性。Lysogene表示，将重点收集更多信息，并继续与FDA合作，确定下一步的行动计划。
    Businesswire
    2020-06-05
    Lysogene SA
  • Polyneuron 的 PN-1007 获得美国 FDA 抗 MAG 神经病孤儿药资格认定
    研发注册政策
    Polyneuron 的 PN-1007 获得美国 FDA 抗 MAG 神经病孤儿药资格认定
    Polyneuron Pharmaceuticals宣布其生物可降解多糖类新药PN-1007（PPSGG）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，用于治疗抗MAG神经病，这是一种影响美国少于20万人的罕见慢性周围神经系统疾病。PN-1007旨在针对引起抗MAG神经病的IgM自身抗体，通过模拟周围神经髓鞘上的天然HNK-1碳水化合物表位来与循环中的致病抗体结合，从而消除这些致病抗体，保护患者神经髓鞘的完整性。此外，PN-1007在非人灵长类动物和人类白细胞以及抗MAG神经病患者B细胞体外实验中表现出良好的安全性。Polyneuron还获得了欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定。
    Businesswire
    2020-06-05
    Polyneuron Pharmaceu
  • 诺华 IIIb 期 ARGON 研究在比较 Enerzair® Breezhaler® （QVM149） 与两种现有吸入治疗的免费组合治疗未控制的哮喘时达到主要终点
    研发注册政策
    诺华 IIIb 期 ARGON 研究在比较 Enerzair® Breezhaler® （QVM149） 与两种现有吸入治疗的免费组合治疗未控制的哮喘时达到主要终点
    Novartis公司宣布，其研发的Enerzair® Breezhaler®（QVM149；IND/GLY/MF）在治疗未得到控制的哮喘患者中，达到了主要终点，显示出与每日两次使用Sal/Flu加上每日一次tiotropium（Tio）的自由组合非劣效性，能够改善患者的生活质量。在次要分析中，与高剂量IND/GLY/MF相比，自由组合的高剂量Sal/Flu加上Tio在改善肺功能、哮喘控制、健康状况和减少中度加重方面观察到改善。IND/GLY/MF最近获得了欧洲药品管理局人类用药药品委员会（CHMP）的积极意见，并在多个国家进行监管审查。如果获得批准，每日一次的IND/GLY/MF将成为首个针对使用LABA/ICS治疗的未得到控制的哮喘患者的LABA/LAMA/ICS固定剂量组合，可能为当前标准治疗方案提供一种有效且方便的替代方案。
    GlobeNewswire
    2020-06-05
    Novartis AG
  • 「Vara」获 700 万美元 A 轮融资，用 AI 提升乳腺癌筛查效率
    医药投融资
    「Vara」获 700 万美元 A 轮融资，用 AI 提升乳腺癌筛查效率
    初创公司「Vara」获得700万美元A轮融资，由Omers Ventures领投，融资总额达950万欧元。公司致力于开发用于筛查乳腺癌的AI系统，通过250万张乳腺癌图像测试，提高诊断准确率。该系统可自动分析乳腺X光照片，为放射科医生节省时间，专注于复杂病例。目前，15个欧洲筛查中心已采用「Vara」医疗设备。公司计划利用融资扩大欧洲业务，并进入美国和其他国际市场，改善乳腺癌筛查工作，降低死亡率。
    36氪
    2020-06-05
    Merantix OMERS Ventures Plug and Play Soleria Capital Think.Health MX Healthcare GmbH
  • 36氪独家 | 迄今最大医药融资，横跨全球市场的「云顶新耀」获投​3.1亿美元
    医药投融资
    36氪独家 | 迄今最大医药融资，横跨全球市场的「云顶新耀」获投​3.1亿美元
    生物医药领域国际竞争激烈，云顶新耀凭借全球领先的技术水平和创新疗法获得资本青睐，成功获得3.1亿美元C轮融资，创中国生物科技领域一级市场交易记录。公司采用授权引入全球创新疗法，在大中华区和亚洲地区进行研发，核心团队具有国际化背景，研发管线丰富，涵盖肿瘤、免疫性疾病等多个领域，拳头产品Sacituzumab有望治疗多种难治癌症。
    36氪
    2020-06-05
    RA Capital 建峖实业投资 高瓴资本 云顶新耀医药科技有限公司
  • FDA 批准抗生素用于治疗医院获得性细菌性肺炎和呼吸机相关性细菌性肺炎
    研发注册政策
    FDA 批准抗生素用于治疗医院获得性细菌性肺炎和呼吸机相关性细菌性肺炎
    美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Recarbrio（一种imipenem-cilastatin和relebactam的混合物）用于治疗18岁及以上患者的医院获得性细菌性肺炎和呼吸机相关性细菌性肺炎（HABP/VABP）。Recarbrio此前已被FDA批准用于治疗复杂尿路感染和复杂腹腔感染的患者，他们有限或没有其他治疗选择。此次批准基于对Recarbrio有限的安全性及疗效数据的评估。Recarbrio是一种通过静脉注射的药物，用于治疗由革兰氏阴性菌引起的HABP/VABP。在随机、对照的临床试验中，Recarbrio与另一种抗菌药物哌拉西林/他唑巴坦相比，显示出一定的疗效。然而，在使用Recarbrio治疗HABP/VABP的患者中，最常见的副作用包括肝酶升高、贫血、腹泻、低钾血症和低钠血症。在使用Recarbrio前，应仔细询问患者是否有对碳青霉烯类、青霉素、头孢菌素、其他β-内酰胺和其他致敏原的过敏史。此外，FDA授予了该申请快速通道和优先审查资格，并批准默克公司生产。
    PRNewswire
    2020-06-05
    Merck & Co Inc
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